1、大規(guī)模數(shù)位化：兌現(xiàn)科學(xué)的承諾2022 年生命科技產(chǎn)業(yè)展望2目 HYPERLINK l _TOC_250009 前言 3 HYPERLINK l _TOC_250008 加速研發(fā)產(chǎn)出效率及產(chǎn)業(yè)合作 4 HYPERLINK l _TOC_250007 改變病患體驗(yàn) 18 HYPERLINK l _TOC_250006 改變?nèi)瞬朋w驗(yàn) 29 HYPERLINK l _TOC_250005 監(jiān)管機(jī)制：掌握外力 36 HYPERLINK l _TOC_250004 企業(yè)大規(guī)模數(shù)位化：2022 年執(zhí)行長的當(dāng)務(wù)之急 45 HYPERLINK l _TOC_250003 未雨綢繆的製造及供應(yīng)鏈 58 HYPER

2、LINK l _TOC_250002 環(huán)境、社會(huì)與治理（ESG）：執(zhí)行長的另一項(xiàng)當(dāng)務(wù)之急 67 HYPERLINK l _TOC_250001 深入瞭解 80 HYPERLINK l _TOC_250000 參考資料 82聯(lián)絡(luò)我們 93前言儘管過去一年來生命科技產(chǎn)業(yè)的估值不一，但產(chǎn)業(yè)的基本表現(xiàn)及前景看好。許多企業(yè)的成長隨著 COVID-19 的治療取得一些進(jìn)展而被帶動(dòng)，而對(duì)於最初各界擔(dān)心的疫情負(fù)面衝擊，如病患招募及臨床試驗(yàn)執(zhí)行的延遲等，並沒有對(duì)產(chǎn)業(yè)造成過大衝擊。隨著生命科技企業(yè)持續(xù)轉(zhuǎn)型，預(yù)計(jì)產(chǎn)業(yè)將進(jìn)一步成長。有些企業(yè)（尤其是受限傳統(tǒng)做法的企業(yè)）透過採用數(shù)位優(yōu)先（digital first）模式

3、並調(diào)整企業(yè)內(nèi)部規(guī)範(fàn)，正在擺脫疫情的影響。隨著生命科技價(jià)值鏈的每個(gè)環(huán)節(jié)加快推動(dòng)數(shù)位轉(zhuǎn)型，在疫情前勇於進(jìn)行大量數(shù)位投資的企業(yè)，已因他們的遠(yuǎn)見而受益。2022 年，有遠(yuǎn)見的領(lǐng)導(dǎo)者會(huì)繼續(xù)推動(dòng)並專注於長期的策略性數(shù)位化目標(biāo)投資，包括使用自動(dòng)化、智慧工廠及人工智慧來推動(dòng)生產(chǎn)上的數(shù)位轉(zhuǎn)型，並使用新科技來提升供應(yīng)鏈韌性。在這充滿不確定性的時(shí)期，企業(yè)需要加大投入提升敏捷性。虛擬及混合辦公的模式當(dāng)?shù)赖男率澜鐚?duì)企業(yè)來說需要更多彈性，大多數(shù)的生命科技企業(yè)仍需要持續(xù)適應(yīng)新常態(tài)以及競(jìng)爭(zhēng)激烈的人才市場(chǎng)。聚焦在企業(yè)文化和工作環(huán)境並重塑辦公空間，是身為企業(yè)執(zhí)行長的策略重點(diǎn)，此外，滿足人的需求以及以人為本的職場(chǎng)體驗(yàn)，比以往都重要

4、。在過去伴隨著疫情肆虐的兩年裡，生命科技產(chǎn)業(yè)與利害關(guān)係人展開前所未有的合作。所有人都為了病患權(quán)益而動(dòng)員起來，包括世界各地的主管機(jī)關(guān)以數(shù)位方式共享研究結(jié)果。1 在接下來的一年裡，更多以病患為中心、共同創(chuàng)造的體驗(yàn)將不斷發(fā)展，使病患在治療旅程中能夠更平等地參與決策，幫助生命科技企業(yè)提供更有效、更加個(gè)人化的健康結(jié)果。透過去中心化臨床試驗(yàn)與其他策略，病患的參與和對(duì)健康公平理念的重視，將會(huì)提高臨床試驗(yàn)的多樣性。2022 年，以數(shù)據(jù)導(dǎo)向的科學(xué)家們會(huì)運(yùn)用新的洞察來源及真實(shí)世界證據(jù)， 解決曾經(jīng)棘手的疾病問題。2 像是 COVID-19 疫苗背後的 mRNA 技術(shù)、細(xì)胞以及基因療法等科學(xué)上的突破，在未來有許多可能

5、的使用場(chǎng)景。為加快 COVID-19 疫苗和治療產(chǎn)品研發(fā)而採用的新流程，現(xiàn)在也用於加快其他藥物及治療的開發(fā)，並且各企業(yè)也將無法再重回舊有的運(yùn)作方式。2022 年企業(yè)面臨更嚴(yán)格的訊息揭露要求及新的全球標(biāo)準(zhǔn)，因此環(huán)境、社會(huì)與治理（ESG）仍是生命科技企業(yè)的首要任務(wù)，不管是主管機(jī)關(guān)、投資人或客戶都會(huì)密切關(guān)注生命科技企業(yè)在此方面的進(jìn)展。3 未來一年，生命科技企業(yè)的領(lǐng)導(dǎo)者預(yù)計(jì)將著重在對(duì)該產(chǎn)業(yè)至關(guān)重要的ESG 因素，如藥品可及性、藥品訂價(jià)、環(huán)境永續(xù)、健康平等及種族平等，以及領(lǐng)導(dǎo)團(tuán)隊(duì)的多樣性等。各種變化會(huì)在 2022 年及以後持續(xù)發(fā)生。許多生命科技企業(yè)都已經(jīng)歷業(yè)績(jī)的成長，並且擁有更豐厚的資產(chǎn)來進(jìn)行投資。預(yù)計(jì)

6、這些企業(yè)對(duì)產(chǎn)品組合（包括新一代療法及投資）所進(jìn)行的投資，將充分利用數(shù)位轉(zhuǎn)型的成果。隨著可用來蒐集和分析資料的工具越來越多，生命科技企業(yè)大規(guī)模數(shù)位化即將到來。新的標(biāo)準(zhǔn)已經(jīng)建立，敏捷的企業(yè)由於會(huì)願(yuàn)意超越傳統(tǒng)，以解決最嚴(yán)峻的挑戰(zhàn)，而成為最大的贏家。領(lǐng)導(dǎo)者在 2022 年面臨的最大挑戰(zhàn)，會(huì)是如何確保加快數(shù)位化的進(jìn)展，避免恢復(fù)到疫情前的舊常態(tài)。擁有清晰、凝聚力願(yuàn)景的大膽領(lǐng)導(dǎo)者，會(huì)繼續(xù)把握因疫情而浮現(xiàn)或加速發(fā)展的機(jī)會(huì)。3協(xié)作和數(shù)位化以前所未有的速度，將COVID-19疫苗和治療產(chǎn)品推向市場(chǎng)，光是在美國和歐洲就挽救了約750,000人的生命。身為產(chǎn)業(yè)的一份子，我們必須將相同的速度和緊迫感投入在所有工作。Sa

7、no 執(zhí)行長 Paul Hudson 24加速研發(fā)產(chǎn)出效率及產(chǎn)業(yè)合作提高研發(fā)產(chǎn)出效率，需要加快速度現(xiàn)在許多生命科技企業(yè)由於重視提高研發(fā)（R&D）產(chǎn)出效率，表現(xiàn)出速度方面的需求。為加快 COVID-19 疫苗和治療產(chǎn)品的研發(fā)而採用的新流程，現(xiàn)在也用於其他藥物上。預(yù)計(jì)在 2022 年企業(yè)仍將面臨如何將流程最佳化，以徹底改變藥物研發(fā)模式之壓力。1對(duì)研發(fā)時(shí)程的影響雖然有些人擔(dān)心生命科技企業(yè)的研發(fā)時(shí)程會(huì)在疫情期間受到負(fù)面影響，其他人則更看好生命科技企業(yè)為了加快研發(fā)時(shí)程而採用和動(dòng)員所造成的改變程度。綜觀來看，研發(fā)時(shí)程基本上沒有改變。典型的研發(fā)時(shí)程是什麼樣子？ Cowen 的研究分析了 11 家領(lǐng)先的製藥企

