2025年大學(xué)《生物統(tǒng)計(jì)學(xué)》專業(yè)題庫——生物統(tǒng)計(jì)學(xué)在疾病治療效果評(píng)估中的作用考試時(shí)間：______分鐘總分：______分姓名：______一、選擇題1.在疾病治療效果評(píng)估中，以下哪項(xiàng)不是隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的設(shè)計(jì)原則？A.隨機(jī)化B.對(duì)照C.盲法D.長期隨訪2.生存分析中，用于估計(jì)生存函數(shù)的方法是？A.線性回歸B.邏輯回歸C.Kaplan-Meier法D.Meta分析3.在療效評(píng)估中，用于衡量治療效果的指標(biāo)不包括？A.完全緩解率B.總生存期C.化驗(yàn)指標(biāo)D.生活質(zhì)量評(píng)分4.以下哪項(xiàng)不是Meta分析的目的？A.提高結(jié)論的可靠性B.發(fā)掘新的研究問題C.綜合多個(gè)研究結(jié)果D.減少研究樣本量5.在進(jìn)行回歸分析時(shí)，如果存在多重共線性，可能會(huì)導(dǎo)致？A.回歸系數(shù)估計(jì)不準(zhǔn)確B.回歸系數(shù)估計(jì)過小C.回歸系數(shù)估計(jì)過大D.回歸模型擬合優(yōu)度降低6.在設(shè)計(jì)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)時(shí)，盲法的主要目的是？A.減少偏倚B.提高效率C.增加樣本量D.方便數(shù)據(jù)分析7.生存分析中，用于比較兩組生存率差異的檢驗(yàn)方法是？A.t檢驗(yàn)B.卡方檢驗(yàn)C.Fisher精確檢驗(yàn)D.Log-rank檢驗(yàn)8.在進(jìn)行療效評(píng)估時(shí)，選擇合適的療效評(píng)估指標(biāo)主要考慮？A.研究目的B.研究設(shè)計(jì)C.研究人群D.以上都是9.以下哪項(xiàng)不是影響療效評(píng)估的因素？A.患者基線特征B.治療方案C.研究者經(jīng)驗(yàn)D.疾病嚴(yán)重程度10.Meta分析中，用于衡量多個(gè)研究之間異質(zhì)性的統(tǒng)計(jì)量是？A.標(biāo)準(zhǔn)誤B.效應(yīng)量C.I2D.95%置信區(qū)間二、填空題1.療效評(píng)估的主要目的是________和________。2.隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)是評(píng)估治療效果的________標(biāo)準(zhǔn)。3.Kaplan-Meier法是一種非參數(shù)的________方法。4.回歸分析中，用于預(yù)測(cè)因變量變化的自變量稱為________。5.Meta分析中，通常使用________檢驗(yàn)來處理多個(gè)研究之間的異質(zhì)性。6.在療效評(píng)估中，盲法可以分為單盲、雙盲和________。7.生存分析中，生存函數(shù)表示的是________。8.影響療效評(píng)估的因素可以分為________因素和________因素。9.Meta分析的局限性之一是________。10.生物統(tǒng)計(jì)學(xué)軟件在療效評(píng)估中主要應(yīng)用于________和________。三、簡答題1.簡述隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的設(shè)計(jì)步驟。2.簡述生存分析的基本原理。3.簡述Meta分析的基本步驟。4.簡述影響療效評(píng)估的因素有哪些？四、計(jì)算題1.假設(shè)一項(xiàng)研究比較了兩種藥物治療某種疾病的療效，試驗(yàn)組(n=100)的生存率為80%，對(duì)照組(n=100)的生存率為70%。請(qǐng)計(jì)算兩組的生存率差異并進(jìn)行假設(shè)檢驗(yàn)(假設(shè)使用Log-rank檢驗(yàn)，P<0.05認(rèn)為差異具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義)。2.假設(shè)一項(xiàng)Meta分析納入了5項(xiàng)研究，每項(xiàng)研究都報(bào)道了某種治療方法的效應(yīng)量及其標(biāo)準(zhǔn)誤。請(qǐng)計(jì)算該治療方法的合并效應(yīng)量并進(jìn)行假設(shè)檢驗(yàn)(假設(shè)使用固定效應(yīng)模型，P<0.05認(rèn)為差異具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義)。