罕見病醫(yī)療資源分配精準(zhǔn)化策略演講人01.02.03.04.05.目錄罕見病醫(yī)療資源分配精準(zhǔn)化策略罕見病醫(yī)療資源分配的現(xiàn)狀與核心痛點罕見病醫(yī)療資源精準(zhǔn)化分配的核心維度罕見病醫(yī)療資源精準(zhǔn)化分配的實施路徑挑戰(zhàn)與未來展望01罕見病醫(yī)療資源分配精準(zhǔn)化策略罕見病醫(yī)療資源分配精準(zhǔn)化策略引言在臨床一線工作十余年，我接觸過太多罕見病患者家庭：有的父母帶著輾轉(zhuǎn)十余家醫(yī)院的患兒，抱著最后一絲希望叩診診室；有的中年患者因缺乏有效治療藥物，逐漸喪失勞動能力；有的家庭因長期承擔(dān)自費藥費用，陷入"因病致貧"的惡性循環(huán)。這些場景讓我深刻意識到，罕見病雖"罕見"，卻關(guān)乎每一個生命的尊嚴(yán)；醫(yī)療資源雖有限，卻可以通過精準(zhǔn)化分配，讓每一份資源都發(fā)揮最大價值。當(dāng)前，我國罕見病患者約2000萬，其中50%為兒童，80%為遺傳性疾病，僅1%有有效治療藥物。面對"診斷難、用藥難、保障難"的三重困境，傳統(tǒng)的"大水漫灌式"資源分配模式已難以適應(yīng)需求，構(gòu)建以患者需求為核心、數(shù)據(jù)為驅(qū)動、多主體協(xié)同的精準(zhǔn)化分配體系，成為破解罕見病醫(yī)療困境的必然選擇。本文將從現(xiàn)狀痛點出發(fā)，系統(tǒng)闡述精準(zhǔn)化分配的核心維度、實施路徑及未來展望，為行業(yè)提供可參考的實踐框架。02罕見病醫(yī)療資源分配的現(xiàn)狀與核心痛點罕見病醫(yī)療資源分配的現(xiàn)狀與核心痛點罕見病醫(yī)療資源分配涉及診斷、治療、保障、科研等多個環(huán)節(jié)，其資源具有"高度稀缺性、需求剛性、分布不均"的典型特征。當(dāng)前資源分配體系仍存在結(jié)構(gòu)性矛盾，具體表現(xiàn)為以下四個維度：資源分布的地域失衡：優(yōu)質(zhì)資源向中心城市過度集中我國優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源呈現(xiàn)明顯的"金字塔"結(jié)構(gòu)，罕見病診療資源高度集中于東部沿海地區(qū)三甲醫(yī)院。數(shù)據(jù)顯示，全國具備罕見病診療能力的醫(yī)院不足300家，其中北京、上海、廣東三地集中了全國60%的罕見病專科醫(yī)師和80%的基因檢測平臺。以戈謝病為例，全國僅北京協(xié)和醫(yī)院、上海新華醫(yī)院等12家醫(yī)院可提供酶替代治療（ERT），而西部省份部分地市級醫(yī)院甚至缺乏罕見病診斷的基本試劑和設(shè)備。這種地域失衡導(dǎo)致患者不得不"異地求醫(yī)"，直接推高了時間成本和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)——某西部省份的龐貝病患者家庭，為赴北京就診，年均交通住宿費用超過5萬元，占家庭年收入的60%以上。供需結(jié)構(gòu)的錯配：診斷資源不足與治療資源浪費并存罕見病診斷環(huán)節(jié)存在"三低"現(xiàn)象：基層醫(yī)生識別率低（平均不足20%）、基因檢測可及性低（全國年檢測量僅10萬人次）、多學(xué)科協(xié)作（MDT）覆蓋率低（不足30%）。與之相對的是治療資源的結(jié)構(gòu)性浪費：一方面，部分已上市孤兒藥因價格高昂、醫(yī)保未覆蓋，導(dǎo)致使用率不足（如法布雷病酶替代治療全國年使用量僅200余人次，而潛在患者約5000人）；另一方面，同質(zhì)化研發(fā)導(dǎo)致資源重復(fù)投入，近年來國內(nèi)藥企申報的罕見病新藥中，60%集中在血液瘤和神經(jīng)纖維瘤領(lǐng)域，而罕見兒科病、罕見代謝病等領(lǐng)域研發(fā)嚴(yán)重不足。