202X細(xì)胞治療項(xiàng)目經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)演講人2026-01-07XXXX有限公司202X01細(xì)胞治療項(xiàng)目經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)02細(xì)胞治療項(xiàng)目的經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)：核心內(nèi)涵與戰(zhàn)略意義03細(xì)胞治療項(xiàng)目成本分析：全周期成本結(jié)構(gòu)與優(yōu)化路徑04細(xì)胞治療項(xiàng)目效益評估：多維價(jià)值量化與支付方接受度05細(xì)胞治療項(xiàng)目風(fēng)險(xiǎn)考量：不確定性識別與應(yīng)對策略06細(xì)胞治療項(xiàng)目經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)方法：模型構(gòu)建與參數(shù)校準(zhǔn)07總結(jié)與展望：細(xì)胞治療經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)的未來方向目錄XXXX有限公司202001PART.細(xì)胞治療項(xiàng)目經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)細(xì)胞治療項(xiàng)目經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)作為深耕細(xì)胞治療領(lǐng)域近十年的從業(yè)者，我親歷了從實(shí)驗(yàn)室研究到臨床轉(zhuǎn)化的全過程，深刻體會(huì)到細(xì)胞治療作為“活體藥物”的獨(dú)特性與復(fù)雜性——它不僅顛覆了傳統(tǒng)疾病治療模式，更在經(jīng)濟(jì)學(xué)層面提出了全新命題。當(dāng)一款CAR-T產(chǎn)品定價(jià)數(shù)百萬美元，當(dāng)干細(xì)胞療法為退行性疾病帶來治愈希望，當(dāng)患者因支付能力無法獲得有效治療時(shí)，經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)便不再是冰冷的數(shù)字游戲，而是連接創(chuàng)新價(jià)值、臨床需求與可及性的關(guān)鍵橋梁。本文將從行業(yè)實(shí)踐視角，系統(tǒng)解析細(xì)胞治療項(xiàng)目經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)的核心框架、關(guān)鍵要素與決策邏輯，為行業(yè)同仁提供兼具理論深度與實(shí)踐意義的思考路徑。XXXX有限公司202002PART.細(xì)胞治療項(xiàng)目的經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)：核心內(nèi)涵與戰(zhàn)略意義1細(xì)胞治療項(xiàng)目的經(jīng)濟(jì)學(xué)特殊性細(xì)胞治療項(xiàng)目的經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)與傳統(tǒng)藥物存在本質(zhì)差異，其特殊性源于三大核心特征：高研發(fā)不確定性（從細(xì)胞株構(gòu)建到商業(yè)化生產(chǎn)需歷經(jīng)10-15年，臨床失敗率超80%）、生產(chǎn)成本復(fù)雜性（涉及個(gè)體化細(xì)胞操作、嚴(yán)格GMP管控、冷鏈物流等，單批次成本差異可達(dá)百萬級）、長期健康效益滯后性（如CAR-T治療可能帶來5年以上無進(jìn)展生存期，但短期成本投入極高）。這些特征使得傳統(tǒng)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)方法（如成本-效果分析）在細(xì)胞治療領(lǐng)域面臨“數(shù)據(jù)缺口”“模型失靈”“支付意愿爭議”等挑戰(zhàn)，亟需構(gòu)建適配其特性的評價(jià)體系。