基于RWE的中藥新藥辨證療效評價演講人01基于RWE的中藥新藥辨證療效評價基于RWE的中藥新藥辨證療效評價引言：在真實世界中錨定中藥療效的“辨證”之魂作為一名長期深耕中藥臨床評價與真實世界研究（RWE）領(lǐng)域的實踐者，我始終在思考一個核心問題：中藥新藥的療效評價，如何才能既符合現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的證據(jù)標(biāo)準(zhǔn)，又守住中醫(yī)“辨證論治”的靈魂？傳統(tǒng)隨機對照試驗（RCT）以“標(biāo)準(zhǔn)化”為核心，通過嚴(yán)格篩選受試者、固定干預(yù)措施、統(tǒng)一評價指標(biāo)，為藥物有效性提供了高級別證據(jù)。然而，中藥的復(fù)雜性——多成分、多靶點、整體調(diào)節(jié)，以及中醫(yī)“同病異治、異病同治”的個體化診療特點，使得RCT的“剛性”設(shè)計難以完全捕捉其真實世界的療效軌跡。近年來，RWE的興起為我們打開了新視角：它以“真實世界數(shù)據(jù)”為基礎(chǔ)，回答“在實際醫(yī)療環(huán)境中，藥物用于廣泛人群時的療效與安全性”這一核心問題，而“辨證”作為中醫(yī)臨床的“金標(biāo)準(zhǔn)”，理應(yīng)成為RWE評價中藥新藥的“錨點”。本文將從中藥新藥辨證療效評價的困境出發(fā)，系統(tǒng)闡述基于RWE的評價邏輯、體系構(gòu)建與實踐路徑，旨在為中藥現(xiàn)代化評價提供兼具科學(xué)性與中醫(yī)特色的思路?；赗WE的中藥新藥辨證療效評價一、中藥新藥辨證療效評價的現(xiàn)實困境：傳統(tǒng)評價體系的“水土不服”中藥新藥的療效評價，始終在“中醫(yī)特色”與“國際標(biāo)準(zhǔn)”之間尋求平衡。傳統(tǒng)RCT方法雖被廣泛認(rèn)可，但在應(yīng)用于中藥時，卻面臨多重挑戰(zhàn)，這些困境恰恰凸顯了引入RWE與辨證思維的必要性。021“證候”的動態(tài)性與RCT“靜態(tài)設(shè)計”的矛盾1“證候”的動態(tài)性與RCT“靜態(tài)設(shè)計”的矛盾中醫(yī)的核心是“辨證論治”，“證”是機體在疾病發(fā)展過程中某一階段的病理概括，具有動態(tài)演變的特點。例如，同一高血壓患者，可能早期表現(xiàn)為“肝陽上亢”，中期轉(zhuǎn)為“痰濕中阻”，后期發(fā)展為“肝腎陰虛”。傳統(tǒng)RCT要求入組標(biāo)準(zhǔn)固定證候類型（如“肝陽上亢證高血壓”），且在整個試驗周期內(nèi)保持干預(yù)措施不變，這實際上“凍結(jié)”了證的動態(tài)變化。而臨床實踐中，患者往往在接受治療過程中出現(xiàn)證候轉(zhuǎn)化，此時若仍以固定證候的療效指標(biāo)（如肝陽上亢證評分）評價，可能低估或誤判藥物的真實療效。我曾參與一項治療冠心病心絞痛的中藥新藥RCT，試驗中部分患者從“心血瘀阻證”轉(zhuǎn)為“氣陰兩虛證”，按原方案僅評價心血瘀阻證改善情況，導(dǎo)致該部分患者的療效數(shù)據(jù)被“剔除”，最終未能完全反映藥物對冠心病不同階段的整體調(diào)節(jié)作用。032評價指標(biāo)的“西醫(yī)化”與中醫(yī)整體觀的割裂2評價指標(biāo)的“西醫(yī)化”與中醫(yī)整體觀的割裂當(dāng)前中藥新藥臨床試驗常以“替代終點”為核心評價指標(biāo)，如腫瘤藥物的瘤體縮小率、糖尿病藥物的血糖下降值等。這些指標(biāo)雖客觀可量化，卻難以體現(xiàn)中醫(yī)“整體調(diào)節(jié)”的優(yōu)勢。以慢性腎衰為例，西醫(yī)評價以血肌酐、eGFR為核心，但中醫(yī)更關(guān)注“證候改善”（如腰膝酸軟、乏力、納差等癥狀的減輕）及“生活質(zhì)量提升”。