新藥研發(fā)與研發(fā)模式探討2021/10/101（一）新藥研發(fā)中的me-too1.me-better2.me-new3.2021/10/1023Me之特點(diǎn)Me-too的基本含義是“我要模仿”me-better的基本含義是“我要好些”me-new的基本含義是“我要新的”2021/10/103新藥研發(fā)之我見結(jié)合本人長(zhǎng)期的工作和學(xué)習(xí)體會(huì)，對(duì)在小分子化學(xué)藥物的新藥研發(fā)過程中的me-too、me-better和me-new類創(chuàng)新活動(dòng)提出一些自己的認(rèn)識(shí)和觀點(diǎn)2021/10/1041、新藥研發(fā)中的me-too類創(chuàng)新me-too類創(chuàng)新活動(dòng)仿制藥，也即非專利藥的研發(fā)可以說是典型的me-too類創(chuàng)新活動(dòng)主要特征:關(guān)鍵技術(shù)突破和集成創(chuàng)新，即運(yùn)用一些公知的、成熟的理論和技術(shù)，以及已有的裝備和材料等，去研發(fā)出“價(jià)廉質(zhì)優(yōu)”的已有產(chǎn)品衡量標(biāo)準(zhǔn)：制造成本產(chǎn)品質(zhì)量環(huán)境友好目的意義：降低對(duì)進(jìn)口的依賴程度迫使進(jìn)口產(chǎn)品降價(jià)出口競(jìng)爭(zhēng)國(guó)際市場(chǎng)利用世界文明成果，做好仿制藥，是世界各國(guó)解決廣大老百姓看病難、看病貴的基本途徑，當(dāng)今中國(guó)更是如此2021/10/105一個(gè)仿制藥大國(guó)可能成為制藥強(qiáng)國(guó)嗎1我們的企業(yè)在做太多的那些附加值低、環(huán)境污染嚴(yán)重的低端仿制藥或醫(yī)藥中間體2我們的企業(yè)在進(jìn)行著太多的惡性競(jìng)爭(zhēng)3我們還不能提供足夠多的高端仿制藥的生產(chǎn)技術(shù)?我們不能成為世界制藥強(qiáng)國(guó)的主要問題是：當(dāng)然，要想真正成為制藥強(qiáng)國(guó)，必須加快創(chuàng)新藥物研發(fā)的步伐4我們的很多大宗藥品由于質(zhì)量等原因，其市場(chǎng)還被國(guó)外產(chǎn)品占領(lǐng)2021/10/1062、新藥研發(fā)中的me-better類創(chuàng)新基本特征：運(yùn)用一些公知的、成熟的理論和技術(shù)，規(guī)避已有的專利保護(hù)去發(fā)明比母體新藥更具治療優(yōu)勢(shì)的新物質(zhì)，從而形成專利新藥在新藥研發(fā)創(chuàng)新活動(dòng)中的me-better案例是非常多的，這是一條發(fā)現(xiàn)創(chuàng)新藥物的重要途徑與me-too類新藥相比，由于具有物質(zhì)專利保護(hù)，其創(chuàng)新程度大大提高第一個(gè)半合成頭孢菌素類第一個(gè)喹喏酮類第一個(gè)他汀類降血脂新藥新藥的產(chǎn)品樹2021/10/107me-better類新藥的優(yōu)勢(shì)一般而言，由于這類新藥的作用靶標(biāo)沒有改變，其臨床風(fēng)險(xiǎn)較小，且很多新藥已經(jīng)確立了它們?cè)谂R床中的地位，具有較好的市場(chǎng)表現(xiàn)因此，由于這類新藥的公眾認(rèn)可度較高，其市場(chǎng)研發(fā)成本也相應(yīng)地較低2021/10/108新結(jié)構(gòu)藥物發(fā)現(xiàn)日趨困難

me-better類創(chuàng)新成為主流喹喏酮類：7個(gè)β-內(nèi)酰胺類：7個(gè)大環(huán)內(nèi)酯類：2個(gè)四環(huán)類：1個(gè)鏈陽性菌素類：1個(gè)結(jié)構(gòu)修飾的me-better類過去的10年中（95年～06年）有20個(gè)新的抗菌藥物批準(zhǔn)上市，其中結(jié)構(gòu)修飾的me-better類18個(gè)，全新結(jié)構(gòu)的2個(gè)2021/10/109達(dá)托霉素：環(huán)脂肽類微生物發(fā)酵利奈唑酮：惡唑烷酮類全合成全新結(jié)構(gòu)的藥物新結(jié)構(gòu)藥物發(fā)現(xiàn)日趨困難

