顛覆性創(chuàng)新：像軟件編程一樣定向分化干細(xì)胞干細(xì)胞新銳利用專有重編程技術(shù)規(guī)?；a(chǎn)細(xì)胞生輝細(xì)胞充滿潛力，幾乎每個(gè)人類細(xì)胞都包含成為任何其他類型細(xì)胞所需的遺傳信息。例如，皮膚細(xì)胞與肌肉細(xì)胞或腦神經(jīng)元具有相同的基因，但在每種類型的細(xì)胞中，只有其中一些基因被開啟，而其他基因則保持沉默。這就像“相同的食材做出不同的飯菜”，如果我們了解每種類型細(xì)胞背后的“配方”，那么理論上我們可以使用這些信息來設(shè)計(jì)人體中的每種細(xì)胞類型。這就是MarkKotter’s的目標(biāo)。MarkKotter博士是BitBio的首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人，劍橋大學(xué)的干細(xì)胞生物學(xué)家和神經(jīng)外科醫(yī)生，同時(shí)他也是iPSC分化技術(shù)opti-ox?的開發(fā)者。BitBio成立于2016年，是一家總部位于英國劍橋的生物技術(shù)公司，主要分化人體細(xì)胞和構(gòu)建組織模型。該公司希望通過定向分化人體細(xì)胞來徹底改變臨床研究和藥物發(fā)現(xiàn)。核心團(tuán)隊(duì)包括臨床階段細(xì)胞治療公司TessaTherapeutics前首席財(cái)務(wù)官兼戰(zhàn)略合作伙伴主管FlorianSchuster，阿斯利康前免疫腫瘤學(xué)臨床開發(fā)副總裁RamyIbrahim等等。打開網(wǎng)易新聞查看更多圖片

其核心技術(shù)opti-ox?是一種基于雙GSH（基因組安全港位點(diǎn)）靶向Tet-ON控制的基因編輯方法，可以在hPSC中誘導(dǎo)基因均勻、可控和極高地表達(dá)，通過強(qiáng)制表達(dá)轉(zhuǎn)錄因子，可以直接轉(zhuǎn)化人類多能干細(xì)胞(hPSC)，為分化成熟人類細(xì)胞類型提供了一種快速和確定性的編程方法。圖丨BitBio團(tuán)隊(duì)成員（來源：BitBio官網(wǎng)）“每種細(xì)胞類型都有自己的小程序或編碼——即定義它的轉(zhuǎn)錄因子”，Kotter說。通過將正確的程序插入干細(xì)胞，研究人員可以激活編碼這些轉(zhuǎn)錄因子的基因，并將干細(xì)胞轉(zhuǎn)變?yōu)樘囟愋偷某墒旒?xì)胞。不過，細(xì)胞的反擊常常使這些基因沉默，阻止轉(zhuǎn)錄因子的產(chǎn)生。Kotter的解決方案是將這個(gè)程序插入基因組的一個(gè)區(qū)域，該區(qū)域可以防止基因沉默，Kotter稱之為“基因安全港”。圖丨opti-ox技術(shù)（來源：StemCellReports.2017Apr11;8(4):803–812.）BitBio目前出售兩種不同的細(xì)胞系：肌肉細(xì)胞和神經(jīng)元細(xì)胞，但其計(jì)劃是創(chuàng)建更多用于制藥行業(yè)和學(xué)術(shù)研究的定制細(xì)胞系?！拔覀儸F(xiàn)在與合作伙伴所做的事情是，進(jìn)行一些與疾病相關(guān)的基因修飾，”Kotter表示。他將這種方法比作在計(jì)算機(jī)上運(yùn)行軟件，通過在細(xì)胞基因組中插入正確的代碼位，控制細(xì)胞的行為?！斑@意味著我們現(xiàn)在可以運(yùn)行程序，重新編程人類細(xì)胞。”他補(bǔ)充道。細(xì)胞重編程技術(shù)也可以超越模型細(xì)胞系，幫助開發(fā)全新的治療方法，如細(xì)胞療法?，F(xiàn)階段，上市的細(xì)胞療法均為自體療法，時(shí)間較長且價(jià)格比較昂貴。公開資料顯示，國內(nèi)上市的兩款CAR-T細(xì)胞療法掛網(wǎng)價(jià)格約為120萬元。BitBio的首席醫(yī)療官RamyIbrahim表