本土化發(fā)展的機(jī)遇與挑戰(zhàn)中國(guó)醫(yī)藥研發(fā)趨勢(shì)PAGEPAGE2本土化發(fā)展的機(jī)遇和挑戰(zhàn)本土化發(fā)展的機(jī)遇和挑戰(zhàn)PAGE3變化的格局-主要影響20144%20111%21%20144%20111%21%31%32%43%35%33%創(chuàng)新仿制藥其他5,877申請(qǐng)數(shù)目7,829申請(qǐng)數(shù)目資料來源：中國(guó)食品藥品監(jiān)督管理總局-藥品評(píng)估中心，德勤摩立特分析助不斷增強(qiáng)的本地研發(fā)能力以本土市場(chǎng)的開發(fā)，以及縮短產(chǎn)品進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)的周期。

研發(fā)監(jiān)管政策的變革（CFDA）要求藥品必須已在國(guó)外注冊(cè)或正在期或III十分漫長(zhǎng)的臨床研究申請(qǐng)（IND）和新藥申請(qǐng)（NDA）流程。這些阻礙可能導(dǎo)致新產(chǎn)品在中益，從而打擊創(chuàng)新項(xiàng)目在中國(guó)市場(chǎng)的推出。盡管政府正在加快在研發(fā)方面的監(jiān)管改革，但行業(yè)內(nèi)仍存在較大的波動(dòng)，并有望持續(xù)。比如，在2014年CFDA商投資企業(yè)協(xié)會(huì)藥品研制和開發(fā)行業(yè)委員會(huì)（RDPAC）進(jìn)行了若干次討論。盡管最近CFDA發(fā)布了一個(gè)關(guān)于加速癌癥藥物臨床批文（IND）的試點(diǎn)項(xiàng)目，并表示有計(jì)劃將報(bào)批時(shí)間從一至兩年縮短到60天，它對(duì)海外項(xiàng)目在中國(guó)申請(qǐng)臨床試驗(yàn)的影響仍然未知，并且改革的具體內(nèi)容和開展時(shí)間安排仍有待進(jìn)行進(jìn)一步的明晰。此外，中央或地方監(jiān)管機(jī)構(gòu)是否有能力實(shí)施改革始終被視為一大挑戰(zhàn)，這可能會(huì)在短期內(nèi)加劇行業(yè)的波動(dòng)。輕中國(guó)本土政策環(huán)境帶來的效益風(fēng)險(xiǎn)。對(duì)“中國(guó)為中國(guó)制造”藥品的需求加大解決中國(guó)患者日益增長(zhǎng)的未滿足需求是加快表2：不同癌癥的發(fā)病率(2013)發(fā)病率（每千患者）死亡率（每千患者）發(fā)病率（每千患者）死亡率（每千患者）20 200肺 肝 胃

0食道 肺

肝 胃 食道中國(guó) 發(fā)達(dá)國(guó)家資料來源：世界衛(wèi)生組織除了針對(duì)治療領(lǐng)域的快速審批通道外，CFDA還授權(quán)各省引入試點(diǎn)項(xiàng)目。公司能與當(dāng)?shù)乇O(jiān)管機(jī)構(gòu)合作，在開展全國(guó)性試驗(yàn)前，先開展小規(guī)模試驗(yàn)并在局部地區(qū)進(jìn)行推廣。這些政策調(diào)整已經(jīng)取得了初步的成效。幾種癌癥和肝炎的治療藥物在全球推出兩年內(nèi)即在中國(guó)上市，取代了之前的“藥物滯后”五到八年的情況。作為首例個(gè)體化治療肺癌的藥物，克唑替尼（Xalkori），在最低樣本數(shù)要求被免除

