非酒精性脂肪性肝炎疾病治療藥物行業(yè)需求與投資預(yù)測報(bào)告

十三五期間，醫(yī)藥研發(fā)投入持續(xù)增長，規(guī)模以上企業(yè)研發(fā)投入年均增長約8%，2020年上市公司研發(fā)費(fèi)用占銷售收入的比重超過6%。在研新藥數(shù)量躍居全球第二位，1000余個(gè)新藥申報(bào)臨床，47個(gè)國產(chǎn)創(chuàng)新藥獲批上市，較十二五翻一番。醫(yī)療器械、制藥裝備、生產(chǎn)用耗材等領(lǐng)域的一批高端產(chǎn)品填補(bǔ)國內(nèi)空白。提升應(yīng)急生產(chǎn)動(dòng)員能力。完善應(yīng)急生產(chǎn)動(dòng)員法規(guī)體系，明確應(yīng)急狀態(tài)下標(biāo)準(zhǔn)銜接、生產(chǎn)組織、供應(yīng)調(diào)度等工作機(jī)制。加強(qiáng)重點(diǎn)醫(yī)療物資保障調(diào)度平臺建設(shè)，制定重點(diǎn)監(jiān)測產(chǎn)品清單并實(shí)施動(dòng)態(tài)管理，對產(chǎn)能、庫存和供應(yīng)鏈等情況開展監(jiān)測。優(yōu)化重要應(yīng)急物資產(chǎn)能布局，支持建立必要產(chǎn)能備份，提高應(yīng)急轉(zhuǎn)產(chǎn)能力。加快產(chǎn)品創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)化技術(shù)突破面向世界科技前沿、經(jīng)濟(jì)主戰(zhàn)場、國家重大需求和人民生命健康，瞄準(zhǔn)國際先進(jìn)技術(shù)水平，持續(xù)健全創(chuàng)新體系，完善產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新生態(tài)，大力推進(jìn)創(chuàng)新產(chǎn)品的開發(fā)和產(chǎn)業(yè)化，促進(jìn)醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展向創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)轉(zhuǎn)型。（一）強(qiáng)化關(guān)鍵核心技術(shù)攻關(guān)大力推動(dòng)創(chuàng)新產(chǎn)品研發(fā)。推動(dòng)企業(yè)圍繞尚未滿足的臨床需求，加大投入力度，開展創(chuàng)新產(chǎn)品的開發(fā)。支持企業(yè)立足本土資源和優(yōu)勢，面向全球市場，緊盯新靶點(diǎn)、新機(jī)制藥物開展研發(fā)布局，積極引領(lǐng)創(chuàng)新。推進(jìn)中藥守正創(chuàng)新，開發(fā)與中藥臨床定位相適應(yīng)、體現(xiàn)其作用特點(diǎn)和優(yōu)勢的中藥新藥。完善以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則，強(qiáng)化信息引導(dǎo)，促進(jìn)企業(yè)合理布局研發(fā)管線。（二）推動(dòng)創(chuàng)新藥和高端醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)化與應(yīng)用加快新產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程。