2025年大學《統(tǒng)計學》專業(yè)題庫——統(tǒng)計學在醫(yī)藥研發(fā)中的應用考試時間：______分鐘總分：______分姓名：______一、選擇題（每小題2分，共20分。請將正確選項字母填在題干后的括號內(nèi)）1.在一項比較新藥A與安慰劑治療某疾病的療效的隨機對照試驗中，為了減少選擇偏倚，研究者采用了雙盲設計。這里的“盲”主要指的是（）。A.研究人員不知道分組情況B.受試者不知道自己接受的是哪種處理C.數(shù)據(jù)分析者不知道分組情況D.監(jiān)管機構(gòu)不知道試驗目的2.醫(yī)藥研發(fā)中，進行樣本量估算時，需要考慮的主要因素通常不包括（）。A.預期的效應大小B.統(tǒng)計檢驗的功效（Power）C.允許的誤差范圍D.受試者的期望回報率3.某研究旨在比較兩種不同劑量藥物的有效率。如果有效率的差異很大，則所需的樣本量（）。A.越大B.越小C.不受影響D.無法確定4.在一項臨床試驗中，收集到某指標的數(shù)據(jù)分布明顯偏態(tài)，且存在異常值。初步分析時，比較適合使用的統(tǒng)計方法是（）。A.單因素方差分析B.配對樣本t檢驗C.Wilcoxon符號秩檢驗D.Pearson相關系數(shù)5.醫(yī)療研究中的“p值”通常用來衡量（）。A.數(shù)據(jù)的離散程度B.研究結(jié)果的效應大小C.假設檢驗中觀察到的數(shù)據(jù)與原假設相符合的可能性D.樣本量的大小6.在一項觀察性研究中，研究者發(fā)現(xiàn)服用某種補充劑的人群患某種疾病的相對風險（RR）顯著高于未服用人群。以下哪項是RR值最可能解釋的（）。A.服用該補充劑導致患病的絕對人數(shù)增加量B.服用該補充劑的人群中患病率與非服用人群的比值C.患該疾病的人群中服用該補充劑的百分比D.該補充劑的化學成分對人體的具體影響程度7.對于生存分析數(shù)據(jù)，Kaplan-Meier生存曲線能夠有效展示（）。A.不同治療組之間療效指標的均值差異B.研究對象在隨訪期間經(jīng)歷事件（如死亡）的概率隨時間的變化C.受試者失訪情況的比例隨時間的動態(tài)變化D.事件發(fā)生原因的統(tǒng)計分析結(jié)果8.在處理多個“omics”數(shù)據(jù)集（如基因表達數(shù)據(jù)、蛋白質(zhì)表達數(shù)據(jù)）時，為了減少維度并識別主要的變異模式，常會使用的方法是（）。A.線性回歸分析B.線性判別分析（LDA）C.主成分分析（PCA）D.卡方檢驗9.在解讀臨床試驗結(jié)果時，除了關注p值，還應關注（）。A.統(tǒng)計功效B.效應量及其置信區(qū)間C.研究設計的合理性D.以上所有10.當一項研究需要同時檢驗多個假設時，為了控制錯誤拒絕原假設（I型錯誤）的總概率，需要采用的方法是（）。A.增加樣本量B.提高統(tǒng)計檢驗的功效C.進行多重檢驗校正（如Bonferroni校正）D.選擇更嚴格的顯著性水平α二、填空題（每空2分，共20分。請將答案填在題干橫線上）1.在一項比較兩種藥物治療高血壓效果的隨機對照試驗中，將受試者隨機分配到不同治療組是為了控制______偏倚。2.對于服從正態(tài)分布且方差已知的兩組樣本均值進行差異檢驗，應選用______檢驗。3.生存分析中，通常用______來衡量事件未發(fā)生的時間。4.在進行假設檢驗時，原假設通常用______表示。5.當研究數(shù)據(jù)不滿足參數(shù)檢驗的假設條件時，可以考慮使用______檢驗或非參數(shù)檢驗方法。6.在一項病例對照研究中，計算某危險因素與疾病的比值比（OR）來估計其關聯(lián)強度。7.評估一項篩查試驗的準確性時，常用的指標包括靈敏度、特異性和______。8.樣本量的估算與預期的______大小密切相關，預期效應越大，所需樣本量通常越大。9.在多重比較問題中，使用Bonferroni方法進行校正時，通常會______（填“提高”或“降低”）犯I型錯誤的概率。10.醫(yī)藥研發(fā)中的統(tǒng)計分析不僅需要關注統(tǒng)計結(jié)果的顯著性，還需要考慮其______和臨床意義。三、簡答題（每小題5分，共25分）1.簡述隨機對照試驗（RCT）設計在醫(yī)藥研發(fā)中的主要優(yōu)勢和意義。2.解釋什么是假設檢驗中的第一類錯誤（α錯誤）和第二類錯誤（β錯誤），并說明如何平衡兩者。3.在醫(yī)藥研發(fā)中，為什么需要計算效應量（EffectSize）？它與p值有何不同？4.什么是盲法設計？在臨床試驗中實施盲法的主要目的是什么？5.簡述Meta分析在醫(yī)藥研發(fā)領域中的應用價值。四、計算與分析題（每小題10分，共30分）1.