后即通過了快速審批（表3）。這也得益于輝瑞與中國(guó)藥品評(píng)價(jià)中心在臨床計(jì)劃和設(shè)計(jì)方面的積極合作?；?，有著迫切需求的治療領(lǐng)域?qū)⒗^續(xù)從中獲國(guó)制造”產(chǎn)品的需求中獲益。1卓越的臨床療效作為全球首款個(gè)體化肺癌治療藥物成功上市擁有更好的療效積極參與和配合藥品審評(píng)中心(CDE)1卓越的臨床療效作為全球首款個(gè)體化肺癌治療藥物成功上市擁有更好的療效積極參與和配合藥品審評(píng)中心(CDE)的測(cè)試流程及結(jié)果審核極的評(píng)價(jià)克唑替尼在美國(guó)上市僅一年半后即在中國(guó)市場(chǎng)獲批上市2利用藥品審評(píng)中心（CDE）的快速審批通道克唑替尼（XalkoriCrizotinib)適應(yīng)癥:治療陽性間變性淋巴瘤激酶(ALK+)和非小細(xì)胞肺癌藥物種類：小分子靶向治療藥物234234位中國(guó)大陸患者159位亞洲患者，包括29位中國(guó)大陸患者快速審批II期臨床試驗(yàn) III期臨床試驗(yàn)快速審批I期臨床試驗(yàn)3 中國(guó)市場(chǎng)從II期臨床試驗(yàn)開始參與并且CFDA承擔(dān)了小部分患者群的試驗(yàn)工作資料來源：，相關(guān)公司新聞稿，德勤摩立特分析其他研發(fā)模型-與本土結(jié)合面對(duì)本土需求的機(jī)遇和監(jiān)管改革帶來的挑戰(zhàn)，跨國(guó)企業(yè)必須大力調(diào)整以成熟市場(chǎng)為中心的傳統(tǒng)研發(fā)模式以縮短進(jìn)入本土市場(chǎng)的時(shí)間，同時(shí)謹(jǐn)慎地管理在華風(fēng)險(xiǎn)。以上這些措施將極大地推動(dòng)以與本土企業(yè)合作為主體的研發(fā)模式的發(fā)展。本土企業(yè)研發(fā)能力的提升盡管中國(guó)政府對(duì)于研發(fā)的投入沒有總體的效益評(píng)估，但還是培養(yǎng)了一批越來越能與西方研發(fā)力量競(jìng)爭(zhēng)的本土企業(yè)領(lǐng)袖。這使得高成本、以成熟市場(chǎng)為中心的研發(fā)模式逐漸處于不利的地位。在其上市后的七個(gè)月內(nèi)實(shí)現(xiàn)了一億元的銷售老年性黃斑變性的治療藥品，于2013年獲得CFDA的審批，成為本土首例創(chuàng)新型單抗藥物。這樣的研發(fā)模式雖然不是真正的創(chuàng)新，但憑借其強(qiáng)勁的發(fā)展趨勢(shì)及本土企業(yè)對(duì)當(dāng)?shù)乇O(jiān)管環(huán)境的熟悉程度，使得本土企業(yè)具有得天獨(dú)厚的競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)。這將進(jìn)一步促進(jìn)跨國(guó)藥企調(diào)整在華的運(yùn)營(yíng)方式。通過合作伙伴關(guān)系，整合當(dāng)?shù)氐难邪l(fā)力量上投入了更多的精力，例如創(chuàng)建新的研發(fā)中

短審批時(shí)間，降低開發(fā)成本。合作的形式可以多種多樣，應(yīng)根據(jù)潛在對(duì)象的能力和可以承擔(dān)的風(fēng)險(xiǎn)選擇相關(guān)的形式。跨國(guó)企業(yè)與本土企業(yè)合資開發(fā)適合中國(guó)市場(chǎng)的產(chǎn)品是創(chuàng)造共同價(jià)值的一個(gè)有利手段。它通常與某個(gè)特定治療領(lǐng)域相關(guān)以滿足高速增長(zhǎng)的病患需求。同時(shí)，也可以通過該戰(zhàn)略舉措，利用本土企業(yè)在監(jiān)管注冊(cè)，銷售，以及其他方面的能力提高運(yùn)營(yíng)效益。盡管潛在收益顯著，這種伙伴關(guān)系往往需要伴隨整個(gè)產(chǎn)品的生命周期，因此需要合作雙方共同面對(duì)各種困難和風(fēng)險(xiǎn)。例如，默克和先聲藥業(yè)的合資企業(yè)以開發(fā)和推廣某心血管疾病的產(chǎn)品組合為目標(biāo)。四年后雙方終止了合作揭示了長(zhǎng)期合作可能面臨的種種風(fēng)險(xiǎn)。技術(shù)授權(quán)策略（本土公司為引進(jìn)方）是另一種可能的合作方式，更適合在中國(guó)業(yè)務(wù)較少或?qū)κ袌?chǎng)占有率要求不高的跨國(guó)藥企。比如，Ambrix在2014更適合于偏早期的（臨床前或者臨床I，II）項(xiàng)目，且把中國(guó)視為輔助市場(chǎng)的中小型藥企。驗(yàn)和規(guī)模能為合作伙伴創(chuàng)造本土研發(fā)的速度言，這些本土外包機(jī)構(gòu)無疑是合作伙伴的首明康德設(shè)立了專用的有規(guī)模設(shè)施。與內(nèi)部研發(fā)相比，這三種基于伙伴關(guān)系的研發(fā)模式表現(xiàn)出了更強(qiáng)的靈活性及風(fēng)險(xiǎn)承受能力。比如，一些本土制藥企業(yè)更傾向于提升自身的研發(fā)能力，而一些本土的外包研究機(jī)構(gòu)則更愿意采納明確的風(fēng)險(xiǎn)分擔(dān)合同。合伙模式雖然有多種形式與組成，然而確定最終的合作方案必須要權(quán)衡背后的戰(zhàn)略依據(jù)。表4:本土研發(fā)合作伙伴模式對(duì)比