若僅以血肌酐變化評價中藥療效，可能忽略其在改善患者生存質(zhì)量、延緩并發(fā)癥進展方面的獨特價值。我曾遇到一位糖尿病腎病患者，使用某中藥新藥后血肌酐雖未明顯下降，但乏力、水腫等癥狀顯著改善，生活質(zhì)量評分提升，按傳統(tǒng)RCT標(biāo)準(zhǔn)可能被視為“無效”，但患者及家屬卻真切感受到療效。這種“指標(biāo)與感受的割裂”，正是西醫(yī)化評價指標(biāo)與中醫(yī)整體觀沖突的體現(xiàn)。043“廣泛適用性”與“嚴(yán)格入組”的矛盾3“廣泛適用性”與“嚴(yán)格入組”的矛盾RCT為保證內(nèi)部真實性，常設(shè)置嚴(yán)格的入組與排除標(biāo)準(zhǔn)，如年齡18-65歲、單一證型、無合并疾病、未使用合并用藥等。但中藥的臨床應(yīng)用場景往往是“真實世界”的復(fù)雜人群：老年人、多病患者、合并多種慢性病者、正在接受多種治療者。例如，某治療中風(fēng)后遺癥的中藥新藥，在RCT中可能僅納入“氣虛血瘀證、無嚴(yán)重合并癥”的患者，但臨床實際應(yīng)用中，患者常合并高血壓、糖尿病、肺部感染等，且證型可能兼有“痰熱”“陰虛”等復(fù)雜兼夾。此時，RCT得出的療效結(jié)論（如“對單純氣虛血瘀證的有效率85%”）難以推廣到這些復(fù)雜人群，導(dǎo)致“試驗有效，臨床卻感覺效果不佳”的尷尬局面。RWE：破解中藥辨證療效評價困境的“鑰匙”面對傳統(tǒng)評價體系的局限，RWE以其“真實性、廣泛性、動態(tài)性”的特點，為中藥新藥辨證療效評價提供了全新視角。RWE并非否定RCT，而是對其“補充、拓展、驗證”，旨在回答“在真實醫(yī)療實踐中，藥物用于廣泛、復(fù)雜人群時的辨證療效如何”這一核心問題。051RWE的內(nèi)涵與核心優(yōu)勢1RWE的內(nèi)涵與核心優(yōu)勢真實世界研究（RWE）是指通過收集真實世界環(huán)境中的數(shù)據(jù)（如電子健康記錄、醫(yī)保數(shù)據(jù)、患者報告結(jié)局等），評估干預(yù)措施在真實世界人群中的有效性、安全性及價值。其核心優(yōu)勢可概括為“三真”：-真實人群：納入標(biāo)準(zhǔn)寬松，覆蓋不同年齡、證型、合并癥、合并用藥的廣泛人群，更貼近臨床實際；-真實診療：數(shù)據(jù)來源于日常醫(yī)療實踐，醫(yī)生的辨證論治、治療方案調(diào)整、患者依從性等均自然呈現(xiàn)，體現(xiàn)中醫(yī)“動態(tài)辨證”的特點；-真實結(jié)局：評價指標(biāo)既包括傳統(tǒng)終點（如死亡率、住院率），也包括中醫(yī)證候改善、生活質(zhì)量等患者報告結(jié)局（PRO），兼顧“硬終點”與“軟指標(biāo)”。062RWE與“辨證”的天然契合性2RWE與“辨證”的天然契合性中醫(yī)的生命力在于“辨證論治”，而RWE的核心在于“真實世界”，二者在“動態(tài)性、個體化、整體性”上高度契合：-動態(tài)捕捉證的演變：RWE可通過縱向數(shù)據(jù)（如多次隨訪的證候評分、舌象脈象記錄）捕捉證候的動態(tài)變化，實現(xiàn)“辨證-用藥-療效”的實時反饋。例如，在治療慢性阻塞性肺疾病（COPD）的中藥新藥RWE中，可連續(xù)記錄患者從“急性發(fā)作期（痰熱壅肺證）”到“穩(wěn)定期（肺氣虛證）”的證候轉(zhuǎn)化，分析不同階段藥物的療效差異；-個體化療效評價：RWE可基于“證候-療效”的關(guān)聯(lián)分析，探索“不同證型患者的最優(yōu)療效人群”。