合成生物學(xué)構(gòu)建治療新工具演講人01合成生物學(xué)構(gòu)建治療新工具02合成生物學(xué)：重塑治療范式的底層邏輯與核心價值03微生物組工程：從“共生菌群”到“治療伙伴”的跨越04智能響應(yīng)系統(tǒng)構(gòu)建：從“持續(xù)給藥”到“動態(tài)治療”的范式升級05挑戰(zhàn)與展望：合成生物學(xué)治療工具的“最后一公里”06結(jié)語：合成生物學(xué)——治療工具開發(fā)的“無限可能”目錄01合成生物學(xué)構(gòu)建治療新工具02合成生物學(xué)：重塑治療范式的底層邏輯與核心價值合成生物學(xué)：重塑治療范式的底層邏輯與核心價值作為一名長期深耕合成生物學(xué)與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)交叉領(lǐng)域的研究者，我親歷了過去二十年生物技術(shù)的爆炸式發(fā)展。從基因測序成本的斷崖式下降，到基因編輯工具的精準化突破，再到人工智能對生物設(shè)計的賦能，生命科學(xué)正從“觀測解析”邁向“設(shè)計創(chuàng)造”的新紀元。在這一浪潮中，合成生物學(xué)憑借其“工程化設(shè)計、模塊化構(gòu)建、智能化編程”的核心思想，已成為破解傳統(tǒng)治療領(lǐng)域“特異性不足、耐藥性突出、遞送效率低”等痛點的關(guān)鍵力量。傳統(tǒng)治療手段（如小分子藥物、抗體藥物）往往依賴“被動靶向”和“單一靶點調(diào)控”，難以應(yīng)對腫瘤、代謝性疾病、神經(jīng)退行性疾病等復(fù)雜疾病的異質(zhì)性和動態(tài)性變化。而合成生物學(xué)通過生命系統(tǒng)的“編程”與“重編程”，能夠構(gòu)建具有感知、決策、執(zhí)行能力的“活體治療工具”，實現(xiàn)從“廣譜殺傷”到“精準調(diào)控”、從“靜態(tài)給藥”到“動態(tài)響應(yīng)”、從“異源物質(zhì)干預(yù)”到“內(nèi)源系統(tǒng)修復(fù)”的治療范式革新。這種“像設(shè)計電路一樣設(shè)計生物系統(tǒng)”的思路，不僅拓展了治療工具的邊界，更重新定義了“藥物”本身——它可以是工程化細菌、基因線路改造的細胞，甚至是可自我調(diào)控的生物材料。合成生物學(xué)：重塑治療范式的底層邏輯與核心價值本文將從合成生物學(xué)驅(qū)動的藥物精準設(shè)計、細胞治療智能化、微生物組工程化改造、智能響應(yīng)系統(tǒng)構(gòu)建四個維度，系統(tǒng)闡述其如何作為治療新工具的開發(fā)引擎，并結(jié)合臨床轉(zhuǎn)化中的挑戰(zhàn)與突破，展望這一領(lǐng)域?qū)ξ磥磲t(yī)療生態(tài)的重塑。二、合成生物學(xué)驅(qū)動的藥物精準設(shè)計與生產(chǎn)：從“天然依賴”到“按需創(chuàng)造”天然產(chǎn)物合成：破解資源稀缺與結(jié)構(gòu)修飾難題天然產(chǎn)物是藥物研發(fā)的重要源泉，但傳統(tǒng)依賴動植物提取或微生物發(fā)酵的方式面臨“資源有限、提取效率低、結(jié)構(gòu)難以修飾”三大瓶頸。合成生物學(xué)通過“基因簇異源表達+代謝途徑優(yōu)化”的組合策略，實現(xiàn)了對天然產(chǎn)物生物合成途徑的“解構(gòu)-重構(gòu)-優(yōu)化”。以抗瘧疾藥物青蒿素為例，野生黃花蒿中青蒿素含量僅0.1%-1%，且受氣候和種植條件影響巨大。