2022-2023年RNAi行業(yè)發(fā)展前景展望報(bào)告可編輯目錄RNAi行業(yè)概述RNAi行業(yè)環(huán)境RNAi行業(yè)現(xiàn)狀RNAi行業(yè)發(fā)展趨勢(shì)RNAi行業(yè)企業(yè)及格局CONTENT010203040501行業(yè)概述COMPANYPROFILERNAi行業(yè)01RNAi（RNAinterference）技術(shù)是生物進(jìn)化過(guò)程中高度保守的現(xiàn)象，是基因轉(zhuǎn)錄后沉默的重要機(jī)制之一。它主要通過(guò)雙鏈RNA（dsRNA）被核酸酶切割成21-25nt的小RNA（siRNA）發(fā)揮作用，由siRNA介導(dǎo)識(shí)別并靶向切割同源性靶mRNA分子而實(shí)現(xiàn)，需要有多種蛋白因子以及ATP參與，而且具有生物催化反應(yīng)特征。RNAi的作用機(jī)制是長(zhǎng)鏈雙RNA（DoublestRNA）被剪切為siRNA后，與蛋白質(zhì)結(jié)合形成siRNA誘導(dǎo)干擾復(fù)合體(siRNAinducedinterferencecomplex,RISC)，RISC再與特定mRNA結(jié)合，使mRNA降解，最終靜默特定基因表達(dá)。病毒核糖核酸由A、G、C、T四種基本元素構(gòu)成，RNAi技術(shù)的核心在于針對(duì)其中一條核糖核酸，復(fù)制一小段與該核糖核酸互補(bǔ)的小核酸鏈，從而讓病毒基因沉默。RNAi技術(shù)通過(guò)介導(dǎo)RNAi的短雙鏈RNA片段（siRNA）形成RNAi藥物。以技術(shù)為維度區(qū)分，RNAi藥物主要分為反義核酸（ASO）、干擾核酸（siRNA）和miRNA等。其中，反義核酸技術(shù)具有高特異性和多重作用機(jī)制等特點(diǎn)，發(fā)展最為成熟，以反義核酸為核心的已有7款藥物獲批上市。而siRNA藥物發(fā)展?jié)摿^大，2018年首個(gè)siRNA藥物獲批。RNAi定義產(chǎn)業(yè)鏈分析04上游實(shí)驗(yàn)試劑:實(shí)驗(yàn)試劑是RNAi技術(shù)的基礎(chǔ)原材料，主要試劑產(chǎn)品包括:siRNA轉(zhuǎn)染試劑、定制siRNA、shRNA慢病毒載體、shRNA質(zhì)粒載體等。單個(gè)RNAi技術(shù)項(xiàng)目中，實(shí)驗(yàn)試劑成本占比約10%-15%。技術(shù)專(zhuān)利:RNAi技術(shù)專(zhuān)利是RNAi藥物研發(fā)和技術(shù)服務(wù)企業(yè)的核心資產(chǎn)。中國(guó)RNAi行業(yè)專(zhuān)利花費(fèi)主要集中在基礎(chǔ)核心專(zhuān)利獲取上，如核酸酶和載體改造專(zhuān)利等，項(xiàng)目花費(fèi)范圍在30-1,000萬(wàn)元人民幣，占RNAi項(xiàng)目成本的50-80%。醫(yī)學(xué)儀器RNAi技術(shù)中應(yīng)用的設(shè)備與儀器包括生物感應(yīng)器、細(xì)胞分離機(jī)、細(xì)胞培養(yǎng)箱及配套風(fēng)險(xiǎn)監(jiān)控系統(tǒng)等，相關(guān)設(shè)備90%以上依賴(lài)進(jìn)口，主要供貨商包括通用電氣、貝克曼、賽默飛等國(guó)際品牌。實(shí)驗(yàn)耗材:RNAi技術(shù)研發(fā)使用的實(shí)驗(yàn)耗材包括實(shí)驗(yàn)磁珠、離心管、培養(yǎng)瓶、培養(yǎng)箱等。實(shí)驗(yàn)耗材占當(dāng)個(gè)項(xiàng)目成本比約5%-10%。產(chǎn)業(yè)鏈分析04中游中國(guó)RNAi藥物行業(yè)仍處于技術(shù)積累期，RNAi產(chǎn)業(yè)鏈發(fā)展尚未完善，中游RNAi企業(yè)發(fā)展模式較為單一，以研發(fā)RNAi藥物為主要任務(wù)。