罕見(jiàn)病藥物醫(yī)保準(zhǔn)入策略研究演講人CONTENTS罕見(jiàn)病藥物醫(yī)保準(zhǔn)入策略研究引言：罕見(jiàn)病藥物醫(yī)保準(zhǔn)入的時(shí)代命題與核心訴求我國(guó)罕見(jiàn)病藥物醫(yī)保準(zhǔn)入的現(xiàn)狀與核心挑戰(zhàn)國(guó)際經(jīng)驗(yàn)借鑒：全球罕見(jiàn)病藥物醫(yī)保準(zhǔn)入的模式與啟示我國(guó)罕見(jiàn)病藥物醫(yī)保準(zhǔn)入策略的核心維度與實(shí)施路徑目錄01罕見(jiàn)病藥物醫(yī)保準(zhǔn)入策略研究02引言：罕見(jiàn)病藥物醫(yī)保準(zhǔn)入的時(shí)代命題與核心訴求引言：罕見(jiàn)病藥物醫(yī)保準(zhǔn)入的時(shí)代命題與核心訴求作為醫(yī)療健康領(lǐng)域的重要議題，罕見(jiàn)病藥物醫(yī)保準(zhǔn)入不僅關(guān)乎藥品可及性與患者生命質(zhì)量，更折射出醫(yī)療公平、社會(huì)價(jià)值與制度效能的多維博弈。我國(guó)罕見(jiàn)病患者約2000萬(wàn)人，涉及7000余種疾病，其中80%為遺傳性疾病，50%在兒童期發(fā)病。然而，由于罕見(jiàn)病藥物研發(fā)成本高（平均單藥研發(fā)成本超10億美元）、市場(chǎng)規(guī)模?。ㄈ蚧颊呖倲?shù)不足200萬(wàn)）、定價(jià)機(jī)制特殊（“孤兒藥定價(jià)權(quán)”驅(qū)動(dòng)），多數(shù)藥物價(jià)格遠(yuǎn)超常規(guī)治療藥物，患者自費(fèi)負(fù)擔(dān)極重。據(jù)《中國(guó)罕見(jiàn)病藥物醫(yī)療保障研究報(bào)告》顯示，我國(guó)已上市罕見(jiàn)病藥物中，約90%未納入醫(yī)保目錄，患者年均自付費(fèi)用高達(dá)10萬(wàn)-100萬(wàn)元，家庭因病致貧率超60%。引言：罕見(jiàn)病藥物醫(yī)保準(zhǔn)入的時(shí)代命題與核心訴求在此背景下，如何構(gòu)建科學(xué)、公平、可持續(xù)的罕見(jiàn)病藥物醫(yī)保準(zhǔn)入策略，成為“健康中國(guó)2030”戰(zhàn)略落地的關(guān)鍵命題。這不僅需要破解“患者等藥救命”與“基金保民生”的現(xiàn)實(shí)矛盾，更需在醫(yī)療價(jià)值、經(jīng)濟(jì)價(jià)值與社會(huì)價(jià)值間尋找動(dòng)態(tài)平衡。作為一名長(zhǎng)期關(guān)注藥物政策與患者權(quán)益的研究者，我曾親眼見(jiàn)證脊髓性肌萎縮癥（SMA）患兒家庭因諾西那生鈉注射液年費(fèi)用70萬(wàn)元而陷入絕望，也欣喜于該藥通過(guò)醫(yī)保談判降至3.3萬(wàn)元/年后，千余名患兒獲得治療機(jī)會(huì)。這種從“天價(jià)藥”到“用得上”的轉(zhuǎn)變，既是醫(yī)保準(zhǔn)入策略成效的縮影，也凸顯了系統(tǒng)性制度設(shè)計(jì)的緊迫性與必要性。03我國(guó)罕見(jiàn)病藥物醫(yī)保準(zhǔn)入的現(xiàn)狀與核心挑戰(zhàn)我國(guó)罕見(jiàn)病藥物醫(yī)保準(zhǔn)入的現(xiàn)狀與核心挑戰(zhàn)（一）政策演進(jìn)與進(jìn)展：從“碎片化探索”到“制度性框架初步形成”我國(guó)罕見(jiàn)病藥物醫(yī)保準(zhǔn)入政策經(jīng)歷了從“無(wú)明確機(jī)制”到“專項(xiàng)突破”的漸進(jìn)式發(fā)展。2019年，《關(guān)于完善醫(yī)療保障制度的指導(dǎo)意見(jiàn)》首次提出“探索罕見(jiàn)病用藥保障機(jī)制”；2020年，國(guó)家醫(yī)保局將“罕見(jiàn)病治療用藥”作為獨(dú)立評(píng)審板塊納入《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄》（以下簡(jiǎn)稱“醫(yī)保目錄”），當(dāng)年新增談判準(zhǔn)入的罕見(jiàn)病藥物19種，價(jià)格平均降幅52.6%；2021-2023年，醫(yī)保目錄持續(xù)向罕見(jiàn)病傾斜，累計(jì)納入罕見(jiàn)病藥物45種，覆蓋血友病、SMA、戈謝病等30余種疾病。