1《中國創(chuàng)新藥藍(lán)皮書(2025)》報(bào)告第二章二、中國創(chuàng)新藥研發(fā)躍遷：從跟隨到引領(lǐng)全球過去十年，全球醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)格局經(jīng)歷深刻變革，中國創(chuàng)新藥研發(fā)實(shí)現(xiàn)了從“仿制跟隨”到“自主創(chuàng)新”的歷史性跨越。在人口老齡化、疾病譜變遷及居民健康需求持續(xù)升級(jí)的背景下，創(chuàng)新藥發(fā)展已上升至國家戰(zhàn)略高度。從全球視野看，中國創(chuàng)新藥研發(fā)的全球影響力顯著提升，已成為全球醫(yī)藥創(chuàng)新體系中舉足輕重的力量。第三方數(shù)據(jù)公司數(shù)據(jù)顯示，中國在全球創(chuàng)新藥首發(fā)國家中的占比，已從2015年的約4%大幅提升至2024年的近38%。同期，國產(chǎn)創(chuàng)新藥占中國首次獲批上市創(chuàng)新藥的比重，也從不足10%攀升至42%，標(biāo)志著本土創(chuàng)新力量的強(qiáng)勢崛起及其在國內(nèi)市場地位的實(shí)質(zhì)性提升。中國創(chuàng)新藥的研發(fā)格局呈現(xiàn)出鮮明的結(jié)構(gòu)性特征：一是技術(shù)類型轉(zhuǎn)變，生物制品的數(shù)量與占比持續(xù)提升并已超越化學(xué)藥，成為創(chuàng)新主流；二是疾病領(lǐng)域集中，抗腫瘤藥物與免疫調(diào)節(jié)藥物占據(jù)絕對主導(dǎo)，且占比持續(xù)提高，是當(dāng)前研發(fā)最活躍的領(lǐng)域；三是技術(shù)路徑前沿化，研發(fā)重點(diǎn)快速向抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）、雙特異性抗體、細(xì)胞與基因治療（CGT）等前沿生物技術(shù)領(lǐng)域集中；四是靶點(diǎn)布局呈現(xiàn)“雙軌并行”，一方面，CD19、HER2、BCMA、PD-1/PD-L1、EGFR等成熟靶點(diǎn)研發(fā)依然活躍，同質(zhì)化競爭激烈；另一方面，隨著新技術(shù)平臺(tái)發(fā)展，CLDN18.2、CD7、CD276（B7-H3）等新興靶點(diǎn)不斷涌現(xiàn)，為差異化創(chuàng)新提供空間?？傮w而言，進(jìn)入2025年，中國創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)在“量”的增長基礎(chǔ)上，更呈現(xiàn)出“質(zhì)”的優(yōu)化趨勢，產(chǎn)品結(jié)構(gòu)持續(xù)升級(jí)，正穩(wěn)步成長為全球醫(yī)藥研發(fā)格局中不可或缺的重要一極。2.1中國創(chuàng)新藥研發(fā)質(zhì)與量均快速提升自2015年以來，國內(nèi)創(chuàng)新藥政策環(huán)境持續(xù)優(yōu)化，在政策、資本、人才等多重利好因素的驅(qū)動(dòng)下，中國創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)駛?cè)肓税l(fā)展的快車道，實(shí)現(xiàn)了從早期積累到成果迸發(fā)的跨越，展現(xiàn)出蓬勃的發(fā)展活力。