等細分類型，其通過在mRNA水平調(diào)控基因表達，具有靶向性強、靶點豐富、作用長效等核心優(yōu)勢，為傳統(tǒng)不可成藥靶點提供了重要突破方向。核心技術(shù)聚焦化學(xué)修飾與遞送系統(tǒng)：GalNAc遞送技術(shù)已成功推動多款肝靶向小核酸藥物商業(yè)化落地，從罕見病領(lǐng)域逐步向心血管等常見病領(lǐng)域延伸。同時，新型遞送技術(shù)（如AOC）正持續(xù)突破肝外遞送瓶頸，未來有望在肌肉、中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）、脂肪細胞等肝外組織實現(xiàn)突破，進n新藥管線密集+BD交易活躍，小核酸藥物市場加速擴容。全球小核酸藥物市場增長勢頭強勁，2024年市場規(guī)模約62億美元，預(yù)計2033年將達到467億美元，期間復(fù)合年增長率達25%。行業(yè)格局呈一超多強特征，Alnylam在售小核酸藥物共18款，Inclisiran、Vutrisiran等重磅單品商業(yè)化放量顯著；進入臨床階段的小核酸藥物超300個，涵蓋心血管代謝、腫瘤和罕見病等多個領(lǐng)域，其中多款藥物進入臨床II/III期，行業(yè)將進入新藥上市及關(guān)鍵臨床數(shù)據(jù)讀出的窗口期。同時，小核酸賽道景氣度高、BD交易活躍，2018年至2025年11月14日，siRNA領(lǐng)域累計交易額超450億美元，全球MNC藥企持續(xù)加碼布局，nAlnylam憑借領(lǐng)先的技術(shù)平臺與強勁的商業(yè)化放量，穩(wěn)居siRNA領(lǐng)域全球龍頭地位。公司于2002年成立，2004年在納斯達克上市，核心競爭力來自技術(shù)壁壘構(gòu)建，憑借率先在臨床上驗證GalNAc肝靶向遞送技術(shù)的可行性，奠定行業(yè)標桿地位。2018年以來，公司正式進入多款siRNA藥物相繼獲批上市，2025年前三季度，公司總營收達26.17億美元，同比增長58%；其中產(chǎn)品凈商業(yè)化放量表現(xiàn)亮眼。同時，公司不斷推進平臺技術(shù)突破，豐富在研管線，多款心血管代謝、CNS及罕見病藥物處于臨床階段，有望持續(xù)拓寬n投資建議：建議關(guān)注在小核酸藥物平臺技術(shù)上具備領(lǐng)先優(yōu)勢，且靶點布局形成差異化競爭力的企業(yè)，包括悅康藥業(yè)、福元醫(yī)藥、前沿生物、石n風險提示：研發(fā)進展不及預(yù)期的風險；行業(yè)技術(shù)迭代與專利風險；商業(yè)化不及預(yù)期風險；行業(yè)競爭加劇風險。一、小核酸藥物作用機制與技術(shù)發(fā)展趨勢二、全球小核酸藥物商業(yè)化進程及研發(fā)管線三、國際龍頭Alnylam發(fā)展歷程復(fù)盤四、國內(nèi)小核酸藥物發(fā)展現(xiàn)狀及主要公司n核酸藥物含義：核酸是所有生命體遺傳信息的載體，包括脫氧核糖核酸（DNA）和核糖核酸（RNA）兩大類。隨著分子生物學(xué)的發(fā)展，人們發(fā)現(xiàn)除編碼蛋白質(zhì)的核酸序列外，還大量存在非編碼序列對人體的生命活動發(fā)揮著重要的調(diào)控作用。利用核酸分子的翻譯或調(diào)控功能，作為干預(yù)疾病的藥物，即為核酸藥物。n與傳統(tǒng)的小分子藥物和抗體藥物相比，核酸藥物能夠在mRNA轉(zhuǎn)錄時進行干預(yù)，抑制疾病相關(guān)基因表達為病理性蛋白，或引入能夠表達正常蛋白的基因彌補功能蛋白的不足，具有“治標治本”的特點。圖表：核酸藥物作用機理基因療法Genetherapy核酸藥物核酸藥物↓小分子藥物/抗體藥物DNARNA蛋白質(zhì)資料來源：《核酸藥物市場產(chǎn)業(yè)現(xiàn)狀與未來n核酸藥物主要分為小核酸藥物和mRNA兩大類別：?小核酸藥物（即寡核苷酸藥物）,是由十幾個到幾十個核苷酸串聯(lián)組成的短鏈核酸，根據(jù)小核酸結(jié)構(gòu)、藥物機制、作用靶點的不同，主要分為反義寡核苷酸（ASO）、小干擾RNA（siRNA）、微小RNA（miRNA）、核酸適配體（Aptamer）等類型，目前開發(fā)程度最高的小核酸藥物為ASO和siRNA；?mRNA產(chǎn)品主要分為mRNA疫苗和mRNA藥物。圖表：核酸藥物分類小核酸藥物mRNA 資料來源：《核酸藥物市場產(chǎn)業(yè)現(xiàn)狀與未來n小核酸藥物有望成為繼小分子藥物和抗體藥物后的第三大類藥物。目前獲批上市的藥物主要為小分子和抗體藥物。小分子化藥和抗體藥物均是通過與靶點蛋白結(jié)合發(fā)揮治療作用，但可成藥的靶點蛋白數(shù)量有限。與這類傳統(tǒng)藥物相比，小核酸藥物以mRNA或其它RNA為靶點，在mRNA水平上實現(xiàn)對疾病的治療，展現(xiàn)出較強的發(fā)展?jié)摿蛻?yīng)用前景。計簡便、研發(fā)周期短、候選靶點豐富、資料來源：《核酸藥物市場產(chǎn)業(yè)現(xiàn)狀與未來》弗洛斯特沙利文，《Currentn前期探索期（1970s-2005年）：1978年，首次提出用反義核酸（ASO）的概念；1998年，AndrewZ.Fire和CraigC.Mello首次在線蟲中揭示）：免疫原性及遞送系統(tǒng)的缺乏，研發(fā)進展一度陷入低谷；2014年后，隨著GalNAc偶聯(lián)遞送系統(tǒng)實現(xiàn)突破，小核酸藥物發(fā)展迎來復(fù)蘇，開啟肝靶）：在遺傳罕見病和慢性病等領(lǐng)域取得重大突破，進一步驗證了小核酸藥物的治療潛力。各大藥企紛紛布局小核AndrewZ.Fire和CraigAndrewZ.Fire和Craig貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎出現(xiàn)，解析了ASO作用機制△△△△△△△△1998200520062013202120132021201820162017臨床試驗啟動Mipomersen獲資料來源：《核酸藥物市場產(chǎn)業(yè)現(xiàn)狀與未來》弗洛斯特沙lsiRNA藥物：是短雙鏈RNA分子，當作為外源性治療藥物遞送至細胞內(nèi)時，可通過激活細胞內(nèi)源性RNA干擾（RNAi）機制特異性降解靶標mRNA，已成為小核酸藥物研發(fā)的前沿領(lǐng)域。?