me-better類創(chuàng)新成為主流2021/10/1010新結(jié)構(gòu)藥物發(fā)現(xiàn)日趨困難

me-better類創(chuàng)新成為主流其母體化合物截短側(cè)耳素早在上世紀(jì)50年代初已經(jīng)被發(fā)現(xiàn)結(jié)構(gòu)類似物泰妙菌素1978年開始作為動(dòng)物專用藥物,主要用于治療和預(yù)防細(xì)菌引起的豬和家禽的腹瀉、肺炎和支原體感染瑞他帕林延胡索酸泰妙菌素2021/10/1011新藥研發(fā)中的me-new類創(chuàng)新特征1是以大量的重大基礎(chǔ)科學(xué)研究成果為支撐

從基礎(chǔ)到應(yīng)用新的病因?qū)W機(jī)制的闡明藥物作用靶點(diǎn)的確認(rèn)篩選模型的建立特征2以獨(dú)特的資源優(yōu)勢(shì)為基礎(chǔ)，應(yīng)用已有篩選模型發(fā)現(xiàn)的全新結(jié)構(gòu)的新藥或先導(dǎo)化合物抗瘧新藥蒿甲醚、抗早老性癡呆新藥石杉?jí)A甲，以及腦血管類新藥丁苯肽2021/10/1012新靶點(diǎn)導(dǎo)向的藥物研發(fā)本世紀(jì)初約有480個(gè)左右作用于分子水平的新靶點(diǎn)被發(fā)現(xiàn)隨著人類基因組計(jì)劃的提前完成，預(yù)測(cè)將發(fā)現(xiàn)3000多個(gè)新的藥物靶點(diǎn)然而，實(shí)際上發(fā)現(xiàn)的新靶點(diǎn)非常有限，仍約為500個(gè)左右因此，發(fā)現(xiàn)新的藥物靶點(diǎn)依然是藥物研發(fā)人員面臨的重要任務(wù)尋找多靶點(diǎn)藥物是當(dāng)今的趨勢(shì)多靶點(diǎn)藥物是一個(gè)分子里面不同的基團(tuán)同時(shí)作用在不同靶點(diǎn)之上，其自身的理化特點(diǎn)是單一的，不會(huì)影響其他藥物如盡管人們研發(fā)了鈉通道阻滯劑、鉀通道拮抗劑等多種藥物，但最后發(fā)現(xiàn)最有效的其實(shí)還是胺碘酮，后者作用于多靶點(diǎn)

2021/10/1013新靶點(diǎn)藥物----抗腫瘤酪氨酸激酶（多種）抑制劑甲磺酸伊馬替尼(Imatinibmesylate,Gleevec,格列衛(wèi))赫賽汀(herceptin，trastuzumab)—單克隆抗體吉非替尼(Gefitinib,Iressa,ZD1839)哺乳動(dòng)物雷帕霉素標(biāo)靶（mTOR）抑制劑----依維莫司

宮徑癌——人乳頭狀瘤病毒(HPV)感染——抗腫瘤疫苗

甲磺酸伊馬替尼吉非替尼依維莫司2021/10/1014新靶點(diǎn)藥物----抗腫瘤組蛋白去乙?；?HDAC)抑制劑----Vorinostat/SuberoylanilidehydroxamicacidZolinza;

默克公司,2006年10月獲得FDA批準(zhǔn)

Istodax/romidepsin;GloucesterPharmaceuticals2009年11月獲得FDA批準(zhǔn)

