幼年皮肌炎(JuvenileDermatomyositis,JDM)是一種兒童期發(fā)病的慢性自身免疫性疾病，主要特點(diǎn)為廣泛性小血管炎，以特征性皮疹和對(duì)稱性近端肌無力為主要臨床特征，可并發(fā)心肺、胃腸道及神經(jīng)等多系統(tǒng)受累。目前JDM的治療主要采用糖皮質(zhì)激素聯(lián)合免疫抑制劑的治療方案，但是大多數(shù)患兒對(duì)初始治療沒有完全應(yīng)答，出現(xiàn)多次狀態(tài)，疾病管理方案仍需繼續(xù)優(yōu)化。本綜述將01免疫細(xì)胞亞群研究發(fā)現(xiàn)JDM患者的肌肉活檢中存在包括T細(xì)胞和B細(xì)胞在內(nèi)的炎癥性免疫細(xì)胞浸潤。此外，與B細(xì)胞生存相關(guān)的基因(如BAFF)的表達(dá)與疾02線粒體生物標(biāo)志物：JDM肌肉的基因表達(dá)數(shù)據(jù)顯示線粒體功能障礙，自身抗體與肌酸激酶(CK)和鈣化癥相關(guān)。03、中性粒細(xì)胞和中性粒細(xì)胞外陷阱(NETs)在JDM中，低密度粒細(xì)胞(LDGs)和NETs的形成與疾病活動(dòng)度相關(guān)。NETs是細(xì)胞外DNA和染色質(zhì)的網(wǎng)絡(luò)含有顆粒、線粒體DNA和組蛋白。04、內(nèi)皮/血管生物標(biāo)志物血管病變是JDM病理機(jī)制的重要部分。血管異常、血管生成和內(nèi)皮激活的標(biāo)志物與JDM的疾病指標(biāo)或臨床特征相關(guān)。05、干擾素(IFN)IFN及其相關(guān)基因和蛋白表達(dá)在JDM患者的關(guān)鍵組織(血液、肌肉和皮膚)中持續(xù)增加。IFN-alpha在JDM外周血液中的增加通過單分子陣列分析(Simoa)發(fā)現(xiàn)。IFN相關(guān)蛋白，如galectin-9和CXCL10,已被驗(yàn)JDM的治療藥物主要是免疫抑制或免疫調(diào)節(jié)類，其機(jī)制概述見表1,然而顧性研究和開放標(biāo)簽前瞻性研究。目前這些數(shù)據(jù)表1青少年皮肌炎當(dāng)前療法的作用機(jī)制Calcineurininhibition,IL-2-dependentT-cellactiCalcineurininhibition,IL-2-dependentT-cellactiExactmechanismsunknown-antigen-antibodyinteractions,chemChimericmonoclonalAbtoCD20(deplChimericmonoclonalAbtoTNHumanmonoclonalAbtoTNFaHumanCTLA4andFcoflgGblockingcostimulHumanmonoclonalAbtoAlkylatingagentthatinterfereswithDNAreplicatRemoveantibodies,complement,immunecompAb:抗體；CTLA4:細(xì)胞毒性T淋巴細(xì)胞相關(guān)蛋白4;Fc:片段結(jié)晶區(qū)；射甲潑尼龍)和甲氨蝶呤(MTX)開始。對(duì)于中度JDM,所有推薦方案潑尼松(表2)。ModerateJDMCARRAHubereCARRAKimetal.2017[68]×表3難治性JDM的治療建議及共識(shí)方案INF)xCNIpCNICNI更少的副作用(表4)。示出治療JDM的潛力。針對(duì)B細(xì)胞的方案，包括抗CD20抗體(如利妥昔單抗)和其他B細(xì)胞靶點(diǎn)(如BAFF、TACI、CD19)。關(guān)于自體CAR-T表4幼年型皮肌炎治療新興療法的作用機(jī)制JanuskinaseinhibitorsInhibitJAKsignaling,includingIFNsignalOcrelizumabHumanizedmonoclonalAbtoCD20(depleteBcells)HumanmonoclonalAbtoCD20(depleteBcells)HumanizedmonoclonalAbtoCD20(depleteBcells)BifunctionalchimericmonoclonalAbtoCD19andFcGammaRlIbtodownregulateBcHumanmonoclonalAbtoBAFFtoinhibitBcellsurvivaHumanfusionproteintoBAFFtoinhibitHumanmonoclonalAbtoCD38forplasmaceEngineeredchimericantigenreceptortoBCMAonT-cllimmunotherapytokillcellswiAntioxidant,reactiveoxygenspeciesscavenInhibitmitochondrialHumanizedmonoclonalAbtoIFNARHumanizedmonoclonalAbtoIFN嵌合抗原受體；FcGammaRIIb:免疫球蛋白GFc段低親和力受體Ⅱb;IFN:干擾素；IFNAR1:干擾素α和β受體亞基1;JAK:janus激酶；TACI:跨膜激活劑和CAML相互作用劑。三、結(jié)論以及可能的長期并發(fā)癥來制定個(gè)體化的治療方案。隨著對(duì)JDM病理機(jī)制的治療主要集中在控制炎癥和緩解癥狀，但新興的治療策略提供了更多的希望，尤