基因工程：藥物創(chuàng)新之路從理論到臨床，突破與挑戰(zhàn)PresenternameAgenda基因藥物原理和技術(shù)基因藥物應(yīng)用前景基因藥物研發(fā)流程基因藥物臨床應(yīng)用案例基因藥物研發(fā)挑戰(zhàn)01.基因藥物原理和技術(shù)基因工程藥物的基本原理01DNA連接酶實現(xiàn)DNA重組02質(zhì)粒載體將外源基因?qū)胨拗骷?xì)胞03DNA剪切酶實現(xiàn)DNA分子切割和重組基因工程藥物核心技術(shù)DNA重組技術(shù)蛋白質(zhì)表達(dá)與制備01選擇合適的載體進(jìn)行目標(biāo)基因的插入表達(dá)載體構(gòu)建02將表達(dá)載體轉(zhuǎn)入宿主細(xì)胞中進(jìn)行表達(dá)宿主細(xì)胞轉(zhuǎn)染03利用不同的純化技術(shù)獲得純凈的重組蛋白質(zhì)蛋白質(zhì)純化蛋白質(zhì)表達(dá)與制備-生物科技的突破CRISPR系統(tǒng)高效且精確的基因編輯工具01ZFN技術(shù)基于鋅指蛋白結(jié)構(gòu)的基因編輯方法02TALEN技術(shù)通過轉(zhuǎn)錄激活樣因子結(jié)合核酸酶實現(xiàn)基因編輯03基因編輯技術(shù)基因編輯技術(shù)-重塑生命的奇跡02.基因藥物應(yīng)用前景基因工程藥物的應(yīng)用前景治療效果顯著有效殺滅癌細(xì)胞靶向腫瘤細(xì)胞01.減少化療對正常細(xì)胞的損傷減輕副作用02.根據(jù)患者基因特征制定個性化治療方案個體化治療03.癌癥治療基因修飾細(xì)胞療法利用修飾后的細(xì)胞治療遺傳性疾病01遺傳性疾病治療的關(guān)鍵挑戰(zhàn)基因敲除療法通過敲除異常基因來治療遺傳性疾病02個體化醫(yī)療基于個體基因信息提供定制化治療方案03遺傳性疾病治療基因檢測基因檢測為個體化治療提供依據(jù)01基因編輯基因編輯技術(shù)可實現(xiàn)精準(zhǔn)治療，通過對基因進(jìn)行編輯，糾正或改變基因突變，治療遺傳性疾病。02個性化藥物根據(jù)個體基因信息，開發(fā)個性化藥物，提高藥物治療效果，降低藥物治療風(fēng)險。03從基因到個體化醫(yī)療的轉(zhuǎn)化個體化醫(yī)療

CAR-T細(xì)胞療法改善體內(nèi)腫瘤細(xì)胞識別與殺傷能力

免疫檢查點(diǎn)抑制劑阻斷抑制信號，激活免疫系統(tǒng)