持續(xù)完善審評審批政策，發(fā)展與技術(shù)創(chuàng)新相適應(yīng)的審評能力，健全以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的新藥評估機(jī)制，充實(shí)審評力量，建立研審聯(lián)動(dòng)工作機(jī)制，促進(jìn)臨床價(jià)值確定的創(chuàng)新產(chǎn)品加快上市。更好發(fā)揮新型工業(yè)化示范基地承載作用，支持建設(shè)一批高水平示范項(xiàng)目，促進(jìn)各類資源要素向創(chuàng)新產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化聚集。促進(jìn)創(chuàng)新產(chǎn)品推廣應(yīng)用。穩(wěn)步提升醫(yī)?；I資水平，持續(xù)推進(jìn)醫(yī)保目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整和準(zhǔn)入談判，健全新藥價(jià)格形成機(jī)制。大力發(fā)展商業(yè)健康保險(xiǎn)，依法依規(guī)推動(dòng)健康數(shù)據(jù)獲取與利用，鼓勵(lì)將醫(yī)療新技術(shù)、新藥品、新器械納入保障范圍，促進(jìn)創(chuàng)新產(chǎn)品的市場化應(yīng)用。完善新審批上市藥品采購政策，促進(jìn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)根據(jù)臨床需求合理使用。發(fā)展若干創(chuàng)新藥、新型醫(yī)療器械重磅產(chǎn)品，提高對行業(yè)增長的貢獻(xiàn)率。（三）健全醫(yī)藥創(chuàng)新支撐體系加強(qiáng)產(chǎn)學(xué)研醫(yī)技術(shù)協(xié)作。支持醫(yī)藥創(chuàng)新領(lǐng)軍企業(yè)加強(qiáng)與國家實(shí)驗(yàn)室、國家科研機(jī)構(gòu)、高水平研究型大學(xué)等機(jī)構(gòu)的合作，共同打造生物醫(yī)藥領(lǐng)域國家戰(zhàn)略科技力量。以企業(yè)牽頭整合集聚創(chuàng)新資源，形成跨領(lǐng)域、大協(xié)作、高強(qiáng)度的創(chuàng)新基地，在重點(diǎn)細(xì)分領(lǐng)域布局建設(shè)國家制造業(yè)創(chuàng)新中心，支持建設(shè)省級醫(yī)藥制造業(yè)創(chuàng)新中心，加強(qiáng)行業(yè)關(guān)鍵共性技術(shù)攻關(guān)。提高專業(yè)化的研發(fā)服務(wù)能力。在新藥研發(fā)領(lǐng)域，支持發(fā)展可提供藥物發(fā)現(xiàn)、藥學(xué)研究、藥理毒理研究、臨床研究、檢驗(yàn)檢測等服務(wù)的高水平第三方機(jī)構(gòu)。圍繞醫(yī)療器械研發(fā)鏈條，支持建立可從事產(chǎn)品設(shè)計(jì)、技術(shù)開發(fā)、工裝開發(fā)、合同定制、質(zhì)量檢測的專業(yè)化服務(wù)機(jī)構(gòu)，提高醫(yī)療器械分工協(xié)作水平。支持建設(shè)管理規(guī)范、運(yùn)營高效、創(chuàng)新轉(zhuǎn)化能力強(qiáng)的高水平臨床研究中心，發(fā)展研究型病房，提高臨床研究設(shè)計(jì)能力和研究服務(wù)能力。營造激勵(lì)創(chuàng)新的良好環(huán)境。建立有效的科技成果轉(zhuǎn)化體系和激勵(lì)機(jī)制，激活高校、科研院所、醫(yī)療機(jī)構(gòu)的創(chuàng)新資源，提高科技成果轉(zhuǎn)化水平。