HDACs在組蛋白中催化從乙酰化賴氨酸殘基去除乙酰基，導(dǎo)致基因表達(dá)的調(diào)節(jié)Istodax/

romidepsinSuberoylanilidehydroxamicacid2021/10/1015Zolinza的發(fā)現(xiàn)這是被稱為組蛋白脫酰基酶抑制類藥物的第一個(gè)被批準(zhǔn)的產(chǎn)品，也可以稱為表觀遺傳學(xué)藥物一些表觀遺傳學(xué)修飾，例如染色體、組蛋白和非組蛋白的折疊，組蛋白的酰基化和甲基化都可影響到基因的表達(dá)組蛋白?；D(zhuǎn)移酶可以將乙?；D(zhuǎn)移到組蛋白氨基末端的賴氨酸殘基上，并進(jìn)而導(dǎo)致染色體的伸展一個(gè)原因是vorinostat可以使脫?；慕M蛋白累積，使染色體結(jié)構(gòu)更開放，激活基因轉(zhuǎn)錄，例如抑癌基因p21WAF1可被激活。HDACs被認(rèn)為是逆轉(zhuǎn)和癌癥有關(guān)的表觀遺傳學(xué)狀態(tài)的有希望的靶點(diǎn)2021/10/1016已上市和開發(fā)中的HDAC抑制劑

藥品名

開發(fā)公司

藥品化學(xué)結(jié)構(gòu)

HDAC靶點(diǎn)

開發(fā)階段

Zolinza

默克

Hydroxamate

I和II類

已批準(zhǔn)

Romidepsin

Gloucester制藥

雙環(huán)肽

I類

已批準(zhǔn)

MS-275

先靈AG

苯甲酰胺

I類

Ⅱ期臨床

MGCD0103

Methylgene

anilide

I類

Ⅱ期臨床

PXD101

CuraGen/TopoTarget

Hydroxamate

I和Ⅱ類

Ⅱ期臨床

Baceca

TopoTarget

短鏈脂肪酸

I類

Ⅱ期臨床

Savicol

TopoTarget

短鏈脂肪酸

未公布

Ⅱ期臨床

LBH589

諾華

Hydroxamate

I和Ⅱ類

I期臨床

PCI-24781

Pharmacylics

Hydroxamate

I和Ⅱ類

I期臨床

ITF2357

Italfarmaco

未公布

未公布

I期臨床2021/10/1017新靶點(diǎn)藥物----DPP一4抑制劑--降糖默克公司研發(fā)的第一個(gè)DPP一4抑制劑磷酸西他列汀(sitagliptin

phosphate)2006年10月獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市2007年3月磷酸西他列汀與二甲雙胍鹽酸鹽復(fù)方制劑(Janumet)相繼上市，主要用于2型糖尿病的治療諾華公司研發(fā)的另一DPP-4抑制劑維達(dá)列汀(vildagliptin)及其與二甲雙胍的復(fù)方制劑，2007年9月和11月先后獲歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)sitagliptin

phosphatevildagliptin2021/10/1018DPP一4抑制劑的作用機(jī)制DPP-4是以二聚體形式存在的高特異性絲氨酸蛋白酶，它的天然底物是GLP一1和葡萄糖促胰島素多肽(GIP)GLP一1具有多種生理功能，在胰腺可增加葡萄糖依賴的胰島素分泌、抑制高血糖素的分泌，使胰島B細(xì)胞增生；在胃腸道可延緩餐后胃排空，從而延緩腸道葡萄糖吸收GIP具有促胰島素分泌功能;DPP-4能快速降解體內(nèi)的GLP-1和GIP，使之失活DPP-4抑制劑通過競(jìng)爭(zhēng)性結(jié)合DPP一4活化部位，降低酶的催化活性，從而抑制GLP一1和GIP的降解2021/10/10194、新藥研發(fā)中me-too、me-better