如前所述，2017-2024年，中國創(chuàng)新藥的申請數(shù)量逐年攀升；聚焦到化學(xué)藥和生物制品上來看，2024年的申請總量與2023年基本持平，其中化學(xué)藥申請數(shù)量小幅回落，生物制品申請2數(shù)量微升，但整體增速較2023年有所放緩。這一變化與宏觀經(jīng)濟(jì)環(huán)境趨緊、資本市場對創(chuàng)新藥投資趨于審慎，導(dǎo)致制藥企業(yè)研發(fā)預(yù)算收緊等因素相關(guān)。圖2-12017-2024年CDE受理的1類新藥（化學(xué)藥和生物制品）IND品種數(shù)注：申請數(shù)量為以通用名做申請的情況，包含所有申請類型，數(shù)量單位為“個(gè)”數(shù)據(jù)來源：NMPA年度藥品審評報(bào)告、第三方數(shù)據(jù)公司、中從受理量（按件數(shù)計(jì)）看，如圖2-2所示，2017-2024年我國創(chuàng)新藥IND受理量基本呈現(xiàn)持續(xù)攀升態(tài)勢，僅2022年略有下降；創(chuàng)新藥的NDA數(shù)量在2023年呈現(xiàn)出爆發(fā)性的增長（圖2-32024年化學(xué)藥的數(shù)量有所回落，但生物制品仍呈現(xiàn)出增長趨勢。這表明國家審評審批制度的改革和審評機(jī)構(gòu)評審能力的提高，促進(jìn)了創(chuàng)新藥的蓬勃發(fā)展。圖2-22017-2024年創(chuàng)新藥IND受理量（件）3圖2-32017-2024年創(chuàng)新藥NDA受理量（件）隨著申請數(shù)量的增長，獲批上市的創(chuàng)新藥數(shù)量也逐年遞增。2018-2024年期間，中國上市的1類化藥和生物藥從2018年的9個(gè)增長至2024年的42個(gè)，復(fù)合增長29.3%，其中生物藥的增長率為36.0%，明顯高于化藥，與生物藥在IND和NDA階段的增長趨勢相符。圖2-42018-2024年中國上市的1類化藥和生物藥統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)來源：NMPA年度藥品審評報(bào)告、第三方數(shù)據(jù)公司、中康產(chǎn)業(yè)第三方數(shù)據(jù)公司數(shù)據(jù)顯示，在2024年度NMPA批準(zhǔn)的42個(gè)1類新藥中（不包含新增適應(yīng)癥、預(yù)防性疫苗和中藥），進(jìn)口新藥有8個(gè)（均為全球同步研發(fā)、同步申報(bào)），國產(chǎn)1類新藥34個(gè)。其中，國產(chǎn)1類新藥創(chuàng)造了多個(gè)國內(nèi)“首款”記錄，填補(bǔ)了長期以來的臨床治療空白，同時(shí)標(biāo)志著國內(nèi)新藥研發(fā)不斷取得有價(jià)值的新突破。4蘆康沙妥珠單抗：由四川科倫博泰申報(bào)，是首款中國獲批上市的國產(chǎn)TROP2ADC，且是國內(nèi)首款獲得完全批準(zhǔn)上市的國產(chǎn)ADC，用于治療既往至少接受過2種系統(tǒng)治療（其中至少1種治療針對晚期或轉(zhuǎn)移性階段）的不可切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性三陰性乳腺癌（TNBC）。與傳統(tǒng)化療相比，蘆康沙妥珠單抗在無進(jìn)展生存期和總生存期方面均顯示出具有顯著統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義的改善。賽立奇單抗：由重慶智翔金泰申報(bào)，是國內(nèi)首款全人源IL-17A靶點(diǎn)藥物，打破了抗IL-17A單抗外資藥企壟斷的局面，填補(bǔ)了國產(chǎn)銀屑病生物制劑領(lǐng)域空白。