其中，吉瑪基因是中國(guó)最大siRNA向光產(chǎn)品生產(chǎn)商，業(yè)務(wù)覆蓋產(chǎn)業(yè)鏈上游的RNAi產(chǎn)品、中游RNAi藥物研發(fā)。海外RNAi行業(yè)發(fā)展較為成熟，中游參與企業(yè)的商業(yè)模式更多元，除了RNAi技術(shù)研發(fā)龍頭企業(yè)Ionis和Alnylam外，制藥巨頭羅氏、阿斯利康等，也紛紛通過(guò)交易、收購(gòu)等方式，布局RNAi市場(chǎng)。產(chǎn)業(yè)鏈分析04下游由于中國(guó)尚未有RNAi藥物獲批上市，但RNAi藥物的治療領(lǐng)域布局，是中國(guó)RNAi企業(yè)發(fā)展下游市場(chǎng)的重要戰(zhàn)略。參考海外已上市的RNAi藥物，杜氏營(yíng)養(yǎng)不良癥的治療發(fā)展相對(duì)成熟，已有兩款上市藥物，而在研RNA藥物數(shù)據(jù)中，杜氏營(yíng)養(yǎng)不良癥仍是RNAi企業(yè)的重要疾病領(lǐng)域布局。02行業(yè)環(huán)境INDUSTRYBACKGROUND政治環(huán)境101《“十三五”生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》生產(chǎn)權(quán)和上市權(quán)分離（批件持有人和生產(chǎn)企業(yè)分離），有利于藥品研發(fā)機(jī)構(gòu)和科研人員積極創(chuàng)制新藥和產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整以及資源優(yōu)化配置，促進(jìn)專(zhuān)業(yè)分工，提高產(chǎn)業(yè)集中度，避免重復(fù)投資和建設(shè)，對(duì)于鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新、提升藥品質(zhì)量《關(guān)于推進(jìn)藥品上市許可持有人制度試點(diǎn)有關(guān)工作的通知》《關(guān)于鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見(jiàn)》明確提出發(fā)展治療性疫苗，核糖核酸（RNR-T）等生物治療產(chǎn)品A）干擾藥物，適配子藥物，以及干細(xì)加快具有臨床價(jià)值的新藥和臨床急需仿制藥的研發(fā)上市，解決藥品注冊(cè)申請(qǐng)積壓的矛盾經(jīng)濟(jì)環(huán)境03經(jīng)濟(jì)環(huán)境社會(huì)環(huán)境104改革開(kāi)放以來(lái)，我國(guó)經(jīng)濟(jì)不斷發(fā)展，幾度趕超世界各國(guó)，一躍而上，成為GDP總量?jī)H次于美國(guó)的唯一一個(gè)發(fā)展中國(guó)家。但同時(shí)我們也應(yīng)看到其中的不足之處，最基本的問(wèn)題便是就業(yè)問(wèn)題，我國(guó)人口基數(shù)大，在改革開(kāi)放后，人才的競(jìng)爭(zhēng)更顯得尤為激烈，大學(xué)生面對(duì)畢業(yè)后的就業(yè)情況、失業(yè)人士一直困擾著我國(guó)發(fā)展過(guò)程中，對(duì)于國(guó)家來(lái)說(shuō)，促進(jìn)社會(huì)就業(yè)公平問(wèn)題需持續(xù)關(guān)注并及時(shí)解決；對(duì)于個(gè)人來(lái)說(shuō)提前做好職業(yè)規(guī)劃、人生規(guī)劃也是人生發(fā)展的重中之重。中國(guó)當(dāng)前的環(huán)境下，挑戰(zhàn)與危機(jī)并存，中國(guó)正面臨著最好的發(fā)展機(jī)遇期，在風(fēng)險(xiǎn)中尋求機(jī)遇，抓住機(jī)遇，不斷壯大自己。自改革開(kāi)放以來(lái)，政治體系日趨完善、法治化進(jìn)程也逐步趨近完美，市場(chǎng)經(jīng)濟(jì)體系也在不斷蓬勃發(fā)展；雖在一些方面上弊端漏洞仍存，但在整體上，我國(guó)總體發(fā)展穩(wěn)中向好，宏觀環(huán)境穩(wěn)定繁榮，二十一世紀(jì)的華夏繁榮美好，對(duì)于青年人來(lái)說(shuō)，也是機(jī)遇無(wú)限的時(shí)代。01

