1、基 因 治 療生活在保護(hù)罩中的SCID患病兒童1、基因治療基因治療： 用正?；蛉〈蛐扪a(bǔ)病人細(xì)胞中有缺陷的基因，從而達(dá)到治療疾病的目的。2、基因治療的步驟選擇治療基因單一基因缺陷時(shí)原則:缺什么補(bǔ)什么多基因病時(shí):主要治療主導(dǎo)基因與載體結(jié)合通常的載體是有缺陷不能繁殖的病毒攜帶基因多安全性問(wèn)題不能解決將基因轉(zhuǎn)入患者體內(nèi)治療基因的表達(dá)克隆得到正常ADA基因以病毒DNA為載體，將ADA基因帶到T細(xì)胞ADA基因整合到T細(xì)胞的染色體上正常T細(xì)胞回注到病人體內(nèi)效果： 3年后，病人50%的T淋巴細(xì)胞能產(chǎn)生ADA，大大減輕了癥狀，使患者開(kāi)始了正常人的生活。3、基因治療的機(jī)理 基因置換：正?；蛉〈虏』?基因

2、修正：糾正致病基因的突變堿基序列 基因修飾：目的基因表達(dá)產(chǎn)物補(bǔ)償致病基因 的功能 基因抑制：外源基因干擾、抑制有害基因的 表達(dá) 基因封閉：封閉特定基因的表達(dá)思考與傳統(tǒng)藥物治療方法相比，基因治療具有哪些優(yōu)點(diǎn)？提示：基因治療是一種根本性的治療，它可以通過(guò)取代突變的致病基因，也可以通過(guò)改變病變細(xì)胞的基因結(jié)構(gòu)，或者通過(guò)導(dǎo)入能增強(qiáng)人體內(nèi)免疫能力的基因等方式，來(lái)達(dá)到治療的目的。與傳統(tǒng)的藥物治療相比，以上這些措施，都是從根本上對(duì)疾病進(jìn)行控制。4、基因治療所面臨的問(wèn)題基因治療是一種新的治療手段，可以治療多種疾病，包括癌癥、遺傳性疾病、感染性疾病、心血管疾病和自身免疫性疾病。過(guò)去幾年里，全球基因治療臨床試驗(yàn)取得

3、了很大的進(jìn)步。實(shí)際上，基因治療也遇到了很多困難。目前尚存在很多根本性的問(wèn)題：（1）許多基因缺陷病的早期診斷還有困難；（2）缺乏對(duì)靶細(xì)胞定向?qū)牖虻募夹g(shù)；（3）基因治療載體的安全性和有效性問(wèn)題；（4）導(dǎo)入基因的表達(dá)和調(diào)控問(wèn)題；（5）基因治療的社會(huì)和倫理道德等。5、發(fā)展前景基因治療是一種在對(duì)疾病治療產(chǎn)生巨大影響之前，仍需幾年才能達(dá)到的強(qiáng)有力的新技術(shù)。在醫(yī)療的每一個(gè)領(lǐng)域，給病人基因治療的能力對(duì)治療、治愈和防治目前危害人類健康的大范圍瘟疫疾病提供了極好機(jī)遇。隨著分子生物學(xué)、病毒學(xué)，免疫學(xué)等相關(guān)學(xué)科的發(fā)展和交叉滲透，基因治療的研究將突飛猛進(jìn)?；蛑委熥鳛橐环N全新的疾病治療手段，將很大程度地改變?nèi)祟惣膊?/p>

4、治療的歷史進(jìn)程。隨著人類基因組計(jì)劃的完成、功能基因組學(xué)的發(fā)展，更多的疾病的致病基因?qū)⒈话l(fā)現(xiàn)，基因治療的前景看好，在未來(lái)基因治療可能成為某些疾病的常規(guī)治療手段。1、基因治療是指（ ）A、把健康的外源基因?qū)胗谢蛉毕莸募?xì)胞中，達(dá) 到治療疾病的目的B、對(duì)有缺陷的細(xì)胞進(jìn)行修復(fù)，從而使其恢復(fù)正常， 從而達(dá)到治療疾病的目的C、運(yùn)用人工誘變的方法，使有基因缺陷的細(xì)胞發(fā)生 基因突變，從而恢復(fù)正常D、運(yùn)用基因工程技術(shù)，把有缺陷的基因切除，從而 達(dá)到治療疾病的目的練 習(xí)A2、半乳糖血癥病人由于細(xì)胞內(nèi)不能合成1-磷酸半乳糖尿苷酰轉(zhuǎn)移酶，從而導(dǎo)致體內(nèi)半乳糖積累引起肝臟等功能變損。美國(guó)的一位科學(xué)家用帶有半乳糖苷酶基因的噬菌體侵染患者的離體組織細(xì)胞，結(jié)果