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造血干細(xì)胞移植領(lǐng)域研究進(jìn)展中央醫(yī)學(xué)事務(wù)部血液腫瘤團(tuán)隊(duì)·本材料旨在促進(jìn)醫(yī)學(xué)信息的溝通和交流,僅供醫(yī)療衛(wèi)生專(zhuān)業(yè)人士參考。了2013年至2022年期間中國(guó)血液和骨髓移植注冊(cè)組(CBMTRG)數(shù)據(jù)中接受來(lái)自MSDs(n=106)或HIDs(n=172)基線(xiàn)特征:dMRnd學(xué).mfinin)BnpgMm圖)0潁7加0S接受HID移植的患者疾病嚴(yán)重程度更高,診斷后狀態(tài)較差。·HID組VSAA類(lèi)型患者占比29.7%,MSD組VSAA患者占比17.9%(p=0.03)2025EHAAbstractNo.S259(oral).ClinlealoutcomesHID(n=80)計(jì)學(xué)上沒(méi)有顯著性差異(aGVHDP=0.10;cG2025EHAAbstractNo.S258(oral).對(duì)供者的關(guān)注有限。在單倍體相合造血干細(xì)胞移植(haplo-HSCT)迅速發(fā)展的時(shí)代,可能需要重新評(píng)估供者的選擇標(biāo)準(zhǔn)?!鲅芯磕康模褐荚谔剿鱏AA患者接受異基因造血干細(xì)胞移植(allo-HSCT)時(shí)最佳供者選擇策略?!鲅芯款?lèi)型:多中心、回顧性、隊(duì)列研究(基于中國(guó)目前最大規(guī)模血液和骨髓移植登記學(xué)組(CBMTRG)數(shù)據(jù)庫(kù)數(shù)據(jù))·2012年3月~2020年12月期間接受同種異基因造血干細(xì)胞移植的SAA患者Donor-ecipientrolationship.n(%)Donor-ecipientsoxmatch,n(%)2025EHAAbstractNo.S258(oral).NmberariskTimeanraH9CT(days)7-yFFS83.6%(80.8-87yGFFS76.1%(72.7-79.7%)二·中性粒細(xì)胞成功植入率96.2%,PLT成功植入率89.0%,I-IV級(jí)急性GVHD(aGVHD)、Ⅲ-IV級(jí)aGVHD、慢性GVHD(cGVHD)發(fā)生率分別為24.4%、9.1%、43.2%?!?年總生存(OS)率85.2%(82.5-87.9%),7年無(wú)失敗生存(FFS)率83.6%(80.8-86.5%),7年無(wú)GVHD/無(wú)失敗生存(GFFS)率與接受年輕供者來(lái)源的移植物相比,選擇年齡較大(≥50歲)的供者,生存結(jié)局更差:OS(P=0.003)、FFS(P<0.001)、GFFS0.001)的危險(xiǎn)因素,供者ABO血型不匹配是GFFS的危險(xiǎn)因素(HR=1.51,P=0.02Mheed指0.四n3Q其物162025EHAAbstractNo.S258(oral).w品區(qū)6的2470福6L以TGDD鸚福O233。32025EHAAbstractNo.S258(oral).0200400600800100012001400一MSD-YoungDaysposttra—Haplo-Ekerly研究結(jié)論:供者選擇的關(guān)鍵考量因素有:供者年齡、研究結(jié)論:供者選擇的關(guān)鍵考量因素有:供者年齡、ABO血型匹配程度和HLA匹配位點(diǎn)數(shù)量等因素。供者年齡對(duì)移植結(jié)果的影響大于HLA匹配程度。隨著單倍體移植技術(shù)的不斷改進(jìn),年輕的單倍體相合移植供者可能比年長(zhǎng)的全相合同胞移植供者更適宜作為優(yōu)先供者。研究背景:當(dāng)沒(méi)有HLA相合供者可用于異基因造血干細(xì)胞移植(HCT)時(shí),目前尚不清楚是優(yōu)先選擇單倍體相合供研究設(shè)計(jì):≥18歲,接受移植AML/ALL/MDS患者mmUD:9/10部分相合主要研究終點(diǎn):次要研究終點(diǎn):患者基線(xiàn)特征:·兩組患者的性別、年齡、診斷、疾病風(fēng)險(xiǎn)和體能狀態(tài)等特征分布均衡?!げ糠謒mUD供者比Haplo供者年輕(中位年齡分別為34歲·98例患者中有94例接受了移植。