和me-new類創(chuàng)新間的關(guān)系

盡管將新藥研發(fā)中的創(chuàng)新活動(dòng)簡(jiǎn)單地歸納為me-too、me-better和me-new有些偏頗，但基本上還是能夠反應(yīng)出其中的技術(shù)含量和創(chuàng)新程度，或者說在更大的程度上能夠反應(yīng)出對(duì)新藥生產(chǎn)的保護(hù)力度2021/10/1020Me-tooMe-betterMe-new即一個(gè)me-new類創(chuàng)新藥物的誕生，必定是站在巨人的肩膀上進(jìn)行的，必定其中蘊(yùn)藏著一系列me-too和me-better的創(chuàng)新過程能否研發(fā)me-best創(chuàng)新藥物？為什么？2021/10/10215、新藥研發(fā)的創(chuàng)新程度與經(jīng)濟(jì)效益的關(guān)系在新藥研發(fā)過程中，創(chuàng)新程度愈高其獲得經(jīng)濟(jì)效益的風(fēng)險(xiǎn)就愈大新藥的創(chuàng)新程度與經(jīng)濟(jì)效益并不是具有正相關(guān)性的2021/10/1022me-better類新藥在短期內(nèi)還不可能成為主流藥物，但由于具有較強(qiáng)的專利保護(hù)力度而能夠保證企業(yè)的獲利周期2me-new類新藥相對(duì)于me-better類新藥，上市后的后續(xù)深入研究和市場(chǎng)培育顯得更加重要3研發(fā)me-too類新藥是一條時(shí)間短、投入小、獲利快的途徑，但由于缺乏專利保護(hù)而致使其獲利周期短和利潤(rùn)低15、新藥研發(fā)的創(chuàng)新程度與經(jīng)濟(jì)效益的關(guān)系在新藥研發(fā)過程中，創(chuàng)新程度愈高其獲得經(jīng)濟(jì)效益的風(fēng)險(xiǎn)就愈大新藥的創(chuàng)新程度與經(jīng)濟(jì)效益并不是具有正相關(guān)性的2021/10/10236、我國(guó)新藥研發(fā)的途徑選擇me-too類仿制新藥的研發(fā)仍然是我們新藥研發(fā)的主要途徑me-better類創(chuàng)新活動(dòng)將成為我國(guó)新藥研發(fā)的主要途徑me-better類和me-new類創(chuàng)新藥物的研發(fā)是從醫(yī)藥大國(guó)轉(zhuǎn)變?yōu)獒t(yī)藥強(qiáng)國(guó)的重要途徑新藥研發(fā)主要途徑國(guó)家應(yīng)該高度重視大宗藥品的技術(shù)進(jìn)步，這是解決絕大部分老百姓看病貴的主要任務(wù)！??！2021/10/1024me-too類仿制新藥的研發(fā)仍然是新藥研發(fā)

的主要途徑，理由有兩點(diǎn)：一是很多國(guó)內(nèi)市場(chǎng)巨大的非專利藥長(zhǎng)期以來一直被國(guó)外同類產(chǎn)品壟斷，價(jià)格居高不下，需要我們?cè)谥圃斐杀竞彤a(chǎn)品質(zhì)量上有所突破二是很多具有巨大國(guó)際市場(chǎng)的非專利藥需要我們?nèi)ネ黄瞥隹诩夹g(shù)壁壘，獲得國(guó)際通行證

2021/10/1025me-better類創(chuàng)新活動(dòng)將成為我國(guó)

新藥研發(fā)的主要途徑事實(shí)上，這也是世界眾多制藥企業(yè)研發(fā)新藥的主要途徑和有效途徑且這些me-better類新藥都具有“后來居上”的不俗表現(xiàn)在十一五“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)中申報(bào)的化學(xué)創(chuàng)新藥物，80%以上屬于me-better類新藥2021/10/1026me-better類和me-new類創(chuàng)新藥物的研發(fā)是從醫(yī)藥大國(guó)轉(zhuǎn)變?yōu)獒t(yī)藥強(qiáng)國(guó)的必然途徑

創(chuàng)新藥物的研發(fā)是“富人的游戲”我們不能總是被“一個(gè)新藥研發(fā)需要8到12年的時(shí)間，5－12億美元投入”的“規(guī)律”嚇倒我們不能總是為利用“世界文明成果”創(chuàng)造效益而滿足我們不能總是因?yàn)楝F(xiàn)在的“投入與產(chǎn)出”不成比例而放慢創(chuàng)新藥物研究的腳步我們不能太多地去鼓勵(lì)“用錢買知識(shí)產(chǎn)權(quán)”的創(chuàng)新途徑，知識(shí)產(chǎn)權(quán)能夠買到，創(chuàng)新能力永遠(yuǎn)買不到2021/10/1027具有“重磅炸彈”式創(chuàng)新藥物

的研發(fā)任重道遠(yuǎn)海底撈針如意金箍棒演變變變2021/10/1028（二）我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)化與研發(fā)現(xiàn)狀