2經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)的戰(zhàn)略定位在行業(yè)價(jià)值鏈中，經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)貫穿項(xiàng)目全生命周期：研發(fā)階段，通過早期衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)模型預(yù)測市場潛力，指導(dǎo)資源分配；臨床階段，結(jié)合真實(shí)世界數(shù)據(jù)（RWD）優(yōu)化試驗(yàn)設(shè)計(jì)，平衡療效證據(jù)與成本壓力；定價(jià)與準(zhǔn)入階段，通過成本-效用分析（CUA）與預(yù)算影響分析（BIA），為醫(yī)保談判與商業(yè)保險(xiǎn)支付提供依據(jù)；上市后階段，通過藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)模型迭代，監(jiān)測長期價(jià)值實(shí)現(xiàn)與成本優(yōu)化效果?？梢哉f，經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)是細(xì)胞治療項(xiàng)目從“技術(shù)可行”走向“商業(yè)可持續(xù)”的“導(dǎo)航系統(tǒng)”。XXXX有限公司202003PART.細(xì)胞治療項(xiàng)目成本分析：全周期成本結(jié)構(gòu)與優(yōu)化路徑1成本分類與構(gòu)成解析細(xì)胞治療項(xiàng)目的成本呈現(xiàn)“高前置投入、長期邊際成本遞減”特征，需從全生命周期視角拆解：2.1.1研發(fā)成本（Pre-clinicalClinicalRDCosts）研發(fā)成本占總成本比例超60%，且呈現(xiàn)“雙高”特點(diǎn)：高固定成本（如靶點(diǎn)篩選平臺建設(shè)、GMP中試車間投入，單項(xiàng)目前期投入可達(dá)數(shù)億人民幣）；高失敗成本（I期臨床失敗率約70%，II期約50%，一旦失敗，前期投入幾乎無法回收）。以某CAR-T項(xiàng)目為例，其研發(fā)成本細(xì)化為：靶點(diǎn)驗(yàn)證與細(xì)胞株構(gòu)建（15%）、非臨床研究（毒理藥理，20%）、I期臨床（患者篩選、細(xì)胞制備、安全性監(jiān)測，25%）、II/III期臨床（多中心試驗(yàn)、患者隨訪、療效驗(yàn)證，40%）。1成本分類與構(gòu)成解析2.1.2生產(chǎn)成本（ManufacturingCosts）生產(chǎn)成本是個(gè)體化細(xì)胞治療的“核心痛點(diǎn)”，占商業(yè)化后總成本的30%-50%，主要包括：-原材料成本：細(xì)胞因子（如IL-2、IL-15）、質(zhì)粒載體、培養(yǎng)基等，占總生產(chǎn)成本的20%-30%；-設(shè)備與耗材成本：GMP級生物反應(yīng)器、流式細(xì)胞儀、冷鏈運(yùn)輸箱（-196℃液氮罐）等固定資產(chǎn)折舊（40%），以及一次性采血袋、培養(yǎng)皿等耗材（30%）；-人力成本：細(xì)胞工程師、質(zhì)量控制人員、生產(chǎn)管理人員等，占比約10%；-質(zhì)控與放行成本：細(xì)胞活性檢測、無菌檢查、效價(jià)測定等，嚴(yán)格質(zhì)控導(dǎo)致單次檢測成本超萬元。1成本分類與構(gòu)成解析2.1.3流通與運(yùn)營成本（DistributionOperationalCosts）個(gè)體化細(xì)胞治療無法規(guī)?；瘞齑?，需“按需生產(chǎn)”，流通成本顯著高于傳統(tǒng)藥物：-冷鏈物流成本：從采集醫(yī)院到制備中心，再到患者輸注地點(diǎn)，全程需-150℃至-196℃冷鏈，單次運(yùn)輸成本約5000-20000元；-患者管理成本：淋巴細(xì)胞采集（單采機(jī)使用、醫(yī)護(hù)人力）、不良反應(yīng)處理（如細(xì)胞因子釋放綜合征的ICU監(jiān)護(hù)）、長期隨訪（影像學(xué)檢查、實(shí)驗(yàn)室檢測）等，占運(yùn)營成本的60%以上；-行政管理成本：GMP合規(guī)維護(hù)（年度審計(jì)、認(rèn)證）、市場準(zhǔn)入、醫(yī)學(xué)事務(wù)等，約占總成本的10%-15%。