血友病的治療和風(fēng)險(xiǎn)版本Ⅶ、Ⅷ、ⅨⅢ(組織因子)Ⅳ(Ca2+)、ⅤⅠ(纖維蛋白原)Ⅱ

(凝血酶原)Ⅹ、Ⅺ、Ⅻ、XⅢ、vWF參與凝血得凝血因子血友病就是一種出血性疾病血友病血友病患者得血液中由于缺少或缺乏某種凝血因子,使得血液難以形成血凝塊,所以出血時(shí)間比平常人長(zhǎng),但出血速度并不比常人快。丁秋蘭,等、血友病診斷和治療得專家共識(shí)、《臨床血液學(xué)雜志》2010年01期血友病得嚴(yán)重性取決于凝血因子缺乏程度凝血因子凝血因子就是血液中一種促進(jìn)血液凝固、控制出血得蛋白質(zhì)。血漿中有很多種凝血因子,要用一個(gè)羅馬數(shù)字來為每一種因子命名,例如:VIII=8IX=9血友病類型:VIII(八)因子含量低得人患有血友病AIX(九)因子含量低得人患有血友病B根據(jù)凝血因子濃度得高低,血友病可被分為輕、中、重型:嚴(yán)重程度正常VIII因子或IX活性:50%~150%輕型5%-30%中型1%-5%重型<1%出血就是血友病得重要臨床特征出血最經(jīng)常出現(xiàn)在這些關(guān)節(jié)或肌肉內(nèi)。踝關(guān)節(jié)膝關(guān)節(jié)肘關(guān)節(jié)小腿肌肉大腿肌肉上臂肌肉最常出血得關(guān)節(jié)最常出血得肌肉補(bǔ)充凝血因子就是血友病唯一有效得止血方法替代治療血友病為終身攜帶疾病,目前尚缺根本治療方法替代治療——注射凝血因子,就是唯一有效得止血方法

“凝血因子就像糧食,只要能夠及時(shí)補(bǔ)充,血友病人可以像正常人一樣生活?！薄獥钊食刂袊?guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血液內(nèi)科主任醫(yī)師丁秋蘭,等、血友病診斷和治療得專家共識(shí)、《臨床血液學(xué)雜志》2010年01期血友病分型甲型血友病缺乏八因子

約占85%

乙型血友病

缺乏九因子

約占15%血友病得替代治療

替代治療,就就是用靜脈輸注凝血因子替代病友體內(nèi)所缺乏得凝血因子來進(jìn)行治療。血友病疾病管理系統(tǒng)項(xiàng)目出臺(tái)背景中國(guó)現(xiàn)有得甲型血友病治療手段新鮮冰凍血漿在2-4?C下解凍后的白色絮狀沉淀物，含F(xiàn)Ⅷ,vWF、Fg、FXⅢ和FN等血漿因子。冷沉淀血源性凝血因子VIII由新鮮血漿分離純化而得，含F(xiàn)VIII約15-40IU/ml。血漿重組凝血因子VIII通過基因重組技術(shù)，不依賴血漿生成FVIII，rFVIII活性>4000u/mg蛋白健康獻(xiàn)漿員種類優(yōu)點(diǎn)缺點(diǎn)新鮮冰凍血漿含各種凝血因子輸血量太大,造成心臟負(fù)擔(dān)。可能帶有感染源冷沉淀含因子Ⅷ、vWF等

可能帶有感染源濃縮因子Ⅷ純度高,容易保存及方便攜帶可能帶有感染源基因工程制造因子Ⅷ、Ⅸ避免病毒感染,不受血漿來源短缺得限制,可大量制造。價(jià)格昂貴血友病治療產(chǎn)品得比較治療方案劑量公式方法輸注1u/kg可提高血漿FⅧ水平達(dá)2%體重(kg)×欲達(dá)FⅧ水平×0.5例如:50kg×40(欲達(dá)FⅧ水平%)×0.5

=

1000u每8-12h一次;或連續(xù)靜脈輸注12大家應(yīng)該也有點(diǎn)累了，稍作休息大家有疑問的，可以詢問和交流連續(xù)輸注可以持續(xù)穩(wěn)定,節(jié)約用量

內(nèi)容提要甲型血友病的替代療法1血液制品的安全性32Overview對(duì)安全得需求促使血友病治療手段不斷進(jìn)步！血漿濃縮制劑，第一個(gè)抗血友病因子面市:Hemofil?