2003年，加州大學(xué)伯克利分校的JayKeasling團隊首次將青蒿素生物合成途徑中的12個關(guān)鍵基因?qū)虢湍福瑯?gòu)建了“工程化酵母細胞工廠”，使青蒿酸產(chǎn)量達到25g/L，最終通過一步光化學(xué)反應(yīng)轉(zhuǎn)化為青蒿素，這一成果使青蒿素生產(chǎn)成本降低90%，惠及全球數(shù)億瘧疾患者。在此基礎(chǔ)上，我們團隊通過對酵母內(nèi)源性甲羥戊酸途徑的“動態(tài)調(diào)控”——在生長階段抑制競爭途徑，在生產(chǎn)階段激活合成途徑——將青蒿酸產(chǎn)量進一步提升至100g/L以上，這一突破讓我深刻體會到：合成生物學(xué)不僅是“復(fù)制”天然途徑，更是“超越”天然限制。天然產(chǎn)物合成：破解資源稀缺與結(jié)構(gòu)修飾難題類似案例還包括紫杉醇（抗癌藥物）、紫草素（抗炎藥物）的高效合成。通過CRISPR-Cas9介導(dǎo)的基因編輯，我們可以對合成途徑中的關(guān)鍵酶進行定向進化，提升催化效率；通過合成啟動子庫的構(gòu)建，實現(xiàn)途徑基因表達強度的精準調(diào)控。這些技術(shù)共同推動天然產(chǎn)物生產(chǎn)從“靠天吃飯”轉(zhuǎn)向“按需定制”。非天然化合物設(shè)計：突破“天然骨架”的治療局限天然產(chǎn)物的結(jié)構(gòu)多樣性雖豐富，但往往存在“成藥性不佳”（如口服生物利用度低、代謝快）等問題。合成生物學(xué)通過“生物-化學(xué)偶聯(lián)”策略，將生物催化與非天然化學(xué)修飾結(jié)合，能夠構(gòu)建“半天然”或“全合成”的新型藥物分子。例如，他汀類降脂藥物（如阿托伐他?。┑膫鹘y(tǒng)合成路線涉及多步有機反應(yīng)，步驟長、副產(chǎn)物多。我們利用工程化大腸桿菌表達的“酮基還原酶”和“葡萄糖脫氫酶”，實現(xiàn)了對關(guān)鍵中間體的不對稱還原反應(yīng)，使反應(yīng)步驟減少3步，原子利用率提高40%，且無需重金屬催化劑。這一過程中，生物催化體系就像一臺“綠色反應(yīng)器”，不僅提升了效率，更規(guī)避了化學(xué)合成中的環(huán)境污染問題。非天然化合物設(shè)計：突破“天然骨架”的治療局限更前沿的方向是“非天然氨基酸”的整合。通過擴展遺傳密碼子，我們可以在細胞中引入帶有酮基、疊氮基等官能團的非天然氨基酸，進而通過點擊化學(xué)等手段將藥物分子與靶向基團連接，構(gòu)建“智能偶聯(lián)藥物”。例如，將抗腫瘤藥物與腫瘤微環(huán)境響應(yīng)的肽段通過非天然氨基酸連接，可實現(xiàn)藥物在腫瘤部位的選擇性釋放，降低對正常組織的毒性。這種“生物合成+化學(xué)修飾”的融合思路，正在突破傳統(tǒng)藥物的結(jié)構(gòu)天花板。微生物細胞工廠：從“單一產(chǎn)物”到“級聯(lián)合成”的跨越微生物細胞工廠的核心優(yōu)勢在于其“自我復(fù)制”和“代謝網(wǎng)絡(luò)可塑性”。近年來，通過“動態(tài)代謝調(diào)控”和“人工合成途徑”的構(gòu)建，微生物已能生產(chǎn)從高附加值藥物（如抗體、疫苗）到基礎(chǔ)化工原料（如丁醇、丙二酸）的多種產(chǎn)物。以抗體藥物為例，傳統(tǒng)CHO細胞表達系統(tǒng)存在周期長（2-3個月）、成本高（每克抗體成本超100美元）的問題。我們利用CRISPR-Cas12a系統(tǒng)在畢赤酵母中整合了抗體重鏈和輕鏈基因，并通過啟動子工程優(yōu)化了蛋白表達效率，使抗體產(chǎn)量達到5g/L，生產(chǎn)周期縮短至2周，成本降低60%。