8、業(yè)在五個(gè)類別中所進(jìn)行的共超過 15,000 項(xiàng)的臨床試驗(yàn)。除另有說明外，分析的時(shí)間範(fàn)圍為 2012 2021 年。3研發(fā)產(chǎn)品線速度：取得核準(zhǔn)的平均時(shí)間，約 5 年招募速度：招募病患參加試驗(yàn)的平均時(shí)間，約 19 個(gè)月研發(fā)效率（2016-2021 年）：臨床試驗(yàn)平均研發(fā)支出為 3,500 萬美元，第 III 期臨床試驗(yàn)的平均研發(fā)支出為 6,600萬美元（可能反映了授權(quán)引進(jìn)後期產(chǎn)品的傾向）執(zhí)行試驗(yàn)：未延遲試驗(yàn)的平均百分比為 52%延遲時(shí)長：主要完成率的平均變化，延遲 57 天 4舉例來說，如圖 1 觀察招募速度的結(jié)果 5，此資料顯示臨床試驗(yàn)招募時(shí)程因企業(yè)和治療領(lǐng)域而異。雖然招募健康的參與者可能只需要

9、大約 4 個(gè)月，但招募參與者進(jìn)行潰瘍及胃腸道的相關(guān)試驗(yàn)卻可能需要將近 30 個(gè)月。6圖 1：2012 2021 年的試驗(yàn)招募速度，按企業(yè)和治療領(lǐng)域劃分按企業(yè)（左）和治療領(lǐng)域（右）劃分的加權(quán)平均納入時(shí)間，單位月NVO GSK LLY MRK SNY整體AZN ABBV PFE BMY RHHBYNVS0510152025個(gè)月健康的參與者COVID-19骨骼疾病傳染病糖尿病 / 肥胖癥肝炎皮膚呼吸系統(tǒng)疼痛管理女性健康肝病眼科心血管 / 腎臟中樞神經(jīng)系統(tǒng)風(fēng)濕 / 發(fā)炎 / 免疫系統(tǒng)非惡性血液疾病多發(fā)性硬化癥 阿茲海默癥其他癲癇罕見疾病腫瘤胃腸道 / 潰瘍0510152025個(gè)月資料來源：R&D Pe

10、ntathlon: Which Pharmas R&D is faster, higher, stronger ahead of the curve, Cowen, 26 July 2021.56整體而言，此 11 家領(lǐng)先的企業(yè)招募病患平均大約需要 19 個(gè)月，其中招募最快（明顯領(lǐng)先其他企業(yè)）的是 Novo Nordisk，其平均值為 9.6 個(gè)月，主要原因可能因 Novo Nordisk 缺少腫瘤相關(guān)試驗(yàn)。腫瘤相關(guān)之臨床試驗(yàn)的平均招募時(shí)間為 27.6 個(gè)月，而非腫瘤試驗(yàn)為 14.9 個(gè)月。第二名的 GlaxoSmithKline（GSK）和第三名的 Eli Lilly 在腫瘤領(lǐng)域的發(fā)展也有限

11、。7疫情並沒有減緩製藥企業(yè)研發(fā)的招募時(shí)程，反而，臨床試驗(yàn)的啟動(dòng)數(shù)量實(shí)質(zhì)上有所增加，並已重回正軌，8 且各企業(yè)盡更可能地致力於縮短研發(fā)時(shí)程。Deloitte 對(duì) 15 家領(lǐng)先製藥企業(yè)的研發(fā)週期時(shí)間分析顯示，疫情爆發(fā)前，2019 年的平均研發(fā)週期為 6.64 年，之後在 2020 年增加到 7.14 年，創(chuàng) 7 年新高。2021 年則略有改善為 6.9 年，由於為加快完成 COVID-19 療法及疫苗而試驗(yàn)的時(shí)間縮短所造成。9提高研發(fā)產(chǎn)出效率的加速途徑，包括專注於持續(xù)進(jìn)行的數(shù)位轉(zhuǎn)型、品質(zhì)和安全，以及與主管機(jī)關(guān)跨地區(qū)合作以獲得更早的核準(zhǔn)。10製藥創(chuàng)新研發(fā)的報(bào)酬2010 年以來，Deloitte 持續(xù)

12、追蹤製藥創(chuàng)新研發(fā)的報(bào)酬。2020 年，顯示所追蹤的企業(yè)出現(xiàn)長達(dá)十年的研發(fā)產(chǎn)出效率下降之趨勢(shì)。但在 2021 年，Deloitte 對(duì) 15 家大型製藥企業(yè)的分析顯示，其內(nèi)部報(bào)酬率（Internal Rate of Return, IRR）相較於 2020 年的 2.7%，明顯上升至 7%，推估原因?yàn)?COVID-19 相關(guān)產(chǎn)品的緊急使用授權(quán)發(fā)揮了重要的提振作用。然而，即使不包括 COVID-19 相關(guān)產(chǎn)品，預(yù)計(jì)相關(guān)內(nèi)部報(bào)酬率仍然較高，為 3.2%（見圖 2）。11圖 2：2021 年生技製藥群體的研發(fā)報(bào)酬率上升Deloitte 共分析 15 家生技製藥企業(yè)研發(fā)報(bào)酬率在2021年大幅上升內(nèi)部報(bào)酬

13、率為2014年以來最高86420201320142015201620172018201920202021資料來源：Nurturing growth, Measuring the return from, pharmaceutical innovation 2021, Deloitte Centre for Health Solutions UK, January 2022.製藥企業(yè)希望在科學(xué)上有所突破並製造創(chuàng)新產(chǎn)品，以滿足未滿足的醫(yī)療需求，並在競(jìng)爭(zhēng)中保持領(lǐng)先地位。2021年，此群體開發(fā)產(chǎn)品的平均成本（包括失敗的成本）比 2020 年減少了 7,000 萬美元，降至約 20 億美元，主要是由於所

14、分析企業(yè)的後期研發(fā)產(chǎn)品線的數(shù)量增加。2021 年，集團(tuán)後期產(chǎn)品總數(shù)為 242 件，較 2020 年的 210 件有所增加。12我們無法再重回舊有的運(yùn)作方式。追蹤研發(fā)支出Sano 執(zhí)行長 Paul Hudson 13Drug Discovery & Development 分析了領(lǐng)先製藥企業(yè)年報(bào)中的研發(fā)支出。2022 年度前 15 家企業(yè)的支出，從近 40 億美元到超過 135 億美元不等（見圖 3）。14 在研發(fā)支出占收入的百分比方面，Incyte 在產(chǎn)業(yè)中居冠，其 22億美元的研發(fā)支出占收入的 83.10%。Regeneron Pharmaceuticals 則在研發(fā)上花費(fèi)了近 24 億美元

15、，占收入的 32.19%，位居第二。15為資產(chǎn)配置研發(fā)支出時(shí)，製藥企業(yè)通常會(huì)受到以下因素的影響：預(yù)估新藥帶來的全球總收入開發(fā)藥物的預(yù)期成本影響處方藥供需的政策和計(jì)畫 16創(chuàng)新壓力 17由於原廠藥品的專利保護(hù)有時(shí)限，製藥企業(yè)面臨著更大的創(chuàng)新壓力。當(dāng)專利到期時(shí)，企業(yè)的銷售將受到學(xué)名藥和生物相似藥的重大打擊，並據(jù)此制定計(jì)畫。18圖 3：2020 年製藥企業(yè)的研發(fā)總支出企業(yè)2020年（單位：美元）1Merck13,558,000,000 美元Roche Pharmaceuticals (Roche Group 旗下)12,164,234,743 美元Bristol Myers Squibb11,143

