1、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)基本概念和研究實(shí)例何志高2014年1月,1,歷史,70年代：美國(guó)對(duì)醫(yī)療方法和技術(shù)開始成本評(píng)估，判斷為新的療法花錢是否值得 80年代：美國(guó)開始關(guān)注結(jié)果研究(outcome research) 效果(effectiveness) 效益(benefit) 效用(utility) 出現(xiàn)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)(Pharmcoeconomics)術(shù)語,2,現(xiàn)在,初步形成一套基本理論和分析方法，成為一新的分科 有專業(yè)雜志(pharmacoeconomics) 專業(yè)參考書(Principle of pharmacoeconomics) 文獻(xiàn)量增加迅速 區(qū)域或世界性專業(yè)會(huì)議經(jīng)常舉行 已列入一些國(guó)家的政府行為,3,

2、現(xiàn)在,目前已經(jīng)有 32 個(gè)國(guó)家和地區(qū)的相關(guān)部門制定出了適合本地區(qū)的 34 個(gè)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南（Guideline），用于指導(dǎo)和規(guī)范藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究（ISPOR，2011） 中國(guó)于2011年制定了中國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南,4,藥物經(jīng)濟(jì)學(xué),狹義：藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)（Pharmacoeconomics）是指藥物治療對(duì)衛(wèi)生保健系統(tǒng)和人類社會(huì)所付出的成本和產(chǎn)生效果的描述和分析的科學(xué)。 廣義：藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)是應(yīng)用經(jīng)濟(jì)學(xué)原理和方法研究藥物資源配置和使用效率的科學(xué) 具體：藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)是應(yīng)用現(xiàn)代經(jīng)濟(jì)學(xué)的研究手段，結(jié)合流行病學(xué)、決策學(xué)、生物統(tǒng)計(jì)學(xué)等多學(xué)科研究成果，全方位地分析藥物治療備選方案的成本、效益或效果，評(píng)價(jià)其經(jīng)濟(jì)學(xué)價(jià)值的

3、差別。,5,產(chǎn)生背景,技術(shù)革新(包括新藥)使醫(yī)療保健水平提高 人口因素(增長(zhǎng)和老齡化) 政治原因 - 財(cái)政緊縮 藥品占衛(wèi)生成本的10%左右，在亞洲國(guó)家更高，有限的衛(wèi)生資源與需求的壓力間的矛盾,6,主要任務(wù),評(píng)價(jià)不同醫(yī)療方案，藥物治療與其它療法的相對(duì)經(jīng)濟(jì)學(xué)效果以整個(gè)社會(huì)人群為對(duì)象，不單純?yōu)槭″X，最優(yōu)化的利用衛(wèi)生資源 新藥開發(fā)，上市，報(bào)銷的依據(jù)之一 醫(yī)院處方集收載依據(jù)之一 協(xié)助臨床經(jīng)濟(jì)合理用藥,7,藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究涉及的對(duì)象,病人立場(chǎng)：最佳療效，最低副作用，生活質(zhì)量 提高，自付成本最低 醫(yī)師立場(chǎng)：在藥品報(bào)銷壓力下，醫(yī)院要生存但 又要滿足病人要求，是用便宜的藥 治療還是用貴的但更有效的藥物治 療,8,

4、付款方立場(chǎng)：政府、雇主、保險(xiǎn)公司希望報(bào)銷 最低而效果好的藥物，能提高病 人的生產(chǎn)力 整 個(gè)社 會(huì)：全社會(huì)衛(wèi)生資源的優(yōu)化利用 醫(yī)院的立場(chǎng)：如預(yù)算固定提供符合成本效益的 服務(wù)，傾向成本越低越好,- Continued,9,藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中的成本類型,直接成本： 醫(yī)療成本(醫(yī)生服務(wù)，住院，藥品，化驗(yàn)，診斷) 非醫(yī)療成本(救護(hù)車，食品，住宿)較小，難以評(píng)價(jià)，多數(shù)研究難以計(jì)算。,10,間接成本：疾病或治療造成的誤工費(fèi)，由 于評(píng)價(jià)困難，多數(shù)研究未包括 無形成本：疼痛和痛苦的成本，難以定量， 大多數(shù)不計(jì)但在utility分析時(shí)用 目前藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究側(cè)重直接成本，間接成本和無形成本正在發(fā)展中。,- Conti