02社會(huì)環(huán)境205傳統(tǒng)RNAi行業(yè)市場(chǎng)門(mén)檻低、缺乏統(tǒng)一行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)，服務(wù)過(guò)程沒(méi)有專(zhuān)業(yè)的監(jiān)督等問(wèn)題影響行業(yè)發(fā)展?；ヂ?lián)網(wǎng)與電烙鐵的結(jié)合，縮減中間環(huán)節(jié),為用戶(hù)提供高性?xún)r(jià)比的服務(wù)。90后、00后等各類(lèi)人群，逐步成為RNAi行業(yè)的消費(fèi)主力。行業(yè)驅(qū)動(dòng)因素06政策支持覆蓋多個(gè)疾病治療領(lǐng)域資本持續(xù)支持藥物遞送技術(shù)加速迭代近五年，中國(guó)政府出臺(tái)多項(xiàng)政策鼓勵(lì)前沿創(chuàng)新生物醫(yī)藥發(fā)展，RNAi藥物列入重點(diǎn)發(fā)展領(lǐng)域。2017年，中國(guó)發(fā)改委發(fā)布《“十三五”生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》，明確提出發(fā)展治療性疫苗，核糖核酸（RNA）干擾藥物，適配子藥物，以及干細(xì)胞、嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法（CAR-T）等生物治療產(chǎn)品。2017年8月和12月，CFDA先后發(fā)布《關(guān)于推進(jìn)藥品上市許可持有人制度試點(diǎn)有關(guān)工作的通知》和《關(guān)于鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見(jiàn)》，鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新，為RNAi藥物的提供良好的發(fā)展環(huán)境。2008年，清華科技園、昆山工業(yè)技術(shù)研究院、昆山高新區(qū)合作建設(shè)中國(guó)昆山小核酸產(chǎn)業(yè)基地，該基地以小核酸所為龍頭，聚集了一批圍繞RNAi制藥產(chǎn)業(yè)鏈的企業(yè)，蘇州瑞博等多家生物醫(yī)藥企業(yè)和科研項(xiàng)目入駐，形成了以昆山地區(qū)為核心的中國(guó)小核酸產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新板塊。RNAi技術(shù)可覆蓋多個(gè)疾病治療領(lǐng)域，包括病毒感染、癌癥治療、炎癥治療、眼部疾病和呼吸道疾病等。RNAi在多個(gè)疾病治療領(lǐng)域的研究不斷發(fā)展突破，發(fā)展?jié)摿薮螅苿?dòng)更多研發(fā)機(jī)構(gòu)、制藥巨頭、資本關(guān)注并進(jìn)駐RNAi行業(yè)，推動(dòng)RNAi行業(yè)的持續(xù)擴(kuò)張。自2016年底，RNAi技術(shù)的突破，以及RNAi新產(chǎn)品的獲批，推動(dòng)關(guān)于RNAi行業(yè)新一輪的投資合作熱潮。中國(guó)RNAi行業(yè)市場(chǎng)中，以圣諾制藥、蘇州瑞博為代表的龍頭RNAi技術(shù)企業(yè)，獲得多筆融資，推動(dòng)中國(guó)RNAi行業(yè)的發(fā)展。