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2022中國臨床試驗(yàn)邁向高質(zhì)量發(fā)展研發(fā)客

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L.E.K.中國臨床發(fā)展報(bào)告前言：本報(bào)告對中國臨床開發(fā)的主要戰(zhàn)略趨勢進(jìn)行了總結(jié)，可在藥物研發(fā)選擇和戰(zhàn)略制定上為藥企提供參考中國臨床研發(fā)在過去5-10年增長迅猛。然而，大量開發(fā)出的藥物都陷入了同質(zhì)化競爭中，這一局面將難以為繼。隨著越來越多的公司開始聚焦并嘗試解決這一問題，中國臨床試驗(yàn)有望從粗放型增長向高質(zhì)量增長轉(zhuǎn)型。在此背景下，L.E.K.與研發(fā)客合作撰寫了《中國臨床試驗(yàn)邁向高質(zhì)量增長》報(bào)告，對中國臨床開發(fā)的宏觀趨勢進(jìn)行了全面總結(jié)，并訪談了醫(yī)療健康生態(tài)體系各領(lǐng)域的企業(yè)高管以獲得深度洞見。該報(bào)告以企業(yè)高管訪談和問卷調(diào)查為支撐，旨在為跨國制藥公司、中國生物制藥和生物技術(shù)公司、合同研究組織

(CRO)

等不同類型的企業(yè)提供啟發(fā)，幫助他們重新思考如何通過更創(chuàng)新和更具商業(yè)吸引力的研發(fā)領(lǐng)域、更智能高效的臨床試驗(yàn)、更國際化以及更緊密的合作，為未來的藥物研發(fā)做好準(zhǔn)備。執(zhí)行摘要：未來中國臨床試驗(yàn)將在四個(gè)主要戰(zhàn)略趨勢下轉(zhuǎn)向高質(zhì)量增長盡管面臨諸多挑戰(zhàn)，但中國醫(yī)療健康市場的基礎(chǔ)仍然十分穩(wěn)固，有望支撐中國臨床試驗(yàn)未來的高質(zhì)量增長。在這一背景下，可預(yù)見四大戰(zhàn)略趨勢：開

發(fā)更具創(chuàng)新性和差異化的療法：近年來，中國藥企在創(chuàng)新方面取得了一定的進(jìn)展；然而，許多藥物研發(fā)都集中在熱門靶點(diǎn)

(例如，PD-1,EGFR)，進(jìn)而引起同質(zhì)化競爭。隨著藥企開始關(guān)注新的藥物模式、技術(shù)平臺以及靶點(diǎn)，預(yù)計(jì)將涌現(xiàn)更多創(chuàng)新和差異化的療法。越

來越關(guān)注更具商業(yè)吸引力的研發(fā)領(lǐng)域：在過去的幾年里，腫瘤已成為中國臨床開發(fā)最熱門的治療領(lǐng)域。未來，藥企在進(jìn)行醫(yī)藥研發(fā)時(shí)往往會更全面地進(jìn)行考量，產(chǎn)品的商業(yè)吸引力將會成為其中一個(gè)至關(guān)重要的考量因素。其他考量因素還包括投資回報(bào)率、公司自身資源稟賦以及外部合作的可行性。更

智能化的臨床試驗(yàn)工具的應(yīng)用：隨著臨床試驗(yàn)復(fù)雜程度的提升，智能化和數(shù)字化工具的需求與日俱增。EDC、CTMS、eTMF、PVS等技術(shù)工具已廣泛應(yīng)用于中國臨床試驗(yàn)。相信在未來的臨床試驗(yàn)中，智能化和數(shù)字化工具將變得不可或缺，甚至帶來革命性的影響。雙

向奔赴——中國生物制藥公司的全球化以及跨國藥企在華研發(fā)戰(zhàn)略的不斷演進(jìn)：全球化對中國生物制藥公司愈發(fā)重要，為了成功開展海外臨床試驗(yàn)，謹(jǐn)慎選擇目的地國家、在當(dāng)?shù)亟⒀邪l(fā)團(tuán)隊(duì)、與當(dāng)?shù)乇O(jiān)管機(jī)構(gòu)積極溝通等因素正被越來越多藥企納入考量中；隨著中國本土創(chuàng)新成果在國際舞臺上得到認(rèn)可，越來越多的跨國藥企也傾向于通過授權(quán)引進(jìn)和孵化等方式加強(qiáng)與中國本土藥企的合作。4|

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20224議程中國臨床開發(fā)的基本面未來中國臨床開發(fā)的主要戰(zhàn)略趨勢下一步的問題資料來源關(guān)于作者從中國、美國和歐盟國家的主要經(jīng)濟(jì)和醫(yī)療健康行業(yè)相關(guān)指標(biāo)來看，中國醫(yī)療市場具備強(qiáng)大的增長基礎(chǔ)中國、美國和歐盟國家的主要經(jīng)濟(jì)和醫(yī)療行業(yè)相關(guān)數(shù)據(jù)*中國美國歐盟總?cè)丝?/p>