5、nued,11,藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)分析類型,最小成本分析 (Cost-Minimization Analysis)： 治療結(jié)果相同時(shí)，不同療法的成本比較，找出最低成本者，很少考慮效益(Benefit)，有較多限定條件。,12,成本-效果分析(Cost-effectiveness Analysis,CBA) 以特定的臨床治療目的(生理參數(shù)，功能狀態(tài)，增壽年)為衡量指標(biāo)，計(jì)算不同療法的每單位治療效果用的成本。,- Continued,13,成本 - 效益分析 (Cost-Benefit Analysis,CBA) 成本和結(jié)果均以貨幣為單位評(píng)價(jià)，計(jì)算凈得失和比值。治療結(jié)果的成本(尤其是無形成本)難以準(zhǔn)確定量

6、，如1人1年的生命值多少錢？,- Continued,14,成本-效用分析 (Cost-utility Analysis) 測(cè)量生存質(zhì)量改善(利用通用的評(píng)分表)，而不只是延長(zhǎng)生存年限。采用QALY(Quality-adjusted life-year)作為相互比較的基礎(chǔ)，慢性病研究多用之。,- Continued,15,結(jié)果判定 成本較低成本較高 效果較差 ？ No 效果較好 Yes Ok if,- Continued,16,醫(yī)院環(huán)境下藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的主要任務(wù)： 評(píng)價(jià)不同藥物治療方案和各種臨床藥學(xué)服務(wù)的相對(duì)經(jīng)濟(jì)效果。,17,醫(yī)院進(jìn)行藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的特點(diǎn)： 1、臨床需求迫切 2、選題來源充足 3、數(shù)

7、據(jù)來源充足 4、臨床研究基礎(chǔ)較好 5、研究主要從醫(yī)院角度出發(fā) 6、醫(yī)療和藥學(xué)衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)的綜合實(shí)力較高,18,醫(yī)院內(nèi)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的主要研究方法,1、前瞻性研究：耗時(shí)長(zhǎng)，經(jīng)費(fèi)高，最好多中 心研究 2、回顧性研究：省時(shí)，耗資小，但結(jié)果受多 種因素干擾 3、國(guó)外文獻(xiàn)延伸到中國(guó)情況 4、真實(shí)世界的研究,19,醫(yī)院開展藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究注意點(diǎn),1、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)在藥品評(píng)價(jià)中的應(yīng)用 有 效 性 - 臨床解決 安 全 性 - 臨床前，上市后監(jiān)測(cè) 質(zhì)量可靠 - 批準(zhǔn)文號(hào)，GMP，質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)，藥 物機(jī)構(gòu)負(fù)責(zé) 經(jīng)濟(jì)效益 - 多為簡(jiǎn)單比較，復(fù)雜情況用藥經(jīng) 經(jīng)濟(jì)學(xué)解決 公 平 性 - 在保證全社會(huì)利益的前提下，兼 顧各方利益,20,

8、2、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)最適宜的目標(biāo) 創(chuàng)新藥或新療法 - 證明有更高的價(jià)值 更好的效果 減少用藥過程中的監(jiān)測(cè) 副作用少 順應(yīng)性好 使用方便,- Continued,21,3、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)不必要的情況 Generic 藥品(療效基本相同，比較價(jià)格即可) OTC 產(chǎn)品(多數(shù)國(guó)家不報(bào)銷) 部分me-too藥物(療效相似，主要比較價(jià)格；療效差距大，需作經(jīng)濟(jì)學(xué)研究),- Continued,22,4、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的時(shí)機(jī) 上市前后的臨床試驗(yàn)階段參入經(jīng)濟(jì)學(xué)研究(前瞻性研究) 國(guó)外經(jīng)濟(jì)學(xué)研究文獻(xiàn)積累充分后，轉(zhuǎn)成國(guó)內(nèi)數(shù)據(jù)分析 國(guó)內(nèi)回顧性研究(病例)在資料充分時(shí)開始,- Continued,23,6、經(jīng)濟(jì)學(xué)研究與臨床研究的