作用機制：機體內(nèi)源的RNAi機制是長雙鏈RNA被剪切為短雙鏈RNA后，與阿爾古蛋白（AGO2）結(jié)合形成siRNA誘導(dǎo)干擾復(fù)合體（RISC短鏈RNA的正義鏈降解后，RISC再結(jié)合并切割降解靶mRNA，最終阻斷靶蛋白的表達。?長度組成：18-25個核苷酸。?優(yōu)勢：活性比ASO高3-5倍，長效。lASO藥物：單鏈RNA或DNA分子，可以和互補mRNA結(jié)合，通過多種機制調(diào)節(jié)蛋白質(zhì)水平及功能。?作用機制：ASO藥物通過與mRNA特異性互補結(jié)合，降解靶mRNA或抑制mRNA的翻譯，調(diào)控基因信息表達、蛋白表達及細胞的生長、分化等，起到治療疾病的作用；與Pre-mRNA等結(jié)合影響其剪切也是ASO的一種作用機制。?長度組成：15-30個核苷酸。?優(yōu)勢：遞送更容易；簡單的化學(xué)修飾。?挑戰(zhàn)：毒性一般高于siRNA，活性和長效性弱。?挑戰(zhàn)：需要遞送到細胞內(nèi)發(fā)揮作用。資料來源：《核酸藥物市場產(chǎn)業(yè)現(xiàn)狀與未來》弗洛斯特沙利文，《Nucleicacidtherapeutics:Past,present,andfuture》SajidNaeemn小核酸藥物研發(fā)主要包含序列篩選、化學(xué)修飾與藥物遞送三個環(huán)節(jié)?；瘜W(xué)修飾：未經(jīng)修飾的siRNA存在體內(nèi)穩(wěn)定性差，生物分布不理想及細胞攝取率低等問題。nsiRNA藥物的化學(xué)修飾技術(shù)歷經(jīng)三代迭代不斷升級（磷酸骨架修飾、核糖修飾及核糖五元環(huán)改造），目前，核酸化學(xué)修飾技術(shù)已廣泛應(yīng)用于小核酸藥物開發(fā)：1）增強抗酶解能力，穩(wěn)定核酸序列并延長半衰期，同時增加脂溶性、降低免疫原性；2）通過在核酸序列末端引入細胞表面特異性識別的配體或適配體，精準提高靶向性。（PS）和甲基膦酸酯（MP）修飾。PS將磷酸二酯骨架中的一個非橋氧原子替換為硫原子，提高siRNA的穩(wěn)定性和抗核酸酶降解能力。MP通過在骨架中引入甲基膦酸酯基團，增加n在磷酸骨架修飾基礎(chǔ)上，通過核糖2'位修飾，進n代表修飾：2'-O-甲基（2'-O-methyl,2'-OMe）、2'-氟），n代表修飾：鎖核酸（LNA）、肽核酸（PNA）、嗎啉代寡核苷資料來源：《Nucleicacidtherapn遞送系統(tǒng)幫助小核酸藥物實現(xiàn)靶標組織的遞送。siRNA藥物的大尺寸性、負電荷性和親水性導(dǎo)致其細胞通透性很差，難以跨膜進入細胞，從而難以在體內(nèi)發(fā)揮作用。因此，選擇安全高效的遞送載體以及遞送技術(shù)具有重要意義。n小核酸藥物遞送系統(tǒng)主要包括GalNac（N-乙酰半乳糖胺）遞送系統(tǒng)和LNP（脂質(zhì)納米粒）遞送系統(tǒng)等。其中GalNac技術(shù)可靶向肝臟，而LNP可掩蓋siRNA所攜帶的電荷，避免其被血液中的核酸酶降解，促進內(nèi)體逃逸。結(jié)構(gòu)：雙層磷脂膜包裹水性核心的封閉囊泡，保護核酸免受酶降結(jié)構(gòu)：非水核型；由可離子化脂質(zhì)/膽固醇/磷脂/PEG-脂質(zhì)組成的靶向機制：GalNAc特異性結(jié)合肝細胞膜上的去唾液酸糖蛋白受體 資料來源：《Nucleicacidtherapeutics:Past,present,andfunGalNAc-siRNA遞送系統(tǒng)是目前siRNA遞送到肝細胞的主要策略。ASGPR是肝細胞表面高度表達的特異性內(nèi)吞受體。GalNAc是一種天然存在的糖分子，能與ASGPR高親和力結(jié)合。GalNAc與ASGPR結(jié)合后形成的復(fù)合物通過胞吞作用進入肝細胞，這種特異性靶向使得GalNAc能夠高效遞送siRNA至肝細胞。nAlnylam的三觸GalNAc遞送系統(tǒng)由三觸GalNAc靶頭、連接臂和siRNA分子三部分構(gòu)成。這種依賴受體和配體天然結(jié)合的遞送系統(tǒng)顯著提升了siRNA的遞送效率，其天然靶向肝細胞也賦予GalNAc-siRNA在肝臟相關(guān)疾病的主導(dǎo)性地位。n抗體寡核苷酸偶聯(lián)物（Antibody-OligonucleotideConjugates,AOC）是近年來新興的小核酸靶向治療藥物，AOC主要是通過連接子將抗體與寡核苷酸偶聯(lián)得到的，因此AOC融合了抗體和寡核苷酸的各自優(yōu)勢。目前已獲批上市的小核酸藥物遞送系統(tǒng)主要為GalNAc，但GalNAc無法靶向遞送到肝臟之外的器官/組織。AOC優(yōu)勢包括：1）單抗可以為AOC藥物帶來更長的半衰期；2）可以通過靶向TfR1等受體將藥物遞送至肌肉、心肌和中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）等肝外組織。n全球多個AOC藥物處于臨床階段，Avidity和Dyne兩家公司進度領(lǐng)先，都采用靶向轉(zhuǎn)鐵蛋白受體1(TfR1)的單抗或者Fab（抗原結(jié)合片段）來實現(xiàn)核酸藥物肌肉組織的靶向性。其中Avidity開發(fā)的Del-desiran是第一個基于TfR1實現(xiàn)siRNA肌肉遞送的產(chǎn)品，目前已經(jīng)處于III期臨床。-癥-假肥大性肌營養(yǎng)不良-假肥大性肌營養(yǎng)不良--AroGYS1ASO-n小核酸藥物優(yōu)勢顯著，正在革新藥物開發(fā)范式，尤其為傳統(tǒng)不可成藥靶點提供治療突破：小核酸藥物在mRNA水平上實現(xiàn)對基因的表達調(diào)控，具有靶向特異性強、研發(fā)周期短、平臺性技術(shù)優(yōu)勢、作用長效、候選靶點豐富、適應(yīng)癥廣等優(yōu)勢。n小核酸藥物不受傳統(tǒng)藥物靶點需與蛋白結(jié)合的限制，理論上任何由特定基因過表達引發(fā)的疾病均可通過小核酸藥物治療，應(yīng)用前景廣闊。資料來源：《核酸藥物市場產(chǎn)業(yè)現(xiàn)狀與未來?小核酸藥物能夠特異性地作用于致病基因轉(zhuǎn)?