(2021年；單位：十億人)1.4

占全球的18%0.3

4%0.4

6%老年人口

(2021年；單位：十億人)0.2

占全球的23%0.06

8%0.09

13%人口超過20萬的城市數(shù)量

(2021年)~380~180~130GDP

(2021年；單位：萬億美元)17.7

占全球的18%23

24%17.1

18%未來5年GDP增速預(yù)測

(2022-27年)4.5%1.6%1.7%人均國民總收入

(2021年；單位：美元)11,89070,43037,535醫(yī)療支出

(2021年；占GDP的比例)6.5%18.5%9.9%醫(yī)藥市場規(guī)模

(2021年；單位：十億美元)170580300全球排名前50的生物制藥公司數(shù)量

(2021年)51515PE/VC在醫(yī)療領(lǐng)域的融資金額

(2021年；占全球的比例)27%55%~10%總?cè)丝诤屠夏耆丝跀?shù)量均居全球第一快速增長的經(jīng)濟(jì)體全球第三大醫(yī)藥市場機(jī)遇挑戰(zhàn)政策經(jīng)濟(jì)社會技術(shù)帶量采購

(VBP)、按疾病診斷相關(guān)分

(DRG)、/

按病種分值付費(fèi)

(DIP)、同質(zhì)化競爭等造成的藥品價(jià)格承壓不同區(qū)域的經(jīng)濟(jì)發(fā)展水平存在較大差異

(需要采取靈活的商業(yè)化策略)中國醫(yī)療健康資本市場的價(jià)值重估給融資帶來了挑戰(zhàn)患者缺乏疾病意識

(藥企需要在患者教育和管理上進(jìn)行持續(xù)投資)患者負(fù)擔(dān)醫(yī)藥支出的能力不斷提升到2030年將成為第一大經(jīng)濟(jì)體在肺癌、肝癌、糖尿病、高血壓等疾病領(lǐng)域擁有最大的患者群體生命科學(xué)領(lǐng)域的人才不斷涌現(xiàn)數(shù)字化醫(yī)療創(chuàng)新方興未艾前沿創(chuàng)新不足增加醫(yī)療支出在GDP中的占比

健康相關(guān)的生命質(zhì)量和醫(yī)療服務(wù)質(zhì)量意識越來越強(qiáng)資金支持政策監(jiān)管改革醫(yī)保改革醫(yī)療健康仍然是政府戰(zhàn)略規(guī)劃的重心醫(yī)療領(lǐng)域有越來越多的前沿研發(fā)活動加速藥品注冊和市場準(zhǔn)入醫(yī)療保險(xiǎn)覆蓋更廣本土合同外包組織

(例如，CRO、CMO)

的發(fā)展中國目前擁有并將持續(xù)擁有最大的患者群體，且其負(fù)擔(dān)醫(yī)藥支出的能力不斷增強(qiáng)；但與此同時(shí)，中國市場也面臨藥品價(jià)格承壓、患者意識缺乏、前沿創(chuàng)新不足等諸多挑戰(zhàn)中國醫(yī)療健康市場的機(jī)遇與挑戰(zhàn)在政策利好、創(chuàng)新藥物研發(fā)加速、研發(fā)投入持續(xù)增加等因素的推動下，中國臨床試驗(yàn)在過去5年增長迅速

關(guān)鍵驅(qū)動因素政策利好：中國政府在過去5年出臺了一系列與醫(yī)療健康行業(yè)相關(guān)的政策，其中大部分都有利于創(chuàng)新藥的發(fā)展持續(xù)的研發(fā)投入：藥企研發(fā)支出和專利數(shù)量的增長促進(jìn)了中國臨床試驗(yàn)的持續(xù)增長創(chuàng)新藥物研發(fā)加速：中國早期臨床試驗(yàn)增長強(qiáng)勁，創(chuàng)新能力快速追趕國際領(lǐng)先水平中國當(dāng)年啟動的臨床試驗(yàn)數(shù)量*(2016-21)臨床試驗(yàn)個(gè)數(shù)3695086668719931,32305001,0001,5002120182016 17美國當(dāng)年啟動的臨床試驗(yàn)數(shù)量*(2016-21)臨床試驗(yàn)個(gè)數(shù)19CAGR=29%3,3463,5773,6733,5683,6163,8281,50003,0004,50020191720161821CAGR=3%政策利好：中國政府在過去5年出臺了一系列與醫(yī)療健康行業(yè)相關(guān)的政策，其中大部分都有利于創(chuàng)新藥的發(fā)展影響中國醫(yī)藥市場的主要政策*(2017-2021)非窮盡按疾病診斷相關(guān)分組

(DRG)/

按病種分值付費(fèi)

(DIP)真實(shí)世界數(shù)據(jù)(RWE)加強(qiáng)知識產(chǎn)權(quán)保護(hù)中國國家藥監(jiān)局(NMPA)

加入國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會

(ICH)醫(yī)保目錄更新仿制藥一致性評價(jià)

(GQCE)臨床急需境外新藥名單藥品試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)121種罕見病名錄加速注冊路徑精簡臨床試驗(yàn)申請