而海外市場(chǎng)中，Ionis則促成多起與制藥巨頭的合作協(xié)議。制藥巨頭拓展在RNAi行業(yè)的布局，表明市場(chǎng)看好未來(lái)RNAi的發(fā)展，也增強(qiáng)了中國(guó)市場(chǎng)中新興參與者進(jìn)駐RNAi行業(yè)的信心。RNAi藥物的發(fā)展有賴(lài)于siRNA藥物遞送系統(tǒng)技術(shù)的突破。藥物遞送系統(tǒng)肝細(xì)胞靶向性領(lǐng)域的突破，可有效增強(qiáng)藥效，減少藥物脫靶效應(yīng)，提高藥物安全性。藥物遞送技術(shù)平臺(tái)逐漸成為RNAi企業(yè)的核心競(jìng)爭(zhēng)力。以RNAi行業(yè)中的商業(yè)化龍頭企業(yè)Alnylam為例，藥物遞送技術(shù)平臺(tái)的賦能，促進(jìn)RNAi藥物GivosiRNA的研發(fā)進(jìn)展，推動(dòng)RNAi藥物領(lǐng)域的突破。03行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀分析市場(chǎng)規(guī)模032015年-2020年期間，中國(guó)RNAi藥物行業(yè)處于早期技術(shù)積累階段，沒(méi)有經(jīng)NMPA（CFDA）批準(zhǔn)的RNAi藥物上市。但中國(guó)龐大的患者需求群體仍不可忽略。2021年，NMPA將批準(zhǔn)外資企業(yè)研發(fā)的RNAi藥物進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)，市場(chǎng)規(guī)模急速擴(kuò)張，達(dá)到16.0億元人民幣。2022年，中國(guó)本土研發(fā)的RNAi藥物獲批上市，價(jià)格相對(duì)優(yōu)惠，患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)相對(duì)減少，治療人群擴(kuò)張，將達(dá)到67.2億元人民幣。2024年，中國(guó)將批準(zhǔn)本土研發(fā)的RNAi藥物列入醫(yī)保目錄，屆時(shí)藥物價(jià)格將降低30%－50%，治療人群大幅擴(kuò)張，市場(chǎng)規(guī)模達(dá)到133億元人民幣。行業(yè)痛點(diǎn)04010203靶向性差，脫靶效應(yīng)及穩(wěn)定性問(wèn)題是影響其療效的最主要因素。（1）靶向性差:siRNA是帶負(fù)電肝臟荷的生物活性大分子，不具備對(duì)組織或細(xì)胞的靶向能力，穿透細(xì)胞膜的能力極差；（2）脫靶效應(yīng)嚴(yán)重:反義鏈能通過(guò)miRNA肝臟通路引起一些非同源基因的抑制，正義鏈（過(guò)客鏈）能介導(dǎo)其同源基因的表達(dá)沉默，肝臟引起由正義鏈介導(dǎo)的脫靶效應(yīng)；（3）穩(wěn)定性差:RNA肝臟在人體循環(huán)系統(tǒng)中容易被血液核酸酶降解，穩(wěn)定性較差。海外RNAi市場(chǎng)起步較早，已形成完善藥物研發(fā)產(chǎn)業(yè)鏈，吸引多家中國(guó)RNAi企業(yè)投資。但由于中國(guó)和海外的技術(shù)專(zhuān)利法規(guī)不同，藥物市場(chǎng)監(jiān)管存在差異，投資海外市場(chǎng)存在一定風(fēng)險(xiǎn)，國(guó)際市場(chǎng)的開(kāi)拓增長(zhǎng)緩慢。雖然RNAi技術(shù)的應(yīng)用廣泛，中國(guó)市場(chǎng)尚未有RNAi藥物獲批上市。中國(guó)RNAi藥物企業(yè)以發(fā)展RNAi技術(shù)服務(wù)和相關(guān)產(chǎn)品為主要業(yè)務(wù)。