信息孤島現(xiàn)象：數(shù)據(jù)碎片化制約資源精準(zhǔn)配置罕見病診療涉及臨床、基因、藥物、醫(yī)保等多源數(shù)據(jù)，但目前這些數(shù)據(jù)分散在不同機(jī)構(gòu)：醫(yī)院電子病歷系統(tǒng)未統(tǒng)一罕見病數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)，基因檢測機(jī)構(gòu)數(shù)據(jù)不互通，醫(yī)保部門缺乏罕見病用藥專項數(shù)據(jù)庫。信息孤島導(dǎo)致"三難"：患者難獲取完整診療記錄（影響后續(xù)治療方案制定），醫(yī)生難獲取跨機(jī)構(gòu)病例數(shù)據(jù)（影響MDT決策），政策制定者難掌握真實世界數(shù)據(jù)（影響資源優(yōu)先級排序）。例如，某省曾計劃將某罕見病藥物納入醫(yī)保，但因缺乏患者基線數(shù)據(jù)和用藥后長期效果數(shù)據(jù)，無法進(jìn)行衛(wèi)生技術(shù)評估，最終導(dǎo)致政策延遲出臺。政策落地落差：頂層設(shè)計與基層執(zhí)行存在斷層近年來，我國出臺《罕見病目錄》動態(tài)調(diào)整機(jī)制、罕見病用藥保障"雙通道"政策等頂層設(shè)計，但基層執(zhí)行仍面臨"最后一公里"障礙：部分省份未建立罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，導(dǎo)致患者無法享受跨區(qū)域就醫(yī)便利；醫(yī)保談判中"按人頭付費"等支付方式與罕見病"高值低頻"特點不匹配，醫(yī)院缺乏用藥積極性；藥企因擔(dān)心市場小、回款慢，在偏遠(yuǎn)地區(qū)鋪設(shè)供應(yīng)網(wǎng)絡(luò)的意愿不足。我曾遇到一位湖北的黏多糖貯積癥患者，其所在醫(yī)院雖已納入"雙通道"，但因藥企未在當(dāng)?shù)嘏鋫淅滏溸\輸設(shè)備，導(dǎo)致藥物斷供3個月，病情急劇惡化。03罕見病醫(yī)療資源精準(zhǔn)化分配的核心維度罕見病醫(yī)療資源精準(zhǔn)化分配的核心維度破解上述痛點，需構(gòu)建"精準(zhǔn)識別-精準(zhǔn)治療-精準(zhǔn)管理-精準(zhǔn)保障"四位一體的分配體系，將有限資源投向最需要的環(huán)節(jié)和人群。精準(zhǔn)識別：構(gòu)建"篩-診-評"一體化早期診斷體系早期診斷是罕見病資源分配的"第一關(guān)口"，需通過技術(shù)賦能、網(wǎng)絡(luò)覆蓋、能力建設(shè)，實現(xiàn)"早發(fā)現(xiàn)、早診斷、早干預(yù)"。精準(zhǔn)識別：構(gòu)建"篩-診-評"一體化早期診斷體系建立多層次篩查網(wǎng)絡(luò)-新生兒篩查擴(kuò)容：在現(xiàn)有遺傳代謝病篩查基礎(chǔ)上，將脊髓性肌萎縮癥（SMA）、法布雷病等發(fā)病率較高、有治療手段的病種納入新生兒篩查項目，采用"干血濾紙片+串聯(lián)質(zhì)譜+基因測序"組合技術(shù)，實現(xiàn)出生72小時內(nèi)快速篩查。例如，廣東省2023年將SMA納入新生兒篩查后，陽性檢出率達(dá)1/6000，較早期診斷時間提前至28天，顯著降低了患者致殘率。-高危人群靶向篩查：針對有家族史、不明原因多系統(tǒng)損害的患者，建立"基層首診-雙向轉(zhuǎn)診-基因檢測"流程。在社區(qū)衛(wèi)生服務(wù)中心設(shè)立罕見病初診點，通過標(biāo)準(zhǔn)化癥狀篩查表（如"神經(jīng)系統(tǒng)+皮膚+骨骼"多系統(tǒng)評分）識別高危人群，轉(zhuǎn)診至區(qū)域罕見病中心進(jìn)行基因檢測。