第七章藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價中的模型技術(shù)第七章藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價中的模型技術(shù)1第一節(jié)模型概述一、決策的概念和分類決策是人們?yōu)榱私鉀Q當(dāng)前或未來可能發(fā)生的問題，從確定行動目標(biāo)，到根據(jù)客觀條件提出各種備選方案，以至經(jīng)過必要的分析、計算和判斷，從中選出一個最佳方案作為目前和今后行動的指南，并付諸實(shí)施的整個過程。按照決策的可靠性程度，可以將決策分為不同的類型。第一節(jié)模型概述一、決策的概念和分類2決策的類型確定型決策風(fēng)險型決策不確定性決策指提供給決策者選擇的各種備選方案的所需條件都已知，并能準(zhǔn)確地知道決策的必然結(jié)果指針對決策者期望達(dá)到的目標(biāo)，存在著兩個或兩個以上不以決策者的主觀意志為轉(zhuǎn)移的自然狀態(tài)，但每種自然狀態(tài)發(fā)生的可能性（即概率）都可以預(yù)先估計或可利用文獻(xiàn)資料得到。因此進(jìn)行這種決策時需要承擔(dān)一定的風(fēng)險決策者對各種自然狀態(tài)發(fā)生的可能性（即概率）都無法確定。也就是說對于多種自然狀態(tài)，其可能出現(xiàn)的概率無法獲知，只能憑借決策者的主觀傾向進(jìn)行決策決策的類型確定型決策風(fēng)險型決策不確定性決策指提供給決策者選擇3風(fēng)險型決策風(fēng)險型決策是一種統(tǒng)計型決策，是在事物具有某種風(fēng)險和發(fā)生概率的情況下，利用概率論、決策標(biāo)準(zhǔn)和技術(shù)經(jīng)濟(jì)分析方法來權(quán)衡利弊得失，比較不同方案的成本、效果和風(fēng)險，選擇適宜方案的一種系統(tǒng)分析方法。模型是常用的一種風(fēng)險決策方法。風(fēng)險型決策風(fēng)險型決策是一種統(tǒng)計型決策，是在事物具有某4模型的作用首先當(dāng)真實(shí)世界的實(shí)驗(yàn)不可能進(jìn)行時，模型是最好的替代解決方法真實(shí)世界試驗(yàn)不能進(jìn)行的原因通常來源于成本、時間以及倫理或道德相關(guān)的問題其次模型可以幫助研究者更好的理解和預(yù)測其正在研究的世界或系統(tǒng)，無論其是真實(shí)的或假設(shè)的最后當(dāng)人們必須在不確定條件下做出決策時，模型可以幫助決策者更好地理解將要采取的行為的結(jié)果，從而輔助決策模型可以用來評估不同策略的產(chǎn)出，通過模型提供的信息制定最佳決策模型的作用首先當(dāng)真實(shí)世界的實(shí)驗(yàn)不可能進(jìn)行時，模型是最好的替代5三、關(guān)于模型的一些考慮使用模型時，對其可靠性進(jìn)行質(zhì)疑是合理的考慮模型的另一個普遍問題是缺乏透明度三、關(guān)于模型的一些考慮使用模型時，對其可靠性進(jìn)行質(zhì)疑是合理的6第二節(jié)決策樹模型決策樹（decisiontree,DT)模型是目前比較成熟的決策分析模型之一。在藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價中，該方法利用藥物在不同治療階段的治療效果和成本構(gòu)建決策樹的各個分支，進(jìn)而獲得藥物的總體成本-效果信息。第二節(jié)決策樹模型決策樹（decisiontree,DT7一、原理與主要構(gòu)成要素根據(jù)邏輯關(guān)系將分析我那天繪制成一個樹形圖，按照從樹梢至樹根的順序，列出所有可能事件的發(fā)展過程和概率逐步計算各節(jié)點(diǎn)治療選項(xiàng)的潛在健康產(chǎn)出和成本通過敏感度分析檢驗(yàn)結(jié)果的可靠性及假設(shè)條件下關(guān)鍵參數(shù)的變異，以觀察不確定因素在一定范圍內(nèi)變化對預(yù)期結(jié)果的影響，并以最終的結(jié)果作為決策的依據(jù)一、原理與主要構(gòu)成要素根據(jù)邏輯關(guān)系將分析我那天繪制成一個樹形8藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)-藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價中的模型技術(shù)-課課件9二、建模步驟1、建立決策樹模型畫決策樹，決策樹需要按從左到右的順序畫2、估算出每種狀態(tài)的發(fā)生概率和每

