兒童藥品臨床管理辦法一、總則（一）目的為加強(qiáng)兒童藥品臨床管理，規(guī)范兒童藥品臨床使用行為，提高兒童用藥安全性、有效性和合理性，保障兒童健康權(quán)益，依據(jù)《中華人民共和國(guó)藥品管理法》《藥品注冊(cè)管理辦法》《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》等相關(guān)法律法規(guī)及行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)，制定本辦法。（二）適用范圍本辦法適用于在我國(guó)境內(nèi)開展的兒童藥品臨床試驗(yàn)、藥品上市后再評(píng)價(jià)以及兒童患者的藥品臨床使用管理等活動(dòng)。（三）基本原則1.安全第一原則充分考慮兒童生理、病理特點(diǎn)，嚴(yán)格把控藥品質(zhì)量和安全性，將保障兒童用藥安全放在首位。2.科學(xué)規(guī)范原則遵循科學(xué)規(guī)律，運(yùn)用現(xiàn)代醫(yī)學(xué)和藥學(xué)技術(shù)，規(guī)范兒童藥品臨床研究、使用等各個(gè)環(huán)節(jié)，確保數(shù)據(jù)真實(shí)、準(zhǔn)確、完整。3.兒童利益最大化原則以兒童健康需求為導(dǎo)向，優(yōu)化兒童藥品供應(yīng)保障，提高臨床用藥水平，使兒童能夠獲得適宜的藥物治療，最大程度地維護(hù)兒童健康權(quán)益。二、兒童藥品臨床試驗(yàn)管理（一）試驗(yàn)申辦與備案1.申辦者開展兒童藥品臨床試驗(yàn)，應(yīng)當(dāng)按照《藥品注冊(cè)管理辦法》等相關(guān)規(guī)定向國(guó)家藥品監(jiān)督管理部門提出臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，并提交充分的研究資料，證明試驗(yàn)藥物對(duì)兒童的安全性和有效性具有合理的依據(jù)。2.對(duì)于已在成人中進(jìn)行充分研究且預(yù)期用于兒童的藥品，申辦者開展兒童臨床試驗(yàn)時(shí)，應(yīng)在開展試驗(yàn)前向國(guó)家藥品監(jiān)督管理部門備案。備案資料應(yīng)包括試驗(yàn)方案、倫理委員會(huì)批準(zhǔn)文件、知情同意書樣本等。（二）倫理審查1.兒童藥品臨床試驗(yàn)必須經(jīng)過倫理委員會(huì)審查。倫理委員會(huì)應(yīng)按照相關(guān)倫理準(zhǔn)則和本辦法要求，對(duì)試驗(yàn)的科學(xué)性、倫理合理性、受試者保護(hù)等進(jìn)行全面審查。2.倫理委員會(huì)應(yīng)確保參與試驗(yàn)的兒童及其監(jiān)護(hù)人充分了解試驗(yàn)的目的、方法、風(fēng)險(xiǎn)和受益等信息，并在自愿的基礎(chǔ)上簽署知情同意書。對(duì)于無民事行為能力的兒童，應(yīng)獲得其監(jiān)護(hù)人的充分授權(quán)，并遵循特殊的知情同意程序。3.在審查過程中，倫理委員會(huì)應(yīng)特別關(guān)注兒童受試者的權(quán)益保護(hù)，包括但不限于試驗(yàn)設(shè)計(jì)是否符合兒童特點(diǎn)、風(fēng)險(xiǎn)與受益評(píng)估是否合理、是否有足夠的安全保障措施等。對(duì)于涉及兒童隱私和個(gè)人信息的保護(hù)，也應(yīng)在審查中予以充分考慮。（三）受試者招募與管理1.申辦者應(yīng)制定科學(xué)合理的受試者招募計(jì)劃，明確招募標(biāo)準(zhǔn)、方法和流程。招募信息應(yīng)真實(shí)、準(zhǔn)確、完整，不得進(jìn)行虛假宣傳或誤導(dǎo)性招募。