健全藥品專利糾紛早期解決機(jī)制，制定相關(guān)配套措施，保障權(quán)利人合法權(quán)益。加大知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)力度，依法裁判賠償數(shù)額，對嚴(yán)重故意侵權(quán)行為實(shí)施懲罰性賠償，提高侵權(quán)違法成本。（四）提升產(chǎn)業(yè)鏈穩(wěn)定性和競爭力堅(jiān)持穩(wěn)定可控、安全高效，做好醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈供應(yīng)鏈戰(zhàn)略設(shè)計(jì)和精準(zhǔn)施策，發(fā)揮好引導(dǎo)和企業(yè)市場主體作用，推動(dòng)全產(chǎn)業(yè)鏈優(yōu)化升級，維護(hù)產(chǎn)業(yè)鏈供應(yīng)鏈穩(wěn)定暢通。（五）補(bǔ)齊產(chǎn)業(yè)鏈短板對標(biāo)國際先進(jìn)水平，強(qiáng)化資源要素支撐，推動(dòng)產(chǎn)業(yè)鏈上下游企業(yè)和科研單位加強(qiáng)協(xié)作，開展關(guān)鍵技術(shù)產(chǎn)品攻關(guān)，補(bǔ)齊產(chǎn)業(yè)鏈關(guān)鍵短板。深入開展重點(diǎn)產(chǎn)品和工藝一條龍應(yīng)用示范，完善采購、首臺（套）、首批次等政策，為關(guān)鍵技術(shù)產(chǎn)品擴(kuò)大應(yīng)用創(chuàng)造良好環(huán)境。（六）提升產(chǎn)業(yè)鏈優(yōu)勢立足我國醫(yī)藥工業(yè)產(chǎn)品門類齊全、規(guī)模體量突出、產(chǎn)業(yè)配套完整等良好產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)，鼓勵(lì)企業(yè)進(jìn)一步開發(fā)應(yīng)用先進(jìn)制造技術(shù)和裝備，提升關(guān)鍵核心競爭力，提高全要素生產(chǎn)效率，不斷強(qiáng)化體系化制造優(yōu)勢。鞏固原料藥制造優(yōu)勢，加快發(fā)展一批市場潛力大、技術(shù)門檻高的特色原料藥新品種以及核酸、多肽等新產(chǎn)品類型，大力發(fā)展專利藥原料藥合同生產(chǎn)業(yè)務(wù)，促進(jìn)原料藥產(chǎn)業(yè)向更高價(jià)值鏈延伸。依托原料藥基礎(chǔ)，打造原料藥+制劑一體化優(yōu)勢。鼓勵(lì)抗體藥物、新型疫苗等生物藥產(chǎn)業(yè)化技術(shù)開發(fā)，發(fā)展產(chǎn)業(yè)競爭新優(yōu)勢。（七）分領(lǐng)域培育優(yōu)質(zhì)市場主體實(shí)施醫(yī)藥領(lǐng)航企業(yè)培育工程，推動(dòng)企業(yè)兼并重組和資源優(yōu)化配置，結(jié)合仿制藥一致性評價(jià)、帶量采購等政策的實(shí)施，支持大型企業(yè)實(shí)施創(chuàng)新轉(zhuǎn)型，提升市場競爭力和可持續(xù)發(fā)展能力，形成一批國際化程度高、全球布局發(fā)展的大型制藥公司。培育產(chǎn)業(yè)發(fā)展新興力量，支持專注細(xì)分領(lǐng)域、專業(yè)化水平高、創(chuàng)新能力強(qiáng)的專精特新小巨人企業(yè)發(fā)展。充分發(fā)揮中小企業(yè)創(chuàng)新活力強(qiáng)、大型企業(yè)產(chǎn)業(yè)化體系健全的優(yōu)勢，推動(dòng)兩類企業(yè)在產(chǎn)品、技術(shù)、市場、資本等層面加強(qiáng)合作，促進(jìn)形成大中小企業(yè)協(xié)同發(fā)展的產(chǎn)業(yè)生態(tài)。