種結(jié)果的損益值3、計算每種方案的期望值通過折回決策樹的方法來計算。折回的過程通常是從決策樹的末梢（產(chǎn)出）開始，按照從右向左的順序，把路徑概率作為權(quán)重，每個成本或效用相乘，然后對每個路徑的所有加權(quán)產(chǎn)出進(jìn)行求和，就得到某種決策的期望值4、根據(jù)各方案的期望值進(jìn)行決策選擇的基本原則是，對比各方案分枝的健康產(chǎn)出期望值和成本期望值，并進(jìn)行增量成本效果分析二、建模步驟1、建立決策樹模型畫決策樹，決策樹需要按從左到右10三、建模實(shí)例及注意事項(xiàng)1決策樹必須保持平衡2無嵌入式?jīng)Q策節(jié)點(diǎn)3決策樹必須是對稱的4不需要擔(dān)心順序三、建模實(shí)例及注意事項(xiàng)1決策樹必須保持平衡2無嵌入式?jīng)Q策節(jié)點(diǎn)11藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)-藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價中的模型技術(shù)-課課件12藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)-藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價中的模型技術(shù)-課課件13藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)-藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價中的模型技術(shù)-課課件14藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)-藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價中的模型技術(shù)-課課件15藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)-藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價中的模型技術(shù)-課課件16四、局限性第一，決策樹模型中的事件都被視為發(fā)生的瞬間的離散時間段第二，當(dāng)應(yīng)用于復(fù)雜的、長期的預(yù)測時（尤其用于慢性病時），決策樹模型會變得非常復(fù)雜四、局限性第一，決策樹模型中的事件都被視為發(fā)生的瞬間的離散時17第三節(jié)馬爾科夫模型馬爾科夫模型最初由俄國著名數(shù)學(xué)家馬爾科夫開發(fā)。馬爾科夫模型在處理包含持續(xù)的風(fēng)險因素的決策問題時極其有用。第三節(jié)馬爾科夫模型馬爾科夫模型最初由俄國著名數(shù)學(xué)家馬爾科夫18一、原理與主要構(gòu)成要素馬爾科夫模型主要是用來研究系統(tǒng)的“狀態(tài)”及狀態(tài)“轉(zhuǎn)移”的一種工具。人們在實(shí)際中常遇到具有下述特性的隨機(jī)過程，即目前已知的狀態(tài)（現(xiàn)在）條件下，未來演變（將來）不依賴于它以往的演變（過去）。這種在已知“現(xiàn)在”的條件下，“將來”與“過去”獨(dú)立的特性稱為馬爾科夫性，具有這種性質(zhì)的隨機(jī)過程叫作馬爾科夫過程。一、原理與主要構(gòu)成要素馬爾科夫模型主要是用來研究系統(tǒng)的“狀態(tài)19在馬爾科夫過程中，狀態(tài)轉(zhuǎn)移過程中第n次轉(zhuǎn)移獲得的狀態(tài)只取決于前1次（第n-1）轉(zhuǎn)移的結(jié)果馬爾科夫模型的這種基本狀態(tài)間的轉(zhuǎn)移概率僅取決于當(dāng)前健康狀態(tài)而不取決于已經(jīng)過去的健康狀態(tài)假設(shè)，也被稱為馬爾科夫假設(shè)或馬爾科夫性。