2.在招募過程中，應(yīng)充分尊重兒童及其監(jiān)護(hù)人的意愿，確保其在充分知情的情況下自愿參與試驗(yàn)。同時(shí)，應(yīng)采取措施保護(hù)兒童的隱私和個(gè)人信息安全。3.對(duì)于參與試驗(yàn)的兒童，申辦者應(yīng)建立完善的管理體系，包括受試者檔案管理、隨訪跟蹤、不良事件監(jiān)測(cè)與處理等。定期對(duì)受試者進(jìn)行健康檢查和評(píng)估，及時(shí)發(fā)現(xiàn)并處理可能出現(xiàn)的問題。（四）試驗(yàn)數(shù)據(jù)管理1.兒童藥品臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)應(yīng)真實(shí)、準(zhǔn)確、完整、可溯源。申辦者應(yīng)建立嚴(yán)格的數(shù)據(jù)管理制度，規(guī)范數(shù)據(jù)的采集、記錄、存儲(chǔ)、分析和報(bào)告等環(huán)節(jié)。2.數(shù)據(jù)采集應(yīng)采用標(biāo)準(zhǔn)化的方法和工具，確保數(shù)據(jù)的一致性和可靠性。記錄應(yīng)及時(shí)、準(zhǔn)確、清晰，不得隨意修改或刪除。數(shù)據(jù)存儲(chǔ)應(yīng)具備安全性和保密性，防止數(shù)據(jù)丟失或泄露。3.在數(shù)據(jù)分析過程中，應(yīng)采用科學(xué)合理的統(tǒng)計(jì)方法，確保結(jié)果的準(zhǔn)確性和可靠性。試驗(yàn)報(bào)告應(yīng)按照相關(guān)要求規(guī)范撰寫，包括試驗(yàn)背景、目的、方法、結(jié)果、結(jié)論等內(nèi)容，確保報(bào)告能夠?yàn)樗幤穼徳u(píng)和臨床應(yīng)用提供充分的依據(jù)。三、兒童藥品上市后再評(píng)價(jià)（一）評(píng)價(jià)要求1.藥品上市許可持有人應(yīng)按照國(guó)家藥品監(jiān)督管理部門的要求，開展兒童藥品上市后再評(píng)價(jià)工作。再評(píng)價(jià)內(nèi)容應(yīng)包括藥品的安全性、有效性、質(zhì)量可控性等方面。2.對(duì)于已上市兒童藥品出現(xiàn)新的不良反應(yīng)、臨床療效不確切、藥品質(zhì)量問題等情況，藥品上市許可持有人應(yīng)主動(dòng)開展再評(píng)價(jià)，并及時(shí)向國(guó)家藥品監(jiān)督管理部門報(bào)告。（二）評(píng)價(jià)方法與程序1.上市后再評(píng)價(jià)可采用多種方法，包括臨床研究、真實(shí)世界研究、藥品不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)等。根據(jù)評(píng)價(jià)目的和藥品特點(diǎn)，選擇合適的評(píng)價(jià)方法和研究設(shè)計(jì)。2.再評(píng)價(jià)程序應(yīng)包括方案制定、數(shù)據(jù)收集與分析、報(bào)告撰寫與審核等環(huán)節(jié)。方案應(yīng)明確評(píng)價(jià)目的、方法、樣本量、時(shí)間安排等內(nèi)容。數(shù)據(jù)收集應(yīng)確保全面、準(zhǔn)確，分析應(yīng)采用科學(xué)合理的方法。報(bào)告應(yīng)經(jīng)內(nèi)部審核和外部專家評(píng)審后，提交給國(guó)家藥品監(jiān)督管理部門。（三）評(píng)價(jià)結(jié)果應(yīng)用1.藥品上市許可持有人應(yīng)根據(jù)再評(píng)價(jià)結(jié)果，及時(shí)采取相應(yīng)措施。