注射用培妥羅凝血素α?國內(nèi)首個且唯一*長效凝血因子Ⅷ

,減少50%-71%靜脈穿刺注射，提升兒童

用藥依從性?中國人群數(shù)據(jù)無血栓栓塞事件、無抑制物產(chǎn)生、且無過敏反應(yīng)

，安全性高1?

預(yù)防治療中位年化出血率降至0次1?

按需治療及圍手術(shù)期，止血成功率分別高達(dá)94.8%和95.9%

1,2?

罕見病用藥3

，鼓勵研發(fā)兒童藥品4

，獲得優(yōu)先審評，創(chuàng)新價值顯著?

本品納入目錄可為兒童血友病A患者提供更優(yōu)治療選擇

，優(yōu)化目錄內(nèi)治療方案，并有助節(jié)省醫(yī)保基金基本信息

1安全性

2有效性

3創(chuàng)新性

4公平性

5*國內(nèi)唯一：

統(tǒng)計截至2025年6月30日1.Jing

Sun,et

al.

PO0128,

EAHAD20242.

Tosetto

A,et

al.

Haemophilia.2020;26:450-

4583.《第一批罕見病目錄》4.

《第四批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》目錄【用法用量8

】僅用于復(fù)溶后靜脈輸注。?按需治療及控制出血事件：應(yīng)根據(jù)個體對本品治療效果指導(dǎo)給藥劑量和頻率。?

圍手術(shù)期管理：手術(shù)的給藥劑量和給藥間隔取決于手術(shù)操作和當(dāng)?shù)貙嵺`。給藥頻率和治療持續(xù)時間應(yīng)始終根據(jù)個體臨床反應(yīng)進(jìn)行個體化調(diào)整。應(yīng)考慮將凝血因子Ⅷ活性水平維持在等于或高于給藥指導(dǎo)所描述的水平?

常規(guī)預(yù)防治療：推薦起始劑量是50IU/kg，每4天一次。可針對個體對本品治

療的臨床效果調(diào)整治療方案，根據(jù)出血事件增加或降低給藥頻率。備注：全球3期臨床9給藥方案包括?

每4天一次，50IU/kg/次?

每7天一次，75IU/kg/次?

國內(nèi)首個長效凝血因子Ⅷ

,

快*速達(dá)峰，作用時間更長，半

衰期為標(biāo)準(zhǔn)半衰期凝血因子Ⅷ

的1.6倍1?

納入《第四批鼓勵研發(fā)申報兒

童藥品清單》2?

因具有明顯臨床價值，獲得了*藥品審評中心優(yōu)先審評3-4?

全新凝血因子分子結(jié)構(gòu)，具有

中國化合物專利5-6?

本品適應(yīng)癥所屬的血友病已納

入《第一批罕見病目錄》7【注冊規(guī)格】1000IU/支（主規(guī)格）500IU/支，

1500IU/支，2000IU/支8【是否為OTC藥品】否【中國大陸首次上市時間】2024年6月28日8【全球首個上市國家及時間】美國，2019年2月19日【參照藥建議】重組人凝血因子Ⅷ【申報目錄類別】基本醫(yī)保目錄國內(nèi)首個且唯一*長效凝血因子Ⅷ,兒童罕見病用藥，

因具有明顯

臨床價值獲得優(yōu)先審評【說明書適應(yīng)癥8

】適用12歲及以上血友病A(先天性凝血因子Ⅷ缺乏)患者?

按需治療及控制出血事件?

圍手術(shù)期管理?常規(guī)預(yù)防治療以防止或減少出血事件的發(fā)生?

本品不適用于治療血管性血友?。╲on

Willebrand

disease

，vWD）*國內(nèi)唯一：

統(tǒng)計截至2025年6月30日快速達(dá)峰：靜脈注射，

30分鐘內(nèi)血漿FⅧ活性達(dá)峰藥品審評中心：即國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心

1.Tiede

A

et

al.