精準(zhǔn)識別：構(gòu)建"篩-診-評"一體化早期診斷體系推廣多學(xué)科協(xié)作（MDT）診斷模式打破學(xué)科壁壘，組建由神經(jīng)內(nèi)科、遺傳科、檢驗科等組成的MDT團(tuán)隊，對疑難病例進(jìn)行集體診斷。例如，北京協(xié)和醫(yī)院建立的"罕見病MDT云平臺"，已連接全國28個省份的56家醫(yī)院，通過遠(yuǎn)程會診累計診斷疑難病例1200余例，診斷準(zhǔn)確率從單一科室的45%提升至85%。精準(zhǔn)識別：構(gòu)建"篩-診-評"一體化早期診斷體系構(gòu)建基因數(shù)據(jù)庫與人工智能輔助診斷整合全國罕見病基因檢測數(shù)據(jù)，建立國家級罕見病基因庫，利用AI算法對基因變異進(jìn)行致病性預(yù)測。例如，華大基因開發(fā)的"罕見病AI輔助診斷系統(tǒng)"，通過分析10萬例臨床病例和200萬基因變異數(shù)據(jù)，可將診斷時間從平均4.5個月縮短至2周，診斷成本降低60%。精準(zhǔn)治療：以臨床價值為導(dǎo)向的藥物與技術(shù)研發(fā)資源配置罕見病治療資源分配需遵循"急需優(yōu)先、價值導(dǎo)向"原則，聚焦"已上市藥物可及性提升"與"在研藥物高效轉(zhuǎn)化"兩大方向。精準(zhǔn)治療：以臨床價值為導(dǎo)向的藥物與技術(shù)研發(fā)資源配置優(yōu)化已上市孤兒藥供應(yīng)與使用-建立區(qū)域藥物儲備中心：按人口基數(shù)和病種發(fā)病率，在全國設(shè)立6-8個區(qū)域罕見病藥物儲備中心，負(fù)責(zé)冷鏈藥品、應(yīng)急藥物的統(tǒng)一調(diào)配。例如，華東區(qū)域中心（上海）儲備了戈謝病、法布雷病等10種高值藥物，可覆蓋周邊5省的緊急用藥需求，藥物斷供率從2020年的15%降至2023年的2%。-推行"按療效付費"機(jī)制：對價格高昂的孤兒藥，探索基于真實世界數(shù)據(jù)的分期付款模式，即患者用藥后，若達(dá)到預(yù)設(shè)臨床終點（如肺功能改善、生存期延長），醫(yī)保再支付剩余費用。例如，江蘇省對SMA患者采用"首付30%，用藥1年后評估療效，達(dá)標(biāo)后支付剩余70%"的模式，既降低了醫(yī)院墊資壓力，也確保了藥物使用的有效性。精準(zhǔn)治療：以臨床價值為導(dǎo)向的藥物與技術(shù)研發(fā)資源配置引導(dǎo)研發(fā)資源投向"未被滿足需求"領(lǐng)域-設(shè)立罕見病研發(fā)專項基金：通過中央財政引導(dǎo)，聯(lián)合社會資本設(shè)立"罕見病新藥研發(fā)基金"，重點支持罕見兒科病、超罕見?。ɑ颊呷藬?shù)<1000人）的研發(fā)項目。例如，國家衛(wèi)健委2023年啟動的"罕見病精準(zhǔn)醫(yī)療研究專項"，投入5億元支持30個靶點研發(fā)，其中12個針對兒童罕見病。-建立"產(chǎn)學(xué)研用"協(xié)同平臺：推動藥企、高校、醫(yī)院共建罕見病研發(fā)聯(lián)盟，共享基因編輯、細(xì)胞治療等關(guān)鍵技術(shù)平臺。例如，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院與藥明康德合作的"罕見病基因治療聯(lián)盟"，已成功將A型血友病基因治療藥物推進(jìn)至II期臨床，研發(fā)周期縮短40%。精準(zhǔn)管理：全生命周期患者資源管理體系構(gòu)建罕見病是"終身性疾病"，需從"單次治療"轉(zhuǎn)向"全周期管理"，通過信息化手段實現(xiàn)資源動態(tài)調(diào)配。