2025年大學(xué)《分子科學(xué)與工程》專業(yè)題庫(kù)——分子生物工程在醫(yī)學(xué)治療中的應(yīng)用考試時(shí)間：______分鐘總分：______分姓名：______一、選擇題（每小題2分，共20分。請(qǐng)將正確選項(xiàng)前的字母填在題干后的括號(hào)內(nèi)）1.下列哪項(xiàng)技術(shù)主要利用了外源基因進(jìn)入宿主細(xì)胞并表達(dá)的能力，用于治療遺傳性疾??？A.細(xì)胞治療B.蛋白質(zhì)工程C.基因治療D.組織工程2.單克隆抗體在醫(yī)學(xué)治療中的主要優(yōu)勢(shì)不包括？A.高度特異性B.可在體外大量生產(chǎn)C.可用于靶向遞送藥物D.具有天然的免疫增強(qiáng)功能3.下列哪種分子常被用作基因治療的載體，因?yàn)樗軌蛴行Ц腥径喾N人類細(xì)胞？A.病毒載體（如腺病毒）B.細(xì)胞載體C.工具酶載體D.脂質(zhì)體載體4.在組織工程中，用于構(gòu)建組織替代物的支架材料需要具備的特性不包括？A.具有生物相容性B.具有與目標(biāo)組織相似的力學(xué)性能C.易于在體內(nèi)降解D.提供長(zhǎng)期的細(xì)胞增殖信號(hào)5.PCR（聚合酶鏈?zhǔn)椒磻?yīng)）技術(shù)在醫(yī)學(xué)診斷中的主要應(yīng)用是？A.基因測(cè)序B.基因編輯C.聚合酶鏈?zhǔn)椒磻?yīng)D.基因擴(kuò)增和檢測(cè)特定核酸序列6.干細(xì)胞移植療法在再生醫(yī)學(xué)中的主要潛力在于其？A.快速分化為多種細(xì)胞類型的能力B.長(zhǎng)期存活能力C.無(wú)免疫排斥反應(yīng)D.易于在體外擴(kuò)增7.納米顆粒作為藥物載體在腫瘤治療中的優(yōu)勢(shì)主要在于？A.降低藥物的免疫原性B.提高藥物的溶解度C.實(shí)現(xiàn)藥物的靶向遞送和控釋D.增加藥物的生產(chǎn)效率8.下列哪項(xiàng)屬于分子診斷技術(shù)的基本原理？A.利用基因編輯技術(shù)修正致病基因B.檢測(cè)生物樣本中的特定分子標(biāo)志物（如DNA、RNA、蛋白質(zhì)）C.通過(guò)細(xì)胞移植替換病變細(xì)胞D.利用納米顆粒遞送治療藥物9.基因治療中，使用CRISPR-Cas9系統(tǒng)進(jìn)行基因編輯的主要優(yōu)勢(shì)是？A.操作簡(jiǎn)單、成本低B.可實(shí)現(xiàn)精確的基因定點(diǎn)修飾C.適用于多種生物種類D.編輯后的基因具有長(zhǎng)期穩(wěn)定性10.在評(píng)估一項(xiàng)新的分子生物工程技術(shù)用于醫(yī)學(xué)治療時(shí)，需要考慮的關(guān)鍵因素不包括？A.技術(shù)的精確性和安全性B.治療效果的持久性C.治療成本的經(jīng)濟(jì)性D.患者的個(gè)人飲食習(xí)慣二、填空題（每空2分，共20分。請(qǐng)將答案填在橫線上）1.利用基因工程技術(shù)生產(chǎn)的人干擾素屬于__________類藥物。2.胚胎干細(xì)胞（ESCs）和誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSCs）都是具有__________潛能的干細(xì)胞。3.表面修飾是提高納米藥物載體靶向性的重要策略，常用的修飾物包括__________和抗體。4.分子診斷技術(shù)能夠?qū)崿F(xiàn)對(duì)疾病的__________和__________。5.基因治療的安全性主要涉及__________和__________兩大方面。三、簡(jiǎn)答題（每小題5分，共15分）1.簡(jiǎn)述基因治療的基本原理及其主要類型。2.簡(jiǎn)述單克隆抗體藥物在腫瘤治療中的主要作用機(jī)制。3.簡(jiǎn)述組織工程的基本組成要素及其各自的功能。四、論述題（每小題10分，共20分）1.論述基因編輯技術(shù)在精準(zhǔn)醫(yī)療中的應(yīng)用前景與潛在挑戰(zhàn)。2.