(CTA)

審評流程帶量采購創(chuàng)新支付方式試點(diǎn)地區(qū)藥品早期準(zhǔn)入

(粵港澳大灣區(qū)、博鰲)有利于創(chuàng)新藥物的發(fā)展的政策與研發(fā)相關(guān)與注冊相關(guān)與定價(jià)和市場準(zhǔn)入相關(guān)與商業(yè)化相關(guān)藥品上市許可持有人制度數(shù)字化進(jìn)程加速創(chuàng)新藥物研發(fā)加速：中國早期臨床試驗(yàn)增長強(qiáng)勁，創(chuàng)新能力快速追趕國際領(lǐng)先水平創(chuàng)新藥物的開發(fā)很大程度上推動了中國臨床試驗(yàn)數(shù)量的強(qiáng)勁增長? 2016-2021年間，早期試驗(yàn)增速更快，Ⅰ期和Ⅱ期試驗(yàn)的年復(fù)合增速分別為29%和47%在某些創(chuàng)新領(lǐng)域，中國已經(jīng)成為了全球臨床開發(fā)的領(lǐng)導(dǎo)者，例如，CAR-T和ADC“從臨床試驗(yàn)的絕對數(shù)量和增長速度來講，中國在CAR-T、大分子、雙抗、ADC

等領(lǐng)域的臨床研究甚至是在全球領(lǐng)先的，這其中有近十年來資本的推動，政策的扶持以及外企對本土人才、企業(yè)的培養(yǎng)?！?

一家中國本土生物技術(shù)企業(yè)的CMO，2022年11月美國當(dāng)年啟動的臨床試驗(yàn)數(shù)量

(按試驗(yàn)階段劃分)

*(2016-21)臨床試驗(yàn)個(gè)數(shù)中國當(dāng)年啟動的臨床試驗(yàn)數(shù)量

(按試驗(yàn)階段劃分)

*(2016-21)臨床試驗(yàn)個(gè)數(shù)05001,0001,500Phase

IIICAGR%(2016-21)292256%34%18%9%56%Phase

II4726%Phase

I293691,32301,0002,0003,0004,00043%Phase

II3201618%43%39%17%2140%Phase

III2Phase

I33,3463,828Total3Total持續(xù)的研發(fā)投入：藥企研發(fā)支出和專利數(shù)量的增長促進(jìn)了中國臨床試驗(yàn)的持續(xù)增長中國醫(yī)藥研發(fā)支出*(2016-21)單位：十億美元88910121505101520201618171921CAGR=14%在相關(guān)政策的鼓勵下，中國藥企在藥物研發(fā)上的投入不斷擴(kuò)大，研發(fā)支出不斷增加且2016-2021年的復(fù)合增長率已高于美國，達(dá)到14%?

2021年，PE/VC在中國醫(yī)藥領(lǐng)域的投資金額達(dá)到了近200億美元，過去5年年均復(fù)合增長率超50%，很大程度上支持了中國的藥物研發(fā)得益于持續(xù)的研發(fā)投入，中國藥企持有的專利數(shù)量穩(wěn)步增長，到2020年底，總數(shù)已達(dá)5.7萬個(gè)，并在2016-2020年間實(shí)現(xiàn)了11%的年均復(fù)合增速美國醫(yī)藥研發(fā)支出(2016-21)單位：十億美元879510611112113150010015021201620171819CAGR=9%新冠疫情帶來的不確定性封城導(dǎo)致的臨床試驗(yàn)進(jìn)度延遲臨床試驗(yàn)患者招募困難同質(zhì)化競爭中國藥企同質(zhì)化競爭嚴(yán)重，尤其是圍繞在PD-1/L1等熱門靶點(diǎn)但與此同時(shí)，中國臨床試驗(yàn)開發(fā)也面臨諸多挑戰(zhàn)：新冠疫情帶來的不確定性、資本寒冬下的融資困境、同質(zhì)化競爭、政策監(jiān)管壓力中國醫(yī)藥研發(fā)面臨的挑戰(zhàn)政策監(jiān)管壓力融資困境帶量采購

(VBP)

和醫(yī)保談判

(NRDL)

帶來的價(jià)格和利潤下降更加嚴(yán)格的臨床試驗(yàn)要求(例如，抗腫瘤藥可能需要進(jìn)行頭對頭試驗(yàn))由于中國經(jīng)濟(jì)增長放緩以及股市的下行壓力，財(cái)務(wù)投資者變得更加謹(jǐn)慎，企業(yè)獲得融資支持的難度加大“”盡管如此，仍有約60%的受訪者對未來臨床試驗(yàn)數(shù)量的增速持積極態(tài)度，認(rèn)為中國臨床試驗(yàn)將轉(zhuǎn)向高質(zhì)量增長市場反饋“在未來3年內(nèi)，試驗(yàn)數(shù)量的增長可能會放緩；然而在此之后，我預(yù)計(jì)試驗(yàn)數(shù)量將回歸穩(wěn)定增長，主要是由專注于創(chuàng)新藥或創(chuàng)新分子的公司推動的?！?