五、論述題試述生物統(tǒng)計(jì)學(xué)在疾病治療效果評(píng)估中的重要作用，并舉例說明如何運(yùn)用生物統(tǒng)計(jì)學(xué)方法解決實(shí)際問題。試卷答案一、選擇題1.D解析：隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的設(shè)計(jì)原則包括隨機(jī)化、對(duì)照和盲法，長期隨訪是實(shí)施過程的一部分，而非設(shè)計(jì)原則本身。2.C解析：Kaplan-Meier法是一種用于估計(jì)生存函數(shù)的非參數(shù)統(tǒng)計(jì)方法，線性回歸和邏輯回歸屬于參數(shù)回歸方法，Meta分析是一種研究方法，不是估計(jì)生存函數(shù)的方法。3.C解析：化驗(yàn)指標(biāo)通常用于評(píng)估疾病進(jìn)展或藥物代謝，而非直接衡量治療效果，完全緩解率、總生存期和生活質(zhì)量評(píng)分都是常用的治療效果指標(biāo)。4.B解析：Meta分析的主要目的是提高結(jié)論的可靠性、綜合多個(gè)研究結(jié)果和減少研究樣本量，發(fā)掘新的研究問題更多是文獻(xiàn)綜述或新研究的起點(diǎn)。5.A解析：多重共線性會(huì)導(dǎo)致回歸系數(shù)估計(jì)不準(zhǔn)確（如標(biāo)準(zhǔn)誤增大、系數(shù)符號(hào)與預(yù)期相反等），但不一定導(dǎo)致系數(shù)偏大或模型擬合優(yōu)度降低。6.A解析：盲法的主要目的是減少偏倚，包括測(cè)量偏倚、實(shí)施偏倚和分配偏倚，確保研究結(jié)果的客觀性。7.D解析：Log-rank檢驗(yàn)是用于比較兩組生存率差異的常用非參數(shù)檢驗(yàn)方法，t檢驗(yàn)用于比較連續(xù)變量均值，卡方檢驗(yàn)和Fisher精確檢驗(yàn)用于分類變量。8.D解析：選擇合適的療效評(píng)估指標(biāo)需要綜合考慮研究目的、研究設(shè)計(jì)和研究人群，以上因素都會(huì)影響指標(biāo)的選擇。9.C解析：研究者經(jīng)驗(yàn)可能會(huì)影響研究的設(shè)計(jì)和解讀，但通常不被認(rèn)為是影響療效評(píng)估的獨(dú)立因素，患者基線特征、治療方案和疾病嚴(yán)重程度都是重要因素。10.C解析：I2是衡量多個(gè)研究之間異質(zhì)性的統(tǒng)計(jì)量，其值范圍為0%到100%，表示研究結(jié)果之間的變異中有多少比例是由于研究間的真實(shí)差異（異質(zhì)性）造成的。二、填空題1.評(píng)價(jià)，改進(jìn)解析：療效評(píng)估的目的是客觀評(píng)價(jià)治療效果，并為藥物的改進(jìn)提供依據(jù)。2.黃金解析：隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)是評(píng)估治療效果的黃金標(biāo)準(zhǔn)，因其能有效控制偏倚，提供可靠的證據(jù)。3.生存概率解析：Kaplan-Meier法通過生存概率的逐步乘積來估計(jì)生存函數(shù)。4.自變量解析：在回歸分析中，自變量是用于預(yù)測(cè)因變量變化的變量。5.卡方解析：在Meta分析中，通常使用卡方檢驗(yàn)來處理多個(gè)研究之間的異質(zhì)性，檢驗(yàn)各研究的效應(yīng)量是否來自同一總體。6.三盲解析：盲法可以分為單盲、雙盲和三盲，三盲指研究參與者、研究人員和數(shù)據(jù)分析人員均不知曉分組情況。7.生存概率隨時(shí)間的變化規(guī)律解析：生存函數(shù)表示的是研究對(duì)象在特定時(shí)間點(diǎn)存活的概率隨時(shí)間變化的規(guī)律。8.內(nèi)部，外部解析：影響療效評(píng)估的因素可以分為內(nèi)部因素（如治療方案、患者特征）和外部因素（如醫(yī)療環(huán)境、社會(huì)經(jīng)濟(jì)條件）。9.發(fā)表偏倚解析：發(fā)表偏倚是Meta分析的一個(gè)主要局限性，即發(fā)表的研究傾向于報(bào)告顯著或積極的結(jié)果，導(dǎo)致Meta分析結(jié)果可能過度估計(jì)效應(yīng)量。10.數(shù)據(jù)分析，結(jié)果解釋解析：生物統(tǒng)計(jì)學(xué)軟件在療效評(píng)估中主要應(yīng)用于數(shù)據(jù)分析（如計(jì)算統(tǒng)計(jì)量、進(jìn)行統(tǒng)計(jì)檢驗(yàn)）和結(jié)果解釋（如繪制生存曲線、計(jì)算效應(yīng)量）。三、簡答題1.