0-47(0)29(0)33·ITT人群中4年OSHaplo組為48%,mmUD組為50%(p=0.99),HR為0.96·PP人群中4年OSHaplo組為41%,mmUD組為49%(p=0.93),HR為1.03Event-reesunvival20p=0.69YearssinceHSCT·Haplo組4年復(fù)發(fā)率為17%,mmUD組為30%YearssinceHSCT·移植后4年的非復(fù)發(fā)死亡率在Haplo組為35%,mmUD組組為27%(p=0.51)。·移植后第150天,兩組aGvHDII-IV級(jí)的累積發(fā)病率分別為40%和34%(p=0.56),移植后2年,兩組cGvHD累積發(fā)生率分別為52%和48%(p=0.68)。·4年GRFS率在Haplo組為32%,mmUD組為33%(p=0.87)。2025EHAAbstractNo.S257(oral).者類(lèi)型。醫(yī)學(xué)研究背景:預(yù)處理方案在異基因造血干細(xì)胞移植(allo-HSCT)中至關(guān)重要,對(duì)于輸血依賴(lài)性地中海貧血(TDT)高效低毒預(yù)處理方案可以降低移植物排斥率和方案相關(guān)毒研究目的:探索F-BMT預(yù)處理方案在改善輸血依賴(lài)性地中海貧血(TDT)患者異基因造血干細(xì)胞移植(allo-HSCT)中的療效和安全性。研究設(shè)計(jì):研究設(shè)計(jì):可替尼GVHD預(yù)防研究對(duì)象(N=51)·F-BMT:氟達(dá)拉濱(F)30mg/m2/d(第-7天至第-2天),白消安(B)130mg/患者特征性別男性女性年齡,年,均值(區(qū)間)患者特征性別男性女性年齡,年,均值(區(qū)間)中風(fēng)險(xiǎn)TM治療特征HLA配型CD34+細(xì)胞(×10?/kg)中性粒細(xì)胞植入(天)血小板植入(天)巨細(xì)胞病毒再激活菌血癥出血性膀胱炎(HC)肝竇阻塞綜合征可逆性后部腦病綜合征(PRES)無(wú)病生存生存率生存室生存牢·100天內(nèi)I-IV級(jí)急性移植物抗宿主病(aGVHD)累積發(fā)牛率為15.7%.其中僅7.8%(4例)患者發(fā)良好的療效和安全性。研究設(shè)計(jì):研究設(shè)計(jì):NRM、安全性研究結(jié)果:ETP-ALL/T-LBLN(%)6(MRD陰性,N%)中位植入時(shí)間(N=17CMV再激活,N(%)復(fù)發(fā),N%)生存率,N(%17(100·中性粒細(xì)胞植入的中位時(shí)間為13.5天(范圍,11-18天),·中位隨訪(fǎng)時(shí)間為4.5個(gè)月(范圍,0.4-8個(gè)月),aGVHD再激活率為23.5%,EBV再激活率為64.7%,無(wú)患者復(fù)發(fā),NRM為11.8%,生存率為88.2%(15/17)。2025EHAAbstractNo.PF1056(Poster).TBFIATG/PTCy預(yù)處理方案在異基因造血干細(xì)胞移植中的前瞻性2期研究恒瑞·醫(yī)學(xué)研究目的:研究TBF與ATG/PTCy聯(lián)合作為異基因造血干細(xì)胞移植預(yù)處理用于老年血液系統(tǒng)疾病的療效與安全性。主要研究終點(diǎn):研究對(duì)象研究對(duì)象(N=14)血液病患者次要研究終點(diǎn):移植后3個(gè)月CMV和EBV感染發(fā)生率、TBF組:·塞替派5mg/kg/d,第8天至-7天;白消安0.8mg/kg/d,第-6天至-4天;氟達(dá)拉濱50mg/kg/d,第-6天至-2天;ATG6-7.5mg/kg/d,第-3天至-1天?!と媾?mg/kg/d,第-8天至-7天;白消安0.8mglkg/d,第-6天至4天;氟達(dá)拉濱50mg/kgld,第-6天至-2天;ATG5mglkg/d,第-3天至-1天;Cy1g/m2ld,第-3天至-2天?!と媾?mg/kg/天,第-8天至-7天;白消安0.8mglkgld,第-6天至-4天;氟達(dá)拉濱50mg/kgld,第-6天至-2天;ATG3.5-5mglkgld,第-3天至-1天;Cy25g/m2ld,第+3天至+4天。2025EHAAbstractNo.PB3446.TBFIATG/PTCy預(yù)處理方案在異基因造血干細(xì)胞移植中的前瞻性·中期分析了14例年齡≥50歲的惡性血液病患者進(jìn)行異基因造血干細(xì)胞移植。中位年齡為61歲(范圍:53-77歲)。除2例植入失敗,其他所有患者在第28天時(shí)均實(shí)現(xiàn)了完全供者嵌合。中性粒細(xì)胞植入中位時(shí)間為12天(范圍:10-26天),血小板植入中位時(shí)間為12天(范圍:10-36天)。