現(xiàn)狀專利藥雖然市場(chǎng)不大,但企業(yè)獲利周期較長(zhǎng)非專利藥”新產(chǎn)品”企業(yè)獲利周期很短傳統(tǒng)老產(chǎn)品競(jìng)爭(zhēng)激烈2021/10/10291）傳統(tǒng)老產(chǎn)品競(jìng)爭(zhēng)激烈青霉素類紅霉素類氨糖苷類等否則將無法生存生產(chǎn)這些品種的企業(yè)往往必須具備：規(guī)模優(yōu)勢(shì)低勞動(dòng)力成本優(yōu)勢(shì)低能耗成本優(yōu)勢(shì)2021/10/10302）非專利藥”新產(chǎn)品”企業(yè)獲利周期很短他汀類萬古霉素非典型大環(huán)內(nèi)酯類如：一方面由于這些新產(chǎn)品已經(jīng)失去了專利保護(hù)而使國(guó)內(nèi)企業(yè)得以生產(chǎn)并獲取較高的利潤(rùn)另一方面也會(huì)使其他企業(yè)紛紛上馬，最終導(dǎo)致惡性競(jìng)爭(zhēng)，真正得益者為國(guó)外廠商，因?yàn)檫@些產(chǎn)品的國(guó)際市場(chǎng)比較大2021/10/10313）專利藥雖然市場(chǎng)不大,

但企業(yè)獲利周期較長(zhǎng)硫脒頭孢依替米星很多企業(yè)已經(jīng)充分認(rèn)識(shí)到這一點(diǎn)，并正在加大投入和提前介入項(xiàng)目的研發(fā)階段，以加快研發(fā)的進(jìn)展和得到具有獨(dú)占性的成果2021/10/10323）專利藥雖然市場(chǎng)不大,

但企業(yè)獲利周期較長(zhǎng)左氧氟沙星安妥沙星

2021/10/1033（三）我國(guó)醫(yī)藥研發(fā)模式探討企業(yè)研發(fā)歷史自1867年德國(guó)

的basf化工公司為開發(fā)染料技術(shù)，創(chuàng)建全球第

一個(gè)企業(yè)研發(fā)部門以來,研發(fā)作為企業(yè)的

一個(gè)獨(dú)立

的部門而存在已經(jīng)有1百多年歷史2021/10/1034經(jīng)濟(jì)增長(zhǎng)管理創(chuàng)新技術(shù)進(jìn)步推動(dòng)對(duì)于屬于技術(shù)密集型產(chǎn)業(yè)

的我國(guó)制藥行業(yè)來說，面對(duì)經(jīng)濟(jì)全球化的國(guó)際背景，選擇怎樣的研發(fā)模式來推動(dòng)技術(shù)進(jìn)步,使企業(yè)的新藥研發(fā)步入良性循環(huán),是決策者必須重視的問題

推動(dòng)經(jīng)濟(jì)發(fā)展的發(fā)動(dòng)機(jī)2021/10/1035新藥研發(fā)主體轉(zhuǎn)移需要時(shí)間資源集中促使科研院所依然是產(chǎn)學(xué)研結(jié)合模式的主導(dǎo)者中小型研發(fā)服務(wù)企業(yè)逐步在產(chǎn)學(xué)研鏈條中發(fā)揮重要作用企業(yè)成為新藥研發(fā)的主體任重道遠(yuǎn)2021/10/1036企業(yè)的研發(fā)模式1招募領(lǐng)軍人才獨(dú)立研發(fā)2與大學(xué)和研究院所成立聯(lián)合機(jī)構(gòu)3與民間研究機(jī)構(gòu)合作4在國(guó)外建立具有特色的研發(fā)公司5更多的是購(gòu)買不同研究階段的成果一是中央研究院式的R&D機(jī)構(gòu)

2021/10/1037一是中央研究院式的R&D機(jī)構(gòu)