規(guī)范市場競爭秩序糾正醫(yī)藥購銷領(lǐng)域不正之風(fēng)，規(guī)范醫(yī)商合作交往途徑，嚴(yán)格醫(yī)藥代表備案管理和行為規(guī)范，打擊相關(guān)領(lǐng)域違法行為。加強(qiáng)反不正當(dāng)競爭執(zhí)法，堅(jiān)決查處醫(yī)藥領(lǐng)域商業(yè)賄賂等不正當(dāng)競爭行為。加強(qiáng)短缺藥品、原料藥領(lǐng)域反壟斷執(zhí)法，制定實(shí)施原料藥領(lǐng)域反壟斷指南，依法查處壟斷協(xié)議、濫用市場支配地位等違法行為。破除地方保護(hù)和市場分割，取消不合理的藥品市場準(zhǔn)入要求，營造良好營商環(huán)境。醫(yī)藥工業(yè)邁向新發(fā)展階段經(jīng)過五年發(fā)展，醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展基礎(chǔ)更加堅(jiān)實(shí)，發(fā)展動(dòng)力更加強(qiáng)勁。十四五期間，醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展環(huán)境和發(fā)展條件面臨深刻變化，將進(jìn)入加快創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)發(fā)展、推動(dòng)產(chǎn)業(yè)鏈現(xiàn)代化、更高水平融入全球產(chǎn)業(yè)體系的高質(zhì)量發(fā)展新階段。消化系統(tǒng)疾病及治療藥物市場分析消化性潰瘍是指在各種致病因子的作用下，黏膜發(fā)生炎性反應(yīng)與壞死、脫落、形成潰瘍。病變可發(fā)生于食管、胃或十二指腸，其中以胃、十二指腸最常見。幽門螺旋桿菌感染和阿司匹林等非甾體類抗炎藥物的廣泛應(yīng)用是引起消化性潰瘍最常見的損傷因素。隨著環(huán)境因素、吸煙及飲食等因素近年來消化性潰瘍的發(fā)病人數(shù)不斷攀升。中國消化性潰瘍患病人數(shù)從2015年的7，034萬人預(yù)計(jì)增長至2030年的7，322萬人。消化性潰瘍的治療藥物包括H2受體阻斷劑、質(zhì)子泵抑制劑（PPI）、鉀離子競爭性酸阻斷劑（P-CAB）等，其中質(zhì)子泵抑制劑（PPI）以其良好的臨床效果成為近幾年發(fā)展最快、應(yīng)用最廣的抑制胃酸分泌藥物，是消化性胃潰瘍首選藥物，其治療效果可達(dá)到潰瘍愈合率大于90%，目前質(zhì)子泵抑制劑在消化性潰瘍的臨床應(yīng)用占比超過90%。質(zhì)子泵抑制劑（PPI）廣泛用于治療急、慢性消化系統(tǒng)酸相關(guān)性疾病。國內(nèi)有六種PPI，藥代動(dòng)力學(xué)和藥效學(xué)略有不同，其中第一代PPI包括奧美拉唑、泮托拉唑和蘭索拉唑，均明顯存在一定的局限性，例如起效慢、抑酸時(shí)間短、個(gè)體差異大、療效不穩(wěn)定、以CYP2C19為主要代謝參與酶，藥物代謝性相互作用發(fā)生率高等。第二代PPI以雷貝拉唑?yàn)榇恚幬锎x過程基本不受CYP450酶CYP2C19多態(tài)性的影響，所以藥效發(fā)揮無明顯個(gè)體差異，可以為患者提供更確切、更平穩(wěn)的療效，與其他藥物之間無相互影響，不良反應(yīng)少。且可在不同程度上克服第一代產(chǎn)品的缺陷，擁有更多臨床優(yōu)點(diǎn)，如臨床抑酸效果好，抑酸作用起效快，半衰期相對較長，24小時(shí)持續(xù)抑酸，晝夜均可維持較高的抑酸水平等。因此，第二代PPI藥物的臨床應(yīng)用更為廣泛。