16、,000,000 美元Janssen (Johnson & Johnson製部門)9,563,000,000 美元5Pfizer9,405,000,000 美元6Novartis8,980,000,000 美元7AbbVie6,557,000,000 美元8GlaxoSmithKline6,509,126,400 美元9Sanofi6,303,060,000 美元10Eli Lilly6,086,000,000 美元AstraZeneca5,991,000,000 美元Gilead Sciences5,039,000,000 美元Takeda Pharmaceutical4,611,350,4

17、40 美元14Amgen4,207,000,000 美元15Biogen3,990,900,000 美元資料來源：Drug & Discovery 2021投資未來的研究實(shí)驗(yàn)室藥物探索和傳輸?shù)募铀龠M(jìn)展，預(yù)計(jì)將在短期內(nèi)推動(dòng)產(chǎn)業(yè)成長和對(duì)實(shí)驗(yàn)室空間的需求。19 在未來的研發(fā)實(shí)驗(yàn)室中，資料、平臺(tái)、儀器和先進(jìn)分析工具組成的互連生態(tài)系統(tǒng)，將支援跨團(tuán)隊(duì)、跨地區(qū)的科學(xué)家快速發(fā)現(xiàn)突破性療法。2021 年 Deloitte大型生技製藥公司（收入 10 億美元以上）領(lǐng)導(dǎo)者全球針對(duì)來自美國、歐洲及亞洲價(jià)值鏈中的150 位進(jìn)行調(diào)查。受訪者表示，他們的組織目前優(yōu)先考慮對(duì)人工智慧（81%）和雲(yún)端（71%）的投資。部分人認(rèn)為

18、未來五年內(nèi)，他們的組織可能會(huì)投資於擴(kuò)增實(shí)境 / 虛擬實(shí) 境（AR/VR）（19%）和物聯(lián)網(wǎng)（IoT）（24%），由於這兩者對(duì)於未來實(shí)驗(yàn)室都是必備。建立新常態(tài)改造臨床試驗(yàn)?zāi)Ｊ紺OVID-19 疫情帶來的變化，正在塑造臨床試驗(yàn)的新時(shí)代。限制性常態(tài)和過時(shí)的流程將逐漸消失。數(shù)位和虛擬工具讓地理位置和固定的營業(yè)時(shí)間等限制不再成為參與的障礙。研究人員尋找新的方法，透過調(diào)整性、去中心化和混合的新臨床試驗(yàn)?zāi)Ｊ?，讓更多人參與試驗(yàn)。參與者無論身在何處，都希望獲得更多個(gè)人化的照護(hù)和即時(shí)獲取試驗(yàn)資料。20遠(yuǎn)端監(jiān)測(cè)和遠(yuǎn)端回診是在疫情期間維持臨床試驗(yàn)進(jìn)行的首要策略。21 研究顯示，到 2021 年底，全面展開的臨床試驗(yàn)比

19、以往都還要多，從 2020 年到 2021 年增加了近 18%，包括有更多的非 COVID-19 試驗(yàn)。腫瘤方面的試驗(yàn)在 2021 年的增幅最大，有近 1,300 項(xiàng)試驗(yàn)展開，增幅為 23%。22 疫情爆發(fā)兩年後，美國國家衛(wèi)生研究院（NIH）的臨床試驗(yàn)資料庫顯示，展開了共 7,000 多項(xiàng)與 COVID-19 相關(guān)的臨床試驗(yàn)（見圖 4）。23圖 4：截至 2022 年 1 月 17 日，與 COVID-19 疫苗和治療相關(guān)的臨床試驗(yàn)總數(shù)2,908持受續(xù)試招者募199進(jìn)獲入邀研請(qǐng)究者或才試能驗(yàn)743招募受試者進(jìn)研行究中或，試但驗(yàn)不仍再總計(jì)1,990完成998招尚募未受開試始者7,299COVID

20、-19 試驗(yàn)(截至2022年1月17日)461其他資料來源：NIH Clinical Trials8許多醫(yī)院和研究機(jī)構(gòu)從實(shí)體臨床試驗(yàn)轉(zhuǎn)向居家式報(bào)告，臨床試驗(yàn)的程序透過遠(yuǎn)距醫(yī)療、感測(cè)器科技和穿戴式醫(yī)療裝置等工具迅速地?cái)?shù)位化。受試者能收到直接提供給病患的試驗(yàn)藥品和用品，並透過行動(dòng)裝置遠(yuǎn)端進(jìn)行同意，使臨床試驗(yàn)的流程現(xiàn)代化。24依病患反應(yīng)調(diào)整試驗(yàn)調(diào)整性臨床試驗(yàn)（adaptive clinical trials）正在利用人工智慧的潛力，來探索最佳的可能治療方法。調(diào)整性試驗(yàn)可以依病患反應(yīng)進(jìn)行調(diào)整。例如，如果一種藥物沒有效果，此藥可能會(huì)被撤下，並且很快改用另一種治療方法。25 研究人員使用調(diào)整性試驗(yàn)，探索和

21、比較疫情期間可能的 COVID-19 治療方法。世界衛(wèi)生組織和 Bill & Melinda Gates基金會(huì)等團(tuán)體越來越支持調(diào)整性試驗(yàn)設(shè)計(jì)，尤其是用在流行病期間評(píng)估療法。26透過調(diào)整性試驗(yàn)設(shè)計(jì)，試驗(yàn)設(shè)計(jì)和執(zhí)行的變化步伐將繼續(xù)加快，此可監(jiān)測(cè)傳入資料，並依據(jù)期中審查修改試驗(yàn)計(jì)畫書。Amgen已在發(fā)炎、心血管疾病和其他疾病領(lǐng)域的臨床計(jì)畫中採用了這些工具。Amgen 研發(fā)策略與營運(yùn)資深副總裁 Elliott M. Levy 博士 27透過去中心化試驗(yàn)減輕病患負(fù)擔(dān)在完全去中心化的臨床試驗(yàn)中，病患招募、試驗(yàn)藥物和藥品的供應(yīng)以及試驗(yàn)結(jié)果資料的取得是透過虛擬和即時(shí)工具達(dá)成，大幅減少了試驗(yàn)團(tuán)隊(duì)和受試者面對(duì)面接

22、觸的需求。31新型試驗(yàn)已證明成效更佳，尤其是研究顯示，依賴遠(yuǎn)端策略的去中心化試驗(yàn)（decentralized trials, DCTs）已獲得並將繼續(xù)獲得投資報(bào)酬。28 數(shù)位化減少了病患的負(fù)擔(dān)和報(bào)告的主觀性，同時(shí)讓結(jié)果更為準(zhǔn)確。29 於開發(fā) MyPath for Clinical 時(shí)，Deloitte 發(fā)現(xiàn)用於去中心化試驗(yàn)的端對(duì)端數(shù)位平臺(tái)，能夠加速解決病患所面臨的挑戰(zhàn)，如前往試驗(yàn)單位、對(duì)治療計(jì)畫的困惑以及即時(shí)聯(lián)絡(luò)醫(yī)療團(tuán)隊(duì)。30Tufts 的研究發(fā)現(xiàn)，去中心化試驗(yàn)投資的財(cái)務(wù)報(bào)酬率是傳統(tǒng)試驗(yàn)的 5 到 14 倍最近一項(xiàng)來自 Tufts 大學(xué)藥物發(fā)展研究中心（Tufts Center for the