·在TBF組(N=7),所有患者均實(shí)現(xiàn)了中性粒細(xì)胞和血小板植入。3個(gè)月生存率為71.4%,6個(gè)月生存率為57.1%。移植后,CMV感染率為57.1%。EBV感染率85.7%,1例患者復(fù)發(fā)(14.3%)。·TBFPTCY組(N=4),所有患者均成功植入,移植后13天中性粒細(xì)胞植入,16天血小板植入。所有患者均存活超過(guò)3個(gè)月,1例ALL患者在移植后3個(gè)月復(fù)發(fā)。其余AML患者,均未發(fā)生CMV或EBV感染或aGVHD。研究結(jié)論:用于老年惡性血液病患者異基因造血干細(xì)胞移植的TBFPTCY方案值得進(jìn)一步探索。2025EHAAbstractNo.PB3446.2025EHAAbstractNo.PB3380研究方法:2022年7月至2023年12月間,共納入27名患者,中位年齡為35歲(范圍:12-65歲)。其中,23名患者(85.2%)為淋巴瘤和急性白血病。7名急性白血病患者存在中樞神經(jīng)系統(tǒng)白血病或髓外浸潤(rùn)。6名患者在自體移植后復(fù)發(fā),1名患者在異體移植后復(fù)發(fā)。所有患者均接受TBC:塞替派5mg/kg/d(連續(xù)2天)、白消安3.2mg/kg/d(連續(xù)2天)、環(huán)磷酰胺40mg/kg/d(連續(xù)2天)預(yù)處理方案?!?年和2年OS分別為85.2%±6.8%和76.5%±8.5%。1年和2年DFS分別為81.5%±7.5%和62.8%±12.2%。·共有6名患者復(fù)發(fā),從移植到復(fù)發(fā)的中位時(shí)間為226(90-711)天,1年和2年累積復(fù)發(fā)率(CIR)分別為14.8%±6.8%和31.0%±12.6%。·1年和2年非復(fù)發(fā)死亡率(NRM)分別為4.2%±4.1%和8.5%·Ⅲ-IV級(jí)aGVHD和cGVHD發(fā)生率分別為18.5%和37.0%。2025EHAAbstractNo.PB3396·中位年齡為54歲(32-74歲),其中12例患者(42.8%)年齡≥60歲?!?8.6%為復(fù)發(fā)難治,既往治療中位線(xiàn)數(shù)為2線(xiàn)(范圍:2-3線(xiàn))。移植前53.6%處于完全緩解(CR)狀態(tài)。·67.8%預(yù)處理方案為BLT,32.2%預(yù)處理方案為BCNU-TT。·中性粒細(xì)胞和血小板的中位植入時(shí)間分別為12天(9-30天)和24天(10-92·中位年齡為54歲(32-74歲),其中12例患者(42.8%)年齡≥60歲。·28.6%為復(fù)發(fā)難治,既往治療中位線(xiàn)數(shù)為2線(xiàn)(范圍:2-3線(xiàn))。移植前53.6%處于完全緩解(CR)狀態(tài)?!?7.8%預(yù)處理方案為BLT,32.2%預(yù)處理方案為BCNU-TT。·中性粒細(xì)胞和血小板的中位植入時(shí)間分別為12天(9-30天)和24天(10-92巴瘤[n=22]巴瘤[n=6]中位年齡,歲(范圍)年齡≥60歲(%)2(7.1)女性(%)9(32.1)2(7.1)既往治療線(xiàn)數(shù)中位數(shù)(范圍)復(fù)發(fā)疾病(%)完全緩解(%)部分緩解(%)中位CD34細(xì)胞數(shù)(x10?/kg),范圍中性粒細(xì)胞植入血小板植入≥3級(jí)不良事件(%)黏膜炎ICU住院2(7.1)繼發(fā)性惡性腫瘤研究結(jié)果:中位OS為11.5個(gè)月(CI:0.6-22.5個(gè)月),中位EFS為2.6個(gè)月(CI:0-14.5個(gè)月)(p=0.41;0.14)?!?年時(shí),16例BLT預(yù)處理的PCNSL患者OS為68.8%,EFS為62.5%,6例BCNU-TT預(yù)處理的PCNSL患者OS和EFS均為83.3%(P=0.59)。研究結(jié)論:研究結(jié)論:BCNU-TT(塞替派中位劑量更高:20mg/kg)預(yù)處理方案顯示出生存獲益改善的趨勢(shì)。兩種治療方案均安全性均可控。2025EHAAbstractNo.PB3396研究背景:大劑量美法侖預(yù)處理后ASCT仍然是多發(fā)性骨髓瘤(MM)的標(biāo)準(zhǔn)鞏固治療方案,既往嘗試優(yōu)化預(yù)處理方案并未取得更好的結(jié)果。塞利尼索是一種選擇性XPO-1(核輸出蛋白-1)抑制劑,在臨床前研究中顯示出與美法侖協(xié)同抗腫瘤作用。