地方層面，浙江、江蘇、山東等省份已建立省級(jí)罕見(jiàn)病專項(xiàng)保障基金，對(duì)目錄外藥物實(shí)行“政府主導(dǎo)+社會(huì)共濟(jì)”的分層支付。我國(guó)罕見(jiàn)病藥物醫(yī)保準(zhǔn)入的現(xiàn)狀與核心挑戰(zhàn)然而，當(dāng)前政策仍存在“覆蓋有限、結(jié)構(gòu)不均、機(jī)制不健全”等問(wèn)題。截至2023年，我國(guó)已上市罕見(jiàn)病藥物約120種，納入醫(yī)保目錄的僅占37.5%，且多集中于血液瘤、遺傳性代謝病等領(lǐng)域，部分“超罕見(jiàn)病”（如患者人數(shù)不足百人的遺傳性共濟(jì)失調(diào)）藥物仍屬“空白地帶”。此外，醫(yī)保目錄內(nèi)藥物的區(qū)域可及性差異顯著，經(jīng)濟(jì)欠發(fā)達(dá)地區(qū)因配送、報(bào)銷流程限制，患者實(shí)際用藥比例不足60%。核心挑戰(zhàn)：多重矛盾交織下的制度困境藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的“適配性不足”傳統(tǒng)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)以“成本-效果分析（CEA）”為核心，常用指標(biāo)為“增量成本效果比（ICER）”，閾值普遍采用3倍人均GDP（我國(guó)約21萬(wàn)元/QALY）。但罕見(jiàn)病藥物因患者樣本量小（全球患者不足千人）、臨床終點(diǎn)替代指標(biāo)復(fù)雜（如以“無(wú)事件生存期”替代“總生存期”），常規(guī)ICER閾值難以反映其真實(shí)價(jià)值。例如，某脊髓性肌萎縮癥修正治療藥物，雖ICER達(dá)50萬(wàn)元/QALY，但因可逆轉(zhuǎn)疾病進(jìn)程、避免終身呼吸支持，其“社會(huì)價(jià)值”遠(yuǎn)超經(jīng)濟(jì)成本?，F(xiàn)有評(píng)價(jià)體系對(duì)“生命價(jià)值”“家庭負(fù)擔(dān)緩解”“長(zhǎng)期社會(huì)收益”等維度的量化缺失，導(dǎo)致高價(jià)值罕見(jiàn)病藥物“因價(jià)棄用”。核心挑戰(zhàn)：多重矛盾交織下的制度困境企業(yè)定價(jià)與醫(yī)保支付的“博弈困境”罕見(jiàn)病藥物研發(fā)企業(yè)面臨“高研發(fā)投入、長(zhǎng)回報(bào)周期”的壓力，傾向于通過(guò)“孤兒藥定價(jià)權(quán)”回收成本（全球孤兒藥均價(jià)為常規(guī)藥物的10倍）。而醫(yī)保部門需兼顧基金池可持續(xù)性（2023年醫(yī)保基金支出2.4萬(wàn)億元，增速達(dá)15.8%），雙方在價(jià)格談判中易陷入“企業(yè)要價(jià)高、醫(yī)保出價(jià)低”的僵局。以某龐貝病藥物為例，企業(yè)初始報(bào)價(jià)年費(fèi)用120萬(wàn)元，醫(yī)保談判底線為30萬(wàn)元，最終因差距過(guò)大未能準(zhǔn)入，患者仍面臨“一藥難求”的困境。核心挑戰(zhàn)：多重矛盾交織下的制度困境患者需求與公平性的“結(jié)構(gòu)性矛盾”我國(guó)罕見(jiàn)病種類繁多，不同疾病患者群體規(guī)模差異極大（如血友病A患者約13萬(wàn)人，而先天性無(wú)痛無(wú)汗癥不足千人）。若單純按“患者人數(shù)”分配醫(yī)保資源，可能導(dǎo)致“超罕見(jiàn)病”患者被邊緣化；若過(guò)度強(qiáng)調(diào)“公平性”，則可能擠占高發(fā)病率疾病的基金份額。