J

Thromb

Haemost

2013;11:670–8.2.

《第四批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》3.國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心官網(wǎng)，信息公開中的優(yōu)先審評公示https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/369ac7cfeb67c6000c33f85e6f3740444.國家藥監(jiān)局關(guān)于發(fā)布《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》等三個文件的公告（2020年第82號）5.

中國發(fā)明專利

(專利號200980106738.3)6.中國發(fā)明專利

(專利號201310180825.1)7.

《第一批罕見病目錄》8.注射用培妥羅凝血素α說明書（2025年5月14日版）9.

Giangrande

P

et

al.

J

Thromb

Haemost.

2020;

18(Suppl.

1):

5–

14..培妥羅凝血素α基本

信

息1）

由于目前治療不足

，真實世界研究顯示我國兒童患者平均年化出血33次6

，給患者造成極大痛苦和治療負(fù)擔(dān)。2）我國兒童預(yù)防治療率僅約46%6

，遠(yuǎn)低于主流OECD國家兒童96%5。3）

由于未及時有效止血和給予預(yù)防治療

，我國血友病A患者的

殘疾率高：

兒童規(guī)范化預(yù)防治療不足7，

70%的患者在成年后存在關(guān)節(jié)殘疾8。4）凝血因子需靜脈穿刺輸注,

頻繁輸注患者痛苦大

，調(diào)查顯示，超過50%患者期待長效凝血因子降低注射次數(shù)9。1）血友病是一種罕見遺傳性疾病1

，

已納入《第一批罕見病目錄》2

。2）

中國血友病患病率為2.73/10萬

，其中血友病A占80%-85％1，

中國登記人數(shù)為27689人5。3）

臨床表現(xiàn)為全身各部位的自發(fā)性出血

，會伴有劇烈疼痛3

，嚴(yán)重

時危及患者生命1

。出血時需外源補充凝血因子及時止血治療(按需治療)

，但按需治療無法減少出血的頻次

，無法阻止關(guān)節(jié)病變的發(fā)生及發(fā)展。4）反復(fù)關(guān)節(jié)出血可導(dǎo)致關(guān)節(jié)活動障礙而致殘

，并給血友病患者帶來極大痛苦

，國內(nèi)外指南均推薦規(guī)律性外源補充凝血因子(預(yù)防治療)

，以防止出血和致殘

，并建議根據(jù)個體情況調(diào)整凝血因子Ⅷ目標(biāo)谷值

至3%或更高1,4

。我國兒童血友病A患者平均年化出血33次，

70%的患者在成年后存在關(guān)節(jié)殘疾；培妥羅凝血素α將為兒童血友病A患者帶來治療新希望1.楊仁池主編.

中國血友病管理指南(2024版).中國協(xié)和醫(yī)科大學(xué)出版社

.2.

《第一批罕見病目錄》3.趙華等.血友病患者慢性疼痛的自我管理與同伴教育[J].中華現(xiàn)代護(hù)理雜志,2015,21(7):860-862.4.

Srivastava

A,

et

al.

Haemophilia.

2020;26

Suppl

6:1-158.5.WorldFederation

of

Hemophilia.WorldFederation

of

Hemophilia

Report

ontheAnnual

Global

Survey

2022.

20236Zhang

L,

et

al.

Patient

Prefer

Adherence.

2024

Jan

13;18:101-109.7.SongX,

et

al.AdvTher.

PublishedonlineJune

4,

2025.8.林艾靈,等.

成人血友病A患者預(yù)防治療的多維度價值綜述

[J].

中國衛(wèi)生經(jīng)濟(jì),

2023,42

(04):

61-64.9.

von

Mackensen

S,

et

al.

Haemophilia.