論述分子診斷技術(shù)在現(xiàn)代醫(yī)學(xué)診療體系中的重要性及其發(fā)展趨勢(shì)。---試卷答案一、選擇題1.C*解析思路：基因治療的核心是向靶細(xì)胞導(dǎo)入外源基因，以糾正或補(bǔ)償缺陷的基因功能，從而治療疾病。這與題干描述相符。細(xì)胞治療是移植活細(xì)胞；蛋白質(zhì)工程是改造蛋白質(zhì)；組織工程是構(gòu)建組織或器官。2.D*解析思路：?jiǎn)慰寺】贵w具有高度特異性，可大量生產(chǎn)，并可用于靶向遞送。但其本身并不具備天然的免疫增強(qiáng)功能，需要依賴宿主免疫系統(tǒng)或與其他免疫調(diào)節(jié)劑配合。3.A*解析思路：病毒載體（特別是逆轉(zhuǎn)錄病毒和腺病毒）能夠高效地轉(zhuǎn)導(dǎo)基因進(jìn)入宿主細(xì)胞核，且感染譜較廣。細(xì)胞載體（如脂質(zhì)體、裸DNA）感染效率通常較低。工具酶載體和細(xì)胞載體不是常見的載體類型。4.D*解析思路：組織工程支架材料需具備生物相容性、力學(xué)性能、可降解性（為新生組織提供空間）和適當(dāng)?shù)纳锘钚裕ㄈ缣峁┥L(zhǎng)因子信號(hào)）。提供長(zhǎng)期的細(xì)胞增殖信號(hào)通常不是支架材料的要求，甚至可能有害。5.D*解析思路：PCR的核心是特異性地?cái)U(kuò)增目的DNA片段。在醫(yī)學(xué)診斷中，主要是利用這一特性來(lái)檢測(cè)樣本中是否存在特定的病原體基因組或與疾病相關(guān)的基因突變等核酸序列。6.A*解析思路：多能干細(xì)胞（包括胚胎干細(xì)胞和誘導(dǎo)多能干細(xì)胞）的核心特征是具有分化成體內(nèi)所有或大部分細(xì)胞類型的能力，這是其在再生醫(yī)學(xué)中具有巨大潛力的基礎(chǔ)。7.C*解析思路：納米顆粒藥物載體利用其小尺寸特性，可以穿過(guò)某些生物屏障（如血管內(nèi)皮屏障），并在特定部位（如腫瘤組織富集）積累，實(shí)現(xiàn)靶向遞送，并可能控制藥物釋放速率，提高療效。8.B*解析思路：分子診斷技術(shù)的核心是檢測(cè)生物樣本（血液、組織、體液等）中與疾病相關(guān)的分子標(biāo)志物，這些標(biāo)志物可以是DNA、RNA序列、蛋白質(zhì)表達(dá)水平或修飾狀態(tài)等。9.B*解析思路：CRISPR-Cas9系統(tǒng)以其高超的靶向精度，能夠在基因組中特定位置進(jìn)行切割、插入或替換，實(shí)現(xiàn)對(duì)基因的定點(diǎn)編輯，這是其最突出的優(yōu)勢(shì)。10.D*解析思路：評(píng)估醫(yī)學(xué)治療技術(shù)需考慮精確性、安全性、效果持久性和經(jīng)濟(jì)性。個(gè)人飲食習(xí)慣與治療技術(shù)的普適性評(píng)估關(guān)系不大。二、填空題1.重組蛋白*解析思路：干擾素是人體自身產(chǎn)生的蛋白質(zhì)，利用基因工程在細(xì)胞內(nèi)表達(dá)外源干擾素基因，生產(chǎn)出的即為重組干擾素。2.多能*解析思路：多能性指干細(xì)胞具有分化成三種胚層細(xì)胞（內(nèi)胚層、中胚層、外胚層）以及生殖細(xì)胞的能力。3.多糖*解析思路：常見的納米顆粒表面修飾物包括帶負(fù)電荷的多糖（如殼聚糖、海藻酸鹽）用于增強(qiáng)細(xì)胞親和力或屏蔽效應(yīng)，以及特異性抗體用于靶向結(jié)合。4.早期診斷精準(zhǔn)分型*解析思路：分子診斷技術(shù)可以用于在疾病早期階段檢測(cè)出特定的分子標(biāo)志物，從而實(shí)現(xiàn)早期診斷。同時(shí)，通過(guò)檢測(cè)腫瘤等疾病的分子特征，可以進(jìn)行精準(zhǔn)分型，指導(dǎo)個(gè)性化治療。5.異質(zhì)性免疫原性*解析思路：基因治療的安全性風(fēng)險(xiǎn)主要包括載體引入可能引起的宿主基因組異質(zhì)性（如插入突變）以及治療性基因產(chǎn)品本身可能引發(fā)的免疫原性反應(yīng)。三、簡(jiǎn)答題1.