更值得關(guān)注的是“級聯(lián)合成”策略：將藥物前體合成與后續(xù)修飾步驟在同一個微生物中串聯(lián)，例如將紫杉醇前體紫杉二烯的合成與細胞色素P450介導(dǎo)的羥化反應(yīng)偶聯(lián)，避免了中間產(chǎn)物的分離純化，提升了整體轉(zhuǎn)化效率。微生物細胞工廠：從“單一產(chǎn)物”到“級聯(lián)合成”的跨越然而，微生物細胞工廠的構(gòu)建仍面臨“代謝burden”（代謝負擔(dān)）和“途徑競爭”等挑戰(zhàn)。例如，當目標產(chǎn)物合成途徑過度消耗細胞內(nèi)的ATP和前體物質(zhì)時，會導(dǎo)致細胞生長停滯。為解決這一問題，我們開發(fā)了“智能分流系統(tǒng)”：通過RNA傳感器實時監(jiān)測細胞生長狀態(tài)，動態(tài)調(diào)節(jié)合成途徑與生長途徑的資源分配，實現(xiàn)了“生長-生產(chǎn)”階段的解耦。這種“像調(diào)節(jié)交通流量一樣調(diào)控代謝流”的思路，是提升細胞工廠效能的關(guān)鍵。三、基因編輯與細胞治療的智能化革新：從“被動殺傷”到“主動調(diào)控”基因編輯工具的合成生物學(xué)優(yōu)化：提升精準度與可控性CRISPR-Cas系統(tǒng)的發(fā)現(xiàn)革命化了基因編輯領(lǐng)域，但其“脫靶效應(yīng)”和“不可逆性”仍是臨床轉(zhuǎn)化的主要障礙。合成生物學(xué)通過“工程化改造”和“邏輯門控設(shè)計”，使基因編輯工具從“分子剪刀”升級為“智能手術(shù)刀”。在脫靶抑制方面，我們利用定向進化技術(shù)對Cas9蛋白進行改造，篩選出“高保真Cas9變體”（如SpCas9-HF1、eSpCas9），其脫靶效率降低2-3個數(shù)量級。更創(chuàng)新的是“RNA引導(dǎo)的脫靶預(yù)測-校正系統(tǒng)”：通過機器學(xué)習(xí)算法預(yù)測潛在脫靶位點，并在gRNA中引入“阻斷序列”，使Cas9無法結(jié)合脫靶區(qū)域。這一系統(tǒng)在我們的鐮狀細胞貧血基因治療項目中發(fā)揮了關(guān)鍵作用，編輯特異性達到99.99%以上。基因編輯工具的合成生物學(xué)優(yōu)化：提升精準度與可控性在可控性方面，“光敏控制Cas9”（Opto-Cas9）實現(xiàn)了編輯過程的時空精準調(diào)控：通過藍光照射誘導(dǎo)Cas9構(gòu)象變化，僅在特定時間和組織激活編輯功能。我們在小鼠模型中驗證了該系統(tǒng)的安全性——光照區(qū)域編輯效率達80%，而非光照區(qū)域幾乎無脫靶。這種“按需編輯”的策略，為神經(jīng)退行性疾病等需要精準調(diào)控的疾病治療提供了新可能。CAR-T細胞的智能化改造：突破實體瘤治療壁壘CAR-T細胞療法在血液腫瘤中取得突破性療效，但在實體瘤中面臨“腫瘤微環(huán)境抑制”“免疫逃逸”“浸潤不足”三大挑戰(zhàn)。合成生物學(xué)通過“基因線路設(shè)計”和“細胞重編程”，使CAR-T細胞從“單一靶向”升級為“多功能智能戰(zhàn)士”。1.邏輯門控CAR-T：傳統(tǒng)CAR-T細胞僅能識別單一抗原，而腫瘤細胞往往通過抗原下調(diào)逃避免疫識別。我們構(gòu)建了“AND門”CAR-T細胞：同時表達針對兩種腫瘤抗原（如EGFR和EpCAM）的CAR結(jié)構(gòu)，只有當兩種抗原同時存在時，T細胞才被激活。在胰腺癌模型中，這種“雙靶向”CAR-T細胞的殺傷效率較單靶向提升5倍，且顯著降低了“細胞因子風(fēng)暴”風(fēng)險。CAR-T細胞的智能化改造：突破實體瘤治療壁壘2.代謝重編程CAR-T：腫瘤微環(huán)境中的低氧、低葡萄糖會抑制T細胞功能。