某研究比較了兩種治療方法A和B對某種疾病緩解率的影響。隨機抽取了200名患者，其中100人接受治療A，100人接受治療B。治療后，治療A組有65人緩解，治療B組有80人緩解。請簡述如何使用統(tǒng)計方法檢驗兩種治療方法的緩解率是否存在顯著差異，并說明需要考慮哪些因素。2.一項研究隨訪了100名癌癥患者，記錄了他們的生存時間（以月為單位），并按是否接受某種新療法將其分為兩組。新療法組（n=50）的平均生存時間為45個月，標準差為8個月；對照組（n=50）的平均生存時間為35個月，標準差為10個月。請簡述可以使用哪些生存分析方法來比較兩組患者的生存分布，并說明選擇這些方法的原因。3.假設一項研究旨在探討吸煙（是/否）與某疾病（是/否）的關聯(lián)。研究者收集了200名受試者的數(shù)據(jù)，其中吸煙者110名，非吸煙者90名。在吸煙者中，有30人患有該疾?。辉诜俏鼰熣咧校?0人患有該疾病。請簡述如何計算該疾病的吸煙相對風險（RR），并解釋RR值的意義。試卷答案一、選擇題1.B2.D3.B4.C5.C6.B7.B8.C9.D10.C二、填空題1.分配2.Z檢驗（或u檢驗）3.生存時間（或生存函數(shù)）4.H?（或H?）5.參數(shù)6.病例對照研究7.陽性預測值8.效應9.降低10.實際三、簡答題1.優(yōu)勢與意義：隨機對照試驗通過隨機分配將受試者分配到不同處理組，能有效控制混雜因素和選擇偏倚，使比較組在基線特征上更具可比性。這有助于確保觀察到的療效差異主要是由處理因素引起，而非其他因素，從而提高研究結(jié)果的內(nèi)部有效性和可信度，是評估干預措施效果的金標準。2.第一類錯誤（α錯誤）：指研究者拒絕了實際上為真（即處理效果無效）的原假設，即錯誤地判斷處理有效。第二類錯誤（β錯誤）：指研究者未能拒絕實際上為假（即處理效果有效）的原假設，即錯誤地判斷處理無效。平衡兩者：通常通過調(diào)整顯著性水平α、增加樣本量（主要降低β錯誤）或改進研究設計來實現(xiàn)。增大α會降低β，但增加I型錯誤風險；增大樣本量能同時降低α和β，但可能成本更高。需根據(jù)研究背景和后果權(quán)衡。3.需求與區(qū)別：效應量衡量處理因素引起的真實效果大小或強度，是結(jié)果本身的重要特征，不受樣本量影響。p值僅反映觀察到的數(shù)據(jù)在多大程度上與無效假設相矛盾，其大小受樣本量影響很大。效應量越大，即使p值不顯著，也可能具有實際意義；p值顯著時，效應量的大小決定了結(jié)果的實際價值。關注效應量有助于更全面地理解研究結(jié)果。4.盲法設計：指在臨床試驗過程中，部分或全部參與者、執(zhí)行者（研究人員）、甚至數(shù)據(jù)分析者不知道受試者接受的是哪種處理（如藥物或安慰劑）。目的：主要為了防止主觀偏倚（如安慰劑效應、檢測偏倚），確保評估的客觀性，保證結(jié)果的可靠性。5.應用價值：Meta分析通過系統(tǒng)性地搜集、篩選、合并多個獨立研究（通常是RCT）的結(jié)果，可以得到比單個研究更精確、更可靠的效應估計，提高統(tǒng)計功效。有助于綜合評價某種干預措施的效果或暴露因素與結(jié)局的關聯(lián)強度，為臨床決策提供更強有力的證據(jù)，發(fā)現(xiàn)單個研究可能存在的局限性或矛盾之處。四、計算與分析題1.檢驗方法：可以使用卡方檢驗（χ2檢驗）或費希爾精確檢驗來比較兩組（治療A組、治療B組）的緩解率（構(gòu)成比）是否存在顯著差異。計算步驟包括：構(gòu)造2x2列聯(lián)表，計算期望頻數(shù)，計算卡方統(tǒng)計量（χ2=Σ((O-E)2/E)），根據(jù)自由度（df=(行數(shù)-1)×(列數(shù)-1)=1）查找卡方分布表確定p值，或直接計算精確p值。需要考慮：樣本量是否足夠大（一般要求所有期望頻數(shù)≥5），檢驗結(jié)果的假設條件是否滿足，以及結(jié)果的臨床意義。2.可用方法與原因：可以使用Kaplan-Meier生存分析來估計并繪制兩組患者的生存函數(shù)曲線，直觀比較生存分布的差異。如果需要量化比較，可以使用對數(shù)秩檢驗（Log-ranktest）或Wilcoxon生存檢驗。選擇這些方法的原因：生存分析專門處理時間至事件數(shù)據(jù)（如生存時間），能夠考慮刪失數(shù)據(jù)（未觀察到事件結(jié)局的受試者），Kaplan-Meier方法能提供生存概率隨時間變化的詳細信息，對數(shù)秩檢驗是一種非參數(shù)檢驗，適用于比較兩組生存分布的差異，不依賴于生存時間的具體分布假設。3.計算與解釋：相對風險（RR）的計算公式為：RR=(暴露組發(fā)病率/非暴露組發(fā)病率)=(a/(a+c))/(b/(b+