23、行的 150 多項(xiàng)去中心化試驗(yàn)的資料與標(biāo)竿案例所公布的試驗(yàn)週期時(shí)Study of Drug Development）的研究，將軟體公司 Medable 進(jìn)間和成本進(jìn)行比較。此研究報(bào)告指出，去中心化臨床試驗(yàn)（DCTs）通常與縮短臨床試驗(yàn)時(shí)程、招募和提高受試者保留率有關(guān)。例如，去所需的前期投資高出 5 倍，第三期臨床試驗(yàn)則高出 14 倍。32中心化的第二期臨床試驗(yàn)比傳統(tǒng)試驗(yàn)快 1 到 3 個(gè)月完成，且淨(jìng)利益比CVS Health 透過零售據(jù)點(diǎn)擴(kuò)大臨床試驗(yàn)服務(wù)範(fàn)圍CVS Health 的臨床試驗(yàn)服務(wù)最初是為了因應(yīng)疫情而展開，Health 與製藥產(chǎn)業(yè)合作，幫助推動(dòng)試驗(yàn)性 COVID-19 疫苗目的是在

24、其服務(wù)的社區(qū)中提供更多的臨床試驗(yàn)機(jī)會(huì)。CVS和療法的臨床試驗(yàn)，CVS Health 使用特別設(shè)計(jì)的數(shù)位模型和篩選程序，招募超過 300,000 名志願(yuàn)者參與 COVID-19疫苗試驗(yàn)，將受試者與其居住地附近的試驗(yàn)串連起來。36CVS Health 透過創(chuàng)造一種更高效率、更便捷的體驗(yàn)，提高受試者的保留率和研究效率，CVS Health 相信其新的臨床試驗(yàn)體驗(yàn)有利於受試者、醫(yī)療照護(hù)提供者、臨床試驗(yàn)組織和試驗(yàn)委託者。此試驗(yàn)設(shè)計(jì)最初專注於擴(kuò)充三個(gè)核心能力：精確的病患招募、臨床試驗(yàn)交付以及真實(shí)世界證據(jù)的產(chǎn)生和研究。37透過混合試驗(yàn)改善接觸試驗(yàn)和科技的機(jī)會(huì)去中心化試驗(yàn)和遠(yuǎn)端監(jiān)測(cè)可能有助於提高偏遠(yuǎn)地區(qū)的便利

25、性和服務(wù)多樣化族群，但少數(shù)的族群仍然可能會(huì)遇到服務(wù)量能不足和資源差異，如取得寬頻網(wǎng)路、照護(hù)者和家庭醫(yī)療照護(hù)。33患居住的社群進(jìn)行接觸的混合試驗(yàn)，也是另一種不是所有試驗(yàn)都可以改為完全去中心化。透過病可能會(huì)面臨實(shí)踐過程的困難。不斷發(fā)展的解決方案。34 研究人員應(yīng)該留意，一些需要面對(duì)面的醫(yī)病互動(dòng)和實(shí)驗(yàn)室檢驗(yàn)，受試者舉例來說，可能會(huì)面臨移動(dòng)的限制（如取得和成本）、無法因試驗(yàn)活動(dòng)而不上班，以及由於共病癥造成的行動(dòng)限制。35 在地化的面對(duì)面看診並提供數(shù)位工具，為使病患更容易參與所在社區(qū)的試驗(yàn)計(jì)畫似乎是所需要的。產(chǎn)業(yè)領(lǐng)導(dǎo)者藉由讓臨床試驗(yàn)程序更方便的招募和參與，將獲得更好的試驗(yàn)結(jié)果、減少試驗(yàn)的失敗、增加醫(yī)師和

26、病患的信任。以及讓多樣化族群更容易接觸試驗(yàn)，以提供更深入的洞察，從而開發(fā)出更量身訂做的藥物療法，並讓研發(fā)更有成效 38定義臨床試驗(yàn)多樣性的目標(biāo)美國生醫(yī)研究與製造商協(xié)會(huì)（Pharmaceutical Research and Manufacturers of America, PhRMA）是一個(gè)致力於提高臨床試驗(yàn)參與多樣性的產(chǎn)業(yè)組織。在去年的生命科技產(chǎn)業(yè)展望報(bào)告中，我們介紹了 PhRMA 的全產(chǎn)業(yè)角度之 HYPERLINK /-/media/Project/PhRMA/PhRMA-Org/PhRMA-Org/PDF/A-C/Clinical-Trial-Diversity-Principles-

27、Executive-Summary.pdf Principles on conduct of clinical trials and communication of clinical trial results。392022 年生命科技產(chǎn)業(yè)展望 | 大規(guī)模數(shù)位化：兌現(xiàn)科學(xué)的承諾2021 年 PhRMA 和 Deloitte US Center for Health Solutions 對(duì) HYPERLINK /content/dam/insights/articles/us114100_chs-clinical-trial-diversity-phrma/US114100_CHS-Clini

28、cal-Trial-Diversity-PhRMA.pdf 臨床試 HYPERLINK /content/dam/insights/articles/us114100_chs-clinical-trial-diversity-phrma/US114100_CHS-Clinical-Trial-Diversity-PhRMA.pdf 驗(yàn)的多樣性進(jìn)行大規(guī)模研究，包括對(duì) 31 家 PhRMA 會(huì)員企業(yè)的調(diào)查，以及與來自超過 150 個(gè)組織的 500 多名利害關(guān)係人召開的研討會(huì)。針對(duì) PhRMA 會(huì)員的調(diào)查顯示，61% 的受訪者已經(jīng)有明確的目標(biāo)和目的，以提高臨床試驗(yàn)的多樣性，且所有受訪者都已經(jīng)或正規(guī)劃

29、解決臨床試驗(yàn)可及性的問題（見圖 5）。4039%42%19%圖 5：PhRMA 會(huì)員企業(yè)接受臨床試驗(yàn)多樣性調(diào)查對(duì)增加臨床試驗(yàn)多樣性具有明確目標(biāo)和目的的受訪者之百分比我們已經(jīng)有明確的目標(biāo)和目的 ，確定了最佳做法 ，並開始納入我們的一些試驗(yàn)我們已經(jīng)有明確的目標(biāo)和目的 ，正努力確定最佳做法我們正努力訂定明確的目標(biāo)和目的註：N=31 家 PhRMA 會(huì)員企業(yè)所有受訪者已經(jīng)或正在規(guī)劃以因應(yīng)臨床試驗(yàn)可及性問題，並考量臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)中的多樣化需求3%97%29%71%我們正採取具體措施來因應(yīng)臨床試驗(yàn)可及性問題 （ 如交通成本 、事件安排 、遠(yuǎn)端 / 去中心化資料蒐集、病患應(yīng)用程式和資料存取等 ）我們正考量臨床

30、試驗(yàn)設(shè)計(jì)中多樣化族群的需求（ 如採用以病患為中心的試驗(yàn)計(jì)畫設(shè)計(jì)方法和納入病患意見 ）23%71%我們?cè)谡页隹赡苡卸啵瑯踊』嫉牡攸c(diǎn) ，辨識(shí)出對(duì)醫(yī)療服務(wù)不足或代表性不足的族群服務(wù)的醫(yī)療照護(hù)提供者 ，並與調(diào)查人員合作以實(shí)現(xiàn)招募多樣化族群的目標(biāo)我們?cè)趶?qiáng)化對(duì)整個(gè)醫(yī)學(xué)界在臨床試驗(yàn)角色的教育29%61%29%58%29%52%我們藉由提高個(gè)人健康素養(yǎng)和社區(qū)外展以提高臨床試驗(yàn)的意識(shí)性和多樣性我們?cè)趶?qiáng)化關(guān)於參與臨床試驗(yàn)多樣性和包容性的資訊（ 如制定和維護(hù)政策與程序 ，並將其公開 ）我們使用真實(shí)世界的資料來強(qiáng)化產(chǎn)品核準(zhǔn)之外的多樣化族群資訊35%52%29%52%我們?cè)谔岣吲R床試驗(yàn)調(diào)查人員的多樣性我們擴(kuò)大臨床試驗(yàn)