一家領(lǐng)先跨國制藥公司的研發(fā)負(fù)責(zé)人，2022年9月對未來5年臨床試驗(yàn)數(shù)量增速的看法*(N=101)受訪者比例“我認(rèn)為未來中國的臨床研究數(shù)量會顯著下降，因?yàn)楝F(xiàn)在同質(zhì)化的臨床試驗(yàn)太多了，比方說全球現(xiàn)在在開發(fā)的

PD-1、PD-L1免疫腫瘤的治療就有1000多個(gè)。而在現(xiàn)在這種特殊宏觀市場背景下，資源會更明智地進(jìn)行分配。Me-too

和Me-copy

類藥物將面臨融資困難，而真正具有創(chuàng)新性的藥物有望迎來進(jìn)一步發(fā)展?！?

一家中國本土生物制藥企業(yè)的CEO，2022年9月“整個(gè)行業(yè)會長期繼續(xù)處于高速增長的狀態(tài)，因?yàn)楫a(chǎn)業(yè)發(fā)展的基礎(chǔ)已經(jīng)打的很好了。我們已經(jīng)準(zhǔn)備好將疾病領(lǐng)域的理論應(yīng)用到實(shí)際中，我們龐大的人口數(shù)量又為臨床研究提供了發(fā)展基石，并且已經(jīng)有創(chuàng)業(yè)先鋒者向新入場的玩家驗(yàn)證了商業(yè)模式的可行性?！?

一家中國本土生物技術(shù)企業(yè)的CEO，2022年10月26%34%36%020406080100低于歷史增長情況5% 不確定或無法評價(jià)與歷史增長情況持平高于歷史增長情況13|

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202213議程中國臨床開發(fā)的基本面未來中國臨床開發(fā)的主要戰(zhàn)略趨勢下一步的問題資料來源關(guān)于作者中國臨床試驗(yàn)發(fā)展正在從粗放型增長轉(zhuǎn)向高質(zhì)量增長，在此背景下，我們總結(jié)出四大戰(zhàn)略趨勢雙向奔赴：中國生物制藥公司的全球化以及跨國藥企在華研發(fā)策略的不斷演進(jìn)01

開發(fā)更具創(chuàng)新性和差異化的療法越來越關(guān)注更具商業(yè)吸引力的研發(fā)領(lǐng)域更智能化的臨床試驗(yàn)工具的應(yīng)用0415|

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202215議程中國臨床開發(fā)的基本面未來中國臨床開發(fā)的主要戰(zhàn)略趨勢開發(fā)更具創(chuàng)新性和差異化的療法越來越關(guān)注更具商業(yè)吸引力的研發(fā)領(lǐng)域更智能化的臨床試驗(yàn)工具的應(yīng)用雙向奔赴：中國生物制藥公司的全球化以及跨國藥企在華研發(fā)戰(zhàn)略的不斷演進(jìn)下一步的問題資料來源關(guān)于作者近年來，中國藥企在創(chuàng)新方面取得了一定的進(jìn)展，其中800多家公司已經(jīng)擁有一類創(chuàng)新藥管線或上市產(chǎn)品271141845740020730405030101266-704446-50261-6520111-15916-204251-55221-2526-3011-5356-6071-7573604531-35 36-40 41-45單家公司持有的創(chuàng)新項(xiàng)目數(shù)量130016-1015持有一類創(chuàng)新藥項(xiàng)目的中國創(chuàng)新藥企分布*

(共823家公司)(2021)擁有一類創(chuàng)新藥項(xiàng)目的公司個(gè)數(shù)開發(fā)更具創(chuàng)新性和差異化的療法外資參股企業(yè)純中資企業(yè)一些創(chuàng)新項(xiàng)目還通過解決未被滿足的臨床需求或顯著提高藥物有效性，獲得了FDA的特別批準(zhǔn)4323515505101520獲得FDA特別批準(zhǔn)的中國生物制藥企業(yè)的產(chǎn)品數(shù)量*

(非窮盡**)(2017-21)產(chǎn)品數(shù)量25突破性療法快速通道311加速批準(zhǔn)優(yōu)先審核211146FDA制定了四項(xiàng)特別批準(zhǔn)路徑以促進(jìn)和加快新藥開發(fā)在獲得FDA特別批準(zhǔn)的中國生物制藥企業(yè)的產(chǎn)品中，大約30%為自稱的同類第一

(FIC)或同類最佳

(BIC)開發(fā)更具創(chuàng)新性和差異化的療法其他自稱同類最佳

(BIC)自稱同類第一

(FIC)57433736252221171615015304560PD-1HER2EGFRMETPD-L1FGFRBTKVEGFR-2VEGFRKIT開發(fā)更具創(chuàng)新性和差異化的療法然而，過去的創(chuàng)新主要集中在熱門靶點(diǎn)上，有關(guān)中國本土藥企同質(zhì)化競爭的擔(dān)憂日益加劇圍繞十大熱門靶點(diǎn)的新開臨床試驗(yàn)中涉及的分子數(shù)量(2016-21)分子個(gè)數(shù)“”市場反饋“…