研究設(shè)計(jì):患者基線(xiàn)特征:·中位年齡59歲(范圍33-69);·腎功能不全(CrCl<60del(17p)(n=1,3%),TP53突變(·所有患者均接受了蛋白酶體抑制劑誘導(dǎo)治療,其中28%接受了達(dá)雷妥尤單抗挽救治療?!ひ浦睬凹膊顟B(tài):嚴(yán)格完全緩解(SCR,n=10),完全緩解(CR,n=5),非常好的部分緩解(VGPR,n=6),和部分·中位中性粒細(xì)胞和血小板植入時(shí)間10天(范圍9-12)和14天(范圍10-30)。生存率:中位隨訪(fǎng)時(shí)間為14個(gè)月(范圍2-37),1年P(guān)FS和OS安全性:分別為91.8%和89.3%。除首例病例出現(xiàn)嚴(yán)重嘔吐外,未觀察到4-5級(jí)血液學(xué)不良事件或與移植相關(guān)的死亡。2025EHAAbstractNo.PS2054.·F-BMT預(yù)處理方案在減低毒性的同時(shí),能夠有效促進(jìn)移植的成功,適用于大齡且身體狀況無(wú)法耐受高強(qiáng)度預(yù)處理的TDT患兒;·TBF聯(lián)合ATG/PTCy方案在半相合移植中展示了良好的療效和安全性,優(yōu)化半相合移植預(yù)處理方案,可為高風(fēng)險(xiǎn)患者提供新的治療選擇;·高危患者中優(yōu)化藥物組合(TBC方案),可更好地平衡預(yù)處理強(qiáng)度和患者耐受性,減少移植相關(guān)并發(fā)癥,提高移植成功率和長(zhǎng)期生存率;·在PCNSL患者中,BCNU-TT方案中較高劑量的塞替派可能提供了更強(qiáng)的抗腫瘤效應(yīng),從而改善了患者的生存期,根據(jù)患者疾病類(lèi)型和風(fēng)險(xiǎn)因素,選擇合適的藥物劑量和組合,強(qiáng)調(diào)了個(gè)體化治療的重要性。并且毒性可管理。03HSCT并發(fā)癥的預(yù)防與管理研究方法:回顧性分析了217例2020年-2024年在我院接受CAR-T橋接HSCT的患者數(shù)據(jù),GVHD預(yù)防方案:166例患者使用CsA、MMF和MTX(第+1天15mg/m2/d,第+3、+6、+11天10mg/m2/d)(MTX組),51例患者使用CsA、MMF和抗CD25單抗(第+4和+8天1mg/kg/d)(抗CD25組)。主要終點(diǎn)是第100天aGVHD的累oCsA(1.25mg/kg),twicedaily,-1d2025EHAAbstractNo.S262(oral).一Strata—Drug.Group-CD25Drvg_S中位隨訪(fǎng)時(shí)間為24.3個(gè)月(0.06-61.78個(gè)·抗CD25組第100天11-IV度aGVHD的累積發(fā)生率顯著低于MTX組(21.2%,95%CI:11.0-34.3%vs.41.0%,95%Cl:33.0-48.0%;p=·抗CD25組總OM和2-4級(jí)OM的發(fā)生率顯著低于MTX組(總OM:40.29%vs.63.41%,p=0.003;2-4級(jí)OM:7.46%vs.32.05%,p<0.001)。抗CD25組OM的中位持續(xù)時(shí)間較短(5天[2-18]vs.11天[3-30],p<0.001)。研研究結(jié)論:抗CD25單抗替代MTX顯著降低了aGVHD和OM的發(fā)生率,在病毒感染、復(fù)發(fā)、TRM和生存上與MTX結(jié)果相當(dāng),較MTX具有更好的療效以及更低的毒性,是一種有前景的GVHD預(yù)防策略。研究背景:?jiǎn)伪扼w外周血干細(xì)胞移植中最佳的GVHD預(yù)防策略仍然存在爭(zhēng)議。評(píng)估三種廣泛使用的GVHD預(yù)防方案—一標(biāo)準(zhǔn)劑量ATG、PTCy和低劑量ATG/PTCy聯(lián)合方案在髓系惡性腫瘤haplo-PBSCT中的療效和安全性。研究設(shè)計(jì):研究設(shè)計(jì): 年齡14-70歲研究結(jié)果:空·移植后第100天,三組間II-IV度aGVHD累積發(fā)生率無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)差異(P=0.230)·移植后第180天ATG/PTCy組l-IV度aGVHD累積發(fā)生率(22.4%)低于ATG組(32.1%)和PTCy組(30.1%)(P=0.065)·各組間cGVHD的總發(fā)生率相似(P=0.130),ATG/PTCy組2年中重度cGVHD的累積發(fā)生率(11.2
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