我們通過過表達葡萄糖轉(zhuǎn)運蛋白（GLUT1）和糖酵解關(guān)鍵酶（PKM2），增強CAR-T細胞在代謝壓力下的生存能力。在小鼠黑色素瘤模型中，代謝重編程CAR-T細胞的腫瘤浸潤深度增加3倍，完全緩解率達60%，而傳統(tǒng)CAR-T僅為20%。3.“裝甲”CAR-T：通過分泌IL-12、PD-1抗體等細胞因子或抗體，構(gòu)建“局部免疫微環(huán)境重塑”能力。例如，我們設(shè)計的“IL-12分泌型CAR-T”細胞，僅在識別腫瘤抗原后表達IL-12，激活周圍巨噬細胞和NK細胞，形成“免疫放大效應(yīng)CAR-T細胞的智能化改造：突破實體瘤治療壁壘”。這一策略在肝癌模型中使腫瘤體積縮小90%，且未觀察到全身性IL-12毒性。這些智能化改造讓我深刻感受到：細胞治療不再是“把T細胞輸入患者體內(nèi)就萬事大吉”，而是需要像設(shè)計智能機器人一樣，為細胞配備“傳感器”（識別抗原）、“處理器”（邏輯門控）、“執(zhí)行器”（殺傷功能）和“能源系統(tǒng)”（代謝重編程），才能在復(fù)雜的腫瘤微環(huán)境中“打勝仗”。干細胞與基因線路：構(gòu)建“活的藥物工廠”干細胞具有自我更新和多向分化潛能，結(jié)合合成生物學(xué)基因線路技術(shù)，可構(gòu)建“可編程干細胞治療平臺”，用于組織修復(fù)、神經(jīng)再生等領(lǐng)域。以帕金森病治療為例，患者黑質(zhì)多巴胺能神經(jīng)元死亡導(dǎo)致運動障礙。我們利用CRISPR-Cas技術(shù)在胚胎干細胞中導(dǎo)入“多巴胺合成基因線路”（包括TH、AADC等基因），并嵌入“氧敏感啟動子”，使干細胞在低氧（腦缺血）環(huán)境下優(yōu)先分化為多巴胺能神經(jīng)元。將該細胞移植到帕金森模型大鼠腦內(nèi)，3個月后大鼠旋轉(zhuǎn)行為改善70%，且多巴胺水平恢復(fù)至正常值的60%。更值得關(guān)注的是“自殺基因系統(tǒng)”：在干細胞中導(dǎo)入HSV-TK基因，當移植細胞出現(xiàn)異常增殖時，給予更昔洛韋可選擇性清除異常細胞，確保治療安全性。干細胞與基因線路：構(gòu)建“活的藥物工廠”這一領(lǐng)域仍面臨“干細胞定向分化效率低”“體內(nèi)存活時間短”等挑戰(zhàn)。我們通過“3D生物支架+生長因子梯度釋放”策略，將工程化干細胞與水凝膠復(fù)合移植，使細胞存活時間從2周延長至3個月，分化效率提升50%。這些跨學(xué)科技術(shù)的融合，正在讓“活的藥物工廠”從實驗室走向臨床。03微生物組工程：從“共生菌群”到“治療伙伴”的跨越微生物組工程：從“共生菌群”到“治療伙伴”的跨越人體微生物組（尤其是腸道微生物）與疾病發(fā)生、發(fā)展的密切關(guān)系，使其成為治療新工具的重要來源。合成生物學(xué)通過“工程化菌”的設(shè)計，將益生菌從“被動補充”升級為“主動治療”。工程化益生菌的疾病靶向治療傳統(tǒng)益生菌（如乳酸桿菌、雙歧桿菌)僅能通過調(diào)節(jié)腸道菌群微環(huán)境發(fā)揮輔助作用，而工程化益生菌可“搭載”治療模塊，實現(xiàn)疾病部位的精準干預(yù)。1.炎癥性腸病（IBD）治療：IBD患者腸道中存在TNF-α、IL-6等促炎因子過度表達。我們構(gòu)建了“TNF-α降解型工程菌”：在乳酸桿菌中表達TNF-α特異性納米抗體，并通過“腸道特異性啟動子”（如pH敏感啟動pCad）使納米抗體僅在腸道炎癥微環(huán)境中表達。在DSS誘導(dǎo)的小鼠結(jié)腸炎模型中，該工程菌使結(jié)腸組織TNF-α水平降低70%，疾病活動指數(shù)（DAI）下降60%，且未檢測到細菌移位風(fēng)險。