小核酸藥物的作用對象為mRNA，以siRNA藥物為環(huán)工作，參與下一輪靶標mRNA的降解。因此，小核酸藥物得以實現(xiàn)?此外，核酸藥物的化學(xué)修飾技術(shù)不斷革?小核酸藥物的設(shè)計可以實現(xiàn)直接針對疾病基因?小核酸藥物不受傳統(tǒng)藥物靶點需與蛋白通過小核酸藥物進行治療，為小核酸藥物的研發(fā)提供了豐富的候選靶點，包括很多傳統(tǒng)n小核酸藥物研發(fā)目前仍面臨多重挑戰(zhàn)，核心難點集中于肝外遞送載體、遞送效率及靶點序列設(shè)計與優(yōu)化等方面。免疫反應(yīng)介導(dǎo)的毒性來源于PKR、TLR3、TL 生產(chǎn)工藝資料來源：《核酸藥物市場產(chǎn)業(yè)現(xiàn)狀與未來裸露的RNA容易被血漿和組織中的核酸酶降解，或被腎臟快速過濾清除排出體外使得小核裸露的RNA由于表面有多負電荷導(dǎo)致無法自由穿過細胞膜裸露的RNA由于表面有多負電荷導(dǎo)致無法自由穿過細胞膜進入細胞以后，小核酸藥物容易困在核內(nèi)體中無法被揮作用，且小核酸藥物釋放只持續(xù)在入胞后相程中需考慮產(chǎn)品的生產(chǎn)質(zhì)量、生產(chǎn)速度和成本等多n小核酸藥物未來有望在遞送平臺以及靶點選擇方面取得突破性進展，釋放出較大的市場潛力。具體發(fā)展方向包括：）；突破遞送技術(shù)?在更多器官中更有效?更安全的載體，以實現(xiàn)更寬的安全窗口和更廣闊的應(yīng)用，尤其針對慢性病等領(lǐng)域優(yōu)化靶點選擇?更高的特異性?提高效力-強效靶點、多靶點、偶聯(lián)藥物及聯(lián)合療法釋放更大潛力?拓展到非肝臟領(lǐng)域?拓展到非罕見疾病領(lǐng)域,如心腦血管、代謝、神經(jīng)等空間更廣闊的治療領(lǐng)域具備多項優(yōu)勢?滿足個體化醫(yī)療?更安全，更長效依從性更好二、全球小核酸藥物商業(yè)化進程及研發(fā)管線n全球小核酸藥物市場增長強勁，市場規(guī)模從2019年的27億美元增長至2024年的62億美元，預(yù)計2033年有望達到467億美元，2024-2033年n增長動能主要來自：新藥獲批數(shù)量增加并持續(xù)銷售放量、非肝靶向藥物遞送技術(shù)突破及慢性病聯(lián)合用藥推廣等因素。02024-2033年CAGR2024-2033年CAGR=25%n在小核酸藥物技術(shù)持續(xù)進步的驅(qū)動下，Alnylam、Arrowhead、Ionis、Avidity等美股小核酸藥物代表性公司總市值呈現(xiàn)出強勁的增長態(tài)勢。2016年末，這8家公司合計市值約為114億美元；截至2025年11月14日，總市值已攀升至941億美元，充分彰顯小核酸行業(yè)的成長潛力。n當前小核酸藥物行業(yè)格局逐漸明晰，頭部企業(yè)Alnylam憑借其平臺技術(shù)領(lǐng)先以及管線潛力的持續(xù)釋放，市值處于領(lǐng)先地位。0資料來源：Wind,華源證券研究所；備注：2016-2024n截至2025/11/16，全球共有21種小核酸藥上市，其中三款產(chǎn)品（Vitravene、Macugen、Kynamro）因銷售額過低或療效不足已退市。不考慮已退市藥物，目前市場在售藥物共有18款，包括10款A(yù)SO藥物、7款siRNA藥物、1款核酸適配體藥物。n企業(yè)格局高度集中：7款siRNA上市藥物中，6款為Alnylam主導(dǎo)或參與開發(fā)，市場領(lǐng)先地位；10款在售ASO藥物中，3款為Sarepta產(chǎn)品。分類通用名商品名批準年份靶點遞送技術(shù)分類通用名商品名批準年份靶點遞送技術(shù)適應(yīng)癥轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病（轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)?。═TR轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)?。═TRAmvuttraVutrisiranAlnylam轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)?。ㄞD(zhuǎn)甲狀腺素蛋白家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)?。?016dystrVolanesorsensodium//轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病;轉(zhuǎn)甲狀腺/轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病;轉(zhuǎn)甲狀腺Olezarsensodium/注射劑Olezarsen適配體適配體IzervayAvacincaptadn小核酸新藥獲批后即高速增長。如Inclisiran（適應(yīng)癥：動脈粥樣硬化、雜2024年銷售額增長至7.5億美元；Vutrisiran（適應(yīng)癥：TTR家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病、TTR淀粉樣變性心肌?。?022年上市，2024年 Olezarsen（奧萊扎森）557311869210290%95%31%12%12%14%16%DMD等遺傳罕見病領(lǐng)域密集獲批產(chǎn)品；2）慢性?。簯{借特異性靶向肝臟、藥效長等優(yōu)勢在高脂血癥（英克司蘭）和血友?。‵itusiran） 脊髓性肌萎縮癥脊髓性肌萎縮癥NusinersenASOEplontersenA nInclisiran是全球首個且唯一的siRNA超長效降脂藥物，由Alnylam研發(fā)，于2013年授權(quán)給TheMedicine元收購該公司獲得其全部權(quán)益，現(xiàn)由諾華推廣銷售。