9、區(qū)別 對(duì)照組設(shè)置有時(shí)不同 經(jīng) 濟(jì) 學(xué) - 與現(xiàn)有最有競(jìng)爭(zhēng)力的方法比較 臨床研究 - 有時(shí)是安慰劑對(duì)照,- Continued,24,6、經(jīng)濟(jì)學(xué)研究與臨床研究的區(qū)別 評(píng)價(jià)指標(biāo) 經(jīng) 濟(jì) 學(xué) - 綜合結(jié)果(資源節(jié)省，生產(chǎn)力，生存質(zhì)量) 臨床研究 - 特定的治療終點(diǎn)(血壓、血糖、死亡率),- Continued,25,6、經(jīng)濟(jì)學(xué)研究與臨床研究的區(qū)別 研究環(huán)境 經(jīng) 濟(jì) 學(xué) - 病人在真實(shí)情況下的研究，對(duì)效果有興趣(effectiveness) 臨床研究 - 控制情況下研究，對(duì)有效性有興趣(efficacy),- Continued,26,7、注意病人和文獻(xiàn)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)數(shù)據(jù)庫的建設(shè)、積累和維護(hù) 8、早期研究

10、應(yīng)選臨床和經(jīng)濟(jì)學(xué)指標(biāo)明確、易于度量的藥物 9、大型項(xiàng)目需多中心合作(節(jié)省時(shí)間，但必須注意協(xié)調(diào)和統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)),- Continued,醫(yī)院開展藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究注意點(diǎn),27,藥品價(jià)格 / 日均藥費(fèi) / 療程成本 購藥成本 / 藥品相關(guān)成本 / 總醫(yī)療成本 短期療效 / 長(zhǎng)遠(yuǎn)療效 臨床指標(biāo)改善 / 生活質(zhì)量提高 藥效 + 安全 / 有效 + 安全 + 經(jīng)濟(jì),- Continued,常見的誤區(qū),28,中國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南（2011 版）,29,主要內(nèi)容,引言 使用說明 執(zhí)行摘要 正文 參考文獻(xiàn) 附錄 其中，正文部分按照藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的主要研究程序依次撰寫，共包括十部分指南。,30,指南1-研究問題（St

11、udy Question）,藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的第一步是明確研究問題，主要包括研究背景、研究產(chǎn)品（干預(yù)措施）、研究角度、研究人群和研究目的等內(nèi)容。 研究背景應(yīng)提供如下信息 ： 相關(guān)疾病的流行病學(xué)概況及其經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān) 主要干預(yù)手段與療效 國(guó)內(nèi)外相關(guān)干預(yù)的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)現(xiàn)狀（基本結(jié)論和尚存的問題） 本研究的價(jià)值（必要性和重要性）等。,31,指南1-研究問題（Study Question）,研究需要明確藥物的適用人群，納入標(biāo)準(zhǔn)及排除標(biāo)準(zhǔn)。 建議采用流行病學(xué)特征描述患者類型，如疾病類型及嚴(yán)重程度、有無其他并發(fā)癥或危險(xiǎn)因素、年齡、性別、社會(huì)經(jīng)濟(jì)特征等。 對(duì)于研究中干預(yù)措施和對(duì)照的描述應(yīng)該包括劑型、規(guī)格、用量、治