簡述隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的設(shè)計(jì)步驟。解析：隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的設(shè)計(jì)步驟通常包括：a.明確研究目的和提出研究問題：確定要評(píng)估的治療效果以及要回答的科學(xué)問題。b.確定研究設(shè)計(jì)：包括選擇對(duì)照組（安慰劑對(duì)照或活性對(duì)照）、確定隨機(jī)化方法、設(shè)定盲法（單盲、雙盲或三盲）。c.確定研究人群：明確納入和排除標(biāo)準(zhǔn)，描述研究對(duì)象特征。d.設(shè)定干預(yù)措施：詳細(xì)描述治療組與對(duì)照組接受的具體干預(yù)措施。e.確定主要療效指標(biāo)和次要療效指標(biāo)：選擇能夠客觀、準(zhǔn)確地反映治療效果的指標(biāo)。f.確定樣本量：根據(jù)預(yù)期的療效差異、統(tǒng)計(jì)學(xué)要求和預(yù)期失訪率計(jì)算所需樣本量。g.制定數(shù)據(jù)收集計(jì)劃：確定需要收集的數(shù)據(jù)類型、數(shù)據(jù)收集方法和質(zhì)量控制措施。h.制定數(shù)據(jù)分析計(jì)劃：預(yù)先設(shè)定統(tǒng)計(jì)分析方法，包括處理缺失數(shù)據(jù)的策略。i.獲得倫理委員會(huì)批準(zhǔn)：確保研究符合倫理規(guī)范，保護(hù)受試者權(quán)益。2.簡述生存分析的基本原理。解析：生存分析的基本原理是研究事件發(fā)生時(shí)間（如死亡時(shí)間、疾病復(fù)發(fā)時(shí)間）的統(tǒng)計(jì)方法，主要關(guān)注以下幾個(gè)方面：a.生存函數(shù)：描述個(gè)體在特定時(shí)間點(diǎn)存活的概率，是生存分析的核心概念。b.生存率估計(jì)：通過觀察到的數(shù)據(jù)估計(jì)生存函數(shù)，常用方法包括Kaplan-Meier法和壽命表法。c.生存率比較：檢驗(yàn)不同組別（如治療組與對(duì)照組）的生存率是否存在顯著差異，常用方法包括Log-rank檢驗(yàn)和Wilcoxon檢驗(yàn)。d.影響生存時(shí)間的因素分析：通過回歸模型分析哪些因素（如年齡、性別、治療方案）會(huì)影響生存時(shí)間，常用方法包括Cox比例風(fēng)險(xiǎn)模型和生存回歸模型。e.生存分析的應(yīng)用范圍：不僅限于研究生存時(shí)間，還可以用于研究其他類型的事件發(fā)生時(shí)間數(shù)據(jù)，如疾病緩解時(shí)間、設(shè)備失效時(shí)間等。3.簡述Meta分析的基本步驟。解析：Meta分析的基本步驟通常包括：a.明確研究問題和制定檢索策略：確定要綜合分析的效應(yīng)指標(biāo)和研究問題，并制定全面的文獻(xiàn)檢索策略，包括檢索數(shù)據(jù)庫、關(guān)鍵詞和篩選標(biāo)準(zhǔn)。b.文獻(xiàn)檢索和篩選：按照檢索策略進(jìn)行文獻(xiàn)檢索，并根據(jù)預(yù)先設(shè)定的納入和排除標(biāo)準(zhǔn)篩選文獻(xiàn)。c.數(shù)據(jù)提取和質(zhì)量評(píng)價(jià)：從納入的文獻(xiàn)中提取相關(guān)數(shù)據(jù)（如研究設(shè)計(jì)、樣本量、效應(yīng)量和標(biāo)準(zhǔn)誤），并對(duì)文獻(xiàn)質(zhì)量進(jìn)行評(píng)價(jià)。d.數(shù)據(jù)綜合和異質(zhì)性檢驗(yàn)：將各研究的效應(yīng)量進(jìn)行加權(quán)合并，計(jì)算合并效應(yīng)量，并使用統(tǒng)計(jì)方法（如卡方檢驗(yàn)或I2統(tǒng)計(jì)量）檢驗(yàn)各研究之間的異質(zhì)性。e.異質(zhì)性處理和效應(yīng)量估計(jì)：如果存在顯著異質(zhì)性，需要進(jìn)一步探索異質(zhì)性來源并進(jìn)行適當(dāng)?shù)漠愘|(zhì)性處理（如使用隨機(jī)效應(yīng)模型），否則使用固定效應(yīng)模型進(jìn)行效應(yīng)量估計(jì)。f.結(jié)果解釋和報(bào)告：解釋Meta分析的結(jié)果，包括合并效應(yīng)量的大小、方向和置信區(qū)間，并討論結(jié)果的臨床意義和局限性。4.簡述影響療效評(píng)估的因素有哪些？解析：影響療效評(píng)估的因素可以分為內(nèi)部因素和外部因素：a.內(nèi)部因素：包括治療方案（如藥物劑量、給藥途徑、治療方案選擇）、患者特征（如年齡、性別、疾病嚴(yán)重程度、基線狀況）和研究設(shè)計(jì)（如隨機(jī)化方法、對(duì)照選擇、盲法實(shí)施）。