目前國內(nèi)的蘭索拉唑、泮托拉唑、奧美拉唑、艾司奧美拉唑、雷貝拉唑，均為2009年首次納入《國家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄》。創(chuàng)新藥艾普拉唑腸溶片于2017年初被調(diào)入國家醫(yī)保乙類。蘭索拉唑、泮托拉唑、奧美拉唑和艾司奧美拉唑均已被納入藥品集采目錄。此外，奧美拉唑鎂腸溶片自2020年起多種規(guī)格陸續(xù)被納入甲類OTC（雙跨品種）。由于疫情導(dǎo)致的線下購藥行為受限等原因，2020年之后口服質(zhì)子泵抑制劑的整體銷售額有所下滑；其中二代藥物憑借更好的療效、更小的個(gè)體差異和更低的藥物相互作用等優(yōu)勢，2021年二代藥物的銷售額相對2020年有所上漲。2021年國內(nèi)口服質(zhì)子泵抑制劑銷售額排名前三名的藥物分別是雷貝拉唑、艾司奧美拉唑和艾普拉唑，均是二代藥物。截至2022年底，已有二款一代PPI口服抑制劑泮托拉唑和奧美拉唑，以及一款二代艾司奧美拉唑進(jìn)入集采。預(yù)計(jì)集采會對PPI一代藥物造成較大的負(fù)面影響，二代藥物市場規(guī)模的整體影響較小。隨著2020年起PPI口服抑制劑相繼進(jìn)入集采，一代PPI的市場規(guī)模從2020年的約46．0億元下降至2021年的約37．8億元，二代PPI的市場規(guī)模從2020年的約89．2億元增長至2021年的約91．6億元。未來隨著新型的二代PPI藥物，醫(yī)生會更傾向于使用藥效更好，藥物相互作用小，安全性更高的PPI藥物，二代藥物的市場份額將會不斷擴(kuò)大。預(yù)計(jì)未來隨著疫情得到控制以及新品種藥物的，中國口服質(zhì)子泵抑制劑市場規(guī)模將恢復(fù)增長態(tài)勢，預(yù)計(jì)至2030年，中國口服質(zhì)子泵抑制劑市場規(guī)模將達(dá)到173．8億元。其中，十二指腸潰瘍和反流性食管炎適應(yīng)癥的市場規(guī)模從2021年的約84．1億元預(yù)計(jì)增長至2030年的約113．0億元，其他適應(yīng)癥的市場規(guī)模從2021年的約45．3億元預(yù)計(jì)增長至2030年的約60．8億元。提升財(cái)政金融支持水平落實(shí)研發(fā)費(fèi)用加計(jì)扣除和抗癌藥品、罕見病藥品增值稅簡易征收等扶持政策。引導(dǎo)金融機(jī)構(gòu)創(chuàng)新金融產(chǎn)品，優(yōu)化供應(yīng)鏈金融服務(wù)，支持符合條件的企業(yè)發(fā)行公司信用類債券，引導(dǎo)早期投資支持醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)科技創(chuàng)新，拓寬醫(yī)藥企業(yè)融資渠道。鼓勵(lì)社會資本發(fā)展專業(yè)化的醫(yī)藥創(chuàng)業(yè)投資基金和股權(quán)投資基金，為企業(yè)創(chuàng)新發(fā)展提供融資支持。醫(yī)藥行業(yè)整體發(fā)展情況及未來發(fā)展趨勢醫(yī)藥行業(yè)是指生物藥、化學(xué)藥、中醫(yī)藥等醫(yī)藥產(chǎn)品的研發(fā)、生產(chǎn)及銷售。醫(yī)藥行業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈上游參與者為醫(yī)藥原材料生產(chǎn)商；產(chǎn)業(yè)鏈中游環(huán)節(jié)主體為醫(yī)藥研發(fā)、生產(chǎn)及銷售企業(yè)；產(chǎn)業(yè)鏈下游涉及醫(yī)藥的銷售終端，包括公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)、健康服務(wù)機(jī)構(gòu)及零售藥店等，最后達(dá)到終端消費(fèi)者。