2成本優(yōu)化策略與實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)針對高成本痛點(diǎn)，行業(yè)已形成多維優(yōu)化路徑：2成本優(yōu)化策略與實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)2.1生產(chǎn)工藝創(chuàng)新：從“個(gè)體化”到“準(zhǔn)規(guī)?；眰鹘y(tǒng)CAR-T生產(chǎn)需7-14天，且每批次僅針對1名患者，通過“封閉式自動(dòng)化生產(chǎn)平臺”（如CliniMACSProdigy?），可將生產(chǎn)周期縮短至3-5天，同時(shí)減少人工操作誤差，降低30%生產(chǎn)成本。例如，某公司引入“即用型（off-the-shelf）”異基因CAR-T技術(shù)，通過健康供者T細(xì)胞庫建立，實(shí)現(xiàn)規(guī)?；a(chǎn)，單劑量成本較自體CAR-T降低60%。2成本優(yōu)化策略與實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)2.2供應(yīng)鏈整合：構(gòu)建“區(qū)域制備中心網(wǎng)絡(luò)”針對患者地域分散導(dǎo)致的物流成本高企，可通過“區(qū)域制備中心+衛(wèi)星采集點(diǎn)”模式：在核心城市建立GMP制備中心，周邊醫(yī)院設(shè)采集點(diǎn)，樣本冷鏈運(yùn)送至中心集中生產(chǎn)，可降低50%物流成本。如歐洲某CAR-T聯(lián)盟在5個(gè)國家建立3個(gè)制備中心，覆蓋27個(gè)國家，患者平均等待時(shí)間從14天縮短至7天。2成本優(yōu)化策略與實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)2.3數(shù)字化管理：通過AI與大數(shù)據(jù)降本增效引入AI算法優(yōu)化細(xì)胞培養(yǎng)條件（如培養(yǎng)基成分配比、培養(yǎng)時(shí)間參數(shù)），可提高細(xì)胞產(chǎn)量20%-30%；利用區(qū)塊鏈技術(shù)實(shí)現(xiàn)患者樣本、生產(chǎn)過程、質(zhì)量檢測數(shù)據(jù)的全程追溯，降低合規(guī)風(fēng)險(xiǎn)；通過真實(shí)世界數(shù)據(jù)庫（RWD）分析患者不良反應(yīng)規(guī)律，提前制定干預(yù)方案，減少ICU使用率，降低患者管理成本15%-20%。XXXX有限公司202004PART.細(xì)胞治療項(xiàng)目效益評估：多維價(jià)值量化與支付方接受度1健康效益：從“生存期延長”到“質(zhì)量生命年”細(xì)胞治療的核心價(jià)值在于“治愈潛力”或“長期緩解”，健康效益需結(jié)合“質(zhì)量調(diào)整生命年（QALY）”與“生命年gained（LYG）”綜合評估：1健康效益：從“生存期延長”到“質(zhì)量生命年”1.1血液瘤領(lǐng)域：從“無藥可醫(yī)”到“長期生存”以CD19CAR-T治療復(fù)發(fā)難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。╮/rB-ALL）為例，傳統(tǒng)化療5年生存率不足10%，CAR-T治療后5年無事件生存率（EFS）可達(dá)40%以上，平均LYG約4.2年。通過EQ-5D-5L量表評估，患者治療前QALY約0.3（疾病導(dǎo)致嚴(yán)重生活質(zhì)量下降），治療后升至0.8，單次治療凈增益QALY約3.5，顯著高于傳統(tǒng)靶向治療（QALY增益約1.2）。1健康效益：從“生存期延長”到“質(zhì)量生命年”1.2實(shí)體瘤與退行性疾?。簭摹凹膊⌒揎棥钡健肮δ芑謴?fù)”在實(shí)體瘤領(lǐng)域，如間皮素CAR-T治療惡性胸膜間皮瘤，雖未顯著延長總生存期（OS），但可縮小腫瘤體積、緩解疼痛癥狀，患者QALY提升約0.8-1.2；在退行性疾病領(lǐng)域，如間充質(zhì)干細(xì)胞治療脊髓損傷，可促進(jìn)神經(jīng)功能恢復(fù)，約30%患者運(yùn)動(dòng)功能改善（ASIA評分下降≥1級），減少長期護(hù)理依賴，QALY增益可達(dá)2-3年。2經(jīng)濟(jì)效益：直接成本節(jié)約與間接價(jià)值創(chuàng)造2.1直接醫(yī)療成本節(jié)約細(xì)胞治療雖短期成本高，但可通過“避免長期治療”節(jié)約整體醫(yī)療支出。