12、療方式、合并用藥和治療背景等信息。 對(duì)照的選擇建議采用適應(yīng)癥相同的常規(guī)治療或標(biāo)準(zhǔn)治療方案。如果藥物屬于新的治療類別，則選擇適應(yīng)癥最相近的藥物作為對(duì)照。如果某些疾病目前仍然無有效醫(yī)療措施或不建議干預(yù)，可以與安慰劑進(jìn)行比較，但需說明合理性。,32,指南2-研究設(shè)計(jì)（Study Design）,研究者可采用前瞻性研究、回顧性隊(duì)列研究、混合研究設(shè)計(jì)（臨床試驗(yàn)結(jié)合回顧性或?qū)嶋H條件下的數(shù)據(jù)收集）及二次文獻(xiàn)研究設(shè)計(jì)。 對(duì)研究設(shè)計(jì)或模型估計(jì)中所作的關(guān)鍵假定，研究者應(yīng)充分說明其依據(jù)和合理性。一般來說，藥物經(jīng)濟(jì)評(píng)價(jià)研究的樣本量應(yīng)略大于隨機(jī)臨床試驗(yàn)的樣本量，推薦采用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)試驗(yàn)樣本公式進(jìn)行估算。研究設(shè)計(jì)中應(yīng)說明研

13、究時(shí)限及依據(jù)。一般來說，樣本觀察時(shí)間應(yīng)足夠長(zhǎng)以獲得干預(yù)所產(chǎn)生的主要成本和產(chǎn)出,33,指南 3-成本（Cost）,成本確認(rèn)時(shí)，建議包括所有直接醫(yī)療成本，也建議包括直接非醫(yī)療成本和間接成本，隱性成本可靈活處理。 成本的測(cè)量范圍需要與所確定的研究角度一致。測(cè)量時(shí)，建議將治療后生命延長(zhǎng)期間與此項(xiàng)干預(yù)相關(guān)的成本納入成本測(cè)量范圍，排除與治療無關(guān)的成本 ； 在測(cè)量藥物不良反應(yīng)（ADRs）成本時(shí)，建議測(cè)量為避免或監(jiān)測(cè) ADRs 而產(chǎn)生的成本以及 ADRs 發(fā)生后進(jìn)行其他醫(yī)療干預(yù)而產(chǎn)生的成本。,34,指南 4 -健康產(chǎn)出（Health Outcomes,優(yōu)先使用實(shí)際效果指標(biāo)。當(dāng)只能獲得試驗(yàn)條件下的臨床療效指標(biāo)時(shí)

14、，建議根據(jù)相關(guān)模型用臨床療效指標(biāo)估計(jì)效果指標(biāo)，再進(jìn)行分析。 如果不能進(jìn)行模型估計(jì)，仍可以采用臨床療效指標(biāo)，但應(yīng)當(dāng)說明在試驗(yàn)條件下和實(shí)際使用狀態(tài)下的可能差別和偏倚，并進(jìn)行敏感性分析。 建議盡可能采用終點(diǎn)指標(biāo)。如果獲得終點(diǎn)指標(biāo)有困難，也可以采用關(guān)鍵的中間指標(biāo)，但需要說明中間指標(biāo)與終點(diǎn)指標(biāo)間的相關(guān)程度。 測(cè)量健康效用值： 當(dāng)目標(biāo)人群為健康人群時(shí)，建議使用通用效用值測(cè)量量表 當(dāng)目標(biāo)人群為患病人群，且有適合該病種的效用值測(cè)量量表時(shí)，建議使用疾病專用效用值測(cè)量量表。,35,指南 4 -健康產(chǎn)出（Health Outcomes,健康效用值的測(cè)量工具主要推薦以下幾種 ：直接測(cè)量法中的標(biāo)準(zhǔn)博弈法（SG）、時(shí)間權(quán)