因此，在中國(guó)第一個(gè)獲得批準(zhǔn)上市的RNAi藥物出現(xiàn)之前，各藥廠(chǎng)以及投資機(jī)構(gòu)近年來(lái)都采取了謹(jǐn)慎的態(tài)度，在此方向投入謹(jǐn)慎，導(dǎo)致RNAi藥物市場(chǎng)并未能如免疫檢查點(diǎn)抑制劑等藥物市場(chǎng)高速成長(zhǎng)。技術(shù)安全性風(fēng)險(xiǎn)海外市場(chǎng)投資風(fēng)險(xiǎn)藥物上市獲批風(fēng)險(xiǎn)行業(yè)發(fā)展建議053（1）政府方面：政府應(yīng)當(dāng)制定行業(yè)生產(chǎn)標(biāo)準(zhǔn)，規(guī)范RNAi行業(yè)生產(chǎn)流程，并成立相關(guān)部門(mén)，對(duì)科研用RNAi行業(yè)的研發(fā)、生產(chǎn)、銷(xiāo)售等各個(gè)環(huán)節(jié)進(jìn)行監(jiān)督，形成統(tǒng)一的監(jiān)督管理體系，完善試劑流通環(huán)節(jié)的基礎(chǔ)設(shè)施建設(shè)，重點(diǎn)加強(qiáng)冷鏈運(yùn)輸環(huán)節(jié)的基礎(chǔ)設(shè)施升級(jí)，保證RNAi行業(yè)產(chǎn)品的質(zhì)量，促進(jìn)行業(yè)長(zhǎng)期穩(wěn)定的發(fā)展；（2）生產(chǎn)企業(yè)方面：RNAi行業(yè)生產(chǎn)企業(yè)應(yīng)嚴(yán)格遵守行業(yè)生產(chǎn)規(guī)范，保證產(chǎn)品質(zhì)量的穩(wěn)定性。目前市場(chǎng)上已有多個(gè)本土RNAi行業(yè)企業(yè)加強(qiáng)生產(chǎn)質(zhì)量的把控，對(duì)標(biāo)優(yōu)質(zhì)、高端的進(jìn)口產(chǎn)品，并憑借價(jià)格優(yōu)勢(shì)逐步替代進(jìn)口。此外，RNAi行業(yè)企業(yè)緊跟行業(yè)研發(fā)潮流，加大創(chuàng)新研發(fā)力度，不斷推出新產(chǎn)品，進(jìn)一步擴(kuò)大市場(chǎng)占有率，也是未來(lái)行業(yè)發(fā)展的重要趨勢(shì)。12單一的資金提供方角色僅能為RNAi行業(yè)企業(yè)提供“凈利差”的盈利模式，RNAi行業(yè)同質(zhì)化競(jìng)爭(zhēng)日趨嚴(yán)重，利潤(rùn)空間不斷被壓縮，企業(yè)業(yè)務(wù)收入因此受影響，商業(yè)模式亟待轉(zhuǎn)型除傳統(tǒng)的RNAi行業(yè)需求外，設(shè)備管理、服務(wù)解決方案、貸款解決方案、結(jié)構(gòu)化融資方案、專(zhuān)業(yè)咨詢(xún)服務(wù)等方面多方位綜合性的增值服務(wù)需求也逐步增強(qiáng)。中國(guó)本土RNAi行業(yè)龍頭企業(yè)開(kāi)始在定制型服務(wù)領(lǐng)域發(fā)力，鞏固行業(yè)地位可持續(xù)公司債等創(chuàng)新產(chǎn)品，擴(kuò)大非公開(kāi)定向債務(wù)融資工具（PPN）、公司債等額度獲取，形成了公司債、PPN、中期票據(jù)、短融、超短融資等多產(chǎn)品、多市場(chǎng)交替發(fā)行的新局面；企業(yè)獲取各業(yè)態(tài)銀行如國(guó)有銀行、政策性銀行、外資銀行以及其他中資行的授信額度，確保了銀行貸款資金來(lái)源的穩(wěn)定性。RNAi行業(yè)企業(yè)在保證間接融資渠道通暢的同時(shí)，能夠綜合運(yùn)用發(fā)債和資產(chǎn)證券化等方式促進(jìn)自身融資渠道的多元化，降低對(duì)單一產(chǎn)品和市場(chǎng)的依賴(lài)程度，實(shí)現(xiàn)融資地域的分散化，從而降低資金成本，提升企業(yè)負(fù)債端的市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)力。