202n與PCSK9單抗藥物相比，1）Inclisiran的LDL-C降幅與PCSK0依洛尤單抗（Amgen）n從作用機制來看：1）RNAi療法占據(jù)主導(dǎo)地位，在研藥n從研發(fā)階段分布來看：1）多款藥物處于研發(fā)后期階段（4個藥物申報NDA，26個臨床III期），行業(yè)即將進入新藥密集上市和關(guān)鍵數(shù)據(jù)讀出階段；2）早期研發(fā)活躍，臨床I期、臨床I/II期、臨床II期分別占比47%、14%和27%，合計占比約90%，顯示出行業(yè)對小核酸藥物研發(fā)布局4%2%2%n小核酸藥物臨床適應(yīng)癥分布廣泛，腫瘤與心血管/肝病/代謝領(lǐng)域研發(fā)熱度較高。?腫瘤和心血管領(lǐng)域臨床管線數(shù)量排名并列第一，合計覆蓋近1/3的在研藥物；0腫瘤心血管疾病肝病代謝疾病血液病免疫相關(guān)疾病肌肉疾病神經(jīng)退行性疾病肺病腫瘤心血管疾病肝病代謝疾病血液病免疫相關(guān)疾病肌肉疾病神經(jīng)退行性疾病肺病n在研企業(yè)頭部集中效應(yīng)顯著。小核酸藥物技術(shù)領(lǐng)先的公司Ionis（48個）、Arrowhead（20個）、Alnylam（18個）管線數(shù)量最多，大型制n研發(fā)階段覆蓋差異：管線數(shù)量前三的企業(yè)在各個臨床階段均有布局，其他企業(yè)多集中于早期階段（I/II期及以下）。ArrowheadNovoNordisk瑞博生物Regeneron舶望制藥EliLillySareptaArrowheadNovoNordisk瑞博生物Regeneron舶望制藥EliLillySareptaBiogenNovartisAstraZenecaProQRRoche恒瑞醫(yī)藥n從在研靶點分布來看：全球在研小核酸藥物靶點超過150個。n2）AGT（血管緊張素原）在研管線總數(shù)14個，排名并列第一，其中4個藥物處于臨床II期；n3）Top15靶點中，7個與代謝/高血脂/乙肝相關(guān)（PCSK9、ANGPTL3、Lp(a)、ApoC3、AGT、HBV、），8642024463646362333422342232232322222244144212AGTPCSK9dystrophinANGPTL3CFBApoC3DMPKfactorAGTPCSK9dystrophinANGPTL3CFBApoC3DMPKfactorXIPNPLA3TMPRSS6 II期臨床II期臨床II期臨床II期臨床II期臨床I/II期臨床II期臨床II期臨床II期臨床III期臨床II期臨床/騰盛博藥;Alnylam;VirArbutus;齊魯制藥GSK;強生;Arrowhead舶望制藥正大天晴瑞博生物恒瑞醫(yī)藥赫吉亞生物;星曜坤澤凱因科技;安龍生物Ionis;GSK浩博醫(yī)藥GSKDaplusiran+TomligisiransiRNABW-20507siRNATQA3038RBD1016HRS-5635HT-101KW-040ASOBepirovirsenASOAHB-137GSK4388067AIII期臨床II期臨床II期臨床//////III期臨床I期臨床/分類項目公司國內(nèi)美國批準上市I期臨床批準上市I期臨床II期臨床I期臨床I期臨床II期臨床I期臨床I期臨床/I期臨床英克司蘭YKYY015SYH2053SRSD101SGB-3403SR043DNV001RN0191CiVi007AZD8233siRNA悅康藥業(yè)石藥集團靖因藥業(yè)圣因生物siRNA齊魯制藥;瑞博生物鼎新基因大睿生物ASOCiVi;RocheASOIonis;AstraZeneca批準上市//////II期臨床II期臨床siRNAZilebesiran（齊貝司蘭）Roche;Alnylam/III期臨床BW-00163Novartis;舶望制藥I期臨床II期臨床YKYY029悅康藥業(yè)I期臨床申報臨床GW906國為醫(yī)藥;信立泰I期臨床/ART101昂拓生物I期臨床/LDR2402先衍生物II期臨床/SYH2062石藥集團I期臨床/HRS-9563恒瑞醫(yī)藥I期臨床/SGB-3908信達生物;圣因生物I期臨床/SNK-2726華東醫(yī)藥;施能康I期臨床申報臨床RN1871大睿生物申報臨床/項目國內(nèi)siRNAASOOlpasiranAmgen;ArrowheadIII期臨床III期臨床LepodisiranNovoNordisk;EliLillyIII期臨床III期臨床ZerlasiranSilence/I期臨床SRSD216靖因藥業(yè)I期臨床SYH2068石藥集團I期臨床/Kylo-11甘寶利I期臨床/BW-20829舶望制藥//PelacarsenIonis;NovartisIII期臨床III期臨床siRNAsiRNAZodasiran/VSA003Arrowhead/維亞臻III期臨床III期臨床SolbinsiranDicerna;EliLilly/II期臨床BW-00112舶望制藥II期臨床II期臨床JS401潤佳醫(yī)藥;君實生物I期臨床/ALN-ANG3Regeneron;Alnylam/I期臨床（新西蘭）FY101福元藥業(yè)I期臨床/ 分類分類siRNAASOASO項目公司LY3954068（鞘內(nèi)注射）/I期臨床ARO-MAPT（皮下注射）Arrowhead/I期臨床IONIS-MAPTRxIonis;Biogen/II期臨床NIO752Novartis/I期臨床[89Zr]Zr-DFO-BIIB080Biogen/I期臨床siRNASR044瑞博生物/II期臨床（歐洲）siRNA普樂司蘭Arrowhead/維亞臻申請上市申請上市ALN-APOC3Regeneron//RN0361大睿生物/I/II期臨床Kylo-12甘寶利I期臨床/APOC3siRNA恒瑞醫(yī)藥// 項目//普樂司蘭Arrowhead/維亞臻生物AANGPTL3III期臨床26M12完成IIAGT-AGTANGPTL3ANGPTL3-- -----竭-n近年來，siRNA療法全球BD交易總金額與交易數(shù)量呈明顯上升趨勢。2018年至2025年11月14日，siRNA療法項目交易總額達到452億美n在siRNA領(lǐng)域Top10重磅交易中，單筆交易總金額最高（Arrowhead與Sarepta）達114億美元，首付款達5億美元；舶望制藥先后于2024年1月及2025年9月與諾華達成重磅交易，兩次合作交易總額合計超95億美元，成為中國siRNA領(lǐng)域國際化合作的標桿案例；瑞博生物于2024年1月與BI達成合作共同開發(fā)MASH小核酸藥物，總交易金額超過2008080409988554341515543413273332712018201920202023020182019202020232021202220242025M112021202220242025M11mm總金額(億美元）交易數(shù)量資料來源：醫(yī)藥魔方,華源證券研究所。