15、衡法（TTO）、模擬視覺標(biāo)尺法（VAS）；間接測(cè)量法中的歐洲五維健康量表（EQ-5D）、六維健康測(cè)量量表（SF-6D）、健康效用指數(shù)（HUI）和健康質(zhì)量量表（QWB）等。 建議用人力資本法（HCA）和意愿支付法（WTP）對(duì)間接效益和無形效益進(jìn)行測(cè)量。采用意愿支付法時(shí)，要特別說明研究中的假設(shè)、提問方式、測(cè)量效益的范圍、問題的語言表述等等。,36,指南 5 -評(píng)價(jià)方法（Evaluation Techniques）,研究者應(yīng)當(dāng)根據(jù)研究中干預(yù)措施的特點(diǎn)、數(shù)據(jù)的可獲得性以及評(píng)價(jià)的目的與要求選擇適當(dāng)?shù)脑u(píng)價(jià)方法。 在條件許可時(shí)，建議優(yōu)先考慮 CUA 或CBA，也可以采用 CEA、CMA 或 CA，但應(yīng)當(dāng)說明

16、其理由。 研究者可同時(shí)采用兩種或兩種以上的方法進(jìn)行評(píng)價(jià)，或者以一種方法為主聯(lián)合其他方法進(jìn)行評(píng)價(jià)，并比較和分析各種評(píng)價(jià)方法結(jié)果之間的差異 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)必須報(bào)告增量成本效果比。,37,指南6-模型分析（Modeling Analysis）,決策樹模型和計(jì)量經(jīng)濟(jì)模型。 采用決策樹模型進(jìn)行評(píng)價(jià)時(shí)，模型的構(gòu)建應(yīng)當(dāng)遵循統(tǒng)一的規(guī)范。應(yīng)當(dāng)對(duì)模型中的假設(shè)、結(jié)構(gòu)和參數(shù)來源進(jìn)行詳細(xì)說明，并對(duì)其合理性進(jìn)行解釋。 研究者應(yīng)對(duì)模型中的各種因果關(guān)系、使用的外推技術(shù)、模型范圍、結(jié)構(gòu)及數(shù)據(jù)等方面的假設(shè)進(jìn)行解釋和說明。 對(duì)于重要的假設(shè)，應(yīng)當(dāng)進(jìn)行不確定性分析。數(shù)據(jù)的外推應(yīng)當(dāng)建立在能夠反映科學(xué)合理證據(jù)的有效的技術(shù)基礎(chǔ)之上，并通過敏

17、感性分析檢驗(yàn)。 模型結(jié)構(gòu)應(yīng)當(dāng)能夠反映研究疾病的相關(guān)理論、疾病的進(jìn)展、疾病治療方案的影響以及與研究有關(guān)的問題。,38,指南 7 -差異性和不確定性（Variability andUncertainty）,由于地區(qū)或背景差異造成的治療方式的差異性應(yīng)進(jìn)行敏感性分析或情境分析處理 ； 由于患者異質(zhì)性造成的差異性應(yīng)當(dāng)在研究設(shè)計(jì)階段，將患者劃分為更小的同質(zhì)性亞組進(jìn)行處理。抽樣誤差可以采用 Bootstrap 法和 Fieller 準(zhǔn)則計(jì)算增量成本效果比 95的置信區(qū)間。 數(shù)據(jù)收集和研究假定的不確定性可以采用敏感性分析，在參數(shù)較少時(shí)可以采用單因素、多因素或極值分析法，在參數(shù)較多和模型設(shè)計(jì)時(shí)采用 Monte

18、Carlo 進(jìn)行概率敏感性分析。,39,指南 8 -公平性（Equity）,在條件允許時(shí)，應(yīng)對(duì)評(píng)價(jià)結(jié)果的公平性問題進(jìn)行討論 在闡明研究方法中存在的公平性假設(shè)時(shí)，應(yīng)進(jìn)行適當(dāng)?shù)拿舾行苑治?，說明公平性假設(shè)對(duì)結(jié)果的影響。 如果資料完備，應(yīng)該確定主要的受益亞組和劣勢(shì)亞組的公平性相關(guān)特征，如年齡、性別、種族、地區(qū)、社會(huì)經(jīng)濟(jì)地位或健康狀態(tài)等群體特征。 當(dāng)不同亞組獲益程度不同，且可以選擇性地對(duì)不同亞組進(jìn)行干預(yù)時(shí)，則應(yīng)當(dāng)報(bào)告每個(gè)亞組的成本效果信息,40,指南 9 -外推性（Generalizability）,研究者應(yīng)當(dāng)考慮研究結(jié)果應(yīng)用背景的三大方面 ： -區(qū)別療效和效果的差異 ； -處理其他醫(yī)療環(huán)境（其他醫(yī)療服