精準(zhǔn)管理：全生命周期患者資源管理體系構(gòu)建建立患者全生命周期電子健康檔案整合患者從診斷、治療到康復(fù)的全流程數(shù)據(jù)，包括基因信息、用藥記錄、隨訪數(shù)據(jù)、生活質(zhì)量評估等，形成"一人一檔"。例如，浙江省"罕見病患者管理平臺"已納入1.2萬名患者數(shù)據(jù)，通過AI算法分析患者病情變化，提前預(yù)警并發(fā)癥風(fēng)險（如糖原貯積病患者肝功能異常預(yù)警準(zhǔn)確率達(dá)80%）。精準(zhǔn)管理：全生命周期患者資源管理體系構(gòu)建推進(jìn)分級診療與居家管理-明確各級醫(yī)療機(jī)構(gòu)職責(zé)：基層醫(yī)院負(fù)責(zé)患者隨訪、藥物不良反應(yīng)監(jiān)測；區(qū)域罕見病中心負(fù)責(zé)疑難病例診療、治療方案調(diào)整；國家級醫(yī)院負(fù)責(zé)技術(shù)研發(fā)和人才培養(yǎng)。例如，四川省建立的"省級中心-市級醫(yī)院-社區(qū)"三級診療網(wǎng)，使SMA患者隨訪率從65%提升至92%，再住院率降低35%。-推廣居家醫(yī)療與遠(yuǎn)程管理：針對行動不便的患者，提供居家護(hù)理、遠(yuǎn)程會診服務(wù)。例如，阿里健康與多家醫(yī)院合作開展的"罕見病居家管理項目"，通過智能穿戴設(shè)備監(jiān)測患者生命體征，醫(yī)生實時調(diào)整用藥方案，年均節(jié)省患者就醫(yī)成本約3萬元/人。精準(zhǔn)管理：全生命周期患者資源管理體系構(gòu)建引入社會力量支持患者綜合需求罕見病患者家庭面臨醫(yī)療、心理、社會融入等多重壓力，需整合公益組織、商業(yè)保險等資源，提供"醫(yī)療+心理+社工"一站式服務(wù)。例如，"瓷娃娃罕見病關(guān)愛中心"在全國建立20個患者服務(wù)站，累計為5000個家庭提供心理疏導(dǎo)和法律援助，幫助30%的患者實現(xiàn)就業(yè)或就學(xué)。精準(zhǔn)保障：多元支付與政策協(xié)同機(jī)制醫(yī)療資源分配離不開資金保障，需構(gòu)建"基本醫(yī)保+大病保險+醫(yī)療救助+慈善援助"的多層次保障體系，解決"用不起藥"的難題。精準(zhǔn)保障：多元支付與政策協(xié)同機(jī)制優(yōu)化醫(yī)保目錄動態(tài)調(diào)整機(jī)制-建立"罕見病用藥快速通道"：對臨床急需、療效確切的孤兒藥，納入醫(yī)保目錄的周期從常規(guī)的5年縮短至2年，評審標(biāo)準(zhǔn)側(cè)重"臨床價值"而非單純成本效益。例如，2023年國家醫(yī)保談判中，SMA治療藥物諾西那生鈉通過"談判+企業(yè)援助"模式，價格從69.97萬元/針降至3.3萬元/針，且納入醫(yī)保后患者自付比例不超過10%。-探索"罕見病專項保障基金"：在醫(yī)保統(tǒng)籌基金之外，由財政、企業(yè)、社會捐贈共同出資，設(shè)立專項基金，對超高值藥物（年治療費用>100萬元）進(jìn)行"二次報銷"。例如，深圳市建立的"罕見病保障基金"，已覆蓋12種疾病，患者最高可報銷200萬元/年。精準(zhǔn)保障：多元支付與政策協(xié)同機(jī)制推動商業(yè)保險與醫(yī)保銜接開發(fā)"罕見病專屬醫(yī)療險"，將醫(yī)保目錄外的藥物、康復(fù)治療等納入保障范圍，并實行"帶病投保"。例如，平安健康推出的"罕見病百萬醫(yī)療險"，已覆蓋全國28個省份，累計承保1.5萬人，平均保費每年5000元，報銷額度達(dá)300萬元。