疫苗免疫治療通過疫苗激發(fā)免疫系統(tǒng)抗擊特定疾病免疫治療的新途徑免疫治療再生醫(yī)學(xué)的前景組織再生與修復(fù)基因工程藥物可以促進(jìn)組織再生和修復(fù)過程基因工程技術(shù)有望解決器官移植短缺問題，實現(xiàn)器官再生器官移植與再生干細(xì)胞治療基因工程藥物可以引導(dǎo)干細(xì)胞分化，用于治療多種疾病再生醫(yī)學(xué)03.基因藥物研發(fā)流程基因工程藥物的研發(fā)流程和目標(biāo)確定基因工程藥物的研發(fā)流程階段I臨床試驗臨床試驗階段階段II臨床試驗臨床試驗階段階段III臨床試驗臨床試驗階段臨床試驗階段目標(biāo)確定與篩選確定治療目標(biāo)并篩選合適的基因序列01構(gòu)建表達(dá)載體設(shè)計并構(gòu)建用于表達(dá)基因的載體02基因工程藥物的研發(fā)流程體外表達(dá)與純化在體外表達(dá)與純化目標(biāo)蛋白03臨床前研究基因工程藥物的研發(fā)流程01DNA重組將目標(biāo)基因片段插入表達(dá)載體02細(xì)胞培養(yǎng)利用宿主細(xì)胞表達(dá)目標(biāo)蛋白質(zhì)03蛋白質(zhì)純化從細(xì)胞培養(yǎng)液中純化目標(biāo)蛋白質(zhì)體外表達(dá)與純化基因工程藥物的研發(fā)流程確定治療目標(biāo)并篩選相關(guān)基因目標(biāo)確定與篩選設(shè)計與構(gòu)建適用于基因表達(dá)的載體構(gòu)建表達(dá)載體在體外進(jìn)行基因表達(dá)和純化體外表達(dá)與純化構(gòu)建表達(dá)載體02設(shè)計和構(gòu)建能夠表達(dá)目標(biāo)蛋白質(zhì)的載體構(gòu)建表達(dá)載體01確定藥物研發(fā)的目標(biāo)并篩選潛在候選物目標(biāo)確定與篩選03將目標(biāo)蛋白質(zhì)在體外進(jìn)行表達(dá)和純化體外表達(dá)與純化基因工程藥物的研發(fā)流程目標(biāo)確定與篩選04.基因藥物臨床應(yīng)用案例基因工程藥物的臨床應(yīng)用基因修飾細(xì)胞療法的應(yīng)用改變患者的免疫細(xì)胞來攻擊癌細(xì)胞CAR-T細(xì)胞療法用修飾后的干細(xì)胞替代患者異常的造血系統(tǒng)基因干細(xì)胞移植改變患者免疫細(xì)胞的基因來增強(qiáng)免疫力基因免疫細(xì)胞治療基因修飾細(xì)胞療法基因編輯技術(shù)的應(yīng)用基因敲除療法可以通過刪除異?；騺硇迯?fù)遺傳缺陷。修復(fù)遺傳缺陷基因敲除療法可以治療一些遺傳性疾病，如囊性纖維化。治療遺傳性疾病基因敲除療法抑制腫瘤生長癌癥治療基因敲除療法基因工程抗體治療針對特定腫瘤抗原的靶向治療基因工程免疫應(yīng)用通過激活免疫系統(tǒng)來攻擊腫瘤細(xì)胞基因工程抗體應(yīng)用修復(fù)或替代缺陷基因，糾正疾病表型123基因工程抗體的臨床應(yīng)用基因工程抗體HPV疫苗01預(yù)防宮頸癌和其他病毒引起的癌癥流感疫苗02每年更新病毒株，提高接種效果COVID-19疫苗03經(jīng)過大規(guī)模臨床試驗，安全性得到證實基因工程疫苗的安全性基因工程疫苗通過基因治療修復(fù)患者體內(nèi)異常基因，治療遺傳性疾病。遺傳性疾病治療基因治療增強(qiáng)免疫系統(tǒng)免疫治療基因治療抑制癌細(xì)胞生長癌癥治療基因治療的臨床應(yīng)用基因治療05.基因藥物研發(fā)挑戰(zhàn)基因工程藥物的研發(fā)挑戰(zhàn)和技術(shù)難題基因工程藥物需遵守法規(guī)生產(chǎn)工藝規(guī)范基因工程藥物生產(chǎn)應(yīng)遵守GMP規(guī)范臨床試驗合規(guī)基因工程藥物臨床試驗需獲得嚴(yán)格批準(zhǔn)知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)基因工程藥物的專利權(quán)保護(hù)需得到重視法律法規(guī)限制評估藥物的毒性和安全性毒性研究驗證藥物的治療效果和療效有效性驗證在人體中進(jìn)行藥物的安全性和效力評估臨床試驗安全性與效力評估安全性與效力評估-確保產(chǎn)品品質(zhì)的保障生產(chǎn)效率與成本控制自動化生產(chǎn)設(shè)備提高生產(chǎn)效率，減少人工操作優(yōu)化生產(chǎn)工藝改進(jìn)工藝流程，提高產(chǎn)品質(zhì)量規(guī)模經(jīng)濟(jì)效應(yīng)大規(guī)模生產(chǎn)降低單位成本大規(guī)模生產(chǎn)與成本控制脂質(zhì)體遞送系統(tǒng)利用脂質(zhì)體構(gòu)建的遞送系統(tǒng)，實現(xiàn)基因工程藥物的有效輸送靶向遞送技術(shù)通過靶向遞送技術(shù)，提高基因工程藥物的靶向性和特異性納米粒子載體使用納米粒子輸送基因工程藥物?；蚬?/p>