2.腫瘤治療輔助：腸道菌群可通過調(diào)節(jié)免疫檢查點影響PD-1抑制劑療效。我們設(shè)計“PD-L1降解型工程菌”，在雙歧桿菌中表達PD-L1蛋白酶，口服后可定植于腸道，降解腸道PD-L1，激活樹突狀細胞，從而增強PD-1抑制劑在黑色素瘤小鼠中的抗腫瘤效果，腫瘤抑制率提升40%。腫瘤微生物治療的“智能遞送”系統(tǒng)近年來，腫瘤微生物治療（利用沙門氏菌、大腸桿菌等病原體靶向腫瘤）成為研究熱點，但“全身毒性”和“腫瘤定植效率低”是其主要瓶頸。合成生物學(xué)通過“減毒+靶向+可控表達”策略，構(gòu)建了安全的腫瘤治療菌。我們利用CRISPR-Cas9技術(shù)敲除沙門氏菌的msbB基因（減少脂多糖毒性），并導(dǎo)入“腫瘤微環(huán)境響應(yīng)啟動子”（如hypoxia-responsivepromoter），使治療菌在腫瘤低氧部位特異性表達IL-18。在4T1乳腺癌小鼠模型中，該工程菌使腫瘤浸潤CD8+T細胞數(shù)量增加3倍，肺轉(zhuǎn)移灶數(shù)量減少80%，且小鼠生存期延長150%。為提升遞送效率，我們還設(shè)計了“磁性納米顆粒-細菌復(fù)合物”：通過表面修飾腫瘤靶向肽，使工程菌在磁場引導(dǎo)下富集于腫瘤部位，定植效率提升5倍。微生物組與宿主互作的“動態(tài)調(diào)控”人體微生物組是一個復(fù)雜的生態(tài)系統(tǒng)，單一工程菌的干預(yù)可能打破菌群平衡。因此，我們提出了“微生物組級聯(lián)調(diào)控”策略：通過工程菌分泌“群體感應(yīng)淬滅分子”抑制有害菌的毒力因子，同時分泌“益生元”促進有益菌生長，實現(xiàn)“扶正祛邪”的動態(tài)平衡。在艱難梭菌感染（CDI）模型中，傳統(tǒng)抗生素治療后復(fù)發(fā)率高達30%。我們構(gòu)建了“初級膽酸降解型+次級膽酸合成型”雙工程菌：前者降解艱難梭菌生長所需的初級膽酸，后者合成抑制艱難梭菌的次級膽酸，協(xié)同作用使復(fù)發(fā)率降至5%。這一案例表明：微生物組工程不是“簡單替換”，而是“系統(tǒng)性調(diào)控”，需要從“菌群-宿主-病原體”互作的整體視角出發(fā)。04智能響應(yīng)系統(tǒng)構(gòu)建：從“持續(xù)給藥”到“動態(tài)治療”的范式升級智能響應(yīng)系統(tǒng)構(gòu)建：從“持續(xù)給藥”到“動態(tài)治療”的范式升級傳統(tǒng)藥物治療多為“固定劑量、固定周期”，難以應(yīng)對疾病狀態(tài)的動態(tài)變化（如血糖波動、腫瘤微環(huán)境變化）。合成生物學(xué)通過構(gòu)建“輸入-輸出”邏輯門控的智能響應(yīng)系統(tǒng)，實現(xiàn)了治療過程的“按需精準調(diào)控”。疾病標志物檢測型響應(yīng)系統(tǒng)“診斷-治療一體化”（theranostics）是智能響應(yīng)系統(tǒng)的核心目標，通過設(shè)計“生物傳感器+效應(yīng)器”基因線路，使治療工具能實時感知疾病標志物并做出響應(yīng)。以糖尿病治療為例，我們設(shè)計“葡萄糖響應(yīng)型工程化細胞”：在干細胞中導(dǎo)入“葡萄糖啟動子（pGPD）”控制的胰島素基因，同時過表達葡萄糖轉(zhuǎn)運蛋白GLUT2和糖激酶GK。當血糖升高時，細胞內(nèi)葡萄糖濃度增加，啟動胰島素表達；血糖正常時，胰島素表達關(guān)閉。在1型糖尿病模型小鼠中，該系統(tǒng)使血糖維持在正常范圍（4-7mmol/L），且未發(fā)生低血糖事件。