此外，兒童罕見(jiàn)病患者占比約50%，但其藥物臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)不足（僅20%罕見(jiàn)病藥物有兒童適應(yīng)癥），進(jìn)一步加劇了“用藥權(quán)不平等”。核心挑戰(zhàn)：多重矛盾交織下的制度困境保障機(jī)制的“碎片化與可持續(xù)性風(fēng)險(xiǎn)”當(dāng)前罕見(jiàn)病藥物保障呈現(xiàn)“醫(yī)保為主、醫(yī)療救助為輔、商業(yè)保險(xiǎn)補(bǔ)充”的多元格局，但各制度間缺乏銜接：醫(yī)保目錄內(nèi)藥物需按比例報(bào)銷，患者仍需承擔(dān)高額自付部分（如年費(fèi)10萬(wàn)元的藥物，醫(yī)保報(bào)銷后自付約3-5萬(wàn)元）；醫(yī)療救助覆蓋人群有限（僅低保、特困人員）；商業(yè)健康保險(xiǎn)因“逆選擇”傾向拒保罕見(jiàn)病患者。此外，地方專項(xiàng)保障基金依賴財(cái)政投入，缺乏穩(wěn)定籌資機(jī)制，部分地區(qū)已出現(xiàn)“基金穿底”風(fēng)險(xiǎn)（如某省2022年罕見(jiàn)病專項(xiàng)基金支出超預(yù)算200%）。04國(guó)際經(jīng)驗(yàn)借鑒：全球罕見(jiàn)病藥物醫(yī)保準(zhǔn)入的模式與啟示典型國(guó)家/地區(qū)模式分析美國(guó)：“市場(chǎng)激勵(lì)+多元支付”的雙軌制美國(guó)通過(guò)《孤兒藥法案》（1983年）建立“研發(fā)激勵(lì)+市場(chǎng)獨(dú)占”機(jī)制：企業(yè)研發(fā)孤兒藥可享受50%稅收減免、7年市場(chǎng)獨(dú)占期、優(yōu)先審評(píng)資格，推動(dòng)全球80%的罕見(jiàn)病藥物在美國(guó)上市。支付層面，以“商業(yè)保險(xiǎn)為主、政府補(bǔ)充”：Medicare（聯(lián)邦醫(yī)療保險(xiǎn)）對(duì)ESRD（終末期腎病）等罕見(jiàn)病實(shí)行100%報(bào)銷，Medicaid（醫(yī)療補(bǔ)助）由州政府制定保障清單，企業(yè)通過(guò)“患者援助項(xiàng)目（PAP）”降低低收入患者負(fù)擔(dān)。2022年，美國(guó)罕見(jiàn)病藥物醫(yī)保覆蓋率達(dá)92%，患者自付比例不足10%。典型國(guó)家/地區(qū)模式分析歐盟：“價(jià)值評(píng)估+風(fēng)險(xiǎn)分擔(dān)”的協(xié)調(diào)機(jī)制歐盟通過(guò)《罕見(jiàn)病藥物法規(guī)》（2000年）設(shè)立“孤兒藥資格認(rèn)定（ODP）”，加速藥品審批；支付層面實(shí)行“國(guó)家自主+歐盟協(xié)調(diào)”模式，歐洲藥品管理局（EMA）發(fā)布《罕見(jiàn)病藥物指南》，統(tǒng)一藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)框架，但具體支付標(biāo)準(zhǔn)由成員國(guó)自行制定。針對(duì)不確定性高的藥物，歐盟創(chuàng)新“風(fēng)險(xiǎn)分擔(dān)協(xié)議”：如英國(guó)“療效風(fēng)險(xiǎn)分擔(dān)（PRS）”，若患者用藥后未達(dá)到預(yù)期療效，企業(yè)退還部分費(fèi)用；德國(guó)“分期付款（SMP）”，按藥物長(zhǎng)期療效分階段支付。2023年，歐盟罕見(jiàn)病藥物醫(yī)保覆蓋率達(dá)85%，ICER閾值普遍采用5倍人均GDP（約40萬(wàn)元/QALY）。典型國(guó)家/地區(qū)模式分析日本：“專項(xiàng)立法+集中采購(gòu)”的保障模式日本通過(guò)《罕見(jiàn)病藥物醫(yī)療費(fèi)支付制度》（1972年）立法，將罕見(jiàn)病藥物納入“高額醫(yī)療費(fèi)保障”：患者月自付費(fèi)用上限為13.8萬(wàn)日元（約6700元人民幣），超出部分由醫(yī)?；鸪袚?dān)。