醫(yī)藥企業(yè)自產(chǎn)業(yè)鏈上游企業(yè)采購原材料進(jìn)行生產(chǎn)和研發(fā)；經(jīng)過研發(fā)和生產(chǎn)之后，銷售給產(chǎn)業(yè)鏈下游的醫(yī)藥終端。醫(yī)藥研發(fā)、生產(chǎn)及銷售企業(yè)是醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展的基礎(chǔ)，創(chuàng)新藥的研發(fā)更是醫(yī)藥行業(yè)高速發(fā)展的驅(qū)動(dòng)因素。醫(yī)藥行業(yè)關(guān)系到國計(jì)民生，一般不具有行業(yè)周期性。我國醫(yī)藥行業(yè)處于行業(yè)發(fā)展的成熟期。醫(yī)藥行業(yè)具有較高的準(zhǔn)入壁壘、技術(shù)壁壘、資金壁壘以及人才壁壘。準(zhǔn)入壁壘：藥品安全事關(guān)國計(jì)民生，國家在醫(yī)藥行業(yè)的準(zhǔn)入、生產(chǎn)、經(jīng)營、銷售等方面制定了一系列的法律、法規(guī)，以加強(qiáng)對醫(yī)藥行業(yè)的規(guī)范和監(jiān)管。技術(shù)壁壘：研發(fā)能力是醫(yī)藥制造企業(yè)的核心競爭能力，對企業(yè)的發(fā)展起著決定性的作用。醫(yī)藥制造行業(yè)具有跨專業(yè)應(yīng)用、多技術(shù)融合、技術(shù)更新快等特點(diǎn)，是醫(yī)藥制造企業(yè)生存發(fā)展的關(guān)鍵。醫(yī)藥企業(yè)若想在市場競爭中保持優(yōu)勢并實(shí)現(xiàn)可持續(xù)發(fā)展，必須具備雄厚的技術(shù)實(shí)力和豐富的經(jīng)驗(yàn)儲備。對于新進(jìn)入企業(yè)而言，一般難以在短期內(nèi)掌握相關(guān)的研發(fā)技術(shù)和生產(chǎn)工藝。行業(yè)具有較高的技術(shù)壁壘。資金壁壘：醫(yī)藥產(chǎn)品具有產(chǎn)品研發(fā)周期長、資金投入高、失敗風(fēng)險(xiǎn)大等特點(diǎn)，同時(shí)藥品研發(fā)及生產(chǎn)專用設(shè)施復(fù)雜、價(jià)值昂貴。另外，為滿足各國監(jiān)管部門和客戶的要求，企業(yè)還需要在安全、環(huán)保、廠房建設(shè)等方面持續(xù)、大量的投入資金。因此，對于新進(jìn)入企業(yè)而言，面臨較高的資金壁壘。人才壁壘：醫(yī)藥研發(fā)、生產(chǎn)需要較高的技術(shù)水平，且醫(yī)藥行業(yè)人才需具備例如醫(yī)學(xué)、生物學(xué)、化學(xué)、藥學(xué)等多學(xué)科交叉融合背景，因此對于相關(guān)的人才要求較高。（一）醫(yī)藥行業(yè)市場規(guī)模及成長性近年來，隨著人口老齡化以及全球各國對于醫(yī)療的重視，全球醫(yī)藥市場穩(wěn)步增長。2021年化學(xué)藥和生物藥的市場規(guī)模分別為10，670億美元和3，260億美元，從收入構(gòu)成來看，化學(xué)藥仍是全球醫(yī)藥市場最主要的組成部分，約占76．6%；生物藥增長迅速，2021年到2030年，生物藥年均復(fù)合增長率達(dá)7．9%。人口老齡化和醫(yī)療衛(wèi)生支出總額的上升是驅(qū)動(dòng)中國醫(yī)藥市場發(fā)展的關(guān)鍵，2021年中國醫(yī)藥市場規(guī)模為1．7萬億元，未來將以5．