該藥通過抗體特異性結(jié)合血清中的IL-17A細(xì)胞因子，阻斷IL-17A與IL-17RA的結(jié)合，抑制炎癥的發(fā)生和發(fā)展，從而對IL-17A過表達(dá)的斑塊狀銀屑病、中軸型脊柱關(guān)節(jié)炎等自身免疫性疾病達(dá)到治療效果。同時(shí)獲批的IL-17A靶點(diǎn)藥物還有恒瑞醫(yī)藥的夫那奇珠單抗。侖卡奈單抗：由衛(wèi)材申報(bào)，是國內(nèi)上市的首款用于治療早期阿爾茨海默病的生物制劑，也是20年來全球首款獲生物標(biāo)志物和臨床量表雙重驗(yàn)證的抗Aβ疾病修飾藥物。該藥靶向β淀粉樣蛋白，可以選擇性結(jié)合可溶性Aβ聚集體（原纖維），以及AD中Aβ斑塊的主要成分——不溶性Aβ聚集體（纖維），從而減少大腦中的Aβ原纖維和Aβ斑塊，用于治療由阿爾茨海默病引起的輕度認(rèn)知障礙和阿爾茨海默病輕度癡呆。2023年4月發(fā)布于《神經(jīng)病學(xué)和治療》的模擬模型評估數(shù)據(jù)則顯示，聯(lián)合使用侖卡奈單抗和膽堿酯酶抑制劑治療，能使AD患者的病情進(jìn)展平均延遲依柯胰島素：由諾和諾德申報(bào)，為全球首款胰島素周制劑，是中國在糖尿病藥物開發(fā)領(lǐng)域首次實(shí)現(xiàn)在歐盟和美國同步開展臨床試驗(yàn)、同步遞交上市申請、NMPA首次早于美國FDA批準(zhǔn)的糖尿病治療藥物。該藥適用于治療成人2型糖尿病，一周僅需注射一次，兼顧療效與安全性，能有效改善胰島素治療依從性，開啟胰島素治療周制劑時(shí)代。戈利昔替尼：由迪哲醫(yī)藥申報(bào)，是全球首款且是目前唯一針對外周T細(xì)胞淋巴瘤（PTCL）的高選擇性JAK1抑制劑。PTCL是一種具有侵襲性且預(yù)后不良的非霍奇金淋巴瘤，目前尚無統(tǒng)一的標(biāo)準(zhǔn)治療方案，特別是在復(fù)發(fā)或難治性PTCL（R/RPTCL）的治療上，存在巨大的醫(yī)療需求。該藥以其新型口服、高選擇性JAK1抑制劑的特性，在臨床試驗(yàn)中顯示出了顯著的療效和良好的安全性，因此被推薦作為單藥治療R/RPTCL的方案，已在美國開展外周T細(xì)胞淋巴瘤臨床Ⅱ期試驗(yàn)。5表2-12024年獲批1類新藥產(chǎn)品名稱申報(bào)單位藥品類型靶點(diǎn)適應(yīng)癥批準(zhǔn)日期意保/Leqembi）衛(wèi)材（中國）生物制品Aβ惠升生物制藥富馬酸泰吉利定注射液（艾蘇特）江蘇恒瑞醫(yī)藥MOR腹部手術(shù)后中重圣凱/Piasky）羅氏（中國）生物制品陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（12澤沃基奧侖賽注射液愷興生命科生物制品BCMA多發(fā)性骨髓瘤上?？浦菟嶮EK1；MEK2富馬酸安奈克替尼膠囊（安柏尼）正大天晴藥ALK；ROS1非小細(xì)胞肺癌恩替司他片（景助達(dá)）泰州億騰景HDAC赫達(dá)/Fabhalta）北京諾華制藥陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥貝莫蘇拜單抗注射液正大天晴藥業(yè)集團(tuán)南京生物制品PD-L1廣泛期小細(xì)胞肺癌/Augtyro）ALK；NTRK；ROS1非小細(xì)胞肺癌甲磺酸瑞齊替尼膠囊上海倍而達(dá)EGFR非小細(xì)胞肺癌苯磺酸克利加巴林膠囊（思美寧）海思科醫(yī)藥CaVα2δ糖尿病性周圍神注射用舒巴坦