注：圖中2025M86420n近年來，ASO療法全球BD交易總金額波動較大。2018年至2025年11月14日，ASO療法項目交易總額累計超170億美元，交易數(shù)量達69n在ASO領(lǐng)域Top10重磅交易中，Ionis作為轉(zhuǎn)讓方參與了6筆交易，其中單筆交易總金額最高達36億美元，系Ionis與阿斯利康就504050403020389898232132018201920202023020182019202020232021202220242025M112021202220242025M11mm總金額(億美元）交易數(shù)量86420SYNGAP1ASO等-資料來源：醫(yī)藥魔方,華源證券研究所。注：圖中2025Mn創(chuàng)立期（1998-2010年）：1998年，AndrewFire和CraigMello發(fā)表論文發(fā)現(xiàn)RNA干擾（RNAinterference）現(xiàn)象；2002年，PhillipSharp、DavidBartel、ThomasTuschl、PaulSchimmel和PhillipZamore共同創(chuàng)立Alnylam；2004年，Alnylam在納斯達克交易所首次公開募n資本退潮期（2011-2016年2010年前后，行業(yè)里的多個前沿性項目相繼因療效不足、安全性問題而折戟沉沙，熱度快速消退。諾華、羅氏對Alnylam的合作投資終止，公司進入低潮期，開始尋求對外授權(quán)管線自救。在此期間Alnylam驗證了GalNAc偶聯(lián)物遞送機制，并將以此為基礎(chǔ)設(shè)計的后續(xù)重磅明星產(chǎn)品Inclisiran（英克司蘭）授權(quán)theMedn商業(yè)化反攻期（2017年至今）：隨著管線不斷推進至后期臨床，siRNA療法價值得到重估。2018年ONPATTRO?在美國和歐盟獲批，成為首個獲批的RNAi療法，隨后數(shù)年Lumasiran、Inclisiran、Vutrisiran等產(chǎn)品相繼獲批，為公司帶來了穩(wěn)定現(xiàn)象位科學(xué)家創(chuàng)立果批1998年2002年2004年2005年2011年2013年2017年2018年2019-2022年2023年2025年2004-05-282005-04-112006-02-172006-12-282007-11-082008-09-192009-07-312010-06-112011-04-202012-03-012013-01-112013-11-202014-10-022015-08-132016-06-232017-05-042018-03-152019-01-252019-12-042020-10-142021-08-252022-07-072023-05-172024-03-282025-02-102004-05-282005-04-112006-02-172006-12-282007-11-082008-09-192009-07-312010-06-112011-04-202012-03-012013-01-112013-11-202014-10-022015-08-132016-06-232017-05-042018-03-152019-01-252019-12-042020-10-142021-08-252022-07-072023-05-172024-03-282025-02-10n2024年,公司年總營收達22.48億美元，同比增長n2025年前三季度,公司總營收達26.17億美元，同比增長5?TTR產(chǎn)品線表現(xiàn)亮眼，實現(xiàn)收入16.28億美元，同比增長85%，其中AMVUTTRA?（vutrisiran）和ONPATTRO?（patisiran）收入分別為14.87?罕見病產(chǎn)品線實現(xiàn)收入3.63億美元，同比增長16%，其中GIVLAARI?（givosiran）和OXLUMO?（lumasiran）收入分別為2.22億美元和1.4266126124623328282153531505065651nC16偶聯(lián)物遞送平臺：C16偶聯(lián)物-2‘-O-十六烷基（C16）是一條連接到siRNA的短脂質(zhì)鏈，增強整體系統(tǒng)親脂性，以便與細胞膜或膜蛋白相互作用而啟動內(nèi)吞過程，在多種細胞類型中攝取，包括中樞神經(jīng)系統(tǒng)（n遞送策略：主要通過鞘內(nèi)注射（腦區(qū)）或玻璃體內(nèi)注射（眼部）等，以相似相溶原理嵌合到注射區(qū)域細胞膜上發(fā)揮作用。n多個基于C16偶聯(lián)物遞送平臺的藥物目前已處于臨床階段，其中Mivelsiran用于治療阿爾茨海默病的臨床試驗處于I期階段，用于腦淀粉樣血管領(lǐng)域領(lǐng)域伴多發(fā)性神經(jīng)病的遺傳性甲狀腺素運載蛋白淀粉樣變轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性AMVUTTRA?（vutrisiran）伴心肌病及伴多發(fā)性神經(jīng)病的甲狀腺素運載蛋白淀粉樣變性（ATTR&hNucresiran（ALN-TTRsGIVLAARI?（givosiran）AG-236ALN-CFB陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿癥ZilebesiranRapirosiran（ALN-HSD）代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎（MASH）二期臨床ALN-PNPALN-APOC3ALN-CIDEB代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎（MASH）Mivelsiran（ALN-APP）腦淀粉樣血管?。