以CAR-T治療多發(fā)性骨髓瘤為例，傳統(tǒng)治療方案（蛋白酶體抑制劑+免疫調(diào)節(jié)劑）中位無進(jìn)展生存期（PFS）約1年，后續(xù)需干細(xì)胞移植（總費(fèi)用約80-100萬元），而CAR-T治療后中位PFS可達(dá)4.6年，5年內(nèi)免移植，總醫(yī)療成本節(jié)約約120-150萬元/患者。2經(jīng)濟(jì)效益：直接成本節(jié)約與間接價(jià)值創(chuàng)造2.2間接經(jīng)濟(jì)價(jià)值21-生產(chǎn)力恢復(fù)：年輕患者（如18-45歲）治療后重返工作崗位，按人均年GDP貢獻(xiàn)15萬元計(jì)算，5年創(chuàng)造間接經(jīng)濟(jì)價(jià)值約75萬元；-產(chǎn)業(yè)鏈帶動(dòng)：細(xì)胞治療上游（細(xì)胞因子、設(shè)備）、中游（制備服務(wù)）、下游（醫(yī)院、醫(yī)保）形成千億級產(chǎn)業(yè)鏈，單項(xiàng)目上市可帶動(dòng)500-1000億元相關(guān)產(chǎn)業(yè)增長。-家庭負(fù)擔(dān)減輕：晚期腫瘤患者需長期家庭護(hù)理，護(hù)理成本約5000元/月，治療后護(hù)理依賴率下降60%，5年節(jié)約家庭護(hù)理成本約18萬元；33社會(huì)效益：醫(yī)療公平與系統(tǒng)價(jià)值3.1減輕“因病致貧”壓力在我國，惡性腫瘤患者家庭年均自付醫(yī)療費(fèi)用超10萬元，占比家庭年收入40%以上。細(xì)胞治療若納入醫(yī)保，患者自付比例降至10%-20%，可顯著降低災(zāi)難性衛(wèi)生支出發(fā)生率（家庭衛(wèi)生支出＞40%總收入）。如某CAR-T產(chǎn)品進(jìn)入醫(yī)保后，患者自付金額從120萬元降至24萬元，災(zāi)難性支出發(fā)生率從85%降至15%。3社會(huì)效益：醫(yī)療公平與系統(tǒng)價(jià)值3.2提升醫(yī)療資源使用效率傳統(tǒng)晚期腫瘤治療需反復(fù)住院、化療、放療，年均住院天數(shù)超60天，而細(xì)胞治療僅需1-2次住院（采集+輸注），年均住院天數(shù)降至5天以下，釋放醫(yī)療資源（床位、醫(yī)護(hù)人力）用于其他患者，提升整體醫(yī)療系統(tǒng)效率。XXXX有限公司202005PART.細(xì)胞治療項(xiàng)目風(fēng)險(xiǎn)考量：不確定性識別與應(yīng)對策略1技術(shù)風(fēng)險(xiǎn)：療效與安全性的“雙刃劍”1.1療效異質(zhì)性細(xì)胞治療療效受患者基線特征（腫瘤負(fù)荷、既往治療史）、個(gè)體差異（免疫狀態(tài)、HLA分型）影響顯著。如CD19CAR-T治療兒童ALL的完全緩解率（CR）可達(dá)90%，但成人r/rALL的CR僅約70%；實(shí)體瘤中，腫瘤微環(huán)境（TME）抑制（如TGF-β高表達(dá)）可導(dǎo)致CAR-T細(xì)胞失活，客觀緩解率（ORR）不足20%。療效異質(zhì)性導(dǎo)致“部分患者獲益顯著，部分患者無效”，影響成本-效果比（ICER）測算。1技術(shù)風(fēng)險(xiǎn)：療效與安全性的“雙刃劍”1.2安全性風(fēng)險(xiǎn)細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）、神經(jīng)毒性（ICANS）等不良反應(yīng)發(fā)生率達(dá)30%-70%，嚴(yán)重者（3-4級）需ICU監(jiān)護(hù)，治療成本增加20%-30%。如某CAR-T產(chǎn)品臨床試驗(yàn)中，10%患者出現(xiàn)3級CRS，平均ICU住院時(shí)間7天，單次額外成本約8萬元。長期安全性（如繼發(fā)腫瘤、免疫缺陷）數(shù)據(jù)不足（隨訪＜10年），可能引發(fā)遠(yuǎn)期醫(yī)療成本增加。2市場風(fēng)險(xiǎn)：支付意愿與競爭格局2.1支付方定價(jià)壓力細(xì)胞治療高定價(jià)與醫(yī)?；鸪惺苣芰Υ嬖谔烊幻堋Ｎ覈t(yī)?