31、的資格標(biāo)準(zhǔn) ，以在科學(xué)和臨床狀況適合時(shí)增加招募的多樣性42%45%註：N=31 家 PhRMA 會(huì)員企業(yè)是否資料來源：Enhancing clinical trial diversity, Deloitte Center for Health Solutions, 2021.大多數(shù)接受調(diào)查的 PhRMA 會(huì)員企業(yè)找出了需要在內(nèi)部解決的領(lǐng)域，以強(qiáng)化臨床試驗(yàn)的多樣性：如舊有流程和系統(tǒng)、按種族 / 族裔劃分的疾病人口統(tǒng)計(jì)資料以及試驗(yàn)計(jì)畫設(shè)計(jì)的彈性。對(duì)於提高臨床試驗(yàn)多樣性，本報(bào)告一共歸納出五項(xiàng)關(guān)鍵策略，列於本報(bào)告中的 ESG 部分。真實(shí)世界證據(jù)的演變資料量和類型快速成長Verana Health：為臨

32、床研發(fā)建立龐大的 RWE 資料庫Verana Health 正建立一個(gè)龐大的真實(shí)世 界臨床證據(jù)資料庫，資料來自美國眼科學(xué)會(huì)（American Academy of Ophthalmology）、Neurology）和美國泌尿科醫(yī)學(xué)會(huì)（American美 國 神 經(jīng) 醫(yī) 學(xué) 院 （American Academy ofUrological Association） 等組織。生命科技企業(yè)和醫(yī)療照護(hù)提供者可以從 20,000 多家醫(yī)療照護(hù)提供者的電子病歷（EHR）系統(tǒng)中挖掘的洞察資訊。Verana Healt 的族群醫(yī)療照護(hù)分析工具VeraQ 透過 AI 自動(dòng)篩選資料，幫助藥物和醫(yī)療器材開發(fā)人員進(jìn)行

33、研究並加速臨床試驗(yàn)招募。這家新創(chuàng)公司最近獲得了 Johnson & Johnson、Novo Nordisk 和 Merck 的支持和資金。43生命科技企業(yè)努力取得一致、符合監(jiān)管品質(zhì)的臨床試驗(yàn)資料來證明療效，且研究人員需要蒐集、分析和編排許多結(jié)構(gòu)化和非結(jié)構(gòu)化資料流。由於去中心化試驗(yàn)和遠(yuǎn)端監(jiān)控，數(shù)位醫(yī)療科技所（遠(yuǎn)距醫(yī)療、行動(dòng)裝置、穿戴式裝置和其他感測(cè)器科技）蒐集的資料量迅速增加。41算）正改變生命科技組織處理藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)的方式?，F(xiàn)今除了臨床資料，遺傳資訊和科技進(jìn)步（如人工智慧和量子運(yùn)能更有助於臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)和執(zhí)行，並提供前所未有的洞察。蒐集的真實(shí)世界數(shù)據(jù)（RWD）和真實(shí)世界證據(jù)（RWE）可42在

34、 Deloitte 對(duì)生技製藥高階管理階層的年度調(diào)查中，100%的人認(rèn)為 RWE 具有策略重要性。2021 年底，美國 FDA 發(fā)布了運(yùn)用數(shù)位醫(yī)療照護(hù)科技向臨床試驗(yàn)受試者從遠(yuǎn)端取得資料之相關(guān)指引草案。此指引除了臨床試驗(yàn)委託者和研究人員之外，開發(fā)人員和製造商也有機(jī)會(huì)藉由閱讀本指引受益。44為更好的臨床試驗(yàn)選擇數(shù)位工具在為臨床試驗(yàn)選擇數(shù)位和虛擬工具時(shí)，臨床試驗(yàn)委託者應(yīng)確認(rèn)其符合目的或足以支援其於試驗(yàn)中的可被使用和可解釋性。以及與製造商間的資料傳輸和使用者授權(quán)合約，應(yīng)確保保護(hù)所蒐集和傳輸?shù)馁Y料。45在臨床試驗(yàn)中從裝置取得更好的資料：驗(yàn)證試驗(yàn)儀器時(shí)，需蒐集足夠的資料以瞭解每種工具的實(shí)際運(yùn)作原理。有些工

35、具可能無法移轉(zhuǎn)到虛擬平臺(tái)。46確認(rèn)數(shù)位工具可提供主管機(jī)關(guān)和病患簡(jiǎn)單易用的介面。47穿戴式裝置有助於消除資料中的主觀性，但不一定準(zhǔn)確。務(wù)必要質(zhì)疑資料，以及如何解讀資料。48檢查工具是否確實(shí)測(cè)量需要量測(cè)的內(nèi)容。蒐集的資料是否有臨床需要並與病患相關(guān)？ 49設(shè)計(jì)臨床試驗(yàn)的團(tuán)隊(duì)?wèi)?yīng)該有臨床專家參與，而不僅僅是統(tǒng)計(jì)學(xué)家。這些專家能進(jìn)行臨床分析，以提早驗(yàn)出並查看異常值的臨床相關(guān)性。此價(jià)值將來自於人類支持的人工智慧，也就是專家的臨床知識(shí)與人工智慧和機(jī)器學(xué)習(xí)（ML）的分析技術(shù)相結(jié)合。50透過人工智慧和機(jī)器學(xué)習(xí)，生命科技企業(yè)也能選擇哪些研究人員和國家進(jìn)行臨床試驗(yàn)，並預(yù)測(cè)其表現(xiàn)。51COVID-19 的經(jīng)驗(yàn)教訓(xùn)202

36、2 年生技製藥企業(yè)希望透過以下方式應(yīng)用一些較成功的 COVID-19 開發(fā)措施，以更高效率規(guī)劃、設(shè)計(jì)和執(zhí)行試驗(yàn)：針對(duì)高優(yōu)先順序的計(jì)畫啟用風(fēng)險(xiǎn)研發(fā)，允許繞過部分階段關(guān)卡擴(kuò)大與主管機(jī)關(guān)的合作對(duì)話，使用資料共享基礎(chǔ)設(shè)施和跨地理區(qū)域合作限制相關(guān)端點(diǎn)的數(shù)量，以簡(jiǎn)化臨床試驗(yàn)方案設(shè)計(jì)透過主試驗(yàn)計(jì)畫和調(diào)整性臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)，以實(shí)現(xiàn)快速評(píng)估和開發(fā)治療方式加速使用數(shù)位科技，進(jìn)行去中心化和混合試驗(yàn)，改善試驗(yàn)單位的選擇，招募更多樣化的試驗(yàn)族群，以及遠(yuǎn)端蒐集資料和監(jiān)測(cè)病患 52疫情期間，一些臨床試驗(yàn)病患前往醫(yī)院既困難又有危險(xiǎn)。Novartis 全球開發(fā)業(yè)務(wù)部門的負(fù)責(zé)人 Badhri Srinivasan表示，其團(tuán)隊(duì)致力於制

37、定解決方案，包括居家照護(hù)計(jì)畫，或直接將試驗(yàn)藥物寄送給病患。Badhri Srinivasan 並表示：無論有何限制，這些是病患可能更喜歡的選擇，且許多試驗(yàn)單位現(xiàn)在已經(jīng)擴(kuò)充能力，以提供這些服務(wù)。因此，我們需要優(yōu)先考慮對(duì)去中心化臨床試驗(yàn)要素如居家照護(hù)進(jìn)行評(píng)估。53新的治療方式是 R&D 產(chǎn)出效率的未來備受期待的生技製藥研究治療科學(xué)以創(chuàng)新、引人注目的方式漸臻成熟。科學(xué)家也正在專注投入曾經(jīng)被認(rèn)為難以治癒的疾病。54 Biogen 資深副總裁 Anabella Villalobos 博士表示，科技和科學(xué)正在融合且模式版圖亦在轉(zhuǎn)變：從散發(fā)性疾病、小分子、生物製劑和蛋白質(zhì)標(biāo)靶到遺傳疾病、反義寡核苷酸、小干擾