–AA）ALN-SODCemdisiran（+/-Pozelimab）ALN-BCATALN-ANG3ALN-F1202健康志愿者一期臨床n國內(nèi)藥企已布局豐富的siRNA藥物臨床管線，適應(yīng)證集中在高膽固醇血癥、高血壓、慢性乙肝、IgA腎病等重大疾病領(lǐng)域，靶點覆蓋PCSK9、VSA003維亞臻生物ANGPTL3原發(fā)性高脂血癥;雜合子型家族性高膽固醇血癥;純合子型家族性高膽固醇血癥;混合型高脂血癥PhaseIII2024/9/9Lepodisiran禮來Lp(a)脂蛋白(a)增高;動脈粥樣硬化;心血管風險PhaseIII2024/3/20Olpasiran安進;ArrowheadLp(a)脂蛋白(a)增高;動脈粥樣硬化;心血管風險;心血管疾病PhaseIIICemdisiranCuria;再鼎醫(yī)藥;再生元C5陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥;蛋白尿;重癥肌無力PhaseIII2022/1/20BW-20507舶望制藥HBV慢性乙肝2025/4/16BW-20805舶望醫(yī)藥PKK遺傳性血管性水腫2025/3/24RBD7022瑞博生物PCSK9高膽固醇血癥;家族性高膽固醇血癥;混合型高脂血癥2025/1/23SGB-9768圣因生物C3IgA腎病;C3腎小球病;免疫復(fù)合物介導(dǎo)的膜增生性腎小球腎炎2025/1/4HT-101星曜坤澤HBV慢性乙肝2024/12/30SYH2053石藥集團PCSK9高膽固醇血癥;混合型高脂血癥2024/12/5HRS-5635盛迪醫(yī)藥HBV;慢性乙肝2024/6/14BW-00112舶望醫(yī)藥ANGPTL3血脂異常;高甘油三酯血癥;混合型高脂血癥2024/4/29VSA006維亞臻生物17β-HSD13代謝相關(guān)脂肪性肝炎2024/4/22具有沉默白介素6表達功能的靶向CD19基因工程化T細胞優(yōu)卡迪CD19;IL-6B細胞急性淋巴細胞白血病2024/4/1Elebsiran騰盛博藥;Ajinomoto;VirHBV慢性乙肝2020/8/18daplusiran+tomligisiranIntegrityBio;強生;Catalent;JanssenHBV丁型肝炎;慢性乙肝2019/8/27TQA3038正大天晴HBV慢性乙肝PhaseI/II2024/7/25HC0301海昶生物AKT-1原發(fā)性肝癌2024/7/51）頭部Biotech崛起：2024年1月，瑞博生物與勃林格殷格翰就MASH藥物達成超20億美元合作；舶望制藥先后于209月與諾華達成重磅交易，兩次合作交易總額合計超95億美元，成為中國siRNA領(lǐng)域國際化合作的標桿案例；2025年5月，靖因藥業(yè)與CRISPR合作開發(fā)血栓治療siRNA藥物SRSD107，9500萬美元首付款及超8億2）慢性病傳統(tǒng)成熟藥企或Biopharma通過BD或者戰(zhàn)略合作布局：信立泰、信達生物、齊魯制藥、華東醫(yī)藥等通過引進或聯(lián)合開發(fā)加速布局，如齊魯制藥以超7億元引進瑞博生物PCSK9管線。此外，恒瑞醫(yī)藥、石藥集團等頭部藥企自建技術(shù)平臺，推動國產(chǎn)siRNA管線進入臨床階段。圖表：近年5--------AGTAGTANGPTL3AGTANGPTL3AGTAGTAGTA24110HeANGPTL42024-05-17LDR2402AGTsiRNA療法II期臨床2025-08-13臨床前n悅康藥業(yè)是以高端制藥為核心業(yè)務(wù)的醫(yī)藥企業(yè)集團，業(yè)務(wù)覆蓋藥品研發(fā)、生產(chǎn)制造及流通銷售全產(chǎn)業(yè)鏈，產(chǎn)品涵蓋化藥、中藥兩大類，涉及心腦血管、抗感染、消化系統(tǒng)、糖尿病等多個治療領(lǐng)域，核心產(chǎn)品包括銀杏葉提取物注射液、愛力士枸櫞酸愛地那非片、注射用頭孢呋辛鈉、活心丸等。2024年公司實現(xiàn)營業(yè)收入37.81億元（yoy-10%），歸母凈利潤1.24億元（yoy-33%）。分領(lǐng)域看，2024年，心腦血管/抗感染/消化/降糖類藥品分別實現(xiàn)收入21.05、7.89、2.60和06050403020020202021心腦血管類20202021心腦血管類其他主營業(yè)務(wù)2022抗感染原料藥2024降糖類20232023消化系統(tǒng)類技術(shù)服務(wù)n銀杏葉提取物注射液價格與銷量正逐步企穩(wěn)：2024年銷n持續(xù)加碼創(chuàng)新研發(fā)投入，2024年研發(fā)費用3.74億元（yoy+6.4%），占營收比重達9.9%。公司自主開發(fā)的3個中藥1類新藥均已提交上市申請，分別是用于治療心腦血管疾病的注射用羥基紅花黃色素A，用于治療血管性癡呆的復(fù)方銀杏葉片和用于治療感染后咳嗽的紫花溫肺止嗽顆粒，三款新藥有望于2026年上半年獲批上市，并參2050040030020002020202120222023研發(fā)投入(百萬元）研發(fā)費用（百萬元）——研發(fā)費用yoy80%70%60%50%40%30%20%0%藥品名稱藥品名稱適應(yīng)癥研發(fā)進展心腦血管疾病NDA審評中心腦血管疾病NDA審評中復(fù)方銀杏葉復(fù)方銀杏葉片NDA審評中血管性癡呆感染后咳嗽NDA審評中紫花溫肺止感染后咳嗽NDA審評中n悅康藥業(yè)擁有核酸藥物靶點發(fā)現(xiàn)平臺、多肽藥物開發(fā)平臺、緩控釋制劑技術(shù)平臺等九大核心研發(fā)平臺，在小核酸藥領(lǐng)域，公司快速推進n2）YKYY029（AGTsiRNA，高血壓）已于25M7中美獲批IND，國內(nèi)I期已啟動；n3）YKYY013（HBVsiRNA，乙肝功能性治愈）國內(nèi)I期已啟動，抗凝血）、YKYY036（減肥）等藥物預(yù)計后YKYY015癥YKYY029AGTYKYY032YKYY013YKYY036-YKYY033n前沿生物專注于創(chuàng)新藥物的研發(fā)、生產(chǎn)和銷售，2024年公司實現(xiàn)營收1.29億元，同比增長14.9%。