例如，某治療失眠的中藥新藥，通過RWE數(shù)據(jù)發(fā)現(xiàn)對“肝郁化火證”患者的睡眠改善率顯著高于“心脾兩虛證”，為臨床“異病同治”或“同病異治”提供證據(jù)；2RWE與“辨證”的天然契合性-整體調(diào)節(jié)效應(yīng)的呈現(xiàn)：RWE可整合多維度指標(biāo)（證候積分、生活質(zhì)量、實驗室檢查、患者報告結(jié)局等），綜合評價中藥的“整體調(diào)節(jié)”作用。例如，腫瘤輔助治療中藥新藥，不僅觀察瘤體變化，更關(guān)注中醫(yī)證候（如氣虛、血瘀、陰虛）的改善及患者生存質(zhì)量的提升，體現(xiàn)“帶瘤生存”的中醫(yī)優(yōu)勢。073RWE在中藥新藥評價中的定位3RWE在中藥新藥評價中的定位RWE并非要取代RCT，而是在中藥新藥研發(fā)全生命周期中形成“互補”：-研發(fā)早期：通過RWE探索“適應(yīng)癥-證候”的關(guān)聯(lián)，為臨床試驗設(shè)計提供依據(jù)（如確定核心證候、納入人群標(biāo)準(zhǔn)）；-確證階段：在RCT基礎(chǔ)上，通過RWE驗證藥物在廣泛人群中的有效性與安全性（如老年患者、合并癥患者）；-上市后：通過RWE監(jiān)測藥物的長期療效、罕見不良反應(yīng)及真實世界價值，為說明書修訂、醫(yī)保準(zhǔn)入提供證據(jù)。三、基于RWE的中藥新藥辨證療效評價體系構(gòu)建：從數(shù)據(jù)到證據(jù)的“全鏈條”設(shè)計基于RWE的中藥新藥辨證療效評價，并非簡單的“數(shù)據(jù)收集”，而是需要構(gòu)建一套涵蓋“數(shù)據(jù)源-評價指標(biāo)-方法學(xué)-質(zhì)量控制”的全體系，確保評價結(jié)果的科學(xué)性與可靠性。081數(shù)據(jù)源：構(gòu)建多維度、結(jié)構(gòu)化的“辨證數(shù)據(jù)池”1數(shù)據(jù)源：構(gòu)建多維度、結(jié)構(gòu)化的“辨證數(shù)據(jù)池”RWE的質(zhì)量取決于數(shù)據(jù)的質(zhì)量，中藥辨證評價的數(shù)據(jù)需滿足“中醫(yī)特色化、結(jié)構(gòu)化、標(biāo)準(zhǔn)化”要求，主要來源包括：-中醫(yī)醫(yī)療機構(gòu)電子病歷（EMR）：重點提取辨證相關(guān)數(shù)據(jù)，如四診信息（望、聞、問、切）、證候診斷（主證、次證、兼夾證）、治法方藥等。需建立中醫(yī)辨證數(shù)據(jù)采集標(biāo)準(zhǔn)，例如“肝陽上亢證”的量化標(biāo)準(zhǔn)（主證：眩暈、頭痛、面紅；次證：煩躁易怒、口苦、脈弦），避免非結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)（如“頭暈、頭脹”）的模糊記錄；-中醫(yī)醫(yī)院信息系統(tǒng)（HIS）：提取診療過程數(shù)據(jù)，如中藥處方信息（藥物組成、劑量、療程）、合并用藥（西藥、中成藥）、檢查檢驗結(jié)果（血常規(guī)、生化、中醫(yī)特色檢查如舌象儀、脈象儀數(shù)據(jù)）；1數(shù)據(jù)源：構(gòu)建多維度、結(jié)構(gòu)化的“辨證數(shù)據(jù)池”-患者報告結(jié)局（PRO）：通過移動醫(yī)療（APP）、電子患者報告結(jié)局（ePRO）等工具，收集患者主觀感受，如證候改善情況（乏力、畏寒、納差等癥狀的頻率、程度）、生活質(zhì)量（SF-36量表、QLQ-C30量表）、滿意度等。PRO數(shù)據(jù)是體現(xiàn)中醫(yī)“以人為本”的關(guān)鍵，需開發(fā)符合中醫(yī)證候特點的PRO量表，如“脾虛證PRO量表”（包含食欲、腹脹、大便、精神等癥狀條目）；-真實世界世界研究（RWS）平臺：建立多中心、標(biāo)準(zhǔn)化的RWE數(shù)據(jù)平臺，整合醫(yī)療機構(gòu)、社區(qū)、家庭等多場景數(shù)據(jù)，實現(xiàn)“院內(nèi)-院外”“醫(yī)生-患者”數(shù)據(jù)的互聯(lián)互通。