8%的年復(fù)合增長率于2030年達(dá)到2．9萬億元。在我國，化學(xué)藥占我國2021年藥品市場的54．5%；生物藥起步較晚，但由于其更好的安全性、有效性和依從性滿足了化學(xué)藥和中藥未能滿足的臨床需求，生物藥市場規(guī)模的增速遠(yuǎn)快于中國整體醫(yī)藥市場與其他細(xì)分市場，預(yù)計(jì)2021年-2030年年復(fù)合增長率達(dá)14．4%。從藥品治療領(lǐng)域來看，2021年全球總體藥物市場以抗腫瘤和免疫調(diào)節(jié)劑為主，2021年抗腫瘤和免疫調(diào)節(jié)劑市場規(guī)模為2，950億美元，約占整體藥品市場的21．2%。消化道和代謝、全身抗感染、疼痛神經(jīng)病學(xué)藥物的市場規(guī)模也相對較大，2021年的市場份額分別為14．9%、12．2%和9．3%。（二）化學(xué)藥物概況及發(fā)展趨勢作為傳統(tǒng)的藥物形式，化學(xué)藥物一直是藥物研究的重要組成部分，有著不可替代的地位。近四年來，NMPA批準(zhǔn)的1類創(chuàng)新藥NDA品種數(shù)量呈現(xiàn)波動(dòng)上升趨勢，于2018-2021年分別批準(zhǔn)的1類化學(xué)創(chuàng)新藥NDA品種數(shù)量為6個(gè)、8個(gè)、14個(gè)、24個(gè)，同期FDA批準(zhǔn)的化藥新分子實(shí)體數(shù)量分別為42個(gè)、38個(gè)、40個(gè)、36個(gè)。相對大分子抗體藥物等生物藥，小分子化學(xué)藥物具有以下優(yōu)勢：①大部分小分子藥物可以口服，給藥方便，因此患者依從性好；②小分子藥物能更好地作用于細(xì)胞內(nèi)甚至細(xì)胞核內(nèi)靶點(diǎn)；③部分小分子藥物能通過血腦屏障，可用于腦部疾病治療；④小分子藥物對儲存環(huán)境的敏感性相對較低，儲存運(yùn)輸方便；⑤制備工藝相對于抗體藥物較為簡單，生產(chǎn)成本較低。小分子藥物根據(jù)靶點(diǎn)種類不同，可分為酶的抑制劑，受體的激動(dòng)劑、拮抗劑和離子通道阻滯劑等。目前小分子藥物發(fā)現(xiàn)已進(jìn)入基于靶點(diǎn)的藥物設(shè)計(jì)的時(shí)代，隨著對細(xì)胞及靶點(diǎn)研究的逐漸深入，新型靶點(diǎn)以及作用機(jī)制的發(fā)現(xiàn)會激發(fā)更多小分子藥物的產(chǎn)生，如小分子誘導(dǎo)的蛋白降解技術(shù)，可利用細(xì)胞自身的蛋白質(zhì)降解機(jī)制來降解那些不具成藥的靶點(diǎn)，有望解決成藥性難題；小分子藥物與新型療法的結(jié)合，如與免疫療法結(jié)合等，也將使小分子藥物煥發(fā)新的活力。小分子藥物擁有諸多優(yōu)點(diǎn)，且存在巨大的創(chuàng)新研發(fā)空間，具有廣闊的市場前景。根據(jù)數(shù)據(jù)，2021年中國小分子藥物的市場規(guī)模約9，480億元人民幣，預(yù)計(jì)將增長至2030年的10，660億元人民幣。（三）抗體藥物概況及發(fā)展趨勢抗體藥物可特異性結(jié)合相關(guān)抗原，在體內(nèi)靶向性分布，選擇性殺傷靶細(xì)胞或利用高親和力阻止靶點(diǎn)抗原與其它受體的結(jié)合，且一般相較于小分子藥物體內(nèi)半衰期長。憑借高特異性和確切的療效，單克隆抗體藥物已經(jīng)在腫瘤、自身免疫、代謝、病毒感染等領(lǐng)域發(fā)揮著難以替代的作用?？贵w藥物主要包括單克隆抗體、雙（多）特異性抗體、抗體藥物偶聯(lián)物和基因工程抗體四種類型。