2017;23(4):566-574我國治療現(xiàn)狀基本

信

息疾病情況

常見不良反應(yīng)：皮疹、紅斑、瘙癢、注射部位反應(yīng)、血管穿刺部位血腫、輸液部位反應(yīng)、注射部位紅斑、注射部位皮疹、血管穿

刺部位疼痛和注射部位腫脹。

凝血因子Ⅷ抑制物：接受凝血因子Ⅷ（包括本品）治療的血友病A患者可能會形成中和性抗體（抑制物）。在經(jīng)治療患者中為偶見，

在未經(jīng)治療患者中為十分常見。中國人群數(shù)據(jù)無血栓栓塞事件、無抑制物產(chǎn)生、且無過敏反應(yīng)，安全性高/

國內(nèi)外安全性信息

中國3期臨床試驗2

說明書不良反應(yīng)1

中國、美國及歐盟說明書中均無黑框警告，也未收到美國、歐盟藥監(jiān)部門發(fā)布的安全性警告。

在全球范圍內(nèi)，自2019年6月1日至2025年5月1日收到的本品所有上市后來源報告，大多數(shù)不良反應(yīng)≤3起。

無血栓栓塞事件

無抑制物產(chǎn)生

無過敏反應(yīng)安全性1.

《注射用培妥羅凝血素α說明書（2025年5月14日版）

》

2.Jing

Sun,et

al.

PO0128,

EAHAD

2024.

快速達(dá)峰，助力快速強效止血。-中國人群止血成功率為94.8%

作用時間更長

，長時間維持較高的

凝血因子Ⅷ水平

，助力持久保護(hù)。-中國人群中位年化出血率為0，

零出血患者比例69.4%

*快速達(dá)峰：靜脈注射，30分鐘內(nèi)血漿FⅧ活性達(dá)峰作用時間更長：半衰期為標(biāo)準(zhǔn)半衰期凝血因子Ⅷ的1.6倍150100500凝血因子Ⅷ活性曲線培妥羅凝血素α標(biāo)準(zhǔn)半衰期FⅧ0

24

48

72

96

120

144

168時間

(小時)注：標(biāo)準(zhǔn)半衰期FⅧ(既往產(chǎn)品)：采用市售血漿校準(zhǔn)品的發(fā)色底物法；培妥羅凝血素α：產(chǎn)品特定標(biāo)準(zhǔn)品的發(fā)色底物法.32*,13*,1-2快速達(dá)峰、作用時間更長，中國人群中位年化出血率為0，助力患者強效止血和持久保護(hù)

快速達(dá)峰*

，作用時間更長*

有效性1.TiedeAet

al.JThromb

Haemost

2013;11:670-8..2.

Chowdary

Pet

al.

Res

PractThromb

Haemost.

2019;3:542-554.3.

Jing

Sun,

et

al.

PO0128,

EAHAD

2024.FⅧ活性

(%)

所有大手術(shù)(100%)均按照方案使用本品順利進(jìn)行，

其中95.9%達(dá)到極好和良好止血效果，51%止血效果評估為極好

，優(yōu)于手術(shù)預(yù)期

安全性高沒有癥狀性

血栓栓塞事件無抑制物產(chǎn)生

止血成功率為94.8%

絕大多數(shù)患者（94.2%）

僅需1~2次注射

安全性高94.8%94.2%

無血栓栓塞事件

無抑制物產(chǎn)生按需治療、圍手術(shù)期管理實現(xiàn)出血和圍手術(shù)期患者高效安全止血圍手術(shù)期管理研究結(jié)果-極好(51%)：優(yōu)于對該類型手術(shù)的預(yù)期；良好(44.9%)：符合對該類型手術(shù)的預(yù)期；中等(4.1%)：未改變治療方案的情況下可達(dá)到止血效果，但劣于對該類型手術(shù)預(yù)期1.Jing

Sun,

et

al.

PO0128,

EAHAD2024.2.Tosetto

A,et

al.

Haemophilia.

