初見真實世界研究首都醫(yī)科大學從屬北京佑安醫(yī)院肝病免疫科陳杰初見真實世界研究第1頁真實世界研究初印象1定義2特點3RWS與RCT4優(yōu)與劣5應(yīng)用初見真實世界研究第2頁定義真實世界研究（Real

worldstudy），指在真實臨床、小區(qū)或家庭環(huán)境下獲取各種數(shù)據(jù)，從而評價某種治療辦法對患者健康真實影響研究。真實世界證據(jù)與其它證據(jù)本質(zhì)區(qū)分不在于研究方法和試驗設(shè)計，而在于獲取數(shù)據(jù)環(huán)境，即真實世界研究數(shù)據(jù)起源于醫(yī)療機構(gòu)、家庭和小區(qū)，而非存在很多嚴格限制科研場所。ShermanRE,AndersonSA,DalPanGJ,etal.Real-WorldEvidence-WhatIsItandWhatCanItTellUs?[J].NEnglJMed,,375(23):2293-2297.初見真實世界研究第3頁特點１.數(shù)據(jù)起源：廣泛包含除傳統(tǒng)臨床試驗以外相關(guān)醫(yī)療數(shù)據(jù)，如醫(yī)療健康統(tǒng)計、醫(yī)療保障數(shù)據(jù)、醫(yī)療產(chǎn)品及疾病注冊登記等2.

研究設(shè)計真實世界研究并不是一個獨立、新研究方法，而是包含各種不一樣類型研究設(shè)計2.1觀察性真實世界研究描述性研究：病例個案匯報、病例系列、橫斷面研究分析性研究：隊列研究、注冊研究、巢式病例對照研究、病例對照研究改良設(shè)計方案：續(xù)斷性時間序列鈉-葡萄糖共轉(zhuǎn)運體-2抑制劑(SGLT-2i)對2型糖尿病并發(fā)冠心病患者心血管保護作用

2.2試驗性（干預(yù)性）真實世界研究：KosiborodM，CavenderMAJFuAZ，eta1．Lowerriskofheartfailureanddeathinpatientsinitiatedonsodium-glucosecotransporter初見真實世界研究第4頁ｐＲＣＴ實效性或?qū)嵱眯噪S機對照試驗（ｐＲＣＴ）ｐＲＣＴ在真實世界條件下開展干預(yù)性研究，常見方式是對臨床已使用不一樣干預(yù)辦法進行隨機分組，在盡可能貼近臨床實際情況下對患者進行干預(yù)和隨訪，并針對患者、臨床醫(yī)生或醫(yī)療衛(wèi)生決議者有主要價值結(jié)局進行評價。在ｐＲＣＴ設(shè)計中，盡管使用了隨機伎倆，但患者在研究中所處環(huán)境、干預(yù)辦法實施和隨訪過程、數(shù)據(jù)和結(jié)局搜集方式等都是在盡可能貼近真實條件下進行脊髓灰質(zhì)炎Salk疫苗現(xiàn)場試驗唐立,康德英,喻佳潔,等.實效性隨機對照試驗:真實世界研究主要設(shè)計[J].中國循證醫(yī)學雜志,(9):999-1004.hermanRE，AndersonSA，DalPanGJ，eta1．Real—worldevidence一-Whatisitandwhatcanittellus}[J]．NEnglJMed，，375(23)：2293．2297．初見真實世界研究第5頁RWS與RCT初見真實世界研究第6頁優(yōu)與劣優(yōu)點：（１）真實世界研究關(guān)注實際療效或“效果”（２）樣本量通常較大，利于處理罕見疾病和事件相關(guān)問題，利于評價不一樣人群之間干預(yù)效果差異（亞組分析）；（３）可利用已經(jīng)有電子病歷、醫(yī)保數(shù)據(jù)等，實現(xiàn)快速設(shè)計與搜集大樣本數(shù)據(jù)、統(tǒng)計效能不但高；對更有廣泛臨床意義結(jié)局指標，如治愈率進行評價；評價取得結(jié)果投入（４）干預(yù)辦法符合臨床實際、臨床實踐環(huán)境，無盲法，無撫慰劑，輕易被研究對象接收，較輕易經(jīng)過倫理審查，成本-效益更優(yōu)；（5）最主要是，真實世界研究提供了傳統(tǒng)ＲＣＴ無法提供證據(jù)，包含真實環(huán)境下干預(yù)辦法療效、長久用藥安全性、依從性等初見真實世界研究第7頁優(yōu)與劣缺點（１）設(shè)計不足研究對象納入限制較少，人群異質(zhì)性較大，基線特征和其它影響療效與預(yù)后原因在比較組間不均衡性，可造成結(jié)果偏倚；即使采取復雜統(tǒng)計學方法降低這些混雜原因影響，但這種分析方法也僅能處理已知混雜原因，無法處理未知混雜原因。（２）數(shù)據(jù)準確性、完整性初見真實世界研究第8頁應(yīng)用梁立榮.真實世界研究是與非[J].中華結(jié)核和呼吸雜志,,41(5):323-326.初見真實世界研究第9頁中國臨床醫(yī)學真實世界研究施行規(guī)范介紹1.RWS意義2.RWS研究類型3.RWS實施4.小結(jié)中國臨床醫(yī)學真實世界研究施行規(guī)范教授委員會.中國臨床醫(yī)學真實世界研究施行規(guī)范[J].解放軍醫(yī)學雜志,,43(1):1-6.初見真實世界研究第10頁RWS實施1RWS樣本量計算2RWS倫理評定3RWS患者隨訪管理4