熱衷于去追求熱門靶點(diǎn)但沒有差異化的開發(fā)策略，將來它的市場前景是不妙的。目前在中國可能有

100

多家

PD-1的公司在這個(gè)領(lǐng)域競爭，但不管是哪一家公司的PD-1其實(shí)療效和安全性都差不多的，這樣可能將來會淪落到像仿制藥一樣的比較尷尬的窘境

…”-

一家中國本土生物技術(shù)企業(yè)的CMO，2022年9月“…

就拿單抗類來說，中國60%的單抗集中做在5個(gè)機(jī)制上。而國外基本上就是有幾十個(gè)機(jī)制在做，所以這個(gè)同質(zhì)化的嚴(yán)重性是可想而知的。政策制定者也意識到了這一點(diǎn)，正在嘗試推動新藥以最佳標(biāo)準(zhǔn)治療方案為對照做臨床試驗(yàn)

…”-

一家領(lǐng)先跨國制藥公司的研發(fā)負(fù)責(zé)人，2022年9月日趨嚴(yán)格的臨床開發(fā)要求以及藥企對商業(yè)因素的考量正在推動創(chuàng)新性和差異化療法在中國的發(fā)展CDE正在逐步提高臨床開發(fā)技術(shù)層面的要求同質(zhì)化藥物更難獲得資本的支持陷入同質(zhì)化激烈競爭的藥物財(cái)務(wù)回報(bào)有限同質(zhì)化臨床試驗(yàn)減少的主要原因開發(fā)更具創(chuàng)新性和差異化的療法示例：藥物研發(fā)相關(guān)的最新監(jiān)管要求以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則CDE,

2021年11月如果藥物在早期臨床試驗(yàn)中未能達(dá)到預(yù)期效果

(例如，抗腫瘤活性太低或毒性太高)

，應(yīng)及時(shí)做出判斷，停止繼續(xù)入組患者，或終止該藥物的研發(fā)不應(yīng)為提高臨床試驗(yàn)成功率和試驗(yàn)效率，選擇安全有效性不確定的藥物，或非最優(yōu)的治療方案作為對照雙特異性抗體類抗腫瘤藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則

(征求意見稿)CDE,

2022年5月除非通過BsAb*的結(jié)構(gòu)產(chǎn)生新的機(jī)制

(例如，通過BsAb實(shí)現(xiàn)“背負(fù)式運(yùn)輸”)

；否則，如果其中任一靶點(diǎn)具備單抗成藥性時(shí)，可能需要謹(jǐn)慎考慮開發(fā)BsAb的必要性及合理性相同適應(yīng)癥的當(dāng)前最優(yōu)標(biāo)準(zhǔn)治療方案中已經(jīng)包含BsAb中任一相同靶點(diǎn)單抗單藥或者聯(lián)合用藥，則在隨機(jī)對照研究中應(yīng)選擇含該單抗的標(biāo)準(zhǔn)治療方案

(單藥或者聯(lián)合用藥)

作為對照藥中國同質(zhì)化競爭格局未來趨勢展望*

(N=101)受訪者比例“市場反饋“…

在資本市場上，投資人開始逐漸意識到很多公司在”炒冷飯“，缺乏真正的創(chuàng)新。所以在未來，投資人應(yīng)該是不會去投資那些僅有Me-copy產(chǎn)品的公司，同質(zhì)化的臨床試驗(yàn)數(shù)量也會進(jìn)一步減少

…”-

一家中國本土生物制藥企業(yè)的CEO，2022年9月“…

隨著資本市場的降溫和持續(xù)的宏觀調(diào)控，許多公司在生存上會感到壓力。因此為了生存，它就必須要另辟蹊徑；例如，他們可以充分利用自己已有的優(yōu)勢和能力去發(fā)展，或者去成為小眾治療領(lǐng)域中第一個(gè)吃螃蟹的人

…”-

一家領(lǐng)先跨國制藥公司的研發(fā)負(fù)責(zé)人，2022年9月“…大部分低垂果實(shí)已經(jīng)被中國藥企摘完了，他們應(yīng)當(dāng)開始從整個(gè)產(chǎn)業(yè)的角度來考慮中國人究竟需要什么，并去解決還未滿足的臨床需求…”-

一家領(lǐng)先跨國制藥公司的研發(fā)負(fù)責(zé)人，2022年9月”開發(fā)更具創(chuàng)新性和差異化的療法約70%的受訪者也認(rèn)為，隨著藥企的重點(diǎn)轉(zhuǎn)向開發(fā)創(chuàng)新、差異化、貼合中國患者需求的產(chǎn)品，同質(zhì)化競爭將在未來5年內(nèi)有所緩和70%26%0204060801004%同質(zhì)化競爭在未來5年內(nèi)會更加嚴(yán)重同質(zhì)化競爭在未來5年內(nèi)很難有實(shí)質(zhì)性的變化同質(zhì)化競爭在未來5年內(nèi)會有所緩和0204060132252018 19 20 2156CAGR=124%1781339CAGR=70%按藥物模式劃分的新開臨床試驗(yàn)數(shù)量(2018-21)臨床試驗(yàn)個(gè)數(shù)雙特異性抗體 抗體偶聯(lián)藥物I