19、務(wù)區(qū)域或其他國(guó)家）下獲得的產(chǎn)出（經(jīng)濟(jì)、臨床和人文）； -處理一些跨國(guó)的多中心研究的數(shù)據(jù)。研究者需要證明來自中國(guó)以外國(guó)家的所有成本、效果以及評(píng)價(jià)結(jié)果的適用性，并根據(jù)中國(guó)的醫(yī)療環(huán)境進(jìn)行驗(yàn)證。如果根據(jù)中國(guó)的醫(yī)療環(huán)境調(diào)整數(shù)據(jù)，則需要描述所使用的方法，并證明其適用性,41,指 南 10 - 預(yù) 算 影 響 分 析（Budget ImpactAnalysis，BIA）,本指南不強(qiáng)制要求進(jìn)行預(yù)算影響分析，但提供預(yù)算影響分析結(jié)果將便于醫(yī)保付費(fèi)方做出決策。 進(jìn)行 BIA 時(shí)，市場(chǎng)容量應(yīng)根據(jù)疾病患病率與發(fā)病率的變化，以及自然因素（如出生率與死亡率）和遷移因素（如移民與遷徙等）等進(jìn)行預(yù)測(cè)。 明確 BIA 的兩種市場(chǎng)

20、情形 ：對(duì)照情形為新藥未列入報(bào)銷目錄的市場(chǎng)狀態(tài)，新藥情形為新藥列入報(bào)銷目錄的市場(chǎng)狀態(tài)。兩種情形均應(yīng)考慮到預(yù)期的市場(chǎng)變化，包括其他新干預(yù)方式的上市、同類藥品的撤市以及替代治療方式等。,42,指 南 10 - 預(yù) 算 影 響 分 析（Budget ImpactAnalysis，BIA）,藥品價(jià)格可以通過多種渠道獲取，如定價(jià)機(jī)構(gòu)、醫(yī)院、藥店以及廠商等。計(jì)算治療成本應(yīng)依據(jù)治療路徑，單一用藥或多種藥物聯(lián)合的治療成本應(yīng)根據(jù)兩種情形下報(bào)銷比例的不同而進(jìn)行調(diào)整。 預(yù)測(cè)時(shí)間應(yīng)根據(jù)分析的角度和疾病的類型予以確定，通常在 3-5 年之間。應(yīng)在分析中進(jìn)行單因素或多因素敏感性分析，以下參數(shù)應(yīng)考慮作為敏感性分析的檢驗(yàn)對(duì)象

21、 ：兩種情形下的藥品市場(chǎng)份額 ；新藥從競(jìng)爭(zhēng)藥品中搶占的市場(chǎng)份額 ；剛列入報(bào)銷目錄的藥品價(jià)格。,43,藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中存在的主要問題,44,1、研究方法的選用上存在著誤區(qū) 效果之間的差異，P 0.05時(shí)，采用最小成本分析，比較各研究方案成本之間的差異是否存在統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，比較時(shí)應(yīng)根據(jù)成本數(shù)據(jù)的特征選用合適的統(tǒng)計(jì)學(xué)分析方法，當(dāng)成本數(shù)據(jù)符合正態(tài)分布時(shí)，可采用參數(shù)檢驗(yàn)的方法（如t檢驗(yàn)或方差分析），當(dāng)成本數(shù)據(jù)不符合正態(tài)分布時(shí)，需采用非參數(shù)檢驗(yàn)的方法,45,未對(duì)不同藥物治療方案效果之間的差異進(jìn)行統(tǒng)計(jì)學(xué)檢驗(yàn)就計(jì)算成本效果比和增量效果 成本效果比計(jì)算不當(dāng)，如當(dāng)我們用有效率作為效果指標(biāo)時(shí)，大多數(shù)作者均用有效率的百