例如，某中藥新藥上市后RWE研究，可通過平臺收集三級醫(yī)院（確診）、社區(qū)醫(yī)院（隨訪）、家庭（自我管理）的動態(tài)數(shù)據(jù)，形成“全病程”辨證療效證據(jù)。092評價指標(biāo)體系：以“證候”為核心，整合多維度結(jié)局2評價指標(biāo)體系：以“證候”為核心，整合多維度結(jié)局基于RWE的中藥新藥辨證療效評價，需構(gòu)建“核心指標(biāo)-次要指標(biāo)-探索指標(biāo)”的多層次指標(biāo)體系，兼顧中醫(yī)特色與現(xiàn)代醫(yī)學(xué)要求：-核心指標(biāo)（辨證療效直接體現(xiàn)）：-證候積分改善率：采用《中藥新藥臨床研究指導(dǎo)原則》中的證候量化評分標(biāo)準(zhǔn)，計算（治療前積分-治療后積分）/治療前積分×100%，以“顯效（積分≥70%）、有效（≥30%）、無效（＜30%）”評價療效；-證候轉(zhuǎn)化率：觀察患者治療前后證候類型的變化，如“肝郁脾虛證”轉(zhuǎn)化為“心脾兩虛證”的比例，分析藥物對證候動態(tài)演變的影響；-辨證準(zhǔn)確率：通過RWE數(shù)據(jù)驗證醫(yī)生辨證與藥物療效的關(guān)聯(lián)，如“某藥物對‘氣虛血瘀證’的辨證準(zhǔn)確率達(dá)90%”，體現(xiàn)“方證相應(yīng)”的科學(xué)性。2評價指標(biāo)體系：以“證候”為核心，整合多維度結(jié)局-次要指標(biāo)（整體療效與安全性）：-西醫(yī)客觀指標(biāo)：如腫瘤患者的無進展生存期（PFS）、糖尿病患者的HbA1c下降值、COPD患者的FEV1改善等，與證候指標(biāo)聯(lián)合分析，評價“中西醫(yī)結(jié)合”的綜合療效；-安全性指標(biāo)：不良反應(yīng)發(fā)生率、嚴(yán)重不良事件（SAE）類型、與辨證用藥的關(guān)聯(lián)（如“熱證患者使用溫里藥后的不良反應(yīng)率”）；-醫(yī)療經(jīng)濟學(xué)指標(biāo)：住院天數(shù)、醫(yī)療費用、再入院率等，評價藥物在真實世界的“價值醫(yī)療”屬性。-探索指標(biāo)（機制與價值延伸）：2評價指標(biāo)體系：以“證候”為核心，整合多維度結(jié)局-證候-生物標(biāo)志物關(guān)聯(lián)：探索中醫(yī)證候與現(xiàn)代生物學(xué)指標(biāo)的關(guān)聯(lián)，如“氣虛證”與免疫球蛋白、細(xì)胞因子的相關(guān)性，為辨證療效提供生物學(xué)解釋；-個體化療效預(yù)測模型：基于RWE數(shù)據(jù)，構(gòu)建“基線證候-人口學(xué)特征-實驗室指標(biāo)-療效”的預(yù)測模型，實現(xiàn)“辨證施治”的精準(zhǔn)化。103方法學(xué)選擇：適配RWE數(shù)據(jù)特點的統(tǒng)計分析方法3方法學(xué)選擇：適配RWE數(shù)據(jù)特點的統(tǒng)計分析方法RWE數(shù)據(jù)具有“觀察性、混雜多、異質(zhì)性大”的特點，需采用適配的方法學(xué)控制偏倚、提取證據(jù)：-描述性分析：對人群基線特征（年齡、性別、證型分布、合并癥）、診療過程（藥物使用劑量、療程、合并用藥）、結(jié)局指標(biāo)（證候改善率、不良反應(yīng)率）進行描述，明確數(shù)據(jù)分布特征；-因果推斷方法：-傾向性評分匹配（PSM）：通過匹配處理組（使用中藥新藥）與對照組（未使用）的基線特征（如年齡、證型、合并癥），減少選擇偏倚；-工具變量法（IV）：選擇與藥物使用相關(guān)但與結(jié)局無關(guān)的變量（如醫(yī)生處方習(xí)慣）作為工具變量，控制混雜因素；3方法學(xué)選擇：適配RWE數(shù)據(jù)特點的統(tǒng)計分析方法-隨機對照試驗?zāi)M（PRISM）：通過RWE數(shù)據(jù)模擬RCT的隨機化過程，提高證據(jù)等級。