2020;

26:

450-

458/按需治療及控制出血事件

j1圍手術(shù)期管理2有效性

谷值為FⅧ水平的最低點，此時出血風(fēng)險高2

?；颊逨Ⅷ水平<1%，為重型血友病A，臨床表現(xiàn)為肌肉關(guān)節(jié)自發(fā)性出血2

北京兒童醫(yī)院真實世界研究表明，谷值提高到3%~5%，

大幅降低年化出血率

，提高零出血患者比例4(本研究納入的患者為接受預(yù)防治療的重型血友病A患者)培妥羅凝血素α助力更高谷值和更好保護(hù)

改善谷值(FⅧ水平最低點)平均至3%1

，實現(xiàn)指南推薦治療目標(biāo)2-3

將FⅧ水平在90%的時間保持在＞5%，有效降低出血風(fēng)險1國內(nèi)外指南均強調(diào)了長效凝血因子的優(yōu)勢《2020年世界血友病聯(lián)盟指南》&《中國血友病管理指南（2024版）

》

建議根據(jù)個體情況調(diào)整凝血因子Ⅷ目標(biāo)谷值至3%或更高

“長效凝血因子”，通?？山档突颊咦⑸浯螖?shù)，

同時可維持更高谷值，降低出血率預(yù)防治療以防止出血持久維持高谷值，降低出血率，實現(xiàn)指南推薦治療目標(biāo)FⅧ谷值平均年化出血率零出血患者比例<

1%7.2525%1%~3%2.8844%3%~5%1.360%f提高谷值，可大幅降低出血風(fēng)險

J1.Chowdary

P

et

al.

Res

Pract

Thromb

Haemost.2019;3:542-554.2.

楊仁池主編.

中國血友病管理指南(2024版).中國協(xié)和醫(yī)科大學(xué)出版社.3.

Srivastava

A,

et

al.

Haemophilia.

2020;26

Suppl6:1-158.4.

Huang

K,et

al.Thromb

Res.

2022;213:71-77有效性長期隨訪（中位5.4年，最長6.6年）

數(shù)據(jù)，證明本品可長

期穩(wěn)定降低出血次數(shù)每4天一次注射，有效降低出血次數(shù)

中位年化出血率0.84

治療第6年，零出血患者比例64%每7天一次注射，亦有效降低出血次數(shù)

中位年化出血率1.67

治療第5年，零出血患者比例高達(dá)81%

真實世界研究

3預(yù)防治療以防止出血大幅降低年化出血率，助力血友病A患者回歸正常學(xué)習(xí)和生活69.4%患者實現(xiàn)零出血注：中國3期試驗中本品為每4天一次注射。入組前不同治療方式患者的中位年化出血率和平均年化出血率為試驗存檔數(shù)據(jù)中位年化出血率大幅降低至0次平均年化出血率大幅降低至2.55次預(yù)防治療按需治療預(yù)防/按需治療預(yù)防治療按需治療預(yù)防/按需治療中國3期臨床（入組均為重型血友病A患者）1全球3期臨床（入組均為重型血友病A患者）20

次2.55

次5.0次45.0次

22.0次11.0次45.0次

19.5次

換用本品后，

患者滿意度由

42%顯著提升

至95%1.Jing

Sun,et

al.

PO0128,

EAHAD2024.2.

Giangrande

P

et

al.

J

Thromb

Haemost.

2020;

18(Suppl.

1):

5-

143.

Eichler

H,et

al.

Patient

Prefer

Adherence.

2023;17:3001-3014.入組前

本品治療后

68%患者

認(rèn)為日常生

活能力提高有效性*?培妥羅凝血素α是國內(nèi)首個且唯一長效凝血因子Ⅷ

本品適應(yīng)癥所屬的血友病已納入《第一批罕見病目錄》1?罕見病用藥

列入《第四批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》2

因具有明顯臨床價值

，獲得藥品審評中心*優(yōu)先審評3?

化學(xué)結(jié)構(gòu)

全新凝血因子分子結(jié)構(gòu)，具有中國化合物專利（專利期至2029年2月25日）4-5

?