22、分?jǐn)?shù)值作為成本效果比的分母來計(jì)算成本效果比是不正確的，舉例來說，假如某個(gè)治療方案的有效率是90%，平均治療成本為900元時(shí)，很多作者得到的成本效果比是10，這是不正確的，正確的結(jié)果應(yīng)為1000,46,2、研究觀點(diǎn)不明 成本確定與研究觀點(diǎn)密切相關(guān)，研究觀點(diǎn)不同，獲得的成本也不同 成本指的是衛(wèi)生服務(wù)過程中所投入的人力和物力的價(jià)值 舉例：衛(wèi)生服務(wù)過程中所投入的藥品來說，從醫(yī)院的觀點(diǎn)來看，其的藥品成本應(yīng)該是藥品的采購價(jià)格加上醫(yī)院相關(guān)人員在采購中付出的勞動(dòng)價(jià)值，其成本絕非是醫(yī)院賣給患者的收費(fèi)價(jià)格，而從患者的觀點(diǎn)來看，藥品的成本就是醫(yī)院賣給其的收費(fèi)價(jià)格,47,3、研究設(shè)計(jì)和數(shù)據(jù)來源不當(dāng) 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的數(shù)

23、據(jù)來源主要來自于三個(gè)方面，一是隨機(jī)臨床試驗(yàn)；二是回顧性研究，即所謂的病案調(diào)查；三是專家意見。 藥物治療的效果除了與治療藥物本身有關(guān)外，還受到許多其他因素的影響，如病人的年齡、性別、基礎(chǔ)疾病、輔助藥物等；與此相類似，藥物的治療也受到許多因素的影響，如醫(yī)生的用藥習(xí)慣，因此每個(gè)病人的治療成本也是不盡相同的。 根據(jù)他人的臨床試驗(yàn)結(jié)果，按照自己的想法得到的相關(guān)的效果數(shù)據(jù)和成本數(shù)據(jù)是不符合藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究要求的,48,4、敏感性分析 敏感性分析的目的是由于在研究中存在著許多不確定的因素，而這些不確定的因素可能會(huì)對(duì)結(jié)果的正確性產(chǎn)生一定的影響，如在成本測(cè)算中，有許多因素是不確定的，如固定資產(chǎn)的折舊年限、管理成本

24、的分?jǐn)偟鹊龋ǔＧ闆r下，應(yīng)對(duì)這些因素進(jìn)行敏感性分析 鑒于在研究的時(shí)間段內(nèi)，藥品的價(jià)格是確定的，是否需要進(jìn)行敏感性分析值得進(jìn)一步探討,49,藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)在我國(guó)未來發(fā)展趨勢(shì),50,國(guó)家相關(guān)政策中已有明確要求,2009年4月6日，國(guó)家公布的中共中央國(guó)務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革的意見（中發(fā)20096號(hào)）（以下簡(jiǎn)稱意見）提出，將“建立科學(xué)合理的醫(yī)藥價(jià)格形成機(jī)制”，“對(duì)新藥和專利藥品逐步實(shí)行定價(jià)前藥物經(jīng)濟(jì)性評(píng)價(jià)制度”。意見明確指出了將應(yīng)用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)來指導(dǎo)藥品定價(jià)及其它相關(guān)政策的制定。 在國(guó)家發(fā)改委2010年新修訂的藥品價(jià)格管理辦法（征求意見稿）（2010年6月1日）中提出，“可替代藥品治療成本差異較大的，