核心產(chǎn)品艾可寧（通用名:艾博韋泰）是國家1.1類新藥，長效HIV-1融合抑制劑，具有用藥頻率低（每周給藥1次）、起效快、耐藥屏障高、安全性高等優(yōu)點，主要用于住院重癥患者,是對n在創(chuàng)新藥布局上，公司擁有先進的長效多肽、小核酸藥物、高端仿制藥/貼劑三大技術(shù)平臺，小核酸藥物管線覆蓋I血癥、痛風、腫瘤、MASH等疾病領(lǐng)域，所選靶點具備First-in-Class或Best-in-Class的潛力。1）針對IgA腎病，公司布局了三款靶向補體機高療效、更好安全性的潛在優(yōu)勢；2）前瞻布局肝外靶向小核酸藥物，包括腎臟和中200.00100.000.0020202021202220232024-100.00-200.00-300.00-400.00營業(yè)收入歸母凈利潤n福元醫(yī)藥主要從事藥品制劑及醫(yī)療器械的研發(fā)、生產(chǎn)與銷售，2024年實現(xiàn)營業(yè)收入34.46億元，歸母凈利潤4.89億元。2025年公司經(jīng)營目標為實現(xiàn)營業(yè)收入38.53億元（yoy+12%)n2024年仿制藥業(yè)務(wù)貢獻公司93%收其中118個產(chǎn)品納入國家醫(yī)保目錄。2）2024年醫(yī)療器械業(yè)務(wù)實現(xiàn)收入2.23億元，主353035302520504,000.003,500.003,000.002,500.002,000.001,500.001,000.00500.000.0020202021202220232024營業(yè)收入歸母凈利潤201920202021202220232024藥品制劑醫(yī)療器械252050201920202021202220232024藥品制劑醫(yī)療器械長。其藥品業(yè)務(wù)覆蓋心血管系統(tǒng)、慢性腎病、皮膚病、消化系統(tǒng)、糖尿病、精神神經(jīng)系統(tǒng)、婦科等多個細分領(lǐng)域，核心產(chǎn)品奧美沙坦酯片、替米沙坦片、鹽酸曲美他嗪片等均已集采，集采影響逐步消除。同時，公司依托“原料藥+制劑”一體化布局，積極參與集采，多個“光腳品種”通過集采獲得市場份額，實現(xiàn)銷量穩(wěn)步增長；在特色仿制藥方面，富馬酸貝達喹啉片等新產(chǎn)50n公司堅持仿創(chuàng)結(jié)合，在創(chuàng)新藥領(lǐng)域重點布局小核酸藥物，2024年公司研發(fā)費用達4.17億元（yoy+18%）?；谧灾餮邪l(fā)的核酸藥物發(fā)現(xiàn)及遞送），4.543.532.5210.5020202021202220232024研發(fā)費用——YOY60.00%50.00%40.00%30.00%20.00%10.00%0.00%-10.00%-20.00%-30.00%對于健康參與者，TG水平在實驗室正常值范圍內(nèi)，對于健康參與者，TG水平在實驗室正常值范圍內(nèi)，對于血脂異常參與者，TG＞1.7mmol/L且≤5.0mm）），資料來源：Wind，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺，n公司靶點布局豐富，截至目前，12個靶點的siRNA藥物已申請序列專利，包括17β-HSD13、ANGPTL8、C3、CFB等，后續(xù)有望陸續(xù)推進臨床階ANGPTL8ANGPTL3ASGR11/11/1域1/11/1n石藥集團是一家集創(chuàng)新藥物研發(fā)、生產(chǎn)和銷售為一體的國家創(chuàng)新型企業(yè)，總部位于中國河北省石家莊市。2025年公司擁有siRNA、mRNA、ADC、納米藥物等八大創(chuàng)新技術(shù)平臺，公司有多項產(chǎn)品在臨床試驗的不同階段，重點布局心腦血管、神經(jīng)、腫瘤領(lǐng)域。n依托公司的siRNA創(chuàng)新技術(shù)平臺，公司小核酸藥物在心血管領(lǐng)域布局領(lǐng)先，目前已有3款siRNA藥物進入臨床階段：其中，SYH2053（PCSK9siRNA）已進入II期臨床SYH2068注射液Lp(a)脂蛋白(a)增高CTR20252120一項在脂蛋白(a)升高健康受試者中的I期試驗Lp(a)≥300mg/LSYH2068安慰劑300mg；皮下注射，6個劑量；單次給藥40人SYH2062注射液AGT高血壓CTR20250311一項評價SYH2062注射液的安全性、耐受性、藥代動力學(xué)和藥效學(xué)特征的研究100mmHg≤SBP＜140mmHg，且60mmHg≤DBP<90mmHgSYH2062安慰劑300mg；皮下注射；單次給藥42人SYH2053注射液PCSK9高膽固醇血癥;混合型高脂血癥CTR20234189評價皮下注射SYH2053注射液在低密度脂蛋白膽固醇正?；蛏叩膮⑴c者中的安全性、藥代動力學(xué)和初步藥效學(xué)特征的I期研究SYH2053注射液對中國原發(fā)LDL-C≥2.60mmol/L且< 4.90mmol/L；TG≤4.50mmol/L；TC<7.20mmol/LSYH2053安慰劑300mg；皮下注射，單次給藥39人CTR20244336Ⅱ期性高膽固醇血癥或混合血脂異常參與者的療效、安全性研究LDL-C≥2.6mmol/L且TG≤4.5mmol/LSYH2053安慰劑英克司蘭鈉注射液300mg，皮下注射兩次284mg，皮下注射150人資料來源：藥物臨床試驗登記與信息公示平臺，醫(yī)藥魔n成都先導(dǎo)聚焦小分子及核酸新藥的發(fā)現(xiàn)與優(yōu)化，擁有自研核酸藥物平臺，在序列設(shè)計、核酸合成和修飾領(lǐng)域積累了大量的經(jīng)驗特定基因的序列，滿足高活性和高選擇性的要求，同時具備小核酸原料藥CDMO服務(wù)。2024年公司實現(xiàn)營業(yè)收入4.27億元（yoy+15%），歸母凈），），0 AGTANGPTL4n舶望制藥成立于2021年4月，是一家專注于新一代siRNA藥物研發(fā)的生物技術(shù)公司，致力于為全球患者提供更好的治療手段。公司利用其行業(yè)領(lǐng)先的RADS平臺技術(shù)，建立了豐富且差異化的siRNA藥物管線，管線聚焦于心血管疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、病毒性肝炎、代謝疾病、罕見已有5個新藥處于臨床階段，其中：BW-00163(AGT靶點）在美國處于II期臨床、國內(nèi)處于I期；BW-2050n與諾華深化戰(zhàn)略合作，加速心血管疾病新藥研發(fā)。