同時(shí)，厚生勞動(dòng)省設(shè)立“罕見(jiàn)病藥物審查會(huì)”，對(duì)目錄外藥物實(shí)行“集中談判+動(dòng)態(tài)調(diào)整”，企業(yè)需提交“疾病負(fù)擔(dān)數(shù)據(jù)”與“長(zhǎng)期成本效果分析”。2022年，日本罕見(jiàn)病藥物醫(yī)保覆蓋率達(dá)90%，患者年均自付費(fèi)用不足2萬(wàn)日元。國(guó)際經(jīng)驗(yàn)的核心啟示立法先行是制度保障的基礎(chǔ)美、歐、日均通過(guò)專項(xiàng)立法明確罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)激勵(lì)、支付標(biāo)準(zhǔn)與患者權(quán)益，如美國(guó)《孤兒藥法案》、歐盟《罕見(jiàn)病行動(dòng)計(jì)劃》、日本《罕見(jiàn)病法》，為醫(yī)保準(zhǔn)入提供法律支撐。國(guó)際經(jīng)驗(yàn)的核心啟示價(jià)值評(píng)估需適配罕見(jiàn)病特殊性歐盟“風(fēng)險(xiǎn)分擔(dān)協(xié)議”、日本“疾病負(fù)擔(dān)評(píng)估”均表明，罕見(jiàn)病藥物評(píng)價(jià)應(yīng)突破傳統(tǒng)ICER閾值，納入“生命質(zhì)量年（QALY）”“家庭照護(hù)成本”“長(zhǎng)期社會(huì)收益”等多元指標(biāo)。國(guó)際經(jīng)驗(yàn)的核心啟示多元籌資是可持續(xù)發(fā)展的關(guān)鍵美國(guó)“商業(yè)保險(xiǎn)主導(dǎo)”、日本“高額醫(yī)療費(fèi)保障”均顯示，單一醫(yī)?；痣y以承擔(dān)罕見(jiàn)病藥物支付壓力，需通過(guò)政府、企業(yè)、社會(huì)、個(gè)人共擔(dān)構(gòu)建“多層次保障網(wǎng)”。國(guó)際經(jīng)驗(yàn)的核心啟示動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制需貫穿全生命周期歐盟“定期目錄評(píng)估”、日本“藥物退出機(jī)制”強(qiáng)調(diào)，罕見(jiàn)病藥物準(zhǔn)入并非“一勞永逸”，需基于臨床證據(jù)更新、基金承受能力變化動(dòng)態(tài)調(diào)整，確保資源最優(yōu)配置。05我國(guó)罕見(jiàn)病藥物醫(yī)保準(zhǔn)入策略的核心維度與實(shí)施路徑構(gòu)建適配罕見(jiàn)病特點(diǎn)的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)體系建立“多元價(jià)值指標(biāo)+動(dòng)態(tài)閾值”的評(píng)價(jià)框架-指標(biāo)創(chuàng)新：除傳統(tǒng)ICER外，增設(shè)“疾病負(fù)擔(dān)緩解度”（如避免呼吸機(jī)依賴、減少住院天數(shù)）、“家庭照護(hù)成本節(jié)約”（如家長(zhǎng)誤工損失減少）、“社會(huì)生產(chǎn)力價(jià)值”（如患者重返工作崗位創(chuàng)造的經(jīng)濟(jì)收益）等社會(huì)價(jià)值指標(biāo)。-閾值分層：根據(jù)疾病“可逆性”“致死性”“治療必要性”設(shè)定差異化閾值：對(duì)“不可逆致死性疾病”（如SMAⅠ型），閾值可放寬至10倍人均GDP（約70萬(wàn)元/QALY）；對(duì)“可慢性化管理疾病”（如血友?。捎?倍人均GDP（約35萬(wàn)元/QALY）。構(gòu)建適配罕見(jiàn)病特點(diǎn)的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)體系強(qiáng)化真實(shí)世界數(shù)據(jù)（RWD）在評(píng)價(jià)中的應(yīng)用針對(duì)罕見(jiàn)病藥物臨床試驗(yàn)樣本量小的問(wèn)題，建立“罕見(jiàn)病真實(shí)世界數(shù)據(jù)平臺(tái)”，整合電子病歷、醫(yī)保報(bào)銷、患者登記等數(shù)據(jù)，通過(guò)“真實(shí)世界研究（RWS）”補(bǔ)充藥物長(zhǎng)期療效與安全性證據(jù)。