期 I/II

期 II期 II/III

期 III

期82018 19 20 21 2018 19 20 21142227CAGR=50%細(xì)胞/基因療法開發(fā)更具創(chuàng)新性和差異化的療法與此同時(shí)，為了應(yīng)對同質(zhì)化競爭，藥企們也正將目光聚焦在更多新興的藥物模式上，如雙特異性抗體、抗體偶聯(lián)藥物和細(xì)胞/基因療法，中國市場也將由此變得更加多元化“市場反饋“…

我們公司已開始關(guān)注細(xì)胞和基因療法，因?yàn)槲覀冋J(rèn)為這可能是未來的主流，而傳統(tǒng)療法只能給患者帶來有限的增益…”-

一家領(lǐng)先跨國制藥公司的研發(fā)負(fù)責(zé)人，2022年9月“…

市場上越來越多的玩家在同質(zhì)化競爭的背景下嘗試通過探索多種藥物模式來多樣化產(chǎn)品組合，例如蛋白降解靶向嵌合體、雙抗、甚至是多抗體、抗體偶聯(lián)藥物、多肽偶聯(lián)藥物、新輔助療法、細(xì)胞基因療法(包括CAR-T)

等。然而，預(yù)計(jì)幾乎沒有任何技術(shù)會像PD-1/L1那樣一枝獨(dú)秀、風(fēng)靡全球

…”-

一家中國本土生物制藥企業(yè)的CEO，2022年9月“…

一些行業(yè)開拓者正在探索基因療法，我預(yù)計(jì)會有更多的玩家參與進(jìn)來，特別是在一些神經(jīng)疾病領(lǐng)域。得益于前幾年相對開放的監(jiān)管環(huán)境，中國在這些領(lǐng)域并不落后于全球

…”-

一家領(lǐng)先跨國制藥公司的研發(fā)負(fù)責(zé)人，2022年9月”除了探索新的藥物模式，藥企也正在通過發(fā)現(xiàn)新靶點(diǎn)、改進(jìn)藥物特性和投資前沿技術(shù)平臺來應(yīng)對同質(zhì)化競爭商業(yè)案例市場反饋“…

盡管開發(fā)新靶點(diǎn)的失敗率非常高，但我仍然覺得這是值得的。因?yàn)楣究梢越璐吮苊馔|(zhì)化競爭，并且更重要的是可以促進(jìn)整個(gè)醫(yī)藥生態(tài)體系的科學(xué)發(fā)展

…”-

一家中國CRO企業(yè)的首席科學(xué)官，2021年5月中國本土企業(yè)研發(fā)的第一款進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)的選擇性CSF-1R抑制劑；被CDE納入突破性療法ABSK021針對腱鞘巨細(xì)胞瘤在存有未滿足需求的疾病領(lǐng)域發(fā)現(xiàn)新靶點(diǎn)“…

擁有先進(jìn)技術(shù)平臺的公司應(yīng)專注能充分發(fā)揮自身技術(shù)優(yōu)勢的疾病領(lǐng)域，同時(shí)著眼全球，進(jìn)而從更大的全球市場中獲取收益

…”-

一家中國本土生物制藥企業(yè)的政府事務(wù)部門負(fù)責(zé)人，2022年10月一家中國的平臺驅(qū)動型臨床階段生物醫(yī)藥公司,基于AI抗體技術(shù)平臺，天演藥業(yè)為抗腫瘤藥物創(chuàng)建安全性和療效更高的新抗體投資前沿技術(shù)平臺動態(tài)精準(zhǔn)抗體庫包括

NEObody,

SAFEbody,POWERbody

平臺“…

創(chuàng)新并不僅僅是去做同類最優(yōu)

(BIC)或同類第一

(FIC)

的創(chuàng)新藥，創(chuàng)新也可以是根據(jù)未滿足的需求逐步改進(jìn)現(xiàn)有產(chǎn)品，例如改善劑型或擴(kuò)大適應(yīng)癥

…”-

一家中國本土生物制藥企業(yè)的政府事務(wù)部門負(fù)責(zé)人，2022年10月艾坦

(阿帕替尼)針對胃癌推出阿帕替尼，通過拓展胃癌適應(yīng)癥在現(xiàn)有VEGF抑制劑藥物中形成差異化改進(jìn)藥物特性(例如，劑型、給藥途徑、安全性、適應(yīng)癥拓展)開發(fā)更具創(chuàng)新性和差異化的療法23|

