1、開放式能力與技術(shù)平臺賦能新藥發(fā)現(xiàn)開放式能力與技術(shù)平臺賦能新藥發(fā)現(xiàn)2議題健康需求平臺賦能新藥發(fā)現(xiàn)ZEPATIER (擇必達)IDHIFA4議題健康需求3議題健康需求平臺賦能新藥發(fā)現(xiàn)ZEPATIER (擇必達)IDHIFA5議題健康需求4治病救人6治病救人5從“治病救人”到“升級健康”7從“治病救人”到“升級健康”6從“升級健康”到“追求永生”8從“升級健康”到“追求永生”7000種罕見病，500個藥物201320142015201620172018-2741452246462,0004,0006,0008,000$10,0001965-5975-7985-8995-9905-09新藥產(chǎn)出低下癌癥

2、用藥月均費用用不上新藥用不起新藥 FDA每年批準新藥7未滿足需求7000種罕見病，500個藥物2013201420152018新藥研發(fā)高投入、高風險、長周期Steve Paul, Nature Review Drug Discovery, VOLUME 9 | MARCH 2010 | 203-214 10新藥研發(fā)高投入、高風險、長周期Steve Paul, N9議題健康需求平臺賦能新藥發(fā)現(xiàn)ZEPATIER (擇必達)IDHIFA11議題健康需求我們的愿景成為全球醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)最高、最寬和最深的能力和技術(shù)平臺，讓天下沒有難做的藥，難治的病。藥明康德集團我們的愿景成為全球醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)最高、最寬和最

3、深的能力和技術(shù)平20012018到一個平臺全球30多個分支機構(gòu)到3,000多家創(chuàng)新合作伙伴到22,000名全球精英團隊18,000多名科研人員從一個通風櫥從一個客戶從4名創(chuàng)始人藥明康德集團20012018到一個平臺全球30多個分支機構(gòu)到3,000多亞洲第一、國際領(lǐng)先的開放式能力與技術(shù)平臺化學(xué)藥研發(fā)和生產(chǎn)細胞及基因療法研發(fā)生產(chǎn)藥物研發(fā)和醫(yī)療器械測試生物藥研發(fā)和生產(chǎn)基因組學(xué)及大數(shù)據(jù)平臺體外及臨床診斷 藥明康德 （603259.SH）藥明生物 （02269.HK）藥明明碼 藥明奧測藥明康德集團亞洲第一、國際領(lǐng)先的開放式能力與技術(shù)平臺化學(xué)藥研發(fā)細胞及基因全球主要分支機構(gòu)分布美國以色列德國中國韓國冰島日

4、本愛爾蘭新加坡英國上海研發(fā)總部石家莊臨床研究、研發(fā)生產(chǎn)上海臨床/注冊事務(wù)上海藥物研究與開發(fā)服務(wù)常州化學(xué)藥研發(fā)和生產(chǎn)金山化學(xué)藥生產(chǎn)蘇州動物實驗中心南京生物分析和藥性評價啟東化學(xué)藥研發(fā)天津化學(xué)研究成都生命健康產(chǎn)業(yè)園武漢化學(xué)研究北京臨床/注冊事務(wù)廣州項目管理中國無錫生物制藥生產(chǎn)平原市新澤西州藥性評價和生物分析美國費城賓夕法尼亞州細胞治療生產(chǎn)圣地亞哥加利福尼亞州化學(xué)藥研發(fā)和生產(chǎn)奧斯汀德克薩斯州臨床研究圣保羅明尼蘇達州醫(yī)療器械測試亞特蘭大喬治亞州醫(yī)療器械和生物制藥測試波士頓馬薩諸塞州基因組學(xué)和生物制藥生產(chǎn)愛爾蘭敦多克愛爾蘭生物制藥生產(chǎn)新加坡新加坡新加坡生物制藥生產(chǎn)德國慕尼黑德國藥物發(fā)現(xiàn)冰島雷克雅未克冰島