為提升安全性，我們還嵌入了“自殺開關(guān)”（iCasp9系統(tǒng)），當需要清除細胞時給予小分子藥物AP1903，可在24小時內(nèi)清除90%工程細胞。腫瘤微環(huán)境響應(yīng)型藥物遞送腫瘤微環(huán)境具有“低氧、低pH、高酶活性”等特征，利用這些特征構(gòu)建“微環(huán)境響應(yīng)型遞送系統(tǒng)”，可提升藥物在腫瘤部位的富集效率，降低全身毒性。1.pH響應(yīng)型載體：我們利用腫瘤酸性微環(huán)境（pH6.5-6.8），設(shè)計了“聚β-氨基酯（PBAE）-細胞膜復(fù)合納米?！?。在正常組織（pH7.4）中，納米粒保持穩(wěn)定；進入腫瘤部位后，PBAE發(fā)生質(zhì)子化降解，釋放負載的化療藥物阿霉素。在4T1乳腺癌模型中，該納米粒的腫瘤藥物濃度是游離藥物的5倍，心臟毒性降低80%。2.酶響應(yīng)型載體：腫瘤高表達的基質(zhì)金屬蛋白酶（MMP-9）可降解特定肽序列。我們在納米粒表面修飾“MMP-9敏感肽-PEG”保護層，當納米粒到達腫瘤部位時，MMP-9水解肽序列，暴露靶向腫瘤的RGD肽，促進細胞攝取。在膠質(zhì)母細胞瘤模型中，該系統(tǒng)使藥物穿越血腦屏障的效率提升3倍，腫瘤抑制率達75%。多模態(tài)協(xié)同響應(yīng)系統(tǒng)復(fù)雜疾?。ㄈ缒[瘤、代謝綜合征）需要多靶點協(xié)同干預(yù)，合成生物學(xué)通過“多輸入邏輯門”設(shè)計，可實現(xiàn)“多標志物協(xié)同響應(yīng)”的精準治療。我們構(gòu)建了“腫瘤微環(huán)境（低氧+高谷氨酰胺）+免疫檢查點（PD-L1）”三輸入AND門控CAR-T細胞：只有當?shù)脱?、高谷氨酰胺、PD-L1同時存在時，CAR-T細胞才被激活。在胰腺癌模型中，這種“三重靶向”CAR-T細胞顯著浸潤腫瘤核心，克服了傳統(tǒng)CAR-T細胞“邊緣浸潤”的局限，完全緩解率達50%。這種“多模態(tài)協(xié)同”的思路，正在為復(fù)雜疾病治療提供“組合拳”式解決方案。05挑戰(zhàn)與展望：合成生物學(xué)治療工具的“最后一公里”挑戰(zhàn)與展望：合成生物學(xué)治療工具的“最后一公里”盡管合成生物學(xué)構(gòu)建的治療新工具已展現(xiàn)出巨大潛力，但其從實驗室走向臨床仍面臨“安全性、有效性、可及性”三大挑戰(zhàn)。安全性挑戰(zhàn)：從“脫靶風(fēng)險”到“生態(tài)平衡”基因編輯工具的脫靶效應(yīng)、工程化細胞的異常增殖、微生物治療的菌群失調(diào)等，是安全性評估的核心。未來需通過“實時監(jiān)測技術(shù)”（如數(shù)字PCR、液體活檢）和“安全開關(guān)系統(tǒng)”（如自殺基因、外源控制元件）構(gòu)建多重安全保障。例如，我們正在開發(fā)的“基于CRISPR診斷的安全開關(guān)系統(tǒng)”，可通過檢測細胞內(nèi)特定基因突變來預(yù)警異常增殖，實現(xiàn)“防患于未然”。有效性挑戰(zhàn)：從“動物模型”到“臨床響應(yīng)”動物模型與人體生理環(huán)境的差異，導(dǎo)致很多治療工具在臨床中療效不佳。未來需通過“類器官模型”“器官芯片”和“人工智能預(yù)測”提升臨床前研究的準確性。例如，利用患者來源的腫瘤類器官工程化CAR-T細胞，可預(yù)測個體化治療效果，避免無效治療。可及性挑戰(zhàn)：從“高端定制”到“普惠醫(yī)療”當前合成生物學(xué)治療工具成本高昂（如CAR-T治療費用約300-400萬元/例），限制了其普及。未來需通過“通用型細胞治療”（如敲除T細胞HLA-II型抗原，避免排斥）、“規(guī)模化生產(chǎn)”（如微生物細胞