其他研發(fā)模式在前期投入較小的情況下最大化合作項(xiàng)目和資產(chǎn)的價(jià)值臨床外包技術(shù)授權(quán)合資研發(fā)在華進(jìn)行全內(nèi)部研發(fā)定性關(guān)鍵考慮因素在前期投入較小的情況下最大化合作項(xiàng)目和資產(chǎn)的價(jià)值臨床外包技術(shù)授權(quán)合資研發(fā)在華進(jìn)行全內(nèi)部研發(fā)定性關(guān)鍵考慮因素 低資本要求 支持不利資料來源:德勤摩立特研究和分析挑戰(zhàn)與應(yīng)對(duì)策略雖然基于合作伙伴的研發(fā)模式有較大的潛在利益，但它們?cè)谥袊?guó)仍然面臨諸多傳統(tǒng)和系統(tǒng)性的研發(fā)挑戰(zhàn)，需要多年才能克服。因此企業(yè)需要通過謹(jǐn)慎的考量來應(yīng)對(duì)這些挑戰(zhàn)。跨國(guó)藥企在中國(guó)市場(chǎng)面臨的第一個(gè)主要挑戰(zhàn)源于本土與成熟市場(chǎng)在知識(shí)產(chǎn)權(quán)法規(guī)和行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)上的巨大差異—這些差異主要體現(xiàn)在相關(guān)政策的執(zhí)行力度和統(tǒng)一性等方面。其結(jié)果是跨國(guó)制藥企業(yè)對(duì)在本土開發(fā)項(xiàng)目和建立合作伙伴關(guān)系舉棋不定。決策者應(yīng)基于風(fēng)險(xiǎn)承受能力設(shè)立研發(fā)目標(biāo)，并且探索步步為營(yíng)的合作模式，從而培養(yǎng)彼此的信任和熟悉程度，并為長(zhǎng)期的研發(fā)戰(zhàn)略投資奠定基礎(chǔ)。輝瑞制藥公司近期的舉措都不同程度地揭示了該模式的收益。首先通過積極主動(dòng)地參與本地機(jī)構(gòu)的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)，輝瑞的克唑替尼得以利用CFDA的快速通道，比其他藥品更快地進(jìn)入了當(dāng)?shù)厥袌?chǎng)；同時(shí)，他們通過與本土公司投資建立合資企業(yè)，獲得了更多的發(fā)展機(jī)會(huì)，

如與本地研究組織達(dá)成資助協(xié)議及特定治療領(lǐng)域的創(chuàng)新項(xiàng)目和非專利藥品開發(fā)等等。這種分步進(jìn)入的方法降低了整體風(fēng)險(xiǎn)，同時(shí)凸顯了對(duì)中國(guó)及其合作伙伴的長(zhǎng)期承諾。候，無論是出于專業(yè)領(lǐng)域還是綜合能力的考補(bǔ)性，最大限度地縮小現(xiàn)有的人才缺口。最后，中國(guó)的醫(yī)療保健市場(chǎng)的持續(xù)改革將不斷涌現(xiàn)新的挑戰(zhàn)和機(jī)遇。清晰完善的合作管理結(jié)構(gòu)是成功應(yīng)對(duì)改革浪潮的一大關(guān)鍵要素。明確的共同目標(biāo)，清晰的分工以及建立在合理分配利益基礎(chǔ)上的管理結(jié)構(gòu)是合作伙伴關(guān)系取得成功的必要條件。的重要性。據(jù)熟悉人士稱，盡管該合資企業(yè)礙，并最終導(dǎo)致了公司的瓦解。

總之，在發(fā)展以合作為中心的研發(fā)模式的過程中，跨國(guó)制藥企業(yè)需參考以下準(zhǔn)則:式創(chuàng)造與市場(chǎng)共同發(fā)展的靈活性的合作模式和伙伴決策和長(zhǎng)期一致性總結(jié)和展望–本土化的研發(fā)模式中國(guó)醫(yī)藥研發(fā)格局的加速轉(zhuǎn)變將進(jìn)一步提升本土企業(yè)的研發(fā)能力，加劇創(chuàng)新項(xiàng)目的競(jìng)爭(zhēng)并為海外藥品臨床研究在中國(guó)的監(jiān)管帶來更大的不確定性，這對(duì)跨國(guó)制藥企業(yè)以成熟市場(chǎng)為中心的傳統(tǒng)研發(fā)模式帶來了挑戰(zhàn)，變革已迫在眉睫。在這一動(dòng)態(tài)的格局中，通過加強(qiáng)利用本土領(lǐng)先企業(yè)多方面的能力，合作伙伴關(guān)系能游刃有余地為合作雙方創(chuàng)