具有一定的規(guī)模，硬件軟件資源可以共享隊(duì)伍龐大，專業(yè)多，管理難以到位，工作效率較低特點(diǎn)不足之處企業(yè)的研發(fā)模式12021/10/1038招募領(lǐng)軍人才獨(dú)立研發(fā)特點(diǎn)：缺陷：專業(yè)性強(qiáng)，投入相對(duì)較少，內(nèi)部比較容易管理企業(yè)的考核體系比較難以確立，隨之出現(xiàn)的問題是穩(wěn)定性較差企業(yè)的研發(fā)模式2：有實(shí)力有前瞻性的企業(yè)正在發(fā)展這一模式2021/10/1039與大學(xué)和研究院所成立聯(lián)合機(jī)構(gòu)特點(diǎn)：學(xué)校具有人才等資源優(yōu)勢(shì)不足之處：大學(xué)的教授具有教學(xué)和其他的科研任務(wù)，特別是一些著名教授可能是“腳踩多條船”，難以做到“全心全意”地為企業(yè)服務(wù)，再受則“考核體系”的影響企業(yè)的投入往往是“不見兔子不撒鷹”，或是“以成敗論英雄”企業(yè)的研發(fā)模式3：2021/10/1040與民間研究機(jī)構(gòu)合作特點(diǎn)：專業(yè)性較強(qiáng)，也是比較前沿的研發(fā)項(xiàng)目不足之處：企業(yè)處于被動(dòng)地位，不可能進(jìn)行深入的了解和掌握研發(fā)動(dòng)態(tài)，“海歸”人員的流動(dòng)性也比較大

企業(yè)的研發(fā)模式4：一些“海歸”人員組建民間研發(fā)機(jī)構(gòu)，掌握了一些先進(jìn)的技術(shù)，具有一定的研發(fā)能力，且與國(guó)外具有較好的合作通道，但資金來源匱乏，國(guó)內(nèi)有些企業(yè)以參股的形式，加盟這些民間研發(fā)機(jī)構(gòu)2021/10/1041在國(guó)外建立具有特色的研發(fā)公司這是一種發(fā)展趨勢(shì)企業(yè)的研發(fā)模式5：利用海外留學(xué)生資源信息資源、技術(shù)資源等管理具有一定的困難特點(diǎn)：不足之處：2021/10/1042購(gòu)買不同研究階段的成果企業(yè)的研發(fā)模式6：企業(yè)技術(shù)創(chuàng)新的主體資金投入的主體整合社會(huì)資源的主體新藥研發(fā)的主體是逐步發(fā)展為2021/10/1043（四）十一五“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)回顧Product2傳染病防治40億元1重大新藥創(chuàng)制66億元—2020年）“重大新藥創(chuàng)制”與“傳染病防治”2個(gè)專項(xiàng)的政府總投入320-350億元“十一五”（2008~2010年）：2021/10/1044加強(qiáng)研究院所和高校在新藥創(chuàng)制中的作用和地位推動(dòng)企業(yè)成為新藥創(chuàng)制的主體強(qiáng)調(diào)原創(chuàng)新藥的研發(fā)，推進(jìn)從仿制到創(chuàng)制的步伐突破關(guān)鍵技術(shù)和搭建技術(shù)平臺(tái)：

提高現(xiàn)有重大品種的競(jìng)爭(zhēng)能力提高新藥創(chuàng)制的能力

“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)的意義：2021/10/10451有一大批原創(chuàng)性新藥將會(huì)在國(guó)內(nèi)誕生，并會(huì)有若干個(gè)走進(jìn)國(guó)際舞臺(tái)2在這些原創(chuàng)性新藥中，估計(jì)很難出現(xiàn)“重磅炸彈”藥物3是將我國(guó)從制藥大國(guó)走向制藥強(qiáng)國(guó)的“助推器”通過“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)的實(shí)施（—2020年），我們有理由相信：2021/10/1046“重大新藥創(chuàng)制”科技專項(xiàng)十一五巡禮

－－來源：科技日?qǐng)?bào)2010-11-11

探索實(shí)施舉國(guó)體制實(shí)現(xiàn)跨越式發(fā)展全國(guó)前50強(qiáng)的大型醫(yī)藥企業(yè)前15強(qiáng)的藥物研發(fā)機(jī)構(gòu)排名前30的大型醫(yī)院都得到了專項(xiàng)資助15個(gè)大的園區(qū)新成立的15個(gè)產(chǎn)學(xué)研聯(lián)盟都參與了課題70000多名人員5000多個(gè)申請(qǐng)項(xiàng)目2021/10/1047創(chuàng)新藥物研究開發(fā)的春天1、臨床前創(chuàng)新藥物2、候選創(chuàng)新藥物申報(bào)870多個(gè)，資助195個(gè)申報(bào)1500多個(gè)，資助448個(gè)