例如，某黏多糖貯積癥藥物可通過(guò)RWS評(píng)估10年以上患者生存質(zhì)量改善情況，為醫(yī)保準(zhǔn)入提供更全面依據(jù)。3.引入“患者偏好研究（PE）”與“患者報(bào)告結(jié)局（PRO）”通過(guò)離散選擇實(shí)驗(yàn)（DCE）等方法，量化患者對(duì)“延長(zhǎng)生存時(shí)間”“提高生活質(zhì)量”“避免治療痛苦”等維度的偏好，將患者視角納入價(jià)值評(píng)估。例如，針對(duì)Duchenne型肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）患者，若藥物可延緩行走喪失時(shí)間1年，即使ICER較高，患者仍可能賦予其高價(jià)值，應(yīng)作為醫(yī)保準(zhǔn)入的重要參考。創(chuàng)新“價(jià)值導(dǎo)向”的定價(jià)與支付機(jī)制推行“以價(jià)值為基礎(chǔ)（VBP）的談判定價(jià)”-分層定價(jià)策略：根據(jù)藥物“臨床創(chuàng)新程度”（如first-in-classvsme-too）、“疾病覆蓋率”（如覆蓋所有亞型vs部分亞型）、“企業(yè)研發(fā)投入”等因素，設(shè)定差異化降價(jià)目標(biāo)。例如，對(duì)全球首款罕見(jiàn)病藥物，降價(jià)幅度可控制在30%-50%；對(duì)同類仿制藥，降幅可達(dá)70%以上。-“按療效付費(fèi)（P4P）”機(jī)制：對(duì)療效不確定性高的藥物，采用“基礎(chǔ)費(fèi)用+療效附加費(fèi)”模式：若患者用藥后未達(dá)到預(yù)設(shè)臨床終點(diǎn)（如腫瘤縮小率、血紅蛋白提升水平），企業(yè)退還部分費(fèi)用。例如，某肺動(dòng)脈高壓罕見(jiàn)病藥物可約定“6分鐘步行距離提升<30米，退還50%藥費(fèi)”。創(chuàng)新“價(jià)值導(dǎo)向”的定價(jià)與支付機(jī)制探索“分期付款+風(fēng)險(xiǎn)擔(dān)?！钡闹Ц赌Ｊ结槍?duì)高價(jià)罕見(jiàn)病藥物（年費(fèi)用超50萬(wàn)元），由醫(yī)保基金與企業(yè)簽訂“分期支付協(xié)議”，首年支付60%，次年根據(jù)患者生存質(zhì)量、住院率等指標(biāo)支付剩余40%；同時(shí)要求企業(yè)提供“藥物供應(yīng)保障擔(dān)?！?，若因企業(yè)原因?qū)е聰喙?，需承?dān)違約金并啟動(dòng)備用藥品供應(yīng)機(jī)制。創(chuàng)新“價(jià)值導(dǎo)向”的定價(jià)與支付機(jī)制建立“省級(jí)統(tǒng)籌+國(guó)家調(diào)劑”的基金分擔(dān)機(jī)制針對(duì)罕見(jiàn)病藥物“跨區(qū)域使用”特點(diǎn)，將罕見(jiàn)病保障基金從“市級(jí)統(tǒng)籌”提升至“省級(jí)統(tǒng)籌”，通過(guò)“統(tǒng)一籌資、統(tǒng)一支付、統(tǒng)一管理”解決地區(qū)間基金不平衡問(wèn)題；設(shè)立“國(guó)家罕見(jiàn)病藥物調(diào)劑基金”，對(duì)經(jīng)濟(jì)欠發(fā)達(dá)地區(qū)給予60%-80%的費(fèi)用補(bǔ)貼，避免因地方財(cái)政能力差異導(dǎo)致患者權(quán)益受損。健全“多方協(xié)同”的保障與支持體系完善“醫(yī)保+醫(yī)療救助+商業(yè)保險(xiǎn)”的銜接機(jī)制-醫(yī)保目錄擴(kuò)容：將臨床必需、療效確切的罕見(jiàn)病藥物優(yōu)先納入醫(yī)保目錄，建立“罕見(jiàn)病藥物綠色評(píng)審?fù)ǖ馈?，評(píng)審周期縮短至6個(gè)月。-醫(yī)療救助兜底：對(duì)醫(yī)保報(bào)銷后自付費(fèi)用仍超5萬(wàn)元的患者，通過(guò)“一站式結(jié)算”納入醫(yī)療救助，救助比例不低于70%。