1、納米技術(shù)在基因治療方面的應(yīng)用LOREM IPSUM DOLOR LOREM 基因治療的三個主要環(huán)節(jié)一類是病毒載體(viral vectors)系統(tǒng) 轉(zhuǎn)染率高表達短暫對插入基因大小有限制安全性較低 一類為非病毒載體(non viral vectors)系統(tǒng)傳統(tǒng)上基因傳遞系統(tǒng)由于納米粒大小與病毒相仿，由于納米粒大小與病毒相仿，具有表面效應(yīng)，小尺寸效應(yīng)和宏觀量子隧道具有表面效應(yīng)，小尺寸效應(yīng)和宏觀量子隧道 效應(yīng)等特性效應(yīng)等特性”，使納米顆粒作為基因載體成為，使納米顆粒作為基因載體成為可能，其原理是載體將可能，其原理是載體將DNA、RNA、PNA(肽肽核核 苷酸苷酸)、dsRNA(雙鏈雙鏈)等基因治療分

2、子包裹等基因治療分子包裹其中或由靜電相互吸引或吸附其表面形成復(fù)合其中或由靜電相互吸引或吸附其表面形成復(fù)合物，物， 在細胞攝粒作用下，納米顆粒進入細胞在細胞攝粒作用下，納米顆粒進入細胞內(nèi)，釋放基因治療分子，發(fā)揮其治療效能內(nèi)，釋放基因治療分子，發(fā)揮其治療效能 納米載體在基因轉(zhuǎn)運系統(tǒng)中主要屏障 逃脫機體網(wǎng)狀內(nèi)皮細胞系統(tǒng)清除 （RES）A逃脫胞內(nèi)溶酶體的吞噬 B保證質(zhì)粒DNA在胞質(zhì)內(nèi)不被降解C 復(fù)合物與胞膜形成核內(nèi)體，核內(nèi)體被溶酶體迅速吞噬，在溶酶體內(nèi)的基因如果不能 被保護，并及時有效地被釋放，則會被溶酶體酶降解。大多數(shù)學(xué)者認為基因轉(zhuǎn)染效率高低這是 關(guān)鍵的一步。 機體內(nèi)巨噬細胞廣泛分布和存在于眾多組織器官與體液中，它對侵入人體的異物和自身代 謝產(chǎn)生的病變與衰老細胞迅速識別與清除基因逃脫溶酶體后，能否在胞質(zhì)內(nèi)不被降解并順利進入核內(nèi)，也同樣影響基因的表達和功 能LOREMLOREMLOREM使納米載體一基因復(fù)合物在循環(huán)系統(tǒng)中有足夠長的循環(huán)時間，并利用EPR效應(yīng)發(fā)揮基因轉(zhuǎn)移功能。 保證復(fù)合物具有足夠的主動靶向性 使用溶酶體釋放劑復(fù)合物進入細胞后，應(yīng)盡快地讓基因分子從 溶酶體內(nèi)逃逸，為解決這一問題，可應(yīng)用溶酶體釋放劑，如氯喹、PVP(聚乙烯毗咯烷酮)、蔗 糖等【l”，當(dāng)然也可通過溫度、pH、蛋白敏感納米材料解決這一問題，這一方面研究還很不成熟。