中國(guó)新藥研究的"黃金時(shí)期”來臨了！2021/10/1048創(chuàng)新藥物研究開發(fā)的春天

“十一五”創(chuàng)新藥物的目標(biāo)1完成30個(gè)新藥臨床研究，提出新藥注冊(cè)申請(qǐng)或取得新藥證書2爭(zhēng)取1－2個(gè)具有我國(guó)自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥物能夠在發(fā)達(dá)國(guó)家完成或基本完成臨床試驗(yàn)《華盛頓郵報(bào)》2010年6月28日發(fā)表的《中國(guó)挑戰(zhàn)科學(xué)極限甚或道德極限》一文時(shí)報(bào)道：“2008年，中國(guó)科技部門要求科研人員在兩年時(shí)間內(nèi)研制出30種臨床實(shí)驗(yàn)性藥物，但申請(qǐng)項(xiàng)目資金的時(shí)限只有5天。而且，1949年以來，中國(guó)只研發(fā)了一種獲得國(guó)際認(rèn)可的藥品：治療瘧疾的青蒿素”。

2021/10/1049“重大新藥創(chuàng)制”科技專項(xiàng)十一五巡禮

來源科技日?qǐng)?bào)

2010-11-11

2021/10/1050研發(fā)自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)新藥努力改變國(guó)人“吃藥靠仿制、靠進(jìn)口”的被動(dòng)局面已有16個(gè)品種獲得新藥證書24個(gè)品種提交新藥注冊(cè)申請(qǐng)其中近三分之二的新藥是我國(guó)在世界上首次確定化學(xué)結(jié)構(gòu)、作用靶點(diǎn)的一類新藥。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，目前有10多個(gè)由我國(guó)自主研制的新藥在發(fā)達(dá)國(guó)家進(jìn)行臨床試驗(yàn)還有17個(gè)品種完成全部研究工作41個(gè)品種處于臨床3期研究階段96個(gè)品種處于臨床1、2期研究階段近200個(gè)品種處于臨床前研究階段近500個(gè)候選藥物正在研究之中

2021/10/1051突破關(guān)鍵核心技術(shù)，建設(shè)醫(yī)藥科技強(qiáng)國(guó)

目前，我國(guó)生物醫(yī)藥領(lǐng)域相關(guān)國(guó)際論文的數(shù)量達(dá)到國(guó)際第三專利發(fā)明的申請(qǐng)數(shù)位居國(guó)際第三醫(yī)藥工業(yè)產(chǎn)值達(dá)10832億元，同樣躋身世界前三其中，對(duì)照“十一五”目標(biāo)，我國(guó)申請(qǐng)國(guó)外專利864項(xiàng)，比原計(jì)劃超額192%；取得國(guó)外授權(quán)211項(xiàng)，比原計(jì)劃超額125%取得新藥證書和提出新藥申請(qǐng)共40項(xiàng)，比原計(jì)劃超額完成33%創(chuàng)新能力的大幅度提高，為民生的改善和醫(yī)藥工業(yè)競(jìng)爭(zhēng)能力的提高發(fā)揮了重要的作用2021/10/1052建造研究開發(fā)平臺(tái)

打造醫(yī)藥通向國(guó)際市場(chǎng)的橋梁

“十一五”期間，“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)共建設(shè)15個(gè)以藥物研發(fā)技術(shù)集成為目的的綜合性大平臺(tái)26個(gè)新藥臨床評(píng)價(jià)研究技術(shù)平臺(tái)8個(gè)藥物安全評(píng)價(jià)技術(shù)平臺(tái)使之成為推動(dòng)我國(guó)創(chuàng)新藥物進(jìn)入國(guó)際市場(chǎng)的重要保障15個(gè)綜合性大平臺(tái)，成為藥物創(chuàng)新的重要基地通過平臺(tái)建設(shè)，課題參與單位研發(fā)水平進(jìn)一步提升平臺(tái)建設(shè)全面提速，部分平臺(tái)已得到國(guó)際互認(rèn)，獲得國(guó)際訂單進(jìn)一步增多2021/10/1053培育企業(yè)主體地位，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)大國(guó)雛形顯現(xiàn)