雙特異性抗體是近幾年的研究熱點(diǎn)，能夠同時(shí)作用于靶細(xì)胞或微環(huán)境中的兩個(gè)表位，相比傳統(tǒng)的單克隆抗體實(shí)現(xiàn)了更高的靶向性和更低的毒性?？贵w藥物偶聯(lián)物是單克隆抗體藥物的一類重要衍生品，由單克隆抗體、連接子和細(xì)胞毒性小分子共同構(gòu)成，通過化學(xué)交聯(lián)實(shí)現(xiàn)偶聯(lián)。基因工程抗體是指通過基因工程，在基因水平上將抗體片段和目的基因融合，進(jìn)而表達(dá)出具備目的基因功能的蛋白，能夠延長蛋白類藥物的半衰期，降低藥物免疫原性，且兼具引起ADCC、ADCP、CDC等作用的抗體性質(zhì)。糖基化修飾會影響蛋白的性能，如構(gòu)象、穩(wěn)定性、溶解度、藥物代謝動(dòng)力學(xué)、活性及免疫原性等，糖基化修飾是基因工程抗體的重要發(fā)展方向。針對抗體藥物的研發(fā)，呈現(xiàn)從單克隆抗體向抗體編輯技術(shù)下的新型抗體藥物發(fā)展的趨勢。近四年來，NMPA批準(zhǔn)的生物創(chuàng)新藥NDA品種數(shù)量呈現(xiàn)波動(dòng)上升趨勢，于2018-2021年分別為3個(gè)、2個(gè)、2個(gè)、12個(gè)，同期FDA批準(zhǔn)的生物創(chuàng)新藥分子實(shí)體數(shù)量分別為17個(gè)、10個(gè)、13個(gè)、14個(gè)，中美之間差距逐漸縮小。隨著對疾病發(fā)病機(jī)制及其相關(guān)蛋白質(zhì)或分子的深入研究，抗體藥物的研究空間將更為廣闊；通過對抗體的額外修飾，由單克隆抗體拓展至雙特異性抗體及抗體偶聯(lián)物等，可提高抗體藥物的治療價(jià)值；生產(chǎn)技術(shù)的改進(jìn)使生產(chǎn)成本的下降，可進(jìn)一步提高患者的可及率，使藥物使用的滲透率進(jìn)一步提高；抗體藥物與化療藥物、放療及其他生物藥的聯(lián)用也將大大有利于抗體療法的進(jìn)一步發(fā)展。目前，全球大型醫(yī)藥企業(yè)在抗體藥物領(lǐng)域不斷發(fā)展，品種不斷增加，可以預(yù)見抗體藥物市場規(guī)模會繼續(xù)攀升。中國抗體藥物市場規(guī)模在過去五年經(jīng)歷了快速增長，從2015年的128億元增長至2021年的705億元，年復(fù)合增長率為32．9%，并預(yù)計(jì)持續(xù)增長至2030年超2，000億元，預(yù)計(jì)2021年-2030年的年復(fù)合增長率為超12．3%?？贵w的Fc區(qū)域可與免疫細(xì)胞上的Fc受體結(jié)合，啟動(dòng)免疫細(xì)胞的應(yīng)答功能，如吞噬及細(xì)胞毒性殺傷，對侵染源進(jìn)行破壞清除。通過對抗體Fc區(qū)域的改造，比如通過部分或全面敲除抗體中糖基的巖藻糖，形成糖工程抗體，可提高Fc與Fc受體的親和力，從而可以加強(qiáng)ADCC活性或者ADCP的效應(yīng)。創(chuàng)造國際競爭新優(yōu)勢堅(jiān)持開放發(fā)展、合作共贏，積極應(yīng)對全球醫(yī)藥創(chuàng)新鏈、產(chǎn)業(yè)鏈、供應(yīng)鏈重塑的新形勢，深化產(chǎn)業(yè)國際合作，加快培育競爭新優(yōu)勢，更高水平融入全球創(chuàng)新網(wǎng)絡(luò)和產(chǎn)業(yè)體系。（一）吸引全球醫(yī)藥創(chuàng)新要素向國內(nèi)集聚立足國內(nèi)醫(yī)藥大市場，吸引全球創(chuàng)新藥品和醫(yī)療器械率先在我國注冊，整體縮短創(chuàng)新產(chǎn)品國內(nèi)外上市時(shí)間差。支持國內(nèi)臨床研究機(jī)構(gòu)積極參與和組織國際多中心