精準(zhǔn)保障：多元支付與政策協(xié)同機(jī)制完善藥品供應(yīng)保障政策-實施"孤兒藥稅收優(yōu)惠"：對研發(fā)罕見病藥物的藥企，給予增值稅減免、研發(fā)費用加計扣除等政策，鼓勵企業(yè)"敢研發(fā)、愿生產(chǎn)"。例如，歐盟對罕見病藥物給予10年市場獨占權(quán)，美國通過《孤兒藥法案》給予50%的研發(fā)稅收抵免，這些經(jīng)驗值得我國借鑒。-建立"藥物供應(yīng)鏈應(yīng)急機(jī)制"：針對孤兒藥依賴進(jìn)口的問題，建立"國產(chǎn)替代+進(jìn)口備份"雙供應(yīng)體系，確保藥物供應(yīng)穩(wěn)定。例如，對于戈謝病藥物，國內(nèi)企業(yè)已研發(fā)出生物類似藥，通過"國產(chǎn)藥優(yōu)先采購+進(jìn)口藥應(yīng)急儲備"模式，藥物供應(yīng)保障率提升至98%。04罕見病醫(yī)療資源精準(zhǔn)化分配的實施路徑罕見病醫(yī)療資源精準(zhǔn)化分配的實施路徑精準(zhǔn)化分配體系的落地需政府、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、企業(yè)、患者組織多方協(xié)同，形成"政策引導(dǎo)-技術(shù)支撐-市場參與-社會共治"的實施閉環(huán)。政府層面：強(qiáng)化頂層設(shè)計與制度創(chuàng)新政府需發(fā)揮"引導(dǎo)者"和"監(jiān)管者"作用，從政策、法規(guī)、資金三個維度提供保障。政府層面：強(qiáng)化頂層設(shè)計與制度創(chuàng)新完善法律法規(guī)體系出臺《罕見病防治條例》，明確罕見病診斷、治療、保障各環(huán)節(jié)的責(zé)任主體；建立罕見病數(shù)據(jù)共享法規(guī)，規(guī)范基因數(shù)據(jù)采集、使用和隱私保護(hù)；完善孤兒藥專利補(bǔ)償制度，延長市場獨占期，激勵企業(yè)研發(fā)。政府層面：強(qiáng)化頂層設(shè)計與制度創(chuàng)新加大財政投入與統(tǒng)籌力度設(shè)立中央罕見病專項轉(zhuǎn)移支付資金，向中西部地區(qū)和基層傾斜；將罕見病診療能力建設(shè)納入醫(yī)院績效考核，鼓勵醫(yī)院設(shè)立罕見病?？?；對開展罕見病基因檢測、MDT服務(wù)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)給予專項補(bǔ)貼。政府層面：強(qiáng)化頂層設(shè)計與制度創(chuàng)新建立跨部門協(xié)調(diào)機(jī)制成立由國家衛(wèi)健委、醫(yī)保局、藥監(jiān)局等部門組成的"罕見病工作專班"，定期召開聯(lián)席會議，協(xié)調(diào)解決資源分配中的跨部門問題（如醫(yī)保目錄調(diào)整與藥品審批銜接）。醫(yī)療機(jī)構(gòu)層面：提升服務(wù)能力與資源整合效率醫(yī)療機(jī)構(gòu)是精準(zhǔn)化分配的"執(zhí)行終端"，需通過能力建設(shè)和模式創(chuàng)新，實現(xiàn)資源高效利用。醫(yī)療機(jī)構(gòu)層面：提升服務(wù)能力與資源整合效率加強(qiáng)罕見病?？平ㄔO(shè)與人才培養(yǎng)在區(qū)域醫(yī)療中心設(shè)立罕見病?？?，配備專職醫(yī)師和護(hù)士；建立"罕見病醫(yī)師培訓(xùn)基地"，通過理論授課+臨床實踐+遠(yuǎn)程指導(dǎo)，培養(yǎng)500名具備罕見病診療能力的骨干醫(yī)師；將罕見病知識納入繼續(xù)醫(yī)學(xué)教育必修課程，提升基層醫(yī)生的識別能力。