“引導(dǎo)大專家、進(jìn)入大企業(yè)、解決大問題、開發(fā)大產(chǎn)品、形成大產(chǎn)業(yè)、占領(lǐng)大市場(chǎng)。”重大新藥創(chuàng)制“科技重大專項(xiàng)”“十一五”和“十二五”“先期第一批”企業(yè)創(chuàng)新藥物孵化基地建設(shè)專題中共立項(xiàng)41項(xiàng)課題。企業(yè)創(chuàng)新藥物孵化基地建設(shè)項(xiàng)目，有3個(gè)創(chuàng)新藥物已獲得新藥證書12個(gè)責(zé)任課題單位的52個(gè)品種處于Ⅲ期臨床階段，已申報(bào)新藥證書待批14個(gè)；獲得新藥證書2個(gè)2021/10/1054培育企業(yè)主體地位，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)大國(guó)雛形顯現(xiàn)“融入經(jīng)濟(jì)、支撐經(jīng)濟(jì)、引領(lǐng)經(jīng)濟(jì)”科技和經(jīng)濟(jì)結(jié)合有個(gè)“三部曲”：立項(xiàng)階段要融入經(jīng)濟(jì)在執(zhí)行過程中支撐經(jīng)濟(jì)在未來發(fā)展中引領(lǐng)經(jīng)濟(jì)專項(xiàng)“十一五”第三批設(shè)立了“技術(shù)創(chuàng)新產(chǎn)學(xué)研戰(zhàn)略聯(lián)盟”專題，共有14個(gè)單位申請(qǐng)了“技術(shù)創(chuàng)新產(chǎn)學(xué)研戰(zhàn)略聯(lián)盟”課題，7個(gè)聯(lián)盟課題獲得立項(xiàng)支持，涵蓋化學(xué)藥、中藥和生物藥聯(lián)盟單位中醫(yī)藥企業(yè)61個(gè)，大學(xué)35個(gè)，科研院所34個(gè)中央財(cái)政資金投入近3億元，地方、企業(yè)資金超過10億元2021/10/1055培育企業(yè)主體地位，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)大國(guó)雛形顯現(xiàn)“首先建立了一批企業(yè)孵化基地，然后打造同類企業(yè)組成的聯(lián)盟，若干聯(lián)盟構(gòu)建了園區(qū)，通過園區(qū)帶動(dòng)許多省市制定、修訂醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃，提出了新的戰(zhàn)略目標(biāo)。”“通過專項(xiàng)的實(shí)施，先后有8個(gè)省提出了醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)產(chǎn)值過千億的規(guī)劃目標(biāo)，石藥、華藥、北藥等一批8個(gè)企業(yè)先后提出產(chǎn)值超過500億元未來5年，我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)產(chǎn)值將翻一番，由1萬億元上升到2萬億元，規(guī)模有望達(dá)到世界第2位重大專項(xiàng)正引領(lǐng)和推動(dòng)我國(guó)從醫(yī)藥大國(guó)向強(qiáng)國(guó)跨越。2021/10/1056

（五）

十二五“重大新藥創(chuàng)制”重大科技專項(xiàng)展望總體目標(biāo)“十二五”期間，專項(xiàng)將更加體現(xiàn)國(guó)家意志和黨中央、國(guó)務(wù)院重大戰(zhàn)略安排，健全國(guó)家藥物創(chuàng)新體系，大幅提高醫(yī)藥科技創(chuàng)新能力，加速我國(guó)醫(yī)藥科技由仿制向創(chuàng)新的根本性轉(zhuǎn)變的進(jìn)程，使我國(guó)成為藥物后期研發(fā)的強(qiáng)國(guó)；加速大型骨干企業(yè)和品牌產(chǎn)品的培育，大幅度提高醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力，推動(dòng)我國(guó)由醫(yī)藥打過向醫(yī)藥強(qiáng)國(guó)的轉(zhuǎn)變。2021/