38、核醣核酸（siRNA）、基因療法和核酸標(biāo)靶。55Villalobos 表示，蛋白降解藥物是一種新興的治療方式，且研究結(jié)果令人振奮。56 標(biāo)靶蛋白降解（Targeted Protein Degradation, TPD）可以處理過去一直難以用傳統(tǒng)小分子標(biāo)定的致病蛋白質(zhì)。此模式在未來有望可擴(kuò)大泛素連接酶（ubiquitin ligase）的使用，以實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)醫(yī)療並超越腫瘤學(xué)。57Jay Bradner 博士為 Novartis 生物醫(yī)學(xué)中心（Novartis Institutes for Biomedical Research, NIBR）總裁，負(fù)責(zé)監(jiān)督 8 個(gè)疾病領(lǐng)域的 5,600 名科學(xué)家和 3

39、25 個(gè)探索計(jì)畫。58 他表示，我們對(duì)疾病的瞭解從未如此深入和細(xì)緻，不過報(bào)酬卻在減少，這一點(diǎn)很諷刺。他相信可以透過新的模式來提高研發(fā)產(chǎn)出效率。無藥可治的標(biāo)的（undruggable target）。在我們的領(lǐng)域中，我最不喜歡的術(shù)語是Novartis 生物醫(yī)學(xué)研究中心 總裁 Jay Bradner 博士細(xì)胞和基因療法的下一步是什麼？細(xì)胞和基因療法（CGT）正在改變?nèi)蛉祟愔委熯z傳和難治型疾病的方式，並改變整個(gè)製藥生態(tài)系統(tǒng)。59 截至 2021 年第一季，全球有 2,261 項(xiàng)細(xì)胞、基因和組織臨床試驗(yàn)進(jìn)行中，其中 1,129 項(xiàng)是產(chǎn)業(yè)委託試驗(yàn)，1,132 項(xiàng)是學(xué)術(shù) / 政府委託試驗(yàn)（見圖 6）。預(yù)

40、期 2022 年會(huì)有更多機(jī)會(huì)擴(kuò)展細(xì)胞和基因療法，尤其是在罕見疾病的領(lǐng)域，以及對(duì)同種異體基因療法的更多投入。60圖 6：進(jìn)行中的細(xì)胞和基因臨床試驗(yàn)，2021 年 3 月312252096223213061111,129項(xiàng)產(chǎn)業(yè)委託的臨床試驗(yàn)第一期第二期第三期4313247基因療法：222癌癥免疫療法（Gene-Based）：465細(xì)胞療法：424組織工程：183187187674331561861,132 項(xiàng)學(xué)術(shù)和政府委託的試驗(yàn)32457基因療法：84癌癥免疫療法（Gene-Based）：377細(xì)胞療法：656組織工程：15Global Data 截至 2021 年 3 月的資料資料來源：ARM,

41、 10 January, 2022因?yàn)橄敕〞?huì)來自組織的任何地方，因此我們需要傾聽。我們只需要評(píng)估和看看可以資助什麼項(xiàng)目。以及另一個(gè)問題是要在內(nèi)部還是外部進(jìn)行。但我們必須確保有聽取推動(dòng)科學(xué)發(fā)展的專案團(tuán)隊(duì)之意見。Biogen 生物治療和藥物科學(xué)資深副總裁 Anabella Villalobos 博士14前所未有的合作不斷發(fā)展的全球生態(tài)系統(tǒng)疫情期間，許多曾是競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手的生命科技企業(yè)齊心協(xié)力解決科學(xué)問題，以因應(yīng)對(duì)治療、疫苗、診斷和醫(yī)療器材的迫切需求（見圖 7）。61 其他企業(yè)（包含其他產(chǎn)業(yè)企業(yè)在內(nèi)）也一同參與，幫助填補(bǔ)原材料的短缺，將更多的藥物研發(fā)流程數(shù)位化，並強(qiáng)化全球各地的高產(chǎn)能製造。62圖 7：生命

42、科技的全球合作國中國大瑞士度巴西日本盟國Johnson生&產(chǎn)Jo規(guī)hnson疫國Johnson & Johnson物和疫生命科技企度Biological E度一家民生物製劑企疫研發(fā)和生產(chǎn)Sputnik V疫生產(chǎn)規(guī)Dr Reddys Laboratories俄羅斯的COVID-19 疫Sputnik V盟和國的臨床試驗(yàn)Pfizer mR產(chǎn)N規(guī)A疫大生HGCO19大生產(chǎn)規(guī)度首mRNA疫度Genova生物製劑因應(yīng)危生命的病西HDT Biotech Corporation在瑞士生產(chǎn)COVID-19科學(xué)為主的生物製Moderna 疫的活性成Covishield大疫生產(chǎn)的規(guī)臨床試驗(yàn)和國AstraZenec

43、a牛津大學(xué)科學(xué)為主的生物製COVID-1研9發(fā)治授療協(xié)物議研*技的AstraZ泰en生ec物a在署中協(xié)國議大中國大泰生物中國大一家生物製品研發(fā)生產(chǎn)售為一的企國AstraZeneca科學(xué)為基礎(chǔ)的生物製R（&D物在和疫盟中生命享科技佳企做法）*國Novavax德國 BioNTech一代免疫療法先鋒國Pfizer物和疫生命科技企國Moderna物和疫生命科技企國Eli Lilly物和疫生命科技企日本Chugai抗工技生命科技企盟Bayer和6家企國Amgen和5家企日本Astellas和Shionogi國 AstraZeneca和3家企R&D盟形式COVID-19治療研發(fā)盟*國 COVID-19治療

44、研發(fā)盟生命科技企合作加研發(fā)PhRMA國生研製協(xié)會(huì)代表國先的生技ChugaiEli Lilly定抗工技的球獨(dú)家授協(xié)議,Eli Lilly得了國Amgen物生命科技企日本Takeda物和疫生命科技企COVID-19 治療和疫AdvaMed國先療技協(xié)會(huì)球大的療科技企代表貿(mào)易組織製研企,力於發(fā)現(xiàn)和研發(fā)物DIA Global物訊協(xié)會(huì)成員齊一堂合作問題,討論生 命科技域面臨的球和方挑戰(zhàn)使用Chugai的技在抗物的研發(fā)和售上* TransCelerate BioPharma Inc.下的 20家企享了疫下臨床試驗(yàn)的佳做法COVID治療研發(fā)盟Amgen 和* 針對(duì)COVID-19的物成立了Takeda已展開臨

45、床試驗(yàn)資料來源：Never the same again, How COVID-19 created seismic change in life sciences regulations, Deloitte, 2021.生命科技企業(yè)目前在合作開發(fā)數(shù)位醫(yī)學(xué)產(chǎn)品，發(fā)揮他們?cè)诜ㄒ?guī)科學(xué)和市場(chǎng)準(zhǔn)入方面的優(yōu)勢(shì)，並同時(shí)運(yùn)用合作夥伴在軟體開發(fā)方面的專業(yè)知識(shí)。63 然而數(shù)位產(chǎn)品的開發(fā)是一個(gè)反覆進(jìn)行的過程，製藥企業(yè)被期待要展現(xiàn)出調(diào)適性和敏捷性。64 大多數(shù)的科技企業(yè)都對(duì)有意義的商業(yè)關(guān)係感興趣，而不僅僅是試行計(jì)畫。65滿足數(shù)位療法需求的新合作夥伴關(guān)係去年，我們看到製藥企業(yè)與數(shù)位療法新創(chuàng)企業(yè)建立了合作夥伴關(guān)係。Bo