鈉/注射用度洛巴坦鈉組合包β-lactamase細(xì)菌性肺炎康方賽諾醫(yī)藥生物制品PD-1；VEGF-A非鱗狀非小細(xì)胞澤美洛韋瑪佐瑞韋單抗注射液（克瑞畢）興盟生物醫(yī)藥（蘇州）生物制品RABV-G狂犬病病毒暴露南京圣和藥業(yè)EGFR非小細(xì)胞肺癌枸櫞酸依奉阿克膠囊正大天晴藥ALK；非小細(xì)胞肺癌6產(chǎn)品名稱申報(bào)單位藥品類型靶點(diǎn)適應(yīng)癥批準(zhǔn)日期ROS1；考格列汀片（倍長平）海思科醫(yī)藥DPP-4JAK1瘤和期/Awiqli）生物制品INSR枸櫞酸倍維巴肽注射百奧泰生物b/β3經(jīng)皮狀動(dòng)脈介入術(shù)的急性動(dòng)脈綜恩朗蘇拜單抗注射液石藥集團(tuán)巨石生物制藥生物制品PD-1癌深圳信立泰DPP-4氟澤雷塞片（達(dá)伯特）信達(dá)生物科技KRAS非小細(xì)胞肺癌西達(dá)基奧侖賽注射液南京傳奇生生物制品BCMA多發(fā)性骨髓瘤重慶智翔金泰生物制藥生物制品IL-17A斑塊狀銀屑病夫那奇珠單抗注射液蘇州盛迪亞生物醫(yī)藥生物制品IL-17A斑塊狀銀屑病司普奇拜單抗注射液成都康諾行生物醫(yī)藥科技生物制品IL-4Rα特應(yīng)性皮炎生物制品PCSK9艾帕洛利托沃瑞利單抗注射液（齊倍安）齊魯制藥生物制品PD-1；昂戈瑞西單抗注射液上海君實(shí)生物醫(yī)藥科技生物制品PCSK9西安葛藍(lán)新慢性乙型肝炎格索雷塞片（安方寧）上海正大天晴醫(yī)藥科技KRAS非小細(xì)胞肺癌EGFR江蘇晨泰醫(yī)L858R；EGFR-Ex19非小細(xì)胞肺癌注射用蘆康沙妥珠單四川科倫博生物制品Trop-2三陰性乳腺癌7產(chǎn)品名稱申報(bào)單位藥品類型靶點(diǎn)適應(yīng)癥批準(zhǔn)日期抗（佳泰萊）泰生物醫(yī)藥盛世泰科生物醫(yī)藥技術(shù)DPP-4戊二酸利那拉生酯膠囊（信立安）上海生諾醫(yī)H+/K+ATP反流性食管炎己二酸他雷替尼膠囊達(dá)/Kisunla）葆元生物醫(yī)藥科技（杭禮來蘇州制藥生物制品NTRK；ROS1Aβ非小細(xì)胞肺癌四川科倫博泰生物醫(yī)藥生物制品PD-L1絡(luò)益/VYLOY）生物制品CLDN18.2胃或胃食管交界數(shù)據(jù)來源：《2024年度中國新藥盤點(diǎn)》、中康產(chǎn)業(yè)研究院2.2藥物治療領(lǐng)域集中與多元?jiǎng)?chuàng)新并舉在過去十年間，中國創(chuàng)新藥研發(fā)格局呈現(xiàn)出顯著的結(jié)構(gòu)性特征：腫瘤治療領(lǐng)域占主導(dǎo)地位，其他治療領(lǐng)域多元?jiǎng)?chuàng)新。中國創(chuàng)新藥的研發(fā)格局深刻反映了患者的需求和臨床價(jià)值導(dǎo)向。隨著我國近年新發(fā)癌癥病例數(shù)和死亡數(shù)的不斷攀升，腫瘤治療領(lǐng)域在創(chuàng)新藥的結(jié)構(gòu)中始終占據(jù)絕對主導(dǎo)地位，同時(shí)不斷產(chǎn)生的新技術(shù)也引領(lǐng)著產(chǎn)業(yè)向更高質(zhì)量、差異化的創(chuàng)新方向邁進(jìn)。2018-2024年中國上市的創(chuàng)新藥中，抗腫瘤藥和免疫機(jī)能調(diào)節(jié)藥占比最高并呈現(xiàn)逐漸擴(kuò)大趨勢，2024年占比為59%。增長趨勢較明顯的還有消化道及代謝類創(chuàng)新藥（主要為糖尿病和減重類藥物其占比從2018年的7%上升至2024年的14%。隨著