基因治療生物醫(yī)學(xué)工程二班陳可意姬宇程盧帆彭樹悅朱前鋒1943年美國學(xué)者艾弗瑞(Avery)等人證明DNA是生命的遺傳物質(zhì),開創(chuàng)了生命科學(xué)的新紀(jì)元上世紀(jì)70、80年代基因克隆技術(shù)誕生1990年，在亞香提身上進(jìn)展的SCID基因治療獲得勝利1999年9月17日美國青年杰西?格爾辛基不幸成為第一例基因治療死亡病例，基因治療研討墮入低谷低谷追溯基因治療2007年6月，紐約長老會醫(yī)院宣布了來自帕金森氏病一期基因治療臨床實驗中一些很有前景的結(jié)果同時，美國賓夕法尼亞大學(xué)正在人體上進(jìn)展視力治療的實驗，此前這一療法曾使70只先天性眼盲的狗恢復(fù)了視力如今基因治療蓬勃開展，涵蓋了越來越多的疾病追溯基因治療概念戰(zhàn)略過程現(xiàn)狀展望基因治療狹義的概念指器具有正常功能的基因置換或增補患者體內(nèi)有缺陷的基因，因此到達(dá)治療疾病的目的廣義的概念指把某些遺傳物質(zhì)轉(zhuǎn)移到患者體內(nèi)，使其在體內(nèi)表達(dá)，最終到達(dá)治療某種疾病的方法?；蛑委煹母拍罨蛑脫Q基因修正基因修飾基因抑制基因封閉基因治療的戰(zhàn)略用正常的外源基因交換產(chǎn)生疾病的基因，使致病基因得到永久地更正。這是最理想的基因治療方法。基因置換由于單基因遺傳病在多數(shù)情況下是由于基因內(nèi)部的單個堿基發(fā)生突變而引起的，其他核苷酸序列均是正常的，因此只需將突變的單個堿基予以更正就能到達(dá)基因治療的目的，而不用將整個基因進(jìn)展置換?；蛐拚龑⒛康幕?qū)氩∽兗?xì)胞或其他細(xì)胞，目的基因的表達(dá)產(chǎn)物可以補償致病基因的功能，致病基因本身并沒有得到改動。由于曾經(jīng)開展了許多有效的方法可以將目的基因?qū)胝婧思?xì)胞，并獲得表達(dá)，因此是目前較為成熟的方法?；蛐揎棇?dǎo)入外源基因去干擾，抑制有害基因的表達(dá)。以mRNA為靶分子，用特定的可與靶分子互補的DNA或RNA分子與mRNA構(gòu)成雙鏈，從而改動RNA的剪接方式，阻斷翻譯甚至摧毀異常RNA，在剪接或翻譯程度上調(diào)理基因的表達(dá)。

基因封鎖基因抑制根本過程基因治療的現(xiàn)狀利用凝血因子Ⅷ基因療法治療血友病，將荷載凝血因子Ⅷ基因的病毒載體注射入血友病人血液中，可繼續(xù)表達(dá)凝血因子Ⅷ，以到達(dá)治療血友病的效果。一些基因病中，基因治療的運用曾經(jīng)相當(dāng)成熟了目前有治療價值的基因太少。以惡性腫瘤為例，能抑制腫瘤生長的基由于數(shù)不多；遺傳病中多基因疾病的基因尚不清楚，因此難以到達(dá)治療目的。目前,我國已有6個基因治療方案進(jìn)入或即將進(jìn)入臨床實驗。目前導(dǎo)入基因的手段不理想。基因治療的基因?qū)胧侄我笫歉咝?dǎo)入，而且能定向地導(dǎo)入體內(nèi)某種細(xì)胞。已有手段均屬低效和無導(dǎo)向性。因此，效果也會大受影響。

基因治療的現(xiàn)狀導(dǎo)入的基因缺乏可控性這種治療改動了人類的遺傳特征，治療風(fēng)險和效果難以預(yù)測，對人類長期以來構(gòu)成的倫理習(xí)慣和傳統(tǒng)構(gòu)成了宏大的沖擊，因此有才干開展相關(guān)研討的國家對此均持謹(jǐn)慎的保守態(tài)度，而且在法律法規(guī)中做出了明確的限制性規(guī)定。如奧地利和瑞典就立法明文制止，而歐美那么經(jīng)過立法以外的方式進(jìn)展控制。我國在<人的體細(xì)胞治療申報臨床實驗指點原那么>中也明文規(guī)定：“基因治療目前不用于生殖細(xì)胞。〞基因治療的現(xiàn)狀提供更多可利用的基因設(shè)計定向整合的載體高效持續(xù)表達(dá)導(dǎo)入基因基因治療的展望導(dǎo)入可控性基因消除基因轉(zhuǎn)移中的副作用獲得性、遺傳性疾病的治療過去數(shù)十年間，我們見證了基因治療的生長。它給我們帶來了數(shù)不清的希望與波折。基因治療的潛力還遠(yuǎn)在我們視野所及之外。我們需求遺傳學(xué)家鑒定出更多有針對性的治療基因，需求病毒學(xué)家構(gòu)建出更加平安有效的病毒載體，需求分子生物學(xué)家設(shè)計出更具細(xì)胞和組織靶向性的基因?qū)敕桨?，需求免疫學(xué)家防止那些不期而至的過度免疫反響，需求細(xì)胞生物學(xué)家能讓基因更方便的進(jìn)入各種各樣的機(jī)體組織，需求臨床醫(yī)生們運用這些研討成果謹(jǐn)慎的進(jìn)展臨床實驗。除了科