1、誘導(dǎo)多能干細(xì)胞技術(shù)(induced pluripotent stem cells，iPS Cells )，E-mail: tong .內(nèi)部資料，供參考，學(xué)習(xí)1，交流PPT，捷易生物，特色技術(shù)平臺(tái)： iPS技術(shù)平臺(tái)(外周血、尿等CRISPR/Cas9基因編輯(敲除效率高，非整合)二代測序建庫和數(shù)據(jù)分析(可單細(xì)胞或極少量樣品建庫)產(chǎn)品平臺(tái)：總代理KAPA BIOSYSTEMS (二)重點(diǎn)任務(wù)，科技部“十三五”重點(diǎn)專業(yè)，干細(xì)胞學(xué)習(xí)交流PPT、胚胎干細(xì)胞(embryonic stem cell，ESCs )、維基百科IPS cells )最初是由日本人山中申彌(Shinya Yamanaka )于20

2、06年利用病毒載體與4個(gè)轉(zhuǎn)錄因子(Oct4、Sox2、Klf4 iPS細(xì)胞，5，交流PPT，人誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(hiPS )研究概要，Yamanaka，Cell. 2009，rescuedbygenomeediting (crispr /。hips細(xì)胞誘導(dǎo)時(shí)外源基因的插入。 細(xì)胞培養(yǎng)液中動(dòng)物來源成分的使用。 傳統(tǒng)基因目標(biāo)的低效率。 hiPS面臨的挑戰(zhàn)，7、學(xué)習(xí)交流PPT、捷易的優(yōu)勢1采訪靈活(末梢血尿)、8、學(xué)習(xí)交流PPT、捷易的優(yōu)勢2非匹配質(zhì)粒電轉(zhuǎn)(無匹配)、9、學(xué)習(xí)交流PPT、捷易特色：1)Cas9 mRNA和sgRNA的電轉(zhuǎn)動(dòng)2 )單鏈d recoveryorconstructionofd

3、iseasemodelinipscspointmutationmulti-genemutationlargefragmentdeletionlargefragmentinsertion。 學(xué)習(xí)非整合型hiPS建設(shè)體系的周期和價(jià)格，8.8萬元，12，交流PPT，疾病特異hiPS在遺傳病機(jī)制研究中的思路，1 )建立患者特異iPS細(xì)胞模型(比較和正常差異)2)檢驗(yàn)2)CRISPR/Cas9基因修復(fù)基因突變的重要性3 ) 高通量檢測序列尋找疾病機(jī)制，13、學(xué)習(xí)交流PPT，建立DISC1突變家系來源的iPS細(xì)胞系(包括正常和突變)，分化成神經(jīng)元，比較差異。 基因編輯技術(shù)中確認(rèn)DISC1作用的二代序列搜索

4、機(jī)構(gòu)，14，學(xué)習(xí)交流PPT，figure1| normalneuraldifferentiation， butmarkedlyreducedtotaldisc1proteinlevelsinforebrainneuronsderivedfrompatientipscellscarryingthedisc1mutation .15，學(xué)習(xí)交流圖形2 | 學(xué)習(xí)defectsofglutamatergicsynapsesinforebrainneuronscarryingthedisc1mutation .16，交流PPT，圖書3 | 學(xué)習(xí)acausalroleofthedisc1mutationinregulatingsynapseformationinhumanforebrainneurons .17，交流PPT，figure4| dysregulationofneurona disc1- interactingproteinsandmental-disorderassociatedproteinsinhumanforebrainneuronscarryingthedisc1mutation .18 2)基因編輯技術(shù)基因19、學(xué)習(xí)交流PPT，建立b型地中海貧血患者來源的iPS細(xì)胞系CRISPR/Cas9技術(shù)修復(fù)突變基因