肥厚型心肌病用藥指南更新版2026??一、一線推薦藥物??β受體阻滯劑?：為?首選藥物?，適用于所有有癥狀的梗阻性或非梗阻性HCM患者。?推薦藥物?：美托洛爾緩釋片、比索洛爾、阿替洛爾（避免使用卡維地洛，因其具血管擴(kuò)張作用）。?用法?：從小劑量起始，逐步滴定至最大耐受劑量（目標(biāo)靜息心率50–60次/分），以降低心肌耗氧、延長舒張期、減輕流出道梗阻。?作用?：改善心悸、胸痛、運(yùn)動耐量，降低猝死風(fēng)險，具潛在逆轉(zhuǎn)心肌重構(gòu)作用。?非二氫吡啶類鈣通道阻滯劑?：用于β受體阻滯劑不耐受或療效不佳者。?推薦藥物?：維拉帕米、地爾硫卓（緩釋劑型更優(yōu)）。?機(jī)制?：抑制鈣內(nèi)流，降低心肌收縮力，改善舒張功能。?禁忌?：嚴(yán)重心衰（LVEF<40%）、竇性心動過緩（<50次/分）、二度以上房室傳導(dǎo)阻滯者禁用。?二、二線與特殊藥物?丙吡胺?（Ia類抗心律失常藥）：僅用于?難治性梗阻性HCM?，且其他藥物無效時。具顯著負(fù)性肌力作用，可降低左室流出道壓差。?風(fēng)險?：延長QT間期，誘發(fā)室性心律失常，需在心電監(jiān)護(hù)下使用，老年患者慎用。??三、新型靶向藥物：?Mavacamten（瑪伐凱泰）瑪伐凱泰?（Mavacamten）：全球首個靶向HCM病理機(jī)制的藥物，通過抑制肌球蛋白ATP酶活性，降低心肌過度收縮。?適應(yīng)癥?：癥狀性梗阻性HCM（靜息或激發(fā)后LVOT壓差≥50mmHg），經(jīng)優(yōu)化傳統(tǒng)治療仍無效者。?監(jiān)測要求?：治療前及治療中需定期行超聲心動圖評估LVEF（目標(biāo)≥50%），避免與強(qiáng)效CYP3A4抑制劑聯(lián)用。?Mavacamten（瑪伐凱泰）用法用量與監(jiān)測方案??治療階段??推薦劑量??關(guān)鍵監(jiān)測要求??起始階段?2.5mg，每日一次（中國大陸）治療前LVEF≥55%；LVEF<55%者禁用?第4周?暫不調(diào)整劑量評估LVEF與Valsalva動作下LVOT壓差；若LVEF<50%或LVOT壓差<20mmHg，暫停用藥?第8–12周?可上調(diào)至5mg、10mg、15mg僅當(dāng)LVEF≥55%且Valsalva動作下LVOT壓差持續(xù)≥30mmHg時，方可增量；每次增量前需重新評估心功能與壓差?維持期?個體化維持劑量每12周評估一次LVEF與LVOT壓差；目標(biāo)維持LVEF≥50%，LVOT壓差根據(jù)癥狀個體化調(diào)整?禁忌與用藥注意事項??絕對禁忌?：LVEF<50%的患者禁用。?藥物相互作用?：避免與?CYP2C19強(qiáng)抑制劑?（如氟康唑、伏立康唑、氯吡格雷）聯(lián)用，以防血藥濃度異常升高。?漏服處理?：若漏服，應(yīng)在當(dāng)日內(nèi)盡快補(bǔ)服；若已超過當(dāng)日，則跳過該次劑量，?不可雙倍劑量補(bǔ)服?。?特殊人群?：老年患者、肝功能不全者需謹(jǐn)慎，建議起始劑量為2.5mg并延長評估間隔。注：Mavacamten為?處方限制藥物?，僅可在具備HCM管理經(jīng)驗的中心啟動治療，治療全程需由心臟專科醫(yī)生監(jiān)督。四、禁忌藥物清單?以下藥物?嚴(yán)格禁用?，因其可加重流出道梗阻、誘發(fā)心衰或猝死：藥物類別具體藥物禁忌機(jī)制?正性肌力藥?地高辛、去乙酰毛花苷、多巴酚丁胺增強(qiáng)心肌收縮力，加劇LVOT壓差，誘發(fā)猝死?血管擴(kuò)張劑?硝酸甘油、單硝酸異山梨酯、硝普鈉擴(kuò)張靜脈，降低前負(fù)荷，使左室容量減少，梗阻加重?利尿劑?呋塞米、氫氯噻嗪、托拉塞米減少血容量，降低前負(fù)荷，誘發(fā)或加重流出道梗阻（僅在明確容量負(fù)荷過重時謹(jǐn)慎使用）?α受體激動劑?去甲腎上腺素、麻黃堿增加外周阻力與心肌收縮力，惡化梗阻注：?非甾體抗炎藥（NSAIDs）?亦應(yīng)避免，因其可致水鈉潴留、升高血壓、干擾抗凝治療，增加心衰與血栓風(fēng)險。?