作用機(jī)制

快速達(dá)峰

，作用時間更長

，半衰期為標(biāo)準(zhǔn)半衰期凝血因子Ⅷ的1.6倍6-7

與標(biāo)準(zhǔn)半衰期FⅧ藥品治療相比，

本品最高可減少

50%-71%的靜脈穿刺注射(減少92-130次/年)9-10

，

降

低注射和照護(hù)負(fù)擔(dān)

改善谷值

(FⅧ水平最低點)平均至3%7

，

可實現(xiàn)指南推

薦治療目標(biāo)11

將FⅧ水平在90%的時間保持在＞

5%

，大幅降低年化

出血率8

，

幫助患者降低殘疾風(fēng)險11

，保持社會生產(chǎn)力療效創(chuàng)新止血成功率8中位年化出血率80次94.8%國內(nèi)首個且唯一*長效凝血因子Ⅷ

,創(chuàng)新程度高，獲得優(yōu)先審評；納入罕見病目錄和鼓勵研發(fā)兒童藥品清單快速達(dá)峰*

，作用時間長*,6-7*國內(nèi)唯一：

統(tǒng)計截至2025年6月30日藥品審評中心：即國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心快速達(dá)峰：靜脈注射，30分鐘內(nèi)血漿FⅧ活性達(dá)峰作用時間更長：半衰期為標(biāo)準(zhǔn)半衰期凝血因子Ⅷ的1.6倍1.

《第一批罕見病目錄》2.

《第四批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》3.

國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心官網(wǎng)，信息公開中的優(yōu)先審評公示https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/369ac7cfeb67c6000c33f85e6f374044

）

4.中國發(fā)明專利

(專利號200980106738.3)5.中國發(fā)明專利

(專利號201310180825.1)6.Tiede

A

et

al.

J

ThrombHaemost2013;11:670-8.7.Chowdary

P

et

al.

Res

Pract

Thromb

Haemost.

2019;3:542-554.8.

Jing

Sun,et

al.

PO0128,

EAHAD

2024.9.

Giangrande

P

et

al.

Thromb

Haemost

2017;117:252-61.10.重組人凝血因子Ⅷ

（百因止?)說明書11.楊仁池主編.

中國血友病管理指南(2024版).中國協(xié)和醫(yī)科大學(xué)出版社

.應(yīng)用創(chuàng)新機(jī)制創(chuàng)新創(chuàng)新性**

血友病是一種罕見遺傳性疾病1

，

已納入《第一批罕見病目錄》2

列入《第四批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》，符合“健康中國2030”

中對“保障兒童用藥”和“完善罕見病用藥”的雙重政策保障要求3

臨床表現(xiàn)為全身各部位的自發(fā)性出血，從而導(dǎo)致關(guān)節(jié)病變、殘疾、死亡等事件1

，疾病危害大，患者無法正常學(xué)習(xí)、工作和生活，增加

家庭和社會負(fù)擔(dān)符合“?；尽?/p>

標(biāo)準(zhǔn)半衰期凝血因子Ⅷ已納入國家醫(yī)保目錄4

，新增本品符合保

基本原則

，支持創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展

減少出血和關(guān)節(jié)病變等嚴(yán)重事件發(fā)生5，

降低相關(guān)治療負(fù)擔(dān)

，

降

低殘疾風(fēng)險

，保持社會生產(chǎn)力

優(yōu)化基本醫(yī)保目錄內(nèi)治療方案

，提高基金使用效率

，節(jié)省醫(yī)保基

金支出彌補目錄不足

國內(nèi)唯一長效凝血因子Ⅷ,快速達(dá)峰*6-7，作用時間更長*6

，止血成功

率高8

，且大幅降低年化出血率8

目前目錄內(nèi)僅納入標(biāo)準(zhǔn)半衰期凝血因子Ⅷ,本品納入基本醫(yī)保可為

兒童血友病A患者提供更優(yōu)治療選擇

，填補目錄內(nèi)長效凝血因子Ⅷ空白

本品為罕見病治療藥品，患者人群有