-商業(yè)保險(xiǎn)補(bǔ)充：支持保險(xiǎn)公司開(kāi)發(fā)“罕見(jiàn)病醫(yī)療險(xiǎn)”，帶病投保、既往癥可保，政府給予稅收優(yōu)惠（如保費(fèi)支出在個(gè)稅專項(xiàng)附加扣除中限額扣除）。例如，北京“普惠健康?！币褜?0種罕見(jiàn)病藥物納入保障，年保費(fèi)195元，最高賠付額100萬(wàn)元。健全“多方協(xié)同”的保障與支持體系強(qiáng)化“醫(yī)+藥+?！钡娜鞒谭?wù)保障-診斷能力提升：在省級(jí)三甲醫(yī)院設(shè)立“罕見(jiàn)病診療中心”，配備基因檢測(cè)、多學(xué)科會(huì)診（MDT）能力，實(shí)現(xiàn)“早診早治”；將罕見(jiàn)病基因檢測(cè)納入醫(yī)保支付，降低患者確診成本。12-患者支持服務(wù)：設(shè)立“罕見(jiàn)病患者援助基金會(huì)”，為經(jīng)濟(jì)困難患者提供“用藥交通補(bǔ)貼”“護(hù)理費(fèi)用補(bǔ)助”；開(kāi)展“患者用藥管理培訓(xùn)”，提高用藥依從性。3-藥品供應(yīng)保障：對(duì)罕見(jiàn)病藥物實(shí)行“定點(diǎn)生產(chǎn)、定向配送”，企業(yè)需保證全國(guó)范圍內(nèi)72小時(shí)可及；建立“短缺藥物預(yù)警機(jī)制”，若某藥物連續(xù)3個(gè)月缺貨，啟動(dòng)“仿制藥替代”或“臨時(shí)進(jìn)口”。健全“多方協(xié)同”的保障與支持體系構(gòu)建“企業(yè)+政府+社會(huì)組織”的共治格局-企業(yè)責(zé)任落實(shí)：要求罕見(jiàn)病藥物企業(yè)提交“患者可及性計(jì)劃（PAP）”，明確低價(jià)供應(yīng)、患者援助、藥物捐贈(zèng)等義務(wù)，未達(dá)標(biāo)者取消醫(yī)保申報(bào)資格。-政府統(tǒng)籌協(xié)調(diào)：由國(guó)家醫(yī)保局、國(guó)家衛(wèi)健委、工信部等12部門建立“罕見(jiàn)病藥物保障聯(lián)席會(huì)議制度”，定期召開(kāi)政策協(xié)調(diào)會(huì)，解決準(zhǔn)入、生產(chǎn)、供應(yīng)中的跨部門問(wèn)題。-社會(huì)組織參與：支持中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟、患者組織等第三方機(jī)構(gòu)參與藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)、價(jià)格談判監(jiān)督，反映患者訴求，推動(dòng)政策優(yōu)化。建立“動(dòng)態(tài)調(diào)整+長(zhǎng)效激勵(lì)”的發(fā)展機(jī)制完善醫(yī)保目錄“定期評(píng)估+動(dòng)態(tài)調(diào)整”機(jī)制建立“年度評(píng)估、兩年調(diào)整”的醫(yī)保目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制：對(duì)已納入醫(yī)保的罕見(jiàn)病藥物，每2年評(píng)估一次臨床療效與基金支出；對(duì)療效不達(dá)標(biāo)或價(jià)格虛高的藥物，啟動(dòng)“退出程序”；對(duì)目錄外新上市的罕見(jiàn)病藥物，實(shí)行“當(dāng)年申報(bào)、次年評(píng)審”，縮短患者等待時(shí)間。建立“動(dòng)態(tài)調(diào)整+長(zhǎng)效激勵(lì)”的發(fā)展機(jī)制加大罕見(jiàn)病藥物研發(fā)激勵(lì)力度-財(cái)稅優(yōu)惠：對(duì)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)投入給予200%加計(jì)扣除，新藥上市后給予3年增值稅即征即退。-審評(píng)優(yōu)先：將罕見(jiàn)