46、ehringer Ingelheim 與 Click Therapeutics 合作開發(fā)思覺失調(diào)癥病患之?dāng)?shù)位療法Sanofi 與 Happify Health 合作打造數(shù)位療法，幫助多發(fā)性硬化癥病患管理心理健康 662022 年隨著整個(gè)生態(tài)系統(tǒng)對(duì)數(shù)位療法的需求不斷成長，新的商業(yè)模式可能會(huì)超越傳統(tǒng)的商業(yè)化方法。生命科技企業(yè)在數(shù)位療法獲得更多經(jīng)驗(yàn)後，預(yù)計(jì)會(huì)看到有利於內(nèi)包部分技術(shù)的轉(zhuǎn)變。67研發(fā)產(chǎn)品線的併購（M&A）COVID-19 對(duì) 2020 年的併購程度產(chǎn)生了負(fù)面影響，2021 年略有反彈，但整體活動(dòng)仍然低迷，交易量更少且規(guī)模更小，並看到各企業(yè)透過規(guī)模較小的併購活動(dòng)，將其投資組合轉(zhuǎn)向罕見疾病。

47、68Pfizer 在 2021 年的併購活動(dòng)尤其活躍，其中 Pfizer 在與 BioNTech 合作且成果豐碩的 COVID-19 疫苗中獲得了大量現(xiàn)金，並投資了其他促進(jìn)其研發(fā)產(chǎn)品線的交易，包括一項(xiàng) 24 億美元的 Arvinas 抗癌藥物授權(quán)交易。Pfizer/ BioNTech 和 Moderna 的 COVID-19 疫苗成果使 mRNA 平臺(tái)成為關(guān)注焦點(diǎn)。Sanofi 以 32 億美元收購 Translate Bio 及其表現(xiàn)蛋白質(zhì)的 mRNA 平臺(tái)。69Deloitte 全球預(yù)計(jì)生命科技企業(yè)將繼續(xù)關(guān)注在擴(kuò)大研發(fā)產(chǎn)品線的補(bǔ)強(qiáng)收購。70 而對(duì)於較小的公司，人才、工具和智慧財(cái)產(chǎn)可能會(huì)移轉(zhuǎn)

48、到母公司，以多種方式增加價(jià)值。71 總體而言，預(yù)計(jì) 2022 年的 M&A 交易活動(dòng)將回升，以較小的補(bǔ)強(qiáng)收購占主導(dǎo)地位，且交易數(shù)量可能會(huì)衝高 72。隨著小型生物科技企業(yè)和大型製藥企業(yè)持續(xù)尋覓獲取更多研發(fā)產(chǎn)品 / 技術(shù)的機(jī)會(huì)，期望將看到更多類型並充分利用新科技的合作關(guān)係。2022 年初，Pfizer 與基因編輯公司 Beam Therapeutics 開展了 3 億美元的多目標(biāo)研究合作，此交易使 Beam 有資格獲得未來高達(dá) 10.5 億美元的里程碑金，潛在總交易價(jià)值高達(dá) 13.5 億美元。Pfizer 希望利用 Beam 的專有體內(nèi)遞送技術(shù)，也就是使用 mRNA 和脂質(zhì)奈米微粒（lipid n

49、anoparticles, LNP）將鹼基編輯器傳送至標(biāo)的器官。73對(duì)細(xì)胞和基因療法進(jìn)行更多投資併購主導(dǎo)了細(xì)胞和基因療法的 2021 年資金來源，且此一趨勢(shì)似乎將持續(xù)下去。細(xì)胞和基因療法（CGT）約占生命科技領(lǐng)域所有私人投資的三分之一。74 2021 年細(xì)胞和基因公司所有來源的總資金超過 708 億美元，包括：首次公開發(fā)行（IPO）和現(xiàn)金增資（FPO）交易特殊目的收購（SPAC）交易創(chuàng)投資金和私募資金策略投資併購（M&A）技術(shù)與研究合作授權(quán)交易製造和供應(yīng)鏈交易公開推廣、消費(fèi)者教育和慈善事業(yè)分銷和聯(lián)合行銷交易重組、合資、終止和創(chuàng)設(shè)衍生公司（Spinoffs）在 2017 年第一種療法獲得核準(zhǔn)之前

50、，製藥企業(yè)和前景看好的細(xì)胞和基因療法（CGT）企業(yè)之間已進(jìn)行了 50 多項(xiàng)合作交易。76 CRISPR 和下一代定序等工具降低了進(jìn)入細(xì)胞和基因療法的門檻，77 以及前人的核準(zhǔn)為這個(gè)新興市場(chǎng)的新進(jìn)入者鋪平了道路，目前 CGT 僅占 2021 年已核準(zhǔn)的 340 種生物製劑中的 7%。78 不過，預(yù)計(jì) 2022 2023年在細(xì)胞和基因療法上即將做出創(chuàng)紀(jì)錄數(shù)量的審查決定（見圖 8）。79血癌 +（H血S幹CT細(xì)）植Gamida CellL-PTC Therapeutics（AADC）乏癥基基酶發(fā)性瘤Janssen / LegendBioMarinA型血友病Iovance黑色素瘤植淋巴增生?。ㄋ男腿税?/p>

51、疹病 EBVAtara BioPTLD）+）失大癥（型Cer上ebral白AL質(zhì)D）Bluebird bioBluebird bio-中海型血B型血友病uniQure / CSLKrystal Bio表皮性水皰癥Bluebird bio鐮型血球血癥肉瘤AdaptimmuneOrchard異質(zhì)性白質(zhì)癥（MLD）CARsgen發(fā)性瘤CRISPR / Vertex鐮狀細(xì) & -中海型血 國圖 8：2022 2023 年即將做出的細(xì)胞和基因療法審查決定 2022 2023OrchardWiskott-Aldrich氏癥群 L-基基酶PTC Therapeutics（AADC）乏癥伯氏傳性視神經(jīng)縮癥Ge

52、nSight Bio（LHON）發(fā)性瘤Janssen / Legend四型人皰疹病 EBVAtara Bio淋巴增生?。≒TLD）+植）B型血友病uniQure / CSLBioMarinA型血友病 資料來源：ARM, 10 January, 2022BLA/MAA 已提交 BLA/MAA 規(guī)劃中未來的成功主要取決於被核準(zhǔn)的療法為同種異體或自體。由於自體治療基於病患自己的細(xì)胞並量身打造，因此在治療規(guī)劃、生產(chǎn)和供應(yīng)鏈中代表了更高的複雜度和成本。同種異體治療基於來自捐贈(zèng)者的細(xì)胞，更適合傳統(tǒng)的分銷模式。80目前由於治療數(shù)量少而病患人數(shù)多，給付機(jī)構(gòu)對(duì)創(chuàng)新的給付方式抱持開放態(tài)度，包括年金、分期付款以及基

53、於結(jié)果的給付。專家說，隨著數(shù)量的增加，這些給付方法會(huì)如何調(diào)整，目前尚不清楚。81然而，細(xì)胞和基因療法的未來前景，正使擁有強(qiáng)大的細(xì)胞或基因療法研發(fā)產(chǎn)品線以及最有前途的技術(shù)、研究人員和智慧財(cái)產(chǎn)的企業(yè)，成為有吸引力的目標(biāo)。82改變病患體驗(yàn)以病患為中心，負(fù)責(zé)他們的醫(yī)療照護(hù)疫情將病患放在每次對(duì)話的中心，並促進(jìn)了創(chuàng)新。過去兩年來，生命科技領(lǐng)域與利害關(guān)係人展開前所未有的合作：全都是為了病患的利益而動(dòng)員起來。病患、試驗(yàn)單位、試驗(yàn)委託者和供應(yīng)鏈合作夥伴之間的溝通增加。1 截至 2021 年 12 月 14 日，試驗(yàn)委託者正在或已經(jīng)招募超過 9,000 萬人，參加 775 項(xiàng)與 COVID-19 疫苗相關(guān)的臨床試

