基因編輯和基因治療基因編輯與治療PresenternameAgenda概述常用的基因編輯技術(shù)基因編輯的應(yīng)用案例基因治療的原理和方法基因治療臨床研究總結(jié)01.概述基因編輯與治療01基因改變生物表型基因編輯改變生物表型02期望表型獲得基因編輯的目的03基因作用生命基因的重要性和編輯基因組改變技術(shù)基因編輯定義含義與疾病類型通過(guò)改變?nèi)梭w內(nèi)部基因結(jié)構(gòu)來(lái)治療疾病的方法?；蛑委煹亩x基因治療可以涉及到人體內(nèi)的任何一個(gè)基因。治療范圍包括遺傳性疾病和腫瘤等其他類型的疾病。主要疾病類型基因治療定義02.常用的基因編輯技術(shù)基因編輯技術(shù)設(shè)計(jì)sgRNA確定目標(biāo)基因位置，選擇合適序列NO.1合成sgRNA保證sgRNA純凈有效NO.2指導(dǎo)Cas9切割引入sgRNA和Cas9引導(dǎo)編輯目標(biāo)基因NO.3CRISPR系統(tǒng)高效的基因編輯技術(shù)核酸斷裂修復(fù)細(xì)胞自身修復(fù)機(jī)制的應(yīng)用03結(jié)合TALENs促進(jìn)基因編輯02設(shè)計(jì)TALENsTALENs靶向序列的考慮01TALENs技術(shù)鋅指核酸酶技術(shù)介紹ZFN技術(shù)中鋅指蛋白的設(shè)計(jì)和合成過(guò)程。ZFN的設(shè)計(jì)合成介紹ZFN技術(shù)中識(shí)別和切割DNA的過(guò)程。ZFN識(shí)別DNAZFN技術(shù)的基因組編輯DNA修復(fù)與重組ZFN技術(shù)03.基因編輯的應(yīng)用案例基因編輯技術(shù)應(yīng)用針對(duì)特定基因進(jìn)行敲除、替換或修復(fù)，制作各種疾病模型?；蚓庉嫾夹g(shù)應(yīng)用了解發(fā)病機(jī)制、病理過(guò)程和治療效果，為臨床治療提供科學(xué)依據(jù)。疾病模型作用基因編輯技術(shù)更精準(zhǔn)地模擬疾病發(fā)病過(guò)程，提高模型可靠性和有效性。制作優(yōu)勢(shì)基因編輯應(yīng)用疾病模型的制作基因編輯研究創(chuàng)造缺失模型基因編輯在基因缺失模型中的應(yīng)用02基因敲除基因編輯技術(shù)的應(yīng)用01生物研究與疾病基因功能研究和編輯技術(shù)03基因功能研究通過(guò)編輯作物的基因，提高作物的生長(zhǎng)速度和產(chǎn)量。提高作物產(chǎn)量通過(guò)編輯作物的基因，使其更加耐旱、耐寒、耐病。提高作物耐病性通過(guò)編輯家畜的基因，使它們的肉質(zhì)更加美味。提高家畜的肉質(zhì)農(nóng)業(yè)領(lǐng)域的基因編輯應(yīng)用農(nóng)業(yè)應(yīng)用04.基因治療的原理和方法基因替換、修復(fù)和敲除療法的應(yīng)用基因治療的原理基因替換療法將正常基因代替發(fā)生突變的基因基因修復(fù)療法修復(fù)已經(jīng)發(fā)生突變的基因，使其恢復(fù)正常功能基因敲除療法將有問(wèn)題的基因完全刪除，以避免對(duì)身體健康造成負(fù)面影響基因治療原理原理和方法基因替換療法來(lái)源自體基因和異體基因。體內(nèi)遞送和體外遞送。臨床應(yīng)用基因替換療法用于治療黏多糖沉積癥等疾病。遞送方式基因替換療法基因編輯的治療方法01.基因修復(fù)療法原理修復(fù)/替換患者缺失/損傷基因片段，治療遺傳性疾病。02.方法基因載體導(dǎo)入正?；蛑粱颊呒?xì)胞或修復(fù)/替換細(xì)胞內(nèi)基因。03.應(yīng)用治療遺傳性疾病，如囊性纖維化，已有一定成功案例。基因修復(fù)療法基因敲除原理通過(guò)特定的核酸酶將基因組中的某些基因精確地切除或替換敲除基因介紹CRISPR-Cas9技術(shù)的應(yīng)用和優(yōu)勢(shì)基因敲除應(yīng)用案例介紹基因敲除在白血病、囊性纖維化等疾病治療上的應(yīng)用原理、方法和應(yīng)用基因敲除療法05.基因治療臨床研究基因治療藥物臨床前研究概述臨床前研究基因治療臨床試驗(yàn)前的實(shí)驗(yàn)室和動(dòng)物研究。01目的評(píng)價(jià)基因治療藥物的安全性和有效性。02內(nèi)容藥物制備與檢測(cè)、動(dòng)物實(shí)驗(yàn)、藥物代謝和藥理學(xué)研究。03關(guān)鍵問(wèn)題藥物劑量、遞送方式和治療效果等。04挑戰(zhàn)技術(shù)難題和法規(guī)限制等。05臨床前研究臨床試驗(yàn)概述基因治療進(jìn)入臨床試驗(yàn)評(píng)估治療效果和安全性。臨床試驗(yàn)定義一階段確定劑量和評(píng)估安全性，二階段評(píng)估治療效果和安全性，三階段確認(rèn)治療效果和安全性。三個(gè)階段滿足FDA監(jiān)管要求基因治療法規(guī)臨床試驗(yàn)階段已獲批的藥物概覽基因替換療法治療遺傳性疾病，F(xiàn)DA批準(zhǔn)。治療癌癥和遺傳性疾病，獲歐藥局批準(zhǔn)治療癌癥和遺傳性疾病，F(xiàn)DA和歐藥局批準(zhǔn)基因修復(fù)療法基因敲除療法已獲批的基因治療藥物06.總結(jié)基因編輯和基因治療的前景和挑戰(zhàn)市場(chǎng)、技術(shù)和未來(lái)市場(chǎng)規(guī)?；蚓庉嫼椭委熓袌?chǎng)預(yù)計(jì)五年CAGRXX%，到2025年達(dá)XX億美元。技術(shù)趨勢(shì)基因編輯技術(shù)精度和效率提高，基因治療技術(shù)安全性和可控性增強(qiáng)。未來(lái)發(fā)展基因編輯和治療將在疾病治療、藥物研發(fā)、農(nóng)業(yè)等領(lǐng)域發(fā)揮重要作用?；蚓庉嫲l(fā)展精度與效率基因編輯技術(shù)需要不斷提高編輯效率和精度嚴(yán)格的監(jiān)管基因編輯和基