2026年生物技術(shù)專家：基因編輯與生物醫(yī)藥研發(fā)題庫一、單選題（共10題，每題2分）1.基因編輯技術(shù)中，CRISPR-Cas9系統(tǒng)的核心組件是？A.Cas9蛋白和gRNAB.TALENs和ZFNsC.ZFNs和CRISPRD.AID和HDR2.中國對(duì)基因編輯嬰兒的倫理禁令主要針對(duì)哪種技術(shù)？A.CRISPR-Cas9B.ZFNsC.TALENsD.OGT技術(shù)3.以下哪種疾病是目前基因治療臨床試驗(yàn)中進(jìn)展最快的領(lǐng)域？A.心血管疾病B.神經(jīng)退行性疾病C.血液系統(tǒng)疾病D.腫瘤4.中國批準(zhǔn)的第一個(gè)基因編輯藥物是用于治療哪種疾??？A.β-地中海貧血B.鐮狀細(xì)胞貧血C.艾滋病D.肝癌5.基因編輯中，"脫靶效應(yīng)"的主要風(fēng)險(xiǎn)是？A.編輯效率降低B.靶外基因突變C.細(xì)胞毒性增加D.免疫反應(yīng)增強(qiáng)6.中國基因編輯領(lǐng)域的領(lǐng)軍企業(yè)之一是？A.百濟(jì)神州B.科興生物C.華大基因D.艾德生物7.以下哪種技術(shù)常用于基因編輯的脫靶效應(yīng)檢測(cè)？A.測(cè)序深度分析B.基因芯片檢測(cè)C.熒光顯微鏡觀察D.動(dòng)物模型實(shí)驗(yàn)8.基因編輯在生物醫(yī)藥研發(fā)中的最大優(yōu)勢(shì)是？A.成本低廉B.高精度靶向C.快速見效D.無倫理爭(zhēng)議9.中國目前基因編輯技術(shù)的主要應(yīng)用領(lǐng)域是？A.基礎(chǔ)研究B.臨床治療C.腫瘤免疫D.農(nóng)業(yè)改良10.基因編輯的"堿基編輯"技術(shù)相比傳統(tǒng)編輯的優(yōu)勢(shì)是？A.不需要雙鏈斷裂B.編輯效率更高C.無脫靶效應(yīng)D.成本更低二、多選題（共5題，每題3分）1.中國基因編輯領(lǐng)域的政策支持主要來自哪些部門？A.國家衛(wèi)健委B.科技部C.國家藥監(jiān)局D.中國科學(xué)院2.基因編輯技術(shù)在生物醫(yī)藥研發(fā)中的應(yīng)用場(chǎng)景包括？A.疾病模型構(gòu)建B.藥物靶點(diǎn)驗(yàn)證C.基因治療開發(fā)D.腫瘤免疫治療3.基因編輯技術(shù)的倫理爭(zhēng)議主要集中在？A.人類生殖系編輯B.基因歧視C.脫靶效應(yīng)D.成本過高4.中國基因編輯領(lǐng)域的國際合作主要面向哪些國家？A.美國B.歐盟C.俄羅斯D.新加坡5.基因編輯技術(shù)的未來發(fā)展趨勢(shì)包括？A.更高精度B.更廣應(yīng)用領(lǐng)域C.更低成本D.更少倫理限制三、判斷題（共10題，每題1分）1.中國對(duì)基因編輯嬰兒的禁令僅適用于科研領(lǐng)域，不涉及臨床應(yīng)用。（×）2.CRISPR-Cas9技術(shù)最早由中國科學(xué)家發(fā)明。（×）3.基因編輯技術(shù)目前已廣泛應(yīng)用于商業(yè)化藥物研發(fā)。（√）4.中國批準(zhǔn)的第一個(gè)基因編輯藥物是CRISPR療法。（×）5.基因編輯的脫靶效應(yīng)無法通過技術(shù)手段完全避免。（√）6.華大基因是中國基因編輯領(lǐng)域的唯一領(lǐng)軍企業(yè)。（×）7.基因編輯技術(shù)在農(nóng)業(yè)領(lǐng)域的應(yīng)用比生物醫(yī)藥領(lǐng)域更成熟。（×）8.堿基編輯技術(shù)可以修正單堿基突變。（√）9.中國對(duì)基因編輯技術(shù)的監(jiān)管比美國更嚴(yán)格。（√）10.基因編輯技術(shù)的倫理爭(zhēng)議主要集中在成本問題。（×）四、簡(jiǎn)答題（共5題，每題5分）1.簡(jiǎn)述CRISPR-Cas9技術(shù)的原理及其在生物醫(yī)藥研發(fā)中的應(yīng)用。