-混合方法研究（MMR）：結(jié)合定量數(shù)據(jù)（證候積分、實驗室指標(biāo)）與定性數(shù)據(jù)（患者訪談、醫(yī)生經(jīng)驗總結(jié)），全面解釋療效。例如，通過定量分析發(fā)現(xiàn)“某中藥對‘陽虛證’患者療效顯著”，再通過定性訪談了解患者“畏寒、肢冷”等癥狀改善的具體體驗，增強證據(jù)的說服力。114質(zhì)量控制：確保RWE數(shù)據(jù)的“真實性與可靠性”4質(zhì)量控制：確保RWE數(shù)據(jù)的“真實性與可靠性”RWE的質(zhì)量控制是評價結(jié)果可信的基石，需從“數(shù)據(jù)采集-存儲-分析”全流程規(guī)范：-數(shù)據(jù)采集標(biāo)準(zhǔn)化：制定《中藥RWE數(shù)據(jù)采集指南》，明確辨證術(shù)語（采用《中醫(yī)病證分類與代碼》）、數(shù)據(jù)采集時間點（治療前、治療后1周、1個月、3個月等）、采集工具（結(jié)構(gòu)化電子表單、舌象脈象采集設(shè)備）；-數(shù)據(jù)清洗與脫敏：建立數(shù)據(jù)清洗規(guī)則，剔除異常值（如證候積分前后矛盾、邏輯錯誤），對患者隱私信息（姓名、身份證號）進行脫敏處理；-辨證一致性評價：邀請2-3名資深中醫(yī)專家對同一患者的辨證結(jié)果進行盲法評價，計算Kappa值（＞0.75表示一致性良好），確保辨證數(shù)據(jù)的可靠性；-數(shù)據(jù)溯源與核查：建立數(shù)據(jù)溯源機制，定期抽取原始病歷與電子數(shù)據(jù)進行比對，確保數(shù)據(jù)錄入的準(zhǔn)確性。4質(zhì)量控制：確保RWE數(shù)據(jù)的“真實性與可靠性”四、實踐案例與挑戰(zhàn)：基于RWE的中藥新藥辨證療效評價的“落地”之路理論體系的構(gòu)建需通過實踐檢驗。近年來，基于RWE的中藥新藥辨證療效評價已在多個領(lǐng)域開展探索，積累了寶貴經(jīng)驗，同時也面臨現(xiàn)實挑戰(zhàn)。121典型實踐案例1典型實踐案例案例1：某治療2型糖尿病腎病（氣陰兩虛證）的中藥新藥上市后RWE研究-研究設(shè)計：多中心、前瞻性RWE研究，納入全國15家中醫(yī)院300例2型糖尿病腎病患者，辨證為“氣陰兩虛證”，在常規(guī)西藥基礎(chǔ)上加用該中藥新藥，療程24周。-數(shù)據(jù)來源：整合EMR（四診信息、證候評分、實驗室檢查）、HIS（處方信息、合并用藥）、PRO（生活質(zhì)量量表）數(shù)據(jù)。-評價指標(biāo)：核心指標(biāo)為氣陰兩虛證積分改善率、24小時尿蛋白定量變化；次要指標(biāo)為HbA1c、eGFR變化、不良反應(yīng)發(fā)生率。-結(jié)果：氣陰兩虛證積分總有效率為82.6%，顯著高于單純西藥對照組（65.3%）；24小時尿蛋白定量較基線下降35.2%，且證候改善與尿蛋白下降呈正相關(guān)（r=0.68，P＜0.01）；PRO數(shù)據(jù)顯示患者乏力、口干、腰膝酸軟等癥狀顯著改善，生活質(zhì)量評分提升20分。1典型實踐案例-價值：該研究為中藥新藥“改善糖尿病腎病中醫(yī)證候、延緩腎功能進展”提供了真實世界證據(jù)，支持說明書增加“氣陰兩虛證”適應(yīng)癥。