5、基因組學(xué)藥明康德集團全球主要分支機構(gòu)分布美國以色列德國中國韓國冰島日本愛爾蘭新加14開放式能力與技術(shù)平臺賦能新藥發(fā)現(xiàn)非盈利性機構(gòu)科學(xué)家醫(yī)生病人創(chuàng)業(yè)者投資機構(gòu)科研機構(gòu)藥企生物科技公司醫(yī)院16開放式能力與技術(shù)平臺賦能新藥發(fā)現(xiàn)非盈利性機構(gòu)科學(xué)家醫(yī)生病15賦能全球創(chuàng)新2017-2017年藥明康德合作伙伴獲得FDA批準的上市新藥數(shù)/總上市新藥數(shù)31/41201420152016201733/4516/2236/4617賦能全球創(chuàng)新2017-2017年藥明康德合作伙伴獲得FD16研究服務(wù)部：全球領(lǐng)先的化學(xué)、生物學(xué)技術(shù)和能力平臺藥物發(fā)現(xiàn)和藥物化學(xué)平臺化學(xué)合成服務(wù)DNA編碼化合物庫化學(xué)分析服務(wù)腫瘤和免疫學(xué)研究

6、平臺結(jié)構(gòu)生物學(xué)研究平臺體內(nèi)、體外藥理藥效平臺為全球客戶提供全方位一體化、覆蓋各個疾病領(lǐng)域的藥物發(fā)現(xiàn)及藥理藥效技術(shù)服務(wù)和解決方案。助力并加速藥物研發(fā)進程。藥明康德研究服務(wù)部：1618研究服務(wù)部：全球領(lǐng)先的化學(xué)、生物學(xué)技術(shù)和能力平臺藥物發(fā)現(xiàn)17不斷擴大的平臺規(guī)模，以滿足全球客戶研發(fā)需求6,000全球員工數(shù)量1,900全球客戶及合作伙伴數(shù)量100,000全球?qū)嶒炇铱偯娣e(平方米)7,000平均每天化學(xué)反應(yīng)的數(shù)量170參與項目中進入臨床階段的數(shù)量11全球研發(fā)基地和辦事處(中國、美國、歐洲)研究服務(wù)部從藥明康德2001年誕生之日即開始運營，見證了藥明康德18年的成長歷程。19不斷擴大的平臺規(guī)模，以滿足全

7、球客戶研發(fā)需求6,000全球18議題健康需求平臺賦能新藥發(fā)現(xiàn)ZEPATIER (擇必達)IDHIFA20議題健康需求19助推丙肝新藥ZEPATIER成功上市，造福全球病患國際藥企默沙東突破性新藥ZEPATIER于2016年1月28日獲美國FDA批準上市，用于治療1、4型慢性丙肝患者。藥明康德于2008年5月啟動與默沙東的研發(fā)服務(wù)合作，僅用7年多時間即幫助新藥成功獲批。2018年5月8日， ZEPATIER“擇必達”獲國家藥品監(jiān)督管理局批準并在中國正式上市，為中國丙肝患者帶來福音，具有里程碑式的意義。2017年8月20日，美國默沙東突破性丙肝新藥ZEPATIER的研發(fā)團隊獲得化學(xué)英雄獎，其中三位

8、藥明康德員工因為此項目做出的創(chuàng)造性貢獻和發(fā)明被列入化學(xué)英雄獎名單。21助推丙肝新藥ZEPATIER成功上市，造福全球病患國際12 M0.8 M30 M18 M1.5 M0.9 M2.6 M0.8 M5.8 M5.4 M0.2 M0.02 M0.8 M0.6 MPopulation infected data: Lavanchy. 2011.20全球超1億人感染丙肝病毒12 M0.8 M30 M18 M1.5 M0.9 M2.621丙型肝炎感染的治療歷史1990199719982001-20102010-20141 McHutchison, NEJM (339) 1998; 2 Poynard,