Confidential?L.E.K.ConsultingLimited

202223議程中國臨床開發(fā)的基本面未來中國臨床開發(fā)的主要戰(zhàn)略趨勢開發(fā)更具創(chuàng)新性和差異化的療法越來越關(guān)注更具商業(yè)吸引力的研發(fā)領(lǐng)域更智能化的臨床試驗(yàn)工具的應(yīng)用雙向奔赴：中國生物制藥公司的全球化以及跨國藥企在華研發(fā)戰(zhàn)略的不斷演進(jìn)下一步的問題資料來源關(guān)于作者越來越關(guān)注更具商業(yè)吸引力的研發(fā)領(lǐng)域腫瘤在過去的幾年已成為中國臨床開發(fā)最熱門的治療領(lǐng)域按疾病領(lǐng)域劃分的新開臨床試驗(yàn)數(shù)量*(2016-2022年8月)試驗(yàn)個(gè)數(shù)30%31%36%38%41%43%33%28%22%23%22%16%12%18%15%15%14%10%11%10%8%8%7%7%8%5%5%7%7%0204060801001,32399348% 腫瘤12%2%5%20161814% 14%4% 5%1712%14%192015%2114%20221月-

8月其他免疫學(xué)10% 內(nèi)分泌學(xué)心血管抗感染369 508 666 871668“”市場反饋“…

以前大多數(shù)本土玩家傾向于圍繞PD-1

等腫瘤學(xué)領(lǐng)域的成熟靶點(diǎn)和機(jī)制去開發(fā)產(chǎn)品，這是因?yàn)樗麄兊幕A(chǔ)研究能力不是很強(qiáng)。在初始階段，跟隨前人已經(jīng)探索出來的機(jī)制來增加成功率是可以理解的，畢竟資本也不愿意冒極大風(fēng)險(xiǎn)去投資一家上來就做同類第一創(chuàng)新

(FIC)

的本土企業(yè)…”-

一家中國本土生物制藥企業(yè)的政府事務(wù)部門負(fù)責(zé)人，2022年10月“…

腫瘤領(lǐng)域的臨床研究驅(qū)動了中國過去幾年臨床試驗(yàn)的快速增長。一方面是因?yàn)閭鹘y(tǒng)藥企試圖快速切入朝陽的生物制藥市場，但它們身上不可避免的傳統(tǒng)仿制藥開發(fā)思維使他們選擇快速跟進(jìn)(fast-follow)

，另一方面是因?yàn)橥顿Y者更偏好投資低風(fēng)險(xiǎn)的創(chuàng)新，因此

PD-1/L1

成為本土企業(yè)藥物開發(fā)的首選…"-

一家中國本土生物制藥企業(yè)的總裁，2021年8月未來，商業(yè)吸引力有望成為藥物研發(fā)的一個(gè)關(guān)鍵考量因素隨著更多創(chuàng)新產(chǎn)品的上市，市場關(guān)注重點(diǎn)已從以往的“快速推動產(chǎn)品成功上市”轉(zhuǎn)向具有“商業(yè)吸引力”，因?yàn)樗苯記Q定了產(chǎn)品在日益同質(zhì)化競爭下的最終能否取得成功更重要的是，具有商業(yè)吸引力的產(chǎn)品能夠更好地保障公司未來的持續(xù)發(fā)展:可持續(xù)的市場收益用于未來的創(chuàng)新研發(fā)強(qiáng)勁的估值以吸引未來的外部投資從生物技術(shù)公司到生物制藥公司的成功轉(zhuǎn)型“…

擁有多管線或已上市產(chǎn)品的公司對資本市場而言更有吸引力，更容易獲得PEVC的融資，IPO也更容易，因此公司傾向于走成熟的路徑加快產(chǎn)品上市，以降低風(fēng)險(xiǎn)并迎合資本市場的偏好

…”-

一家中國本土生物技術(shù)企業(yè)的CEO兼CMO，2022年11月藥企藥物研發(fā)的關(guān)鍵考量因素過去未來越來越關(guān)注更具商業(yè)吸引力的研發(fā)領(lǐng)域快速推動產(chǎn)品成功上市

轉(zhuǎn)型

商業(yè)吸引力“…

在評估商業(yè)吸引力時(shí)，我們會考慮產(chǎn)品解決未滿足臨床需求的能力，該領(lǐng)域其他次優(yōu)/替代治療方案數(shù)量，投入產(chǎn)出比等。這些因素非常重要，因?yàn)橹挥泄菊宫F(xiàn)出從研發(fā)到商業(yè)化全生命周期的可持續(xù)發(fā)展?jié)摿?，投資者才對公司有持續(xù)投資的信心…”-

一家中國本土生物技術(shù)企業(yè)的CEO，2022年10月受訪者也表示在綜合決策產(chǎn)品研發(fā)優(yōu)先級時(shí)，商業(yè)吸引力相關(guān)考量因素至關(guān)重要越來越關(guān)注更具商業(yè)吸引力的研發(fā)領(lǐng)域與商業(yè)吸引力直接相關(guān)的因素“”市場反饋“…

解決未滿足的臨床需求是我們的首要目標(biāo)。此外我們還會考慮該藥物是否會為目前的產(chǎn)品組合帶來增益，以及我們是否能夠發(fā)揮自身在這一領(lǐng)域的商業(yè)化能力在市場上高效地推廣該產(chǎn)品