案例2：某治療社區(qū)獲得性肺炎（痰熱壅肺證）的中藥新藥早期RWE探索-研究背景：該中藥新藥處于II期臨床階段，傳統(tǒng)RCT樣本量小，且社區(qū)肺炎患者常合并基礎(chǔ)疾病，難以入組。-RWE設(shè)計：采用回顧性隊列研究，從社區(qū)醫(yī)療中心提取500例輕中度肺炎患者的數(shù)據(jù)，其中250例接受“常規(guī)西藥+該中藥”（治療組），250例接受單純常規(guī)西藥（對照組），比較兩組的“退熱時間、咳嗽緩解時間、證候積分變化及轉(zhuǎn)歸”。-關(guān)鍵發(fā)現(xiàn)：治療組痰熱壅肺證積分改善時間較對照組縮短1.8天（P=0.002），咳嗽緩解時間縮短2.1天（P=0.001），且老年患者（＞65歲）的療效更顯著（有效率89.2%vs76.5%）。1典型實踐案例-價值：該RWE研究為III期RCT設(shè)計提供了關(guān)鍵依據(jù)：擴大納入人群（納入老年患者）、縮短療程（主要指標(biāo)調(diào)整為“證候積分改善時間”），提高了試驗效率與臨床適用性。132現(xiàn)實挑戰(zhàn)與應(yīng)對策略2現(xiàn)實挑戰(zhàn)與應(yīng)對策略盡管RWE在中藥辨證療效評價中展現(xiàn)出巨大潛力，但在落地過程中仍面臨多重挑戰(zhàn)：14-挑戰(zhàn)1：中醫(yī)辨證數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)化不足-挑戰(zhàn)1：中醫(yī)辨證數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)化不足現(xiàn)實世界中，不同醫(yī)生的辨證術(shù)語、記錄方式存在差異（如“脾虛”可能記錄為“脾胃虛弱”“中氣不足”），導(dǎo)致數(shù)據(jù)難以整合。應(yīng)對策略：推廣中醫(yī)辨證術(shù)語標(biāo)準(zhǔn)化（如采用《中醫(yī)臨床診療術(shù)語》），開發(fā)人工智能（AI）辨證輔助系統(tǒng)，通過自然語言處理（NLP）技術(shù)提取非結(jié)構(gòu)化病歷中的辨證信息，實現(xiàn)“辨證-術(shù)語”的自動映射。-挑戰(zhàn)2：混雜因素控制難度大RWE數(shù)據(jù)中，患者合并用藥、生活方式、治療依從性等混雜因素眾多，可能影響療效評價的準(zhǔn)確性。應(yīng)對策略：構(gòu)建多維度混雜因素數(shù)據(jù)庫，采用高級因果推斷方法（如孟德爾隨機化、邊際結(jié)構(gòu)模型）控制混雜；同時，通過傾向性評分匹配（PSM）工具，平衡處理組與對照組的基線特征。15-挑戰(zhàn)3：研究者的“RWE能力”參差不齊-挑戰(zhàn)3：研究者的“RWE能力”參差不齊部分中醫(yī)臨床研究者對RWE的設(shè)計、方法學(xué)不熟悉，導(dǎo)致數(shù)據(jù)收集不規(guī)范、分析方法不當(dāng)。應(yīng)對策略：開展RWE方法學(xué)培訓(xùn)，建立“中醫(yī)臨床+流行病學(xué)+統(tǒng)計學(xué)”的多學(xué)科研究團隊；制定《中藥RWE研究操作手冊》，規(guī)范研究全流程操作。16-挑戰(zhàn)4：政策與監(jiān)管體系的完善滯后-挑戰(zhàn)4：政策與監(jiān)管體系的完善滯后目前，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）雖已發(fā)布《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)的指導(dǎo)原則（試行）》，但針對中藥辨證療效評價的特異性標(biāo)準(zhǔn)（如證候數(shù)據(jù)采集標(biāo)準(zhǔn)、評價指標(biāo)規(guī)范）尚不