b.外部因素：包括醫(yī)療環(huán)境（如醫(yī)療設(shè)備、醫(yī)護(hù)人員技術(shù)水平）、社會(huì)經(jīng)濟(jì)條件（如患者依從性、醫(yī)療費(fèi)用）、疾病特征（如疾病分期、腫瘤類型）和隨訪時(shí)間（如隨訪是否完整、隨訪持續(xù)時(shí)間）。四、計(jì)算題1.假設(shè)一項(xiàng)研究比較了兩種藥物治療某種疾病的療效，試驗(yàn)組(n=100)的生存率為80%，對(duì)照組(n=100)的生存率為70%。請(qǐng)計(jì)算兩組的生存率差異并進(jìn)行假設(shè)檢驗(yàn)(假設(shè)使用Log-rank檢驗(yàn)，P<0.05認(rèn)為差異具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義)。解析：由于題目未提供具體數(shù)據(jù)（如各時(shí)間點(diǎn)的死亡人數(shù)），無法進(jìn)行實(shí)際的Log-rank檢驗(yàn)計(jì)算和P值確定。但可以說明Log-rank檢驗(yàn)的基本思路：比較兩組在各個(gè)時(shí)間點(diǎn)的生存率差異，給予生存率較高組更多的權(quán)重，計(jì)算統(tǒng)計(jì)量并查表或使用軟件確定P值。若P<0.05，則認(rèn)為兩組生存率差異具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。2.假設(shè)一項(xiàng)Meta分析納入了5項(xiàng)研究，每項(xiàng)研究都報(bào)道了某種治療方法的效應(yīng)量及其標(biāo)準(zhǔn)誤。請(qǐng)計(jì)算該治療方法的合并效應(yīng)量并進(jìn)行假設(shè)檢驗(yàn)(假設(shè)使用固定效應(yīng)模型，P<0.05認(rèn)為差異具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義)。解析：由于題目未提供具體的效應(yīng)量和標(biāo)準(zhǔn)誤數(shù)據(jù)，無法進(jìn)行實(shí)際的合并效應(yīng)量計(jì)算和假設(shè)檢驗(yàn)。但可以說明固定效應(yīng)模型Meta分析的基本思路：假設(shè)各研究的總體效應(yīng)相同，使用各研究的權(quán)重（通常與方差倒數(shù)成正比）對(duì)效應(yīng)量進(jìn)行加權(quán)平均，計(jì)算合并效應(yīng)量及其置信區(qū)間。然后根據(jù)合并效應(yīng)量及其置信區(qū)間進(jìn)行假設(shè)檢驗(yàn)（如Z檢驗(yàn)），若P<0.05，則認(rèn)為該治療方法的效應(yīng)具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。五、論述題試述生物統(tǒng)計(jì)學(xué)在疾病治療效果評(píng)估中的重要作用，并舉例說明如何運(yùn)用生物統(tǒng)計(jì)學(xué)方法解決實(shí)際問題。解析：生物統(tǒng)計(jì)學(xué)在疾病治療效果評(píng)估中起著至關(guān)重要的作用，主要體現(xiàn)在以下幾個(gè)方面：a.設(shè)計(jì)合理的臨床試驗(yàn)：生物統(tǒng)計(jì)學(xué)方法可以幫助設(shè)計(jì)者選擇合適的試驗(yàn)設(shè)計(jì)（如隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)、前瞻性隊(duì)列研究、病例對(duì)照研究），確定樣本量，制定納入和排除標(biāo)準(zhǔn)，以及控制偏倚（如盲法設(shè)計(jì)）。b.客觀評(píng)價(jià)治療效果：生物統(tǒng)計(jì)學(xué)方法可以提供客觀、量化的指標(biāo)來評(píng)估治療效果（如生存率、緩解率、癥狀改善程度），并進(jìn)行統(tǒng)計(jì)檢驗(yàn)，判斷治療效果是否具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。c.分析影響療效的因素：生物統(tǒng)計(jì)學(xué)方法可以通過回歸分析、生存分析等模型，分析哪些因素（如患者特征、治療方案、疾病特征）會(huì)影響治療效果，為臨床決策提供依據(jù)。d.綜合多個(gè)研究結(jié)果：Meta分析是生物統(tǒng)計(jì)學(xué)在療效評(píng)估中的重要應(yīng)用，可以通過綜合多個(gè)獨(dú)立