對于這樣的一個系統(tǒng)，存在著由一個狀態(tài)轉(zhuǎn)至另一狀態(tài)的轉(zhuǎn)移概率，并且馬爾科夫假設(shè)這種轉(zhuǎn)移概率可以依據(jù)其相鄰的前一種狀態(tài)推算出來，而與該系統(tǒng)的原始狀態(tài)和此次轉(zhuǎn)移前的過程無關(guān)在馬爾科夫過程中，狀態(tài)轉(zhuǎn)移過程中第n次轉(zhuǎn)移獲得的狀態(tài)只取決于20馬爾科夫模型通常代表時間發(fā)展的隨機(jī)過程。在醫(yī)療領(lǐng)域，尤其適用于模擬慢性疾病的進(jìn)展。待研究的疾病被劃分為不同的狀態(tài)（馬爾科夫狀態(tài)），并根據(jù)各狀態(tài)在一定時間內(nèi)相互間的轉(zhuǎn)移概率模擬疾病的發(fā)展過程，結(jié)合每個狀態(tài)上的資源消耗和健康結(jié)果，通過多次循環(huán)運(yùn)算，估算每個階段疾病治療的成本和健康產(chǎn)出的情況。馬爾科夫模型通常代表時間發(fā)展的隨機(jī)過程。21馬爾科夫模型健康疾病死亡馬爾科夫模型健康疾病死亡22馬爾科夫模型三個要素馬爾科夫狀態(tài)馬爾科夫模型假設(shè)患者總是處于有限的健康狀態(tài)中的一個，這些健康狀態(tài)即被稱為馬爾科夫狀態(tài)。為了使馬爾科夫過程能夠終止，模型中必須知識包括一個時患者不能繼續(xù)發(fā)生轉(zhuǎn)移的狀態(tài)（如死亡），這個狀態(tài)被稱為吸收狀態(tài)周期長度患者從一個健康狀態(tài)轉(zhuǎn)移到下一個健康狀態(tài)之間的時間轉(zhuǎn)換概率患者被模型從一個狀態(tài)轉(zhuǎn)移到另一個狀態(tài)時所依據(jù)的概率馬爾科夫模型三個要素馬爾科夫狀態(tài)馬爾科夫模型假設(shè)患者總是處于23二、建模步驟一、設(shè)立馬爾科夫狀態(tài)，并確定可能的狀態(tài)轉(zhuǎn)移二、選擇合適的周期長度三、確定每個周期中各狀態(tài)間的轉(zhuǎn)移概率四、對每個健康狀態(tài)賦予成本和效用二、建模步驟一、設(shè)立馬爾科夫狀態(tài)，并確定可能的狀態(tài)轉(zhuǎn)移二、選24三、模擬方法（一）對列模擬1、對列模擬原理是最常用的模擬方法。在隊(duì)列模擬中，首先把一個假設(shè)的患者隊(duì)列分配給各初始狀態(tài)。在每次循環(huán)結(jié)束時，隊(duì)列從初始的每個狀態(tài)已經(jīng)轉(zhuǎn)換概率被重新分配到各狀態(tài)。經(jīng)過多次循環(huán)在各狀態(tài)中就產(chǎn)生了新的隊(duì)列分布。馬爾科夫模型運(yùn)行到初始隊(duì)列都處于死亡狀態(tài)為止。2、半循環(huán)校正為了更加準(zhǔn)確地模擬轉(zhuǎn)移的過程，有時我們需要進(jìn)行半循環(huán)校正。三、模擬方法（一）對列模擬25藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)-藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價中的模型技術(shù)-課課件26藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)-藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價中的模型技術(shù)-課課件27（二）蒙特卡羅模擬是一種基于“隨機(jī)數(shù)”的計算方法，其通過隨機(jī)實(shí)驗(yàn)去求解所關(guān)注的問題。與隊(duì)列模擬不同，在蒙特卡羅模擬中，每次模擬隊(duì)列中的一個人，即一個時間只有一個患者發(fā)生狀態(tài)轉(zhuǎn)移。（二）蒙特卡羅模擬28隊(duì)列模擬蒙特卡羅模擬優(yōu)勢模型的速度較快不必針對整個人群來擴(kuò)展馬爾科夫狀態(tài)的數(shù)目劣勢要求定義的每種狀態(tài)都描述出其相關(guān)的臨床信息（包括當(dāng)前和已經(jīng)過去的）