對(duì)于確認(rèn)存在安全隱患或療效不佳的藥品，應(yīng)按照規(guī)定進(jìn)行整改、召回或注銷藥品批準(zhǔn)證明文件等。2.國(guó)家藥品監(jiān)督管理部門應(yīng)根據(jù)再評(píng)價(jià)結(jié)果，調(diào)整藥品的管理措施，如修訂藥品說明書、增加警示信息、限制使用范圍等，以保障兒童用藥安全。四、兒童藥品臨床使用管理（一）醫(yī)療機(jī)構(gòu)管理1.醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)建立健全兒童藥品臨床使用管理制度，明確管理職責(zé)和流程。配備專業(yè)的藥學(xué)技術(shù)人員，負(fù)責(zé)兒童藥品的采購、儲(chǔ)存、調(diào)配、發(fā)放和使用管理等工作。2.醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)根據(jù)兒童患者的病情和用藥需求，合理配備兒童專用劑型、規(guī)格的藥品。對(duì)于沒有兒童專用劑型的藥品，應(yīng)根據(jù)兒童體重、年齡等因素準(zhǔn)確計(jì)算用藥劑量，并進(jìn)行個(gè)體化給藥。3.加強(qiáng)對(duì)兒童藥品臨床使用的監(jiān)測(cè)和評(píng)估，定期開展處方點(diǎn)評(píng)和病歷質(zhì)量檢查，及時(shí)發(fā)現(xiàn)并糾正不合理用藥行為。對(duì)兒童藥品不良反應(yīng)進(jìn)行監(jiān)測(cè)和報(bào)告，采取有效措施減少不良反應(yīng)的發(fā)生。（二）醫(yī)生用藥管理1.醫(yī)生應(yīng)掌握兒童用藥的基本知識(shí)和技能，嚴(yán)格遵循兒童用藥指南和藥品說明書，合理選用藥品，準(zhǔn)確制定用藥方案。2.在開具兒童藥品處方時(shí)，應(yīng)詳細(xì)注明藥品名稱、劑型、規(guī)格、用法用量、用藥時(shí)間等信息，并向患兒監(jiān)護(hù)人充分說明用藥注意事項(xiàng)。對(duì)患兒的用藥情況進(jìn)行跟蹤隨訪，及時(shí)調(diào)整用藥方案。3.加強(qiáng)對(duì)兒童用藥合理性的自我評(píng)估，積極參加相關(guān)培訓(xùn)和學(xué)術(shù)交流活動(dòng)，不斷提高兒童用藥水平。（三）藥師調(diào)劑管理1.藥師應(yīng)認(rèn)真審核兒童藥品處方，對(duì)處方的合法性、規(guī)范性和用藥合理性進(jìn)行嚴(yán)格把關(guān)。對(duì)于存在疑問的處方，應(yīng)及時(shí)與醫(yī)生溝通確認(rèn)。2.在調(diào)劑兒童藥品時(shí)，應(yīng)嚴(yán)格按照操作規(guī)程進(jìn)行，確保藥品調(diào)配準(zhǔn)確無誤。向患兒監(jiān)護(hù)人詳細(xì)交代藥品的用法用量、儲(chǔ)存條件、注意事項(xiàng)等信息，指導(dǎo)正確用藥。3.開展藥學(xué)服務(wù)工作，對(duì)兒童患者的用藥情況進(jìn)行監(jiān)測(cè)和分析，為醫(yī)生和患兒監(jiān)護(hù)人提供用藥咨詢和建議，促進(jìn)兒童合理用藥。五、兒童藥品供應(yīng)保障（一）生產(chǎn)供應(yīng)1.鼓勵(lì)藥品生產(chǎn)企業(yè)加大兒童藥品研發(fā)投入，開發(fā)更多適合兒童使用的藥品品種。對(duì)于臨床急需的兒童藥品，國(guó)家藥品監(jiān)督管理部門可優(yōu)先審評(píng)審批。2.藥品生產(chǎn)企業(yè)應(yīng)按照藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范組織生產(chǎn)，確保兒童藥品質(zhì)量穩(wěn)定可靠。