以遠(yuǎn)東宏信為例，公司依據(jù)自身戰(zhàn)略發(fā)展需求，堅(jiān)持“資源全球化”戰(zhàn)略，結(jié)合實(shí)時(shí)國(guó)內(nèi)外金融環(huán)境，有效調(diào)整公司直接融資和間接融資的分布結(jié)構(gòu)，在融資成本方面與同業(yè)相比優(yōu)勢(shì)突出。提升產(chǎn)品質(zhì)量全面增值服務(wù)多元化融資渠道04行業(yè)格局及趨勢(shì)BUSINESSMODEL服務(wù)功效服務(wù)水平價(jià)格優(yōu)勢(shì)技術(shù)優(yōu)勢(shì)創(chuàng)新能力競(jìng)爭(zhēng)焦點(diǎn)行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)焦點(diǎn)主要集中在產(chǎn)品與服務(wù)本身的優(yōu)勢(shì),包括服務(wù)的和共享與服務(wù)水平行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)還包括企業(yè)的硬實(shí)力,包括服務(wù)的技術(shù)優(yōu)勢(shì)、創(chuàng)新能力、企業(yè)人才優(yōu)勢(shì)等01競(jìng)爭(zhēng)焦點(diǎn)1服務(wù)RNAi行業(yè)的競(jìng)爭(zhēng)促進(jìn)了產(chǎn)品與服務(wù)的持續(xù)優(yōu)化與創(chuàng)新,給行業(yè)服務(wù)帶來(lái)不斷的新體驗(yàn)。2技術(shù)3需求競(jìng)爭(zhēng)趨勢(shì)的影響RNAi行業(yè)的良性競(jìng)爭(zhēng)很好的促進(jìn)了行業(yè)需求、技術(shù)、產(chǎn)品與服務(wù)的發(fā)展,促進(jìn)服務(wù)水平不斷優(yōu)化，服務(wù)與技術(shù)能力不斷創(chuàng)新。為用戶(hù)提供了更為優(yōu)質(zhì)的產(chǎn)品與服務(wù)。02競(jìng)爭(zhēng)趨勢(shì)與影響RNAi行業(yè)的競(jìng)爭(zhēng)促進(jìn)了行業(yè)技術(shù)的更新與迭代。RNAi行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)趨勢(shì)首先在需求的分析與客戶(hù)痛點(diǎn)的把握上競(jìng)爭(zhēng)格局03競(jìng)爭(zhēng)格局1競(jìng)爭(zhēng)格局replssssaceSrc1競(jìng)爭(zhēng)格局04競(jìng)爭(zhēng)格局2中國(guó)政府正大力推動(dòng)社會(huì)資本進(jìn)入RNAi行業(yè)，對(duì)RNAi行業(yè)產(chǎn)品需求被迅速拉動(dòng)，需求量呈現(xiàn)上升趨勢(shì)，RNAi行業(yè)企業(yè)進(jìn)軍國(guó)民經(jīng)濟(jì)大產(chǎn)業(yè)的戰(zhàn)略窗口期已經(jīng)來(lái)臨。RNAi行業(yè)各業(yè)態(tài)企業(yè)競(jìng)爭(zhēng)激烈，當(dāng)前，市場(chǎng)上50%以上的RNAi行業(yè)企業(yè)有外資介入，包括中外獨(dú)（合）資、臺(tái)港澳與境內(nèi)合資、外商獨(dú)資等，純內(nèi)資本土RNAi行業(yè)企業(yè)數(shù)目較少，約占RNAi行業(yè)企業(yè)總數(shù)的25%。此外，商業(yè)銀行逐步進(jìn)入RNAi行業(yè)，興業(yè)銀行、中心銀行、民生銀行等先后成立金融公司，涉足設(shè)備融資租賃業(yè)務(wù)。