1、基因工程藥物與疫苗Genetically Engineered Drugs and Vaccines 9/13/20221基因工程藥物概論基因工程蛋白質(zhì)類藥物基因工程疫苗9/13/20222第 一 節(jié)基因工程藥物概論Introduction to Genetically Engineered Drugs 9/13/20223基因工程藥物是指采用基因工程技術(shù)研制的，能預(yù)防和治療某種疾病但含量極微而難以用傳統(tǒng)方法制取的特殊藥物。9/13/20224一、基因工程藥物種類蛋白細(xì)胞因子藥物蛋白類激素溶血栓藥物治療用酶可溶性受體和黏附分子其它核酸DNA藥物反義RNA藥物RNAi藥物核酶9/13/20225

2、二、建立基因高效表達(dá)系統(tǒng) 微生物表達(dá)系統(tǒng) 1動(dòng)物細(xì)胞表達(dá)系統(tǒng)2動(dòng)物活體表達(dá)系統(tǒng)3植物表達(dá)系統(tǒng)49/13/20226三、基因工程藥物與疫苗的現(xiàn)狀重金支持鼓勵(lì)研發(fā)9/13/20227第 二 節(jié)蛋白質(zhì)多肽類藥物Protein and Peptide Drugs 9/13/202210基因工程細(xì)胞因子類藥物1基因工程肽類激素藥物2重組溶血栓藥物3基因工程酶類藥物4基因工程蛋白質(zhì)類藥物重組可溶性受體和黏附分子59/13/202211細(xì)胞因子是指機(jī)體細(xì)胞合成和分泌的小分子多肽類因子，它們具有調(diào)節(jié)機(jī)體的生理功能和免疫功能，因而有可能利用基因工程技術(shù)進(jìn)行生產(chǎn)，用于治療腫瘤、感染、免疫低下、造血功能障礙等疾病。

3、目前已研制成功或正在研制的基因工程細(xì)胞因子類藥物主要有促紅細(xì)胞生成素(EPO)、集落刺激因子(CF)、干擾素（IFN）、白細(xì)胞介素(IL)、腫瘤壞死因子(TNF)、趨化因子、生長(zhǎng)因子（GF）和凝血因子（F）等。一、基因工程細(xì)胞因子類藥物9/13/202212四、基因工程酶類藥物重組超氧化物歧化酶（superoxide dismutase,SOD）重組端粒酶(telomerase)、重組胸苷激酶（thymidine kinase,TK）重組葡糖腦苷脂酶（glucocerebrosidase,GC）重組蛇毒磷脂酶2(phosphlipaseA2,PLA2) 重組DNA甲基化酶1(DNA methy

4、l tranferase 1,DNMT1)重組乙酰膽堿酯酶(acetyl choline esterase,AChE) 重組D-氨基酸氧化酶(D-amino acid oxidase,DAAO) 重組基質(zhì)金屬蛋白酶(matrix metalloproteinase,MMP) 9/13/202216第 三 節(jié)基因工程疫苗Genetically Engineered Vaccines9/13/202217疫苗 通過(guò)注射或通過(guò)黏膜途徑接種，可以誘導(dǎo)機(jī)體產(chǎn)生針對(duì)特定致病原的特異性抗體或細(xì)胞免疫，從而使機(jī)體獲得保護(hù)或消滅該致病原能力的生物制品統(tǒng)稱為疫苗。 疫苗的基本成分包括抗原、佐劑、防腐劑及其他活性成分。9/13/202218抗原是疫苗最主要的成分，決定疫苗的免疫性能。作為抗原的生物活性物質(zhì)有：滅活的細(xì)菌或病毒，通過(guò)多次傳代得到的減毒細(xì)菌或病毒，病毒或細(xì)菌的提純物，有效的蛋白成分，類病毒，細(xì)菌多糖，合成多肽，以及DNA疫苗等。佐劑是能夠增強(qiáng)抗原的特異性免疫應(yīng)答的物質(zhì)，它應(yīng)該無(wú)毒、安全，并且穩(wěn)定，比如油制佐劑。防腐劑是保證疫苗在儲(chǔ)存期不會(huì)被微生物污染。穩(wěn)定劑是為保證作為抗原的病毒或其他微生