；鹉曛С黾s2.4萬億元，若每款CAR-T定價(jià)100萬元，即使僅覆蓋1000名患者，年支出即達(dá)10億元，占醫(yī)保基金支出比例0.04%，但若適應(yīng)癥患者擴(kuò)大至1萬人，則占比升至0.4%，遠(yuǎn)超國際合理閾值（0.1%-0.2%）。因此，支付方（醫(yī)保、商保）普遍要求“療效掛鉤定價(jià)”（outcome-basedpricing），如按“緩解成功付費(fèi)”“年付費(fèi)”等模式。2市場風(fēng)險(xiǎn)：支付意愿與競爭格局2.2同質(zhì)化競爭風(fēng)險(xiǎn)截至2023年，全球CAR-T臨床試驗(yàn)超2000項(xiàng)，適應(yīng)癥集中于血液瘤（CD19、BCMA靶點(diǎn)），國內(nèi)已獲批CAR-T產(chǎn)品超10款，同靶點(diǎn)產(chǎn)品價(jià)格戰(zhàn)初現(xiàn)。如某國產(chǎn)CD19CAR-T定價(jià)從129萬元降至98萬元，仍較進(jìn)口產(chǎn)品（約120萬元）低20%，但利潤率從50%降至30%，影響項(xiàng)目長期經(jīng)濟(jì)性。3政策與監(jiān)管風(fēng)險(xiǎn)：合規(guī)性動(dòng)態(tài)調(diào)整3.1監(jiān)管路徑不確定性細(xì)胞治療作為“藥品-細(xì)胞-醫(yī)療器械”復(fù)合產(chǎn)品，全球監(jiān)管尚未形成統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)。FDA按“生物制品”管理，要求嚴(yán)格的隨機(jī)對照試驗(yàn)（RCT）；EMA允許“有條件批準(zhǔn)”，基于單臂試驗(yàn)（SAT）數(shù)據(jù)；NMPA近年加速審批，但要求上市后確證性試驗(yàn)（RCT）。監(jiān)管路徑差異導(dǎo)致臨床試驗(yàn)成本與周期不確定性增加（如某CAR-T項(xiàng)目因NMPA要求補(bǔ)充RCT，研發(fā)成本增加2億元，周期延長2年）。3政策與監(jiān)管風(fēng)險(xiǎn)：合規(guī)性動(dòng)態(tài)調(diào)整3.2醫(yī)保準(zhǔn)入政策波動(dòng)我國醫(yī)保談判“靈魂砍價(jià)”模式在細(xì)胞治療領(lǐng)域面臨爭議：一方面，支付方要求降價(jià)50%以上；另一方面，企業(yè)需覆蓋研發(fā)成本與長期隨訪投入。2022年某CAR-T產(chǎn)品談判失敗，導(dǎo)致患者自付壓力陡增；2023年另一款產(chǎn)品通過“分期付款+療效確認(rèn)”模式進(jìn)入醫(yī)保，但需承擔(dān)患者5年生存率未達(dá)標(biāo)的退款風(fēng)險(xiǎn)，增加財(cái)務(wù)不確定性。XXXX有限公司202006PART.細(xì)胞治療項(xiàng)目經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)方法：模型構(gòu)建與參數(shù)校準(zhǔn)1評價(jià)方法選擇：從“成本-效果”到“多準(zhǔn)則決策分析”5.1.1成本-效果分析（CEA）與成本-效用分析（CUA）CEA通過“成本/效果增量”（如每增加1%緩解率所需成本）評估經(jīng)濟(jì)性，適用于短期療效終點(diǎn)（ORR、DCR）；CUA通過“成本/QALY增量”評估，適用于長期健康結(jié)局（OS、PFS），是國際主流方法（如NICE、ICER推薦閾值：英國￡20,000-30,000/QALY，美國$100,000-150,000/QALY）。1評價(jià)方法選擇：從“成本-效果”到“多準(zhǔn)則決策分析”1.2多準(zhǔn)則決策分析（MCDA）針對細(xì)胞治療“價(jià)值維度多元”（療效、安全性、創(chuàng)新性、公平性）的特點(diǎn)，MCDA通過賦權(quán)不同準(zhǔn)則（如權(quán)重：療效40%、成本30%、創(chuàng)新性20%、公平性10%），綜合評估項(xiàng)目價(jià)值，彌補(bǔ)傳統(tǒng)方法對“非經(jīng)濟(jì)價(jià)值”的忽視。例如，歐洲罕見病藥物評估（EMA）采用MCDA，將“未滿足臨床需求”作為核心準(zhǔn)則，使罕見細(xì)胞治療產(chǎn)品更易通過準(zhǔn)入。2模型構(gòu)建：Markov模型與決策樹應(yīng)用2.1Markov模型：模擬長期疾病進(jìn)程對于細(xì)胞治療的“長期緩解”特征，Markov模型是最優(yōu)選擇。