基因治療的基本原理是利用基因工程技術(shù)，將外源正?；蚧蛘{(diào)控序列導(dǎo)入靶細(xì)胞，以糾正或補(bǔ)償缺陷的基因功能，從而達(dá)到治療疾病的目的。主要類型包括：①基因替換/修正：用正?；蛱鎿Q掉致病基因；②基因增補(bǔ)：向細(xì)胞內(nèi)補(bǔ)充一個(gè)正常的拷貝以補(bǔ)償缺陷基因的功能；③基因沉默：通過(guò)RNA干擾等技術(shù)關(guān)閉異?；蜻^(guò)表達(dá)的基因；④基因激活：通過(guò)引入激活劑等手段開啟沉默的基因。2.單克隆抗體藥物在腫瘤治療中的作用機(jī)制主要包括：①直接殺傷：某些抗體（如細(xì)胞毒性T細(xì)胞抗體）可以激活人體免疫系統(tǒng)直接殺傷腫瘤細(xì)胞；②抗體依賴的細(xì)胞介導(dǎo)的細(xì)胞毒性（ADCC）：抗體結(jié)合在腫瘤細(xì)胞表面，吸引NK細(xì)胞等殺傷細(xì)胞將其消滅；③抗體依賴的補(bǔ)體介導(dǎo)的細(xì)胞毒性（ADCC）：抗體結(jié)合腫瘤細(xì)胞后，激活補(bǔ)體系統(tǒng)，直接裂解腫瘤細(xì)胞；④阻斷生長(zhǎng)信號(hào)：某些抗體（如針對(duì)HER2的曲妥珠單抗）可以阻斷腫瘤細(xì)胞表面的生長(zhǎng)因子受體信號(hào)通路，抑制腫瘤生長(zhǎng)；⑤免疫檢查點(diǎn)阻斷：某些抗體（如PD-1、PD-L1抑制劑）可以阻斷腫瘤細(xì)胞與免疫細(xì)胞間的抑制性信號(hào)，解除免疫抑制，增強(qiáng)抗腫瘤免疫反應(yīng)。3.組織工程的基本組成要素包括：①種子細(xì)胞：能夠分化成特定組織類型的細(xì)胞，如成纖維細(xì)胞、干細(xì)胞等；②細(xì)胞外基質(zhì)（ECM）支架：為細(xì)胞提供物理支撐、遷移通道和生物化學(xué)信號(hào)，引導(dǎo)組織結(jié)構(gòu)形成，通常由生物可降解材料制成；③生長(zhǎng)因子：能夠調(diào)控細(xì)胞增殖、分化和基質(zhì)合成，促進(jìn)組織再生，常以緩釋形式加入。各自功能：種子細(xì)胞是組織再生的來(lái)源；支架提供結(jié)構(gòu)和微環(huán)境；生長(zhǎng)因子調(diào)控細(xì)胞行為和組織構(gòu)建。四、論述題1.基因編輯技術(shù)在精準(zhǔn)醫(yī)療中的應(yīng)用前景十分廣闊。它有望實(shí)現(xiàn)對(duì)遺傳性疾病的根治性治療，通過(guò)精確修正致病基因，避免遺傳病傳遞。在腫瘤治療中，可用于靶向修飾腫瘤相關(guān)基因，提高療效并降低副作用。在心血管疾病、代謝性疾病等領(lǐng)域也展現(xiàn)出巨大潛力，實(shí)現(xiàn)疾病的早期干預(yù)和個(gè)性化調(diào)控。然而，基因編輯技術(shù)也面臨諸多挑戰(zhàn)，如脫靶效應(yīng)（編輯非目標(biāo)位點(diǎn)）、m6A等表觀遺傳修飾的不可逆性、長(zhǎng)期安全性（如致癌風(fēng)險(xiǎn)）的評(píng)估、基因編輯產(chǎn)品的遞送效率與靶向性、以及關(guān)鍵的倫理和法律問題（如生殖系編輯、基因增強(qiáng)等）。如何提高技術(shù)的精準(zhǔn)度、安全性，并建立完善的倫理規(guī)范和監(jiān)管體系，是基因編輯技術(shù)走向成熟應(yīng)用的關(guān)鍵。2.分子診斷技術(shù)在現(xiàn)代醫(yī)學(xué)診療體系中具有重要性。首先，它能夠?qū)崿F(xiàn)疾病的早期發(fā)現(xiàn)和篩查，許多疾?。ㄈ绨┌Y、傳染病）在早期階段就存在特定的分子標(biāo)志物，分子診斷可以大大提高早期診斷率，改善預(yù)后。其次，它有助于疾病的精準(zhǔn)分型和預(yù)后評(píng)估，根據(jù)患者的分子特征（如腫瘤的基因突變譜、病毒載量等）制定個(gè)體化的治療方案，預(yù)測(cè)治療效果和復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。此外，分子診斷還廣泛應(yīng)用于感染性疾病病原體