建立完善的質(zhì)量控制體系，加強(qiáng)對(duì)原材料采購、生產(chǎn)過程、成品檢驗(yàn)等環(huán)節(jié)的管理。3.保障兒童藥品的生產(chǎn)供應(yīng)，合理安排生產(chǎn)計(jì)劃，確保市場(chǎng)需求。對(duì)于短缺的兒童藥品，生產(chǎn)企業(yè)應(yīng)及時(shí)采取措施增加生產(chǎn)，或與相關(guān)企業(yè)合作，保障藥品供應(yīng)的連續(xù)性。（二）流通配送1.藥品經(jīng)營(yíng)企業(yè)應(yīng)按照藥品經(jīng)營(yíng)質(zhì)量管理規(guī)范，做好兒童藥品的采購、儲(chǔ)存、運(yùn)輸?shù)裙ぷ鳌４_保藥品在流通環(huán)節(jié)的質(zhì)量安全，防止藥品變質(zhì)、損壞等情況發(fā)生。2.加強(qiáng)兒童藥品流通環(huán)節(jié)的信息化管理，建立藥品追溯體系，實(shí)現(xiàn)藥品從生產(chǎn)到使用全過程的信息可追溯。提高流通效率，減少藥品周轉(zhuǎn)時(shí)間，確保兒童患者能夠及時(shí)獲得所需藥品。3.鼓勵(lì)藥品經(jīng)營(yíng)企業(yè)開展兒童藥品配送服務(wù)創(chuàng)新，采用適宜的配送方式，如冷鏈配送等，保障特殊劑型、規(guī)格兒童藥品的質(zhì)量。六、監(jiān)督管理（一）監(jiān)管職責(zé)1.國(guó)家藥品監(jiān)督管理部門負(fù)責(zé)全國(guó)兒童藥品臨床管理的監(jiān)督指導(dǎo)工作，制定相關(guān)政策法規(guī)和技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)，組織開展兒童藥品臨床試驗(yàn)、上市后再評(píng)價(jià)等工作的監(jiān)督檢查。2.地方各級(jí)藥品監(jiān)督管理部門負(fù)責(zé)本行政區(qū)域內(nèi)兒童藥品臨床管理的監(jiān)督檢查工作，對(duì)違法違規(guī)行為依法進(jìn)行查處。加強(qiáng)與衛(wèi)生健康部門等相關(guān)部門的協(xié)作配合，共同做好兒童藥品臨床管理工作。（二）監(jiān)督檢查內(nèi)容1.對(duì)兒童藥品臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的監(jiān)督檢查內(nèi)容包括倫理審查、受試者管理、數(shù)據(jù)質(zhì)量、試驗(yàn)過程合規(guī)性等方面。檢查機(jī)構(gòu)是否嚴(yán)格按照相關(guān)法規(guī)和規(guī)范開展試驗(yàn)活動(dòng)，確保試驗(yàn)結(jié)果真實(shí)可靠。2.對(duì)藥品上市許可持有人的監(jiān)督檢查內(nèi)容包括上市后再評(píng)價(jià)工作開展情況、藥品質(zhì)量控制、不良反應(yīng)監(jiān)測(cè)與報(bào)告等方面。督促持有人履行主體責(zé)任，保障兒童用藥安全有效。3.對(duì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)的監(jiān)督檢查內(nèi)容包括兒童藥品臨床使用管理制度執(zhí)行情況、藥品采購與儲(chǔ)存管理、處方調(diào)劑與用藥監(jiān)測(cè)等方面。規(guī)范醫(yī)療機(jī)構(gòu)兒童藥品臨床使用行為，提高合理用藥水平。（三）處罰措施1.對(duì)于違反本辦法規(guī)定的單位和個(gè)人，藥品監(jiān)督管理部門將依法給予警告、罰款、吊銷許可證