2.中國基因編輯領(lǐng)域的政策監(jiān)管體系有哪些關(guān)鍵特點(diǎn)？3.基因編輯技術(shù)在腫瘤免疫治療中的具體應(yīng)用有哪些？4.基因編輯技術(shù)的脫靶效應(yīng)如何檢測(cè)和避免？5.簡(jiǎn)述中國基因編輯領(lǐng)域的國際合作現(xiàn)狀及未來方向。五、論述題（共2題，每題10分）1.結(jié)合中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的現(xiàn)狀，論述基因編輯技術(shù)的商業(yè)化前景及挑戰(zhàn)。2.從倫理角度分析人類生殖系基因編輯的必要性和風(fēng)險(xiǎn)，并提出監(jiān)管建議。答案與解析一、單選題答案1.A2.A3.C4.B5.B6.C7.A8.B9.B10.A解析：1.CRISPR-Cas9系統(tǒng)由Cas9蛋白和向?qū)NA（gRNA）組成，通過gRNA識(shí)別靶序列，Cas9切割DNA。3.血液系統(tǒng)疾病（如β-地中海貧血）的基因治療臨床試驗(yàn)較多，因基因相對(duì)簡(jiǎn)單且治療難度較低。5.脫靶效應(yīng)指編輯工具在非目標(biāo)位點(diǎn)進(jìn)行切割，可能導(dǎo)致突變，是基因編輯的主要風(fēng)險(xiǎn)之一。8.基因編輯的高精度靶向能力使其在生物醫(yī)藥研發(fā)中優(yōu)勢(shì)顯著，但成本和倫理問題仍是限制因素。二、多選題答案1.A,B,C2.A,B,C,D3.A,B4.A,B,D5.A,B,C解析：3.倫理爭(zhēng)議主要圍繞人類生殖系編輯（如基因嬰兒）和基因歧視，而非技術(shù)本身。5.未來趨勢(shì)包括技術(shù)精度提升、應(yīng)用領(lǐng)域擴(kuò)展（如腫瘤、農(nóng)業(yè)）和成本降低，但倫理限制仍存在。三、判斷題答案1.×2.×3.√4.×5.√6.×7.×8.√9.√10.×解析：4.中國批準(zhǔn)的第一個(gè)基因編輯藥物是β-地中海貧血的基因療法（如Luxturna），而非CRISPR療法。10.倫理爭(zhēng)議主要涉及人類生殖系編輯的風(fēng)險(xiǎn)，而非成本問題。四、簡(jiǎn)答題答案1.CRISPR-Cas9技術(shù)原理及應(yīng)用-原理：gRNA識(shí)別靶DNA序列，Cas9蛋白切割雙鏈DNA，通過HDR或NHEJ修復(fù)。-應(yīng)用：構(gòu)建疾病模型、驗(yàn)證藥物靶點(diǎn)、開發(fā)基因治療藥物（如鐮狀細(xì)胞貧血）。2.中國基因編輯政策監(jiān)管特點(diǎn)-倫理審查嚴(yán)格（如衛(wèi)健委指導(dǎo)原則）；-臨床試驗(yàn)審批嚴(yán)格（需藥監(jiān)局備案）；-支持科研但限制生殖系編輯。3.基因編輯在腫瘤免疫治療的應(yīng)用-通過編輯T細(xì)胞（如CAR-T）增強(qiáng)抗腫瘤活性；-修正腫瘤相關(guān)基因突變；-開發(fā)腫瘤特異性免疫標(biāo)志物。4.脫靶效應(yīng)檢測(cè)與避免-檢測(cè)：測(cè)序深度分析、生物信息學(xué)預(yù)測(cè)；-避免：優(yōu)化gRNA設(shè)計(jì)、開發(fā)高精度編輯工具（如堿基編輯）。5.國際合作現(xiàn)狀與方向-現(xiàn)狀：與美國、歐盟合作較多，涉及基礎(chǔ)研究和技術(shù)轉(zhuǎn)讓；-未來：加強(qiáng)國際倫理共識(shí)，推動(dòng)臨床試驗(yàn)合作。五、論述題答案1.基因編輯商業(yè)化前景及挑戰(zhàn)-前景：中國生物醫(yī)藥市場(chǎng)龐大，基因編輯藥物（如百濟(jì)神州的CAR-T）已獲商業(yè)化突破；-挑戰(zhàn)：技術(shù)成本高、倫理限制、