9、 Lancet (352) 1998; 3 Manns, Lancet (358) 2001; 4 Sulkowski/McHutchison EASL 2008; 5 Poordad, NEJM 201140%328-31%1,216-18%3干擾素 利巴韋林 24 周7%-11%1,2干擾素48 周2%1干擾素24 周56%63-75%5默沙東一直是丙肝藥物研發(fā)的主力軍2001年發(fā)明了聚乙二醇干擾素（佩樂能）2014年發(fā)明了第一個蛋白酶抑制劑 （博賽潑維）?2014-90%干擾素 利巴韋林 48 周聚乙二醇干擾素 利巴韋林 48 周聚乙二醇干擾素 利巴韋林 蛋白酶抑制劑 24 周聚乙二醇干

10、擾素 利巴韋林 蛋白酶抑制劑反應(yīng)指導(dǎo)療法 全口服直接作用抗病毒藥物雞尾酒療法12周23丙型肝炎感染的治療歷史1990199719982001-22ZEPATIER（擇必達 ）ZEPATIER（擇必達 ）: 艾爾巴韋和格拉瑞韋的固定劑量組合產(chǎn)品HCV NS5A 抑制劑50 毫克 / 天， 口服HCV NS3/4A 蛋白酶抑制劑100 毫克 / 天，口服Elbasvir(艾爾巴韋)Grazoprevir(格拉瑞韋)艾爾巴韋和格拉瑞韋的結(jié)合對治療丙肝病毒基因1型取得97%的應(yīng)答率，對基因4型取得97%的應(yīng)答率美國FDA授予擇必達兩項突破性療法優(yōu)先評審擇必達于2016年1月28號被FDA批準上市，隨后

11、在多國被批準上市，2018年5月8日在中國上市24ZEPATIER（擇必達 ）ZEPATIER（擇必23丙肝患者的故事/zepatier-and-you/#real-patient-videos25丙肝患者的故事https:/www.zepatier.24議題健康需求平臺賦能新藥發(fā)現(xiàn)ZEPATIER (擇必達)IDHIFA26議題健康需求25助力急性骨髓性白血病新藥IDHIFA提前獲批上市藥明康德研究服務(wù)部于2011年7月與生物技術(shù)公司Agios開始藥物化學(xué)合作，僅用12個月即成功提交候選化合物2014年6月該化合物獲得美國FDA頒發(fā)的“優(yōu)先審評”資格和“孤兒藥”認定2017年8月1日，IDH

12、IFA正式獲得美國FDA批準上市，用于治療罹患復(fù)發(fā)性或難治性急性骨髓性白血病(AML)，且?guī)в蠭DH2突變的成人患者IDHIFA的獲批比預(yù)定日期提前了將近1個月時間，從與藥明康德研究服務(wù)部的合作開始至藥物上市，僅用6年時間201120122013201720142011年7月藥物化學(xué)合作開始2012年7月AG-221被確定為候選化合物2014年6月FDA授予AG-221孤兒藥認定2017年3月FDA接受AG-221新藥申請并授予優(yōu)先審批權(quán)2017年8月1日IDHIFA正式獲批上市2013年7月候選化合物AG-221進入臨床試驗27助力急性骨髓性白血病新藥IDHIFA提前獲批上市藥明康26新藥發(fā)

13、明4篇美國批準授權(quán)專利共同發(fā)明人28新藥發(fā)明4篇美國批準授權(quán)專利共同發(fā)明人27急性骨髓性白血病Celgene, /media/20170801006281/en/604221/5/AML_infographic_8117-FINAL.jpg致癌風險發(fā)病率癥狀治療方法預(yù)后29急性骨髓性白血病Celgene, http:/mms.28IDHIFA作用機理IDHIFA抑制致癌代謝物2-HG的生成，解除對原始細胞分化成正常血細胞的阻礙/idhifa-efficacy/原始細胞紅細胞血小板白細胞分化受阻分化恢復(fù)30IDHIFA作用機理IDHIFA抑制致癌代謝物2-HG29IDHIFA臨床試驗結(jié)果/idhifa-efficacy/完全緩解(CR)率中位緩解持續(xù)時間23%8.2個月31IDHIFA臨床試驗結(jié)果https:/www.idh30患者的故事G.J