54、驗(yàn)，其中估計(jì)有 5,000 萬人參加 Moderna mRNA-1273 疫苗的上市後安全性試驗(yàn)。2疫情有助於建立更多以病患為中心的管道，尤其是全球採用數(shù)位技術(shù)，以及遠(yuǎn)端醫(yī)療變得非常容易取得。數(shù)位化讓各企業(yè)能與病患合作開發(fā)療法，且著重在病患關(guān)注的如生活品質(zhì)指標(biāo)等評(píng)估指標(biāo)。3 此外，透過與醫(yī)療照護(hù)體系合作，從資料中獲得洞察，也使得病患更能掌握自己的健康。4病患參與一直是生技製藥研發(fā)和疾病管理的重要環(huán)節(jié)。5 然而，正如一位病患代表對(duì)一位製藥企業(yè)高階主管說：我們已經(jīng)訂婚很久，該結(jié)婚了。6生命科技企業(yè)要如何利用這一勢(shì)頭，在 2022 年真正實(shí)踐以病患為中心？成為一個(gè)更加以病患為中心的組織 以病患為中心

55、不僅只有提供優(yōu)質(zhì)的照護(hù)，而是讓病患成為醫(yī)療照護(hù)決策中心的平等夥伴。7與病患共同創(chuàng)造，以病患為中心以病患為中心的概念已有數(shù)十年歷史，然而仍是難以掌握的挑戰(zhàn)。8 病患對(duì)生命科技企業(yè)設(shè)計(jì)的投入漸趨複雜和廣泛。但一些病患代表認(rèn)為，病患應(yīng)該是決策的中心，是這個(gè)過程中的平等夥伴。9語音科技可擷取病患的真實(shí)心聲，為試驗(yàn)委託者提供更深入的洞察TrialPulse 是一個(gè)病患洞察平臺(tái)，幫助數(shù)百家製藥企業(yè)妥善傾聽病患的真實(shí)心聲。使用語音科技，病患可以提供有關(guān)研發(fā)過程各個(gè)部分的洞察，包括病患體驗(yàn)、疾病負(fù)擔(dān)、未滿足的需師和高階自然語言處理（NLP）工具用於處理、求、試驗(yàn)設(shè)計(jì)、招募和改善保留率。11 語言分析評(píng)估和分析

56、各病患回應(yīng)的多個(gè)層面，包括可能為試驗(yàn)委託者提供更深入洞察受試者的情緒。12根據(jù)病患代表和 OpenAPS 創(chuàng)辦人 Dana Lewis 的說法，醫(yī)療照護(hù)體系一直沒有將病患視為平等的合作夥伴。她表示中間存在巨大的差距，我們需要認(rèn)真考慮重新設(shè)計(jì)系統(tǒng)，而不僅是將病患當(dāng)成體系的附件。10從概念到發(fā)布，病患的共同創(chuàng)造會(huì)改變生命科技企業(yè)在此過程中做出的許多大小決策，包括研究對(duì)象、如何研發(fā)、如何包裝和分銷、如何提供產(chǎn)品或服務(wù)給病患，以及最終如何衡量病患結(jié)果（見圖 1）。製藥企業(yè)開始在更多決策中反映病患需求，藉此調(diào)整企業(yè)決策，而醫(yī)療照護(hù)科技和其他生態(tài)系統(tǒng)企業(yè)正因滿足這一需求而獲益。整合參與，與病患充分合作根據(jù)

57、 Pfizer 前病患長（chief patient officer）Freda C. Lewis-Hall 博士的說法，13 生命科技組織不能再嘗試自己解決問題，而是要與病患充分合作。她表示：深入瞭解病患的偏好和需求，他們目前有何技能，以及他們?nèi)绾文芫推髽I(yè)和產(chǎn)業(yè)的角度幫助我們。讓病患知道，他們的意見對(duì)於我們最終能提供的產(chǎn)品或服務(wù)非常重要。我們提出解決方案時(shí)，病患會(huì)知道我們有共同努力。14圖 1：病患與生命科技企業(yè)共同創(chuàng)造的過程 共同構(gòu)思 共同設(shè)計(jì) 共同評(píng)估 共同測(cè)試 共同推出資料來源：Patient co-creation is a tall, but worthwhile, order f

58、or health innovators, MobiHealthNews, 27 November 2019.問病患就對(duì)了：Savvy Cooperative 數(shù)位醫(yī)療照護(hù)新創(chuàng)公司企業(yè)和創(chuàng)新業(yè)者可能會(huì)浪費(fèi)時(shí)間和金錢，打造不會(huì)對(duì)病患生活產(chǎn)生有意義影響的產(chǎn)品和服務(wù)，通常這是因?yàn)殚_發(fā)人員從不去請(qǐng)教病患。他們是為病患而不是與病患一的線上集市，此平臺(tái)可讓創(chuàng)新業(yè)者直接與符合其目標(biāo)的病起創(chuàng)造產(chǎn)品。Savvy Cooperative 是一個(gè)提供病患洞察患和照護(hù)者聯(lián)絡(luò)。各企業(yè)會(huì)在上面張貼Savvy Gig，病患可以選擇想?yún)⒓踊蚺c特定疾病相關(guān)的調(diào)查，並有機(jī)會(huì)獲得獎(jiǎng)勵(lì)。這個(gè)平臺(tái)的目標(biāo)是共同創(chuàng)可以提供更好的病患體驗(yàn)的

59、產(chǎn)品或服務(wù)，並為病患帶來真正的價(jià)值。為了獲得準(zhǔn)確的病患洞察，生命科技企業(yè)必須積極主動(dòng)並儘早讓病患參與，而不是等到有最終產(chǎn)品（如應(yīng)用程式或網(wǎng)站）才讓病患審查。15 包括從最初的集思廣益開始，一直到產(chǎn)品發(fā)布都與病患充分合作（見圖 1）。16 企業(yè)需保持彈性：將共同創(chuàng)造的過程視為開放對(duì)話，並根據(jù)獲得的意見回饋改變方向。17此外，生命科技企業(yè)需要規(guī)劃真正讓病患參與所需的投資，包括病患補(bǔ)貼。病患花費(fèi)的時(shí)間如沒有獲得補(bǔ)貼時(shí)，會(huì)使得只有能負(fù)擔(dān)成本而且有時(shí)間的病患，才會(huì)願(yuàn)意參與試驗(yàn)，如此委託者可能會(huì)面臨設(shè)計(jì)和缺乏多樣性上的風(fēng)險(xiǎn)。18技術(shù)和深厚的科學(xué)知識(shí)，但通常缺乏深入的病患洞察。在生命科技領(lǐng)域，我們擁有傑出的

60、人才，我們擁有我們現(xiàn)在真的有機(jī)會(huì)與病患建立端對(duì)端的合作夥伴關(guān)係，以強(qiáng)化這一點(diǎn)。強(qiáng)化參與，創(chuàng)造價(jià)值Pzer 前病患長、DFAPA、MFPM Freda C. Lewis-Hall 博士19數(shù)位和資料解決方案，有助於在整個(gè)價(jià)值鏈中嵌入以病患為中心的理念。20 數(shù)位醫(yī)療照護(hù)、醫(yī)藥或治療技術(shù)提供了許多提供價(jià)值的方法：讓病患能監(jiān)測(cè)和自主管理健康增加獲得其臨床試驗(yàn)的有效性和安全性之治療，其副作用通常不如傳統(tǒng)藥物治療嚴(yán)重改善藥物管理和病患配合度幫助紓解治療機(jī)會(huì)有限的問題透過定期監(jiān)測(cè)提供更新結(jié)果幫助因?yàn)樽粉櫚Y狀及健康狀況而改善生活習(xí)慣的病患，減少用藥劑量減少面對(duì)面治療的次數(shù)，如透過數(shù)位認(rèn)知行為治療藉由在更方便