舶望制藥與諾華于2024年1月、2025年9月兩度達成戰(zhàn)略合作，聚焦心血管領(lǐng)域siRNA療可及戰(zhàn)略合作公司宣布已與諾華達成多個RNAi項目許可合作，首付款為1.85億美元，潛在交易總公司宣布再次與諾華達成合作（首付款1.6億美），授予諾華兩款早研分子中國以外權(quán)益選擇權(quán)，AGT-ANGPTL3腫-n瑞博生物成立于2007年，是一家致力于開發(fā)RNA干擾（RNAi）藥物的創(chuàng)新型研發(fā)企業(yè)，是全球最早布局小核酸領(lǐng)域的開拓者之一。瑞博生物致力于小核酸化學(xué)修飾和藥物遞送技術(shù)的迭代研發(fā)，建立了自主可控、全技術(shù)鏈整合的小核酸藥物研發(fā)平臺，圍繞心血管代謝疾病、肝病、腎病等領(lǐng)域建立了豐富的產(chǎn)品管線。公司自主研發(fā)的肝靶向遞送技術(shù)RiboGalSTARTM，推動SR043、RBD1016、SR044等多款產(chǎn)n公司先后與齊魯制藥、勃林格殷格翰（BI）達成重磅合作協(xié)議。1）2生產(chǎn)和商業(yè)化權(quán)利授權(quán)許可給齊魯制藥，獲得總計超過7億元人民幣的首付款和里程碑付款、以及最高兩位數(shù)的特許權(quán)使用費率。2）2024年1月，公司與BI宣布共同開發(fā)MASH小核酸藥物，總交易金額超過20---------------率n堯景基因是熱景生物的子公司，致力于新一代小核酸創(chuàng)新藥的開發(fā)，已分別建立了包括靶向肌肉、脂肪、心臟、腎臟和神經(jīng)系n心衰與受磷蛋白（PLN）異常密切相關(guān)。心臟收縮能力下降是心衰典型特征，關(guān)鍵機制在于肌質(zhì)網(wǎng)中負責鈣吸收的SERCA2a活性降低，導(dǎo)致鈣吸收異常，此過程伴隨未磷酸化PLN增加。PLN作為SERCA2a的主要調(diào)節(jié)因子，未磷酸化形式會抑制其活性，磷酸化則可緩解這種抑制；同時，PLN還是β腎上腺素能刺激效應(yīng)的關(guān)鍵介質(zhì)，其磷酸化狀態(tài)直接影響心臟收縮力，因此成為心衰治療的重要靶點。作為可修飾整體心臟功能的可逆磷酸化肌質(zhì)網(wǎng)蛋白，PLN異常表達會加劇心衰：心衰或心肌病中，PLN水平升高會加重心功能障礙；但人類又不能完全缺乏PLN，否則會引發(fā)嚴重擴張型心肌病，其安全降低幅度需控制在50%以內(nèi)。這對治療的精準性和安全性提出了極n2025年7月，堯景基因靶向PLN治療心衰的小核酸藥物專利獲得授權(quán)，成功突破了傳統(tǒng)治療手段僅能延緩疾病進展卻無法逆轉(zhuǎn)病理改變的局限。n2025年8月，海昶生物宣布完成近5億元人民幣C輪融資，加碼核酸創(chuàng)新藥布局。融資由國投（廣東）科技成果轉(zhuǎn)化創(chuàng)業(yè)投資基金領(lǐng)投，建源舜達（杭州）股權(quán)投資基金、科興制藥等共同參與。截至25年9月22日，昂利康與科興制藥分別持有海昶生物5.1%、1.4%股份。n海昶生物聚焦藥物遞送系統(tǒng)技術(shù)開發(fā)與產(chǎn)業(yè)化應(yīng)用，構(gòu)建了具有自主知識產(chǎn)權(quán)的QTsome?等技術(shù)平臺。n目前公司核酸創(chuàng)新藥多個產(chǎn)品處于臨床：?HC0301（AKT-1ASO，原發(fā)性肝癌）：同步推進中美國際多中心II期臨床，是全球小核酸腫瘤治療領(lǐng)域進展最快的管線之?HC016（TLR9免疫激動劑，脂質(zhì)復(fù)合物注射液）：已獲得中美IND批件，進入臨床I期，用于實體瘤。n高端復(fù)雜注射劑領(lǐng)域:注射用紫杉醇（白蛋白結(jié)合型）目前已在中國、歐盟、英國、秘魯?shù)冉?0個國家及地區(qū)獲批上市，并有多個復(fù)雜注射劑產(chǎn)品即將上市。等細分類型，其通過在mRNA水平調(diào)控基因表達，具有靶向性強、靶點豐富、作用長效等核心優(yōu)勢，為傳統(tǒng)不可成藥靶點提供了重要突破方向。核心技術(shù)聚焦化學(xué)修飾與遞送系統(tǒng)：GalNAc遞送技術(shù)已成功推動多款肝靶向小核酸藥物商業(yè)化落地，從罕見病領(lǐng)域逐步向心血管等常見病領(lǐng)域延伸。同時，新型遞送技術(shù)（如AOC）正持續(xù)突破肝外遞送瓶頸，未來有望在肌肉、中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）、脂肪細胞等肝外組織實現(xiàn)突破，進n新藥管線密集+BD交易活躍，小核酸藥物市場加速擴容。全球小核酸藥物市場增長勢頭強勁，2024年市場規(guī)模約62億美元，預(yù)計2033年將達到467億美元，期間復(fù)合年增長率達25%。行業(yè)格局呈一超多強特征，Alnylam在售小核酸藥物共18款，Inclisiran、Vutrisiran等重磅單品商業(yè)化放量顯著；進入臨床階段的小核酸藥物超300個，涵蓋心血管代謝、腫瘤和罕見病等多個領(lǐng)域，其中多款藥物進入臨床II/III期，行業(yè)將進入新藥上市及關(guān)鍵臨床數(shù)據(jù)讀出的窗口期。同時，小核酸賽道景氣度高、BD交易活躍，2018年至2025年11月14日，siRNA領(lǐng)域累計交易額超450億美元，全球MNC藥企持續(xù)加碼布局，nAlnylam憑借領(lǐng)先的技術(shù)平臺與強勁的商業(yè)化放量，穩(wěn)居siRNA領(lǐng)域全球龍頭地位。公司于2002年成立，2004年在納斯達克上市，核心競爭力來自技術(shù)壁壘構(gòu)建，憑借率先在臨床上驗證GalNAc肝靶向遞送技術(shù)的可行性，奠定行業(yè)標桿地位。2018年以來，公司正式進入多款siRNA藥物相繼獲批上市，2025年前三季度，公司總營收達26.17億美元，同比增長58%；其中產(chǎn)品凈商業(yè)化放量表現(xiàn)亮眼。同時，公司不斷推進平臺技術(shù)突破，豐富在研管線，多款心血管代謝、CNS及罕見病藥物處于臨床階段，有望持續(xù)拓寬n投資建議：建議關(guān)注在小核酸藥物平臺技術(shù)上具備領(lǐng)先優(yōu)勢