RWS數(shù)據(jù)管理CFDA年頒布《臨床試驗數(shù)據(jù)管理工作技術(shù)指南》臨床試驗數(shù)據(jù)標準化：本規(guī)范提議采取臨床數(shù)據(jù)交換標準協(xié)會(ClinicalDataInterchangeStandardsConsortium，CDISC)標準進行數(shù)據(jù)規(guī)范，提議依照MedDRA，世界衛(wèi)生組織藥品詞典，WHOART術(shù)語集等進行數(shù)據(jù)標準化。數(shù)據(jù)管理工作流程5RWS數(shù)據(jù)分析6RWS研究質(zhì)量控制初見真實世界研究第11頁真實世界研究標準：RECORD清單和

GRACE清單解讀RECORD清單：觀察性流行病學研究匯報規(guī)范STROBE擴展板“RECORD申明”

即“常規(guī)醫(yī)療數(shù)據(jù)研究匯報規(guī)范申明RECORD年10月常規(guī)醫(yī)療數(shù)據(jù)是指“無特定預(yù)先研究問題設(shè)計地采集數(shù)據(jù)”RECORD申明主要關(guān)注3個方面內(nèi)容：數(shù)據(jù)庫特征；診療編碼驗證、暴露和結(jié)局識別規(guī)則；每條數(shù)據(jù)統(tǒng)計鏈接方法廖星,章軼立,謝雁鳴.真實世界研究標準:RECORD清單和GRACE清單解讀[J].中國中藥雜志,,40(24):4734-4738.初見真實世界研究第12頁使用常規(guī)搜集衛(wèi)生數(shù)據(jù)開展觀察性研究

匯報規(guī)范-RECORD規(guī)范聶曉路,彭曉霞.使用常規(guī)搜集衛(wèi)生數(shù)據(jù)開展觀察性研究匯報規(guī)范-RECORD規(guī)范[J].中國循證醫(yī)學雜志,(4):475-487.初見真實世界研究第13頁使用常規(guī)搜集衛(wèi)生數(shù)據(jù)開展觀察性研究

匯報規(guī)范-RECORD規(guī)范初見真實世界研究第14頁舉例RECORD1.1：在題目或摘要中明確使用數(shù)據(jù)類型。可能話，應(yīng)包含所使用數(shù)據(jù)庫名稱。RECORD1.2：如需要，應(yīng)在題目或摘要中匯報研究發(fā)生地理位置和時間窗。RECORD1.3：假如研究實施了數(shù)據(jù)庫鏈接，應(yīng)在題目或摘要中給予清楚闡述。實例①“

年結(jié)腸鏡檢驗后穿孔和出血：基于法國綜合健康保險數(shù)據(jù)（SNIIRAM）”

。②“荷蘭醫(yī)院標準化死亡率（HSMR）方法和心臟外科手術(shù)：使用醫(yī)院管理數(shù)據(jù)為基準國家隊列與臨床數(shù)據(jù)庫比較”EricIBenchimol，LiamSmeeth．AstridGuttmann．eta1．Thereportingofstudiesconductedusingobservationalroutinely—collectedhealthdata(RECORD)statement.

PLOSMed，，doi：10．1371／journa1．pmed．1001885初見真實世界研究第15頁GRACE清單GRACE清單：好比較效益研究準則年GRACE準則提出主要內(nèi)容是關(guān)于觀察性研究準則，比如大樣本貼近真實世界隊列研究。與STROBE等規(guī)范關(guān)注觀察性研究匯報過程不一樣，GRACE意在評價比較效益研究領(lǐng)域中觀察性研究質(zhì)量。3組問題：是