五、中國2023指南核心更新?1、診斷標(biāo)準(zhǔn)更新??心肌厚度閾值?：?≥15mm?（經(jīng)超聲心動圖或心臟MRI確認(rèn)）?≥13mm?且合并?已知致病基因變異?（如MYH7、MYBPC3等）?排除“擬表型”疾病?：?淀粉樣變性?、?Fabry病?、?Danon病?等遺傳代謝性心肌病?不再歸類為HCM?，需通過基因檢測、生物標(biāo)志物（如血清游離輕鏈、酶活性檢測）及心肌活檢進(jìn)行鑒別。?2、分型體系精細(xì)化重構(gòu)?分型依據(jù)具體類型?血流動力學(xué)?梗阻性（LVOTG≥30mmHg）、隱匿梗阻性（激發(fā)后LVOTG≥30mmHg）、非梗阻性（靜息與激發(fā)均<30mmHg）?遺傳學(xué)?家族性（≥1名一級親屬確診）、散發(fā)性（無家族史）?肥厚部位?室間隔型、心尖型、彌漫性、雙心室型、乳頭肌型注：?隱匿梗阻性?為新增亞型，強(qiáng)調(diào)動態(tài)評估必要性，推薦Valsalva動作或運(yùn)動負(fù)荷超聲篩查。?3、治療框架升級??多學(xué)科協(xié)作（MDT）機(jī)制?：?心內(nèi)科?主導(dǎo)臨床管理?遺傳科?負(fù)責(zé)基因檢測解讀與家族風(fēng)險評估?影像科?提供高分辨率MRI與應(yīng)變分析支持?基因檢測推薦?：所有確診HCM患者應(yīng)接受?核心致病基因panel檢測?（≥12個基因）陽性者建議?一級親屬級聯(lián)篩查?（10–15歲起，每1–2年心臟超聲+心電圖）?個體化風(fēng)險分層?：基于?五項主要危險因素?（SCD家族史、不明原因暈厥、非持續(xù)性室速、左室壁厚度≥30mm、異常運(yùn)動血壓反應(yīng)）進(jìn)行?SCD風(fēng)險評估??ICD植入決策?：高風(fēng)險者（≥6分）推薦一級預(yù)防；中低風(fēng)險者動態(tài)評估，避免過度植入注：2023指南首次明確將?心肌纖維化程度?（MRI延遲強(qiáng)化）納入風(fēng)險評估輔助指標(biāo)，但尚未作為獨(dú)立預(yù)測因子。六、輔助治療與合并癥管理??抗凝治療?：?適應(yīng)癥?：合并持續(xù)性或陣發(fā)性房顫（CHA?DS?-VASc評分≥2）。?推薦藥物?：利伐沙班、達(dá)比加群（新型口服抗凝藥）優(yōu)于華法林，出血風(fēng)險更低。?禁忌?：無房顫者不推薦常規(guī)抗凝。?醛固酮受體拮抗劑?：?適用人群?：合并心衰（NYHAII–IV級）、LVEF降低者。?推薦藥物?：螺內(nèi)酯、依普利酮，可延緩心肌纖維化。?ACEI/ARB?：?僅限非梗阻性HCM伴高血壓或左室重構(gòu)?，?禁用于梗阻性HCM?，因可能降低后負(fù)荷，加重流出道梗阻。注：2024年指南進(jìn)一步提出，對于攜帶致病基因變異、表型較輕的非梗阻性HCM年輕患者，纈沙坦可能有助于延緩不良心臟重構(gòu)（但屬于IIb類推薦，證據(jù)等級較低）。這為特定人群提供了新思路。?七、用藥安全與患者管理劑量調(diào)整原則?：所有藥物均需“?低起始、慢滴定?”，避免快速加量導(dǎo)致低血壓或心動過緩。?監(jiān)測指標(biāo)?：每3–6個月復(fù)查超聲心動圖（評估LVOT壓差、LVEF、左室壁厚度）定期心電圖（監(jiān)測QT間期、傳導(dǎo)阻滯）血電解質(zhì)、腎功能、肝功能（尤其使用丙吡胺、利尿劑時）?患者教育（生活方式管理）?：避免劇烈運(yùn)動、屏氣、脫水、高溫環(huán)境限制酒精攝入禁止自行停藥或換藥，尤其β受體阻滯劑驟?？芍路刺孕膭舆^速與猝死家族成員應(yīng)進(jìn)行基因篩查與心臟超聲初篩八、特殊人群用藥提示??兒童患者?：一線藥物同成人，但劑量需按體表面積調(diào)整；?Mavacamten未獲批用于兒童?，臨床使用需超說明書評估。?妊娠期女性?：β受體阻滯劑（如美托洛爾）為相對安全選擇；?Mavacamten、丙吡胺、維拉帕米?妊娠期安全性數(shù)據(jù)