以CAR-T治療多發(fā)性骨髓瘤為例，設(shè)定5個(gè)健康狀態(tài)：CR（完全緩解）、PR（部分緩解）、SD（疾病穩(wěn)定）、PD（疾病進(jìn)展）、死亡，根據(jù)年度轉(zhuǎn)移概率（如CR→PR年轉(zhuǎn)移率10%，PR→SD年轉(zhuǎn)移率15%）模擬患者10年疾病軌跡，計(jì)算總成本與總QALY。2模型構(gòu)建：Markov模型與決策樹應(yīng)用2.2決策樹：分析短期治療路徑針對短期安全性風(fēng)險(xiǎn)（如CRS），可采用決策樹模型：從“CAR-T輸注”出發(fā)，分支“無不良反應(yīng)”“輕度CRS（1-2級）”“重度CRS（3-4級）”，計(jì)算各分支概率與成本（如重度CRS額外成本8萬元），評估總體治療經(jīng)濟(jì)性。3參數(shù)校準(zhǔn)與敏感性分析3.1參數(shù)來源與不確定性處理關(guān)鍵參數(shù)（如療效、成本、效用值）需多源數(shù)據(jù)校準(zhǔn)：療效數(shù)據(jù)來源于RCT與RWD（如美國FlatironHealth數(shù)據(jù)庫）；成本數(shù)據(jù)基于醫(yī)院成本核算與企業(yè)定價(jià)；效用值來自文獻(xiàn)（如EORTCQLQ-C30量表）或患者報(bào)告結(jié)局（PROs）。對于不確定性參數(shù)（如長期生存率），采用概率敏感性分析（PSA），通過蒙特卡洛模擬（10000次迭代）生成ICER置信區(qū)間（如95%CI：$80,000-$120,000/QALY），判斷是否低于支付閾值。3參數(shù)校準(zhǔn)與敏感性分析3.2閾度分析與情境模擬通過閾度分析確定關(guān)鍵參數(shù)“臨界值”（如當(dāng)CAR-T價(jià)格降至80萬元時(shí)，ICER降至$100,000/QALY）；通過情境模擬評估外部環(huán)境變化影響（如“悲觀情境”：療效下降20%，成本上升10%；“樂觀情境”：生產(chǎn)工藝改進(jìn)使成本下降30%，療效提升15%），為決策提供風(fēng)險(xiǎn)預(yù)案。六、案例實(shí)踐：某CAR-T治療復(fù)發(fā)難治性大B細(xì)胞淋巴瘤的經(jīng)濟(jì)學(xué)評價(jià)1項(xiàng)目背景與評價(jià)目標(biāo)某公司研發(fā)的CD19CAR-T產(chǎn)品（代號“CT-CAR19”）用于治療二線及以上復(fù)發(fā)難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（r/rDLBCL），II期臨床數(shù)據(jù)顯示ORR83%，CR67%，中位OS未達(dá)到（36個(gè)月OS率62%）。評價(jià)目標(biāo)：測算CT-CAR19的ICER，評估醫(yī)保準(zhǔn)入可行性，為定價(jià)策略提供依據(jù)。2評價(jià)方法與數(shù)據(jù)來源-模型：采用半Markov模型，健康狀態(tài)：CR、PR、PD、死亡，周期長度3個(gè)月，模擬時(shí)間10年；-數(shù)據(jù)來源：療效數(shù)據(jù)（II期臨床NCT03076355）；成本數(shù)據(jù)（某三甲醫(yī)院核算：采集1.5萬元、制備25萬元、輸注及監(jiān)測3萬元、不良反應(yīng)處理5萬元）；效用值（CR:0.85,PR:0.65,PD:0.30,死亡:0，基于文獻(xiàn)與PROs）；-支付閾值：我國3倍人均GDP（2023年約24萬元/QALY）。3結(jié)果與討論3.1基礎(chǔ)分析結(jié)果CT-CAR19組總成本：首年80萬元（含治療與不良反應(yīng)管理），年均隨訪成本2萬元，10年總成本約100萬元；對照組（傳統(tǒng)salvage化療+干細(xì)胞移植）總成本：首年60萬元，年均復(fù)發(fā)治療成本15萬元，10年總成本約210萬元。增量成本-效用比（ICER）：增量成本110萬元，增量QALY3.2年，ICER=34.4萬元/QALY，高于支付閾值（24萬元/QALY）。3結(jié)果與討論3.2敏感性分析與優(yōu)化策略-敏感性分析：單因素分析中，療效（ORR、CR）與生產(chǎn)成本對ICER影響最大；PSA顯示95%CI為28-45萬元/QALY，約60%情