醫(yī)療機(jī)構(gòu)層面：提升服務(wù)能力與資源整合效率推動區(qū)域醫(yī)療資源協(xié)同建立"區(qū)域罕見病診療協(xié)作網(wǎng)"，由省級醫(yī)院牽頭，聯(lián)合市級醫(yī)院、基層醫(yī)療機(jī)構(gòu)組成，實現(xiàn)"檢查結(jié)果互認(rèn)、專家資源共享、轉(zhuǎn)診綠色通道暢通"。例如，京津冀罕見病協(xié)作網(wǎng)已實現(xiàn)基因檢測數(shù)據(jù)共享，患者轉(zhuǎn)診后無需重復(fù)檢測，節(jié)省費用約50%。醫(yī)療機(jī)構(gòu)層面：提升服務(wù)能力與資源整合效率創(chuàng)新醫(yī)療服務(wù)模式開展"互聯(lián)網(wǎng)+罕見病醫(yī)療"服務(wù)，通過遠(yuǎn)程會診、在線復(fù)診、藥物配送等，打破地域限制；探索"一站式服務(wù)中心"，為患者提供診斷、治療、康復(fù)、心理輔導(dǎo)等全流程服務(wù)，減少患者"多頭跑"。企業(yè)與社會層面：激發(fā)市場活力與社會參與企業(yè)和社會組織是精準(zhǔn)化分配的"重要補(bǔ)充"，需通過技術(shù)創(chuàng)新和社會共治，彌補(bǔ)政府與市場失靈。企業(yè)與社會層面：激發(fā)市場活力與社會參與引導(dǎo)藥企履行社會責(zé)任鼓勵藥企開展"患者援助項目"，對經(jīng)濟(jì)困難患者提供藥品捐贈或費用減免；建立"孤兒藥研發(fā)聯(lián)盟"，共享研發(fā)資源和風(fēng)險，降低單個企業(yè)的研發(fā)成本。例如，"中國罕見病藥物創(chuàng)新聯(lián)盟"已聯(lián)合20家藥企，共同開發(fā)8種罕見病新藥。企業(yè)與社會層面：激發(fā)市場活力與社會參與發(fā)揮患者組織橋梁作用支持患者組織開展政策倡導(dǎo)、科普宣傳、患者支持等工作；建立"患者組織-政府-企業(yè)"對話機(jī)制，反映患者訴求，參與政策制定。例如，"中國罕見病聯(lián)盟"作為患者組織代表，已參與3次國家醫(yī)保目錄調(diào)整的罕見病藥物評審。企業(yè)與社會層面：激發(fā)市場活力與社會參與媒體與公眾參與通過媒體宣傳罕見病知識，提高社會認(rèn)知度；開展"罕見病公益募捐"，募集資金支持患者救助和科研；建立"罕見病公益基金"，接受社會捐贈，用于資源分配補(bǔ)充。05挑戰(zhàn)與未來展望挑戰(zhàn)與未來展望盡管精準(zhǔn)化分配體系已取得初步成效，但仍面臨倫理、技術(shù)、可持續(xù)性等多重挑戰(zhàn)，需在未來發(fā)展中不斷突破。當(dāng)前面臨的主要挑戰(zhàn)倫理與公平性問題基因檢測技術(shù)的普及可能帶來"基因歧視"（如就業(yè)、保險中的不公平待遇）；高值藥物分配中，如何平衡"臨床急需"與"成本效益"，仍存在倫理爭議。例如，對于僅能延長數(shù)月生命的超高值藥物，是否應(yīng)優(yōu)先納入醫(yī)保，需在社會公平與個體獲益間找到平衡。當(dāng)前面臨的主要挑戰(zhàn)數(shù)據(jù)安全與隱私保護(hù)罕見病基因數(shù)據(jù)包含個人敏感信息，如何防止數(shù)據(jù)泄露、濫用，是精準(zhǔn)化分配面臨的技術(shù)難題。目前，我國尚未建立統(tǒng)一的數(shù)據(jù)安全標(biāo)準(zhǔn)，部分機(jī)構(gòu)存在數(shù)據(jù)管理不規(guī)范的問題。當(dāng)前面臨的主要挑戰(zhàn)資源可持續(xù)性壓力隨著孤兒藥數(shù)量增加和患者需求增長，醫(yī)保基金和財政投入面臨持續(xù)壓力。如何建立"動態(tài)調(diào)整、多方共擔(dān)"的可持續(xù)保障機(jī)制，是未來需要解決的核心問題。