POEMS綜合征的auto-PBSCT治療2016年1月7日POEMS綜合征POEMS綜合征是由于漿細(xì)胞異常增生或漿細(xì)胞瘤所導(dǎo)致多系統(tǒng)損害的一種疾病。臨床表現(xiàn)為多發(fā)性神經(jīng)病變（polyneuropathy，P）、臟器腫大（organomegaly，O）、內(nèi)分泌紊亂（endocrinopathy，E）、M蛋白增高（M-protein，M）和皮膚改變（skinchanges，S），并可出現(xiàn)全身凹陷型水腫、胸腹水、杵壯指和心力衰竭等癥狀。雖然POEMS綜合征發(fā)病率低，但是誤診率高，致殘率高，國內(nèi)中位生存期為5-7年。而梅奧診所數(shù)據(jù)為13年。POEMS治療現(xiàn)狀目前對于POEMS綜合征沒有標(biāo)準(zhǔn)的治療方法，也沒有隨機(jī)對照臨床試驗(yàn)的相關(guān)數(shù)據(jù)發(fā)表?？傮w上而言，放療和手術(shù)在局限性骨硬化時(shí)應(yīng)用，全身性疾病則需要進(jìn)行藥物治療。目前常用藥物包括皮質(zhì)激素及烷化劑，單用皮質(zhì)激素有效率僅為15%。馬法蘭聯(lián)合地塞米松（潑尼松）是最常用的治療方案，癥狀改善率約40%。對于硼替佐米和沙利度胺，個(gè)案報(bào)道有效，但均有周圍神經(jīng)系統(tǒng)不良反應(yīng)，應(yīng)慎重使用。Auto-PBSCT歷史背景考慮到多發(fā)性骨髓瘤、系統(tǒng)性淀粉樣變性等克隆性漿細(xì)胞病經(jīng)過大劑量化療及自體外周血造血干細(xì)胞移植（autologousperipheralbloodstemcelltransplantation,auto-PBSCT）后均能取得較好療效，因此部分學(xué)者開始嘗試以此方法治療POEMS綜合征。Auto-PBSCT造血干細(xì)胞移植是指對患者進(jìn)行全身照射、化療和免疫抑制預(yù)處理后，將正常供體或自體的造血細(xì)胞注入患者體內(nèi)，使之重建正常的造血和免疫功能。按照造血干細(xì)胞取自骨髓、外周血和臍帶血，又區(qū)分為骨髓干細(xì)胞移植、外周血干細(xì)胞移植和臍血移植。Auto-PBSCT療效目前國內(nèi)研究例數(shù)最多的中心是北京協(xié)和醫(yī)院血液科。截止2012年，其共完成了45例POEMS綜合征患者的自體外周血造血干細(xì)胞移植。移植后1個(gè)月內(nèi)死亡3例，25%患者出現(xiàn)植入綜合征?？稍u價(jià)療效的34例患者中，神經(jīng)系統(tǒng)改善率100%，水腫和臟器腫大的改善率在80%以上?？偨Y(jié)自體造血干細(xì)胞移植可成為POEMS綜合征治療的一線選擇馬法蘭+地塞米松可作為不適