中國(guó)本土RNAi行業(yè)企業(yè)根據(jù)租賃公司股東背景及運(yùn)營(yíng)機(jī)制的不同又可以劃分為廠(chǎng)商系、獨(dú)立系和銀行系三類(lèi)三類(lèi)RNAi行業(yè)企業(yè)各有優(yōu)劣勢(shì)：（1）RNAi行業(yè)企業(yè)具有設(shè)備技術(shù)優(yōu)勢(shì)，主要與母公司設(shè)備銷(xiāo)售聯(lián)動(dòng)，以設(shè)備、耗材的銷(xiāo)售利潤(rùn)覆蓋融資租賃成本；（2）獨(dú)立系RNAi行業(yè)企業(yè)產(chǎn)業(yè)化程度高，易形成差異化商業(yè)模式，提供專(zhuān)業(yè)化的融資租賃服務(wù)；（3）銀行系RNAi行業(yè)企業(yè)背靠銀行股東，能夠以較低成本獲取資金，且在渠道體系等方面具備一定優(yōu)勢(shì)。RNAi行業(yè)主要以服務(wù)業(yè)為發(fā)展趨勢(shì)RNAi行業(yè)重點(diǎn)為技術(shù)研究，包括模型研究，解決方案研究205080行業(yè)投入增加、市場(chǎng)空間大RNAi行業(yè)覆蓋群體較大,市場(chǎng)空間與產(chǎn)值足夠大,好的服務(wù)與解決方案必然帶來(lái)較大的回報(bào),因此行業(yè)也越來(lái)越受到資本與企業(yè)的重視。RNAi行業(yè)市場(chǎng)空間巨大，存在較大藍(lán)海，資本投入將會(huì)增加行業(yè)前景05行業(yè)發(fā)展趨勢(shì)062019202020212022繼續(xù)發(fā)展藥物遞送技術(shù)肝臟是RNAi藥物發(fā)展的最大的靶點(diǎn)局限障礙。雖然臨床試驗(yàn)中已有通過(guò)局部注射，在眼睛和中樞神經(jīng)等其他組織獲得成功案例，但療效和安全性都不盡如人意。完善藥物遞送技術(shù)，保證藥物成分的穩(wěn)定性，并不斷推進(jìn)技術(shù)在藥物研發(fā)的應(yīng)用，是RNAi行業(yè)發(fā)展主要技術(shù)趨勢(shì)。GalNAc靶向修飾技術(shù)有增加特異性和治療指數(shù)、降低肝毒性等優(yōu)點(diǎn)，是RNAi藥物行業(yè)最先進(jìn)的解決方案。2019年獲批上市的GIVLAARI肝臟(givosiRNA)肝臟屬于第2代GalNAc技術(shù)，第3代GalNAc技術(shù)即將進(jìn)入臨床拓展RNA藥物的應(yīng)用范圍基因編輯工具CRISPR-Cas9的核心部件是sgRNA，Rarkau等。2019年，研究發(fā)現(xiàn)靶向sgRNA的核酸藥物具有抑制CRISPR-Cas9的功能，可用于基因編輯的解毒劑。拓展RNAi藥物應(yīng)用范圍的研究，是RNAi行業(yè)發(fā)展的另一思路發(fā)現(xiàn)更多新靶點(diǎn)乙肝和NASH等肝病重癥是RNAi藥物優(yōu)先發(fā)展的領(lǐng)域。未來(lái)，隨著藥物遞送技術(shù)的不斷發(fā)展，內(nèi)吞體逃逸率、脫靶效應(yīng)等問(wèn)題的解決和完善，發(fā)現(xiàn)更多肝臟高表達(dá)、疾病相關(guān)的靶點(diǎn)，是發(fā)展RNAi藥物的必然趨勢(shì)。致病miRNA和lncRNA都是亟待開(kāi)發(fā)的靶點(diǎn)思路方向提高內(nèi)吞體逃逸率內(nèi)吞體逃逸是RNA藥物發(fā)揮作用的最后環(huán)節(jié)。當(dāng)前的siRNA內(nèi)涵體逃逸率小于0.01%，因此每個(gè)細(xì)胞中需要有2,000-5,000個(gè)siRNA方可達(dá)到最大敲低目標(biāo)，因此RNAi藥物所需的藥物劑量較大。理解生物膜的結(jié)構(gòu)和調(diào)控規(guī)律，破解內(nèi)吞體逃逸機(jī)制，提高內(nèi)涵體逃逸率，可大幅度減少藥物使用劑量，并且可解