25、可以以對(duì)照藥品價(jià)格為基礎(chǔ)，參考藥物經(jīng)濟(jì)性評(píng)價(jià)結(jié)果進(jìn)行調(diào)整”。,51,2009年國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄調(diào)整工作方案中，也明確指出在藥品的調(diào)入和調(diào)出時(shí)，需考慮按照藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)原則進(jìn)行療效價(jià)格比較的結(jié)果。 2009年新出臺(tái)的國(guó)家基本藥物目錄管理辦法（暫行）中，也提出在基本藥物專家?guī)熘行枰ㄋ幬锝?jīng)濟(jì)學(xué)專家，“咨詢專家組根據(jù)循證醫(yī)學(xué)、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)對(duì)納入遴選范圍的藥品進(jìn)行技術(shù)評(píng)價(jià)”。,52,醫(yī)療體制改革需要藥物經(jīng)濟(jì)學(xué),按病種收費(fèi) 總額預(yù)付制 臨床路徑 按人頭付費(fèi),53,研究實(shí)例頭孢菌素治療下呼吸道感染的經(jīng)濟(jì)學(xué)研究,54,一、材料與方法,（一）資料來源（隨機(jī)臨床試驗(yàn)） 本研究共確定3種藥

26、物治療方案，分別為頭孢三嗪（上海羅氏制藥公司生產(chǎn)，每次1g，每天一次）；頭孢噻肟（德國(guó)赫司特公司生產(chǎn)，每次1g，每天三次）；頭孢呋辛（英國(guó)葛蘭素威康公司生產(chǎn)，每次0.75g，每天三次）; 靜脈給藥。每個(gè)藥物治療方案選擇50例病人，共150人。研究在5個(gè)三級(jí)甲等醫(yī)院進(jìn)行，每個(gè)醫(yī)院30個(gè)病例。每個(gè)醫(yī)院在確定30個(gè)病人進(jìn)入何種藥物治療方案時(shí)采用隨機(jī)排列區(qū)組法將30個(gè)病人隨機(jī)分成3組。,55,成本數(shù)據(jù)的調(diào)查,鑒于進(jìn)行隨機(jī)臨床試驗(yàn)的五個(gè)醫(yī)院均為三級(jí)甲等醫(yī)院，其在規(guī)模上基本相似，故本研究選擇隨機(jī)臨床試驗(yàn)的單位之一某醫(yī)院作為成本數(shù)據(jù)的調(diào)查單位。調(diào)查內(nèi)容包括1997年醫(yī)院的基本費(fèi)用，各項(xiàng)目科室固定資產(chǎn)，各項(xiàng)目

27、科室衛(wèi)生材料和低值易耗品的消耗以及相關(guān)項(xiàng)目的實(shí)際操作數(shù)據(jù)等。,56,（二）研究方法,有效性和安全性的的評(píng)價(jià) 成本核算：醫(yī)療成本、間接成本和隱性成本 醫(yī)療成本是指醫(yī)療機(jī)構(gòu)在開展醫(yī)療服務(wù)活動(dòng)過程中所消耗的活勞動(dòng)和物化勞動(dòng)的綜合貨幣表現(xiàn)，其中包括固定資產(chǎn)的折舊及大修理基金提成等潛在的資源消耗及日常發(fā)生的資源消耗，如：工作人員的勞務(wù)費(fèi)、消耗的衛(wèi)生材料費(fèi)、衛(wèi)生業(yè)務(wù)費(fèi)、公務(wù)費(fèi)、固定資產(chǎn)折舊及大修理基金提成等,57,成本核算的步驟,確定核算對(duì)象 非項(xiàng)目科室成本的計(jì)算和分?jǐn)?項(xiàng)目科室成本的計(jì)算 單項(xiàng)成本的計(jì)算 床日成本（呼吸內(nèi)科的總成本）/（占用總床位數(shù)） 藥品單位成本(藥品零售價(jià)/1.32)藥品加成指數(shù) 藥物治療間接成本的計(jì)算 下呼吸道感染治療成本的計(jì)算,58,下呼吸道感染治療成本的計(jì)算,總成本醫(yī)療成本間接成本+不良反應(yīng)成本 醫(yī)療成本病房成本各項(xiàng)檢查治療成本注射成本藥品成本其他成本 病房成本床日成本床日數(shù) 藥