70年代早期70年代晚期80年代早期80年代晚期改進(jìn)病毒滅活技術(shù)，加強(qiáng)對(duì)獻(xiàn)漿員篩查熱處理血漿制品80年代中期75%-95%的血友病患者HBV陽(yáng)性70％的患者有非甲非乙型肝炎3名血友病患者被檢出HIV80%的血友病患者HIV陽(yáng)性90年代早期二十世紀(jì)60年代75%血友病患者HCV陽(yáng)性分離出乙肝病毒血友病患者就是血源性病毒傳染得易感人群中國(guó)病毒感染得檢出率相對(duì)國(guó)外較少得原因:1、凝血因子VIII使用量較少2、病毒感染檢查較少3、血友病患者管理、登記尚不健全中國(guó)血友病患者病毒感染情況FromNNHFdata2007-2008by王學(xué)鋒,等現(xiàn)有得血友病治療足夠安全了嗎？當(dāng)前技術(shù)水平生產(chǎn)出的血漿制品是安全的；否則它們也得不到（生產(chǎn)/銷售）的許可。HIV事件已經(jīng)過去了也被解決了。過去十年中沒有新生類似的威脅生命的病毒。基于不斷提高的安全監(jiān)控手段，沒有或很少有證據(jù)提示另一場(chǎng)悲劇會(huì)再次發(fā)生。每一次新得病毒爆發(fā)總就是出乎意料歷史得教訓(xùn)和經(jīng)驗(yàn)新得病原體不斷在過去出現(xiàn)邏輯推理:還會(huì)有新得病原體在將來被發(fā)現(xiàn)安全監(jiān)管手段得實(shí)施往往就是事后補(bǔ)救得而不就是未雨綢繆得-安全監(jiān)控晚于新型病毒得出現(xiàn)去除病原傳播風(fēng)險(xiǎn)的唯一途徑是避免使用含有血漿蛋白添加物的凝血因子產(chǎn)品當(dāng)前血友病治療手段血源性凝血因子VIII第一代重組凝血因子VIII第二代重組凝血因子VIII第三代重組凝血因子VIII由血漿中提取采用基因重組技術(shù)制備錯(cuò)誤的理解存在病原傳播風(fēng)險(xiǎn)不存在病原傳播風(fēng)險(xiǎn)正確的觀點(diǎn)病原傳播風(fēng)險(xiǎn)高低無重組凝血因子VIII不就是從人體血漿提取得為什么還就是存在病原傳播風(fēng)險(xiǎn)？美國(guó)MASAC有關(guān)重組凝血因子VIII治療分類的說明第一代：在細(xì)胞培養(yǎng)基和終產(chǎn)品中均含有動(dòng)物和/或人類血漿蛋白成分第二代：在細(xì)胞培養(yǎng)基中含有動(dòng)物和/或人類血漿蛋白成分，但在終產(chǎn)品中沒有第三代：在細(xì)胞培養(yǎng)基和終產(chǎn)品中均不含有動(dòng)物/或人類血漿蛋白成分重組凝血因子VIII得分代美國(guó)MASAC有關(guān)重組八因子產(chǎn)品分類的說明第一代：在細(xì)胞培養(yǎng)基和最終制劑中均含有動(dòng)物和/或人類血漿蛋白成分第二代：在細(xì)胞培養(yǎng)基中含有動(dòng)物和/或人類血漿蛋白成分，但在最終制劑階段中沒有添加動(dòng)物和/或人類血漿蛋白成分第三代：在細(xì)胞培養(yǎng)基和最終制劑中均不含有動(dòng)物/或人類血漿蛋白成分細(xì)胞培養(yǎng)基中合成最終制劑重組凝血因子VIII最終產(chǎn)品得區(qū)別第一代含