…”-

一家中國本土生物制藥企業(yè)的CEO，2022年2月“…

在做產(chǎn)品規(guī)劃時(shí)，我們之所以選擇小細(xì)胞肺癌

(SCLC)

作為我們

PD-1

產(chǎn)品在肺癌領(lǐng)域的主要適應(yīng)癥，是因?yàn)檫@一細(xì)分市場并不擁擠且前景廣闊，目前全世界還沒有任何在此適應(yīng)癥獲批的

PD-1產(chǎn)品

…”-

一家中國本土生物制藥企業(yè)的CEO，2022年3月“…

在同質(zhì)化競爭愈演愈烈的背景下，我們會聚焦在自免領(lǐng)域，繼續(xù)尋找和引進(jìn)與我們管線和產(chǎn)品有協(xié)同效應(yīng)的新產(chǎn)品，進(jìn)而構(gòu)建在這個(gè)疾病領(lǐng)域的產(chǎn)品矩陣，形成自己在這個(gè)領(lǐng)域的口碑和品牌效應(yīng)，從而取得更大的商業(yè)成功…”-

一家中國本土生物制藥企業(yè)的VP，2022年4月制藥企業(yè)在選擇臨床開發(fā)產(chǎn)品時(shí)的主要考量因素*

(N=72)受訪者比例8549494746443819020 40 60 80 100與企業(yè)商業(yè)化能力/與企業(yè)銷售能力的契合程度解決未滿足臨床需求的能力患者的支付意愿高低產(chǎn)品組合的完整性，或者產(chǎn)品組合間的協(xié)同效應(yīng)其他次優(yōu)/替代治療方案數(shù)量投資回報(bào)率企業(yè)自身資源稟賦，例如人才儲備、技術(shù)能力合作院校、科研機(jī)構(gòu)、企業(yè)的研發(fā)能力或者產(chǎn)品組合對未來5年臨床試驗(yàn)熱門疾病領(lǐng)域的看法*

(N=101)平均分“…

目前接近一半的臨床研究集中在腫瘤領(lǐng)域，但是這并不反應(yīng)人們實(shí)際的患病情況。我希望各家藥企能在更多疾病領(lǐng)域去探索解決還未被滿足的臨床需求，特別是在那些極大程度影響病人生活質(zhì)量的疾病領(lǐng)域，例如神經(jīng)疾病和罕見病

…”-

一家領(lǐng)先跨國制藥公司的研發(fā)負(fù)責(zé)人，2022年9月“…

盡管這個(gè)領(lǐng)域已經(jīng)有相當(dāng)多的治療方法，但是當(dāng)前療法的響應(yīng)率并不高。而且考慮到免疫和風(fēng)濕病學(xué)的病人基數(shù)大，擁有更好療效的新藥會有很大的商業(yè)前景…”-

一家中國本土生物科技公司的創(chuàng)始人，2022年9月“…

從商業(yè)吸引力角度來看，腫瘤仍然會是最受歡迎的疾病領(lǐng)域，因?yàn)樵S多適應(yīng)癥仍然存在巨大的未滿足需求，特別是那些生存率低的適應(yīng)癥，患者將不遺余力地去尋求治愈并支付費(fèi)用。其他疾病領(lǐng)域(如內(nèi)分泌)

雖然也可能存在未滿足的需求，但以糖尿病為例，市場上已經(jīng)有很多成熟產(chǎn)品。又比如慢性心血管疾病，臨床試驗(yàn)極其冗長且成本高昂，因此考慮到投資回報(bào)率的話，這一領(lǐng)域可能并不是明智的投資選擇…”-

一家中國本土生物制藥企業(yè)的CEO，2022年9月“”市場反饋越來越關(guān)注更具商業(yè)吸引力的研發(fā)領(lǐng)域受訪者認(rèn)為腫瘤、免疫學(xué)和風(fēng)濕病學(xué)、罕見病和中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病在未來五年具有較高的商業(yè)吸引力6.45.75.55.45.35.25.15.15.15.04.84.84.64.64.51234567腫瘤免疫學(xué)和風(fēng)濕病學(xué)罕見病中樞神經(jīng)系統(tǒng)代謝和內(nèi)分泌心血管抗感染血液眼科兒科呼吸女性健康胃腸道皮膚泌尿其他決策產(chǎn)品研發(fā)優(yōu)先級的考量因素還包括投資回報(bào)率、公司自身資源稟賦以及外部合作的可行性外部合作的可行性找到合適伙伴并與其合作的能力公司自身資源稟賦人才儲備、研發(fā)和商業(yè)化能力其他決策產(chǎn)品研發(fā)優(yōu)先級的考量因素“…

在一個(gè)高效的生態(tài)體系中，傳統(tǒng)藥企應(yīng)充分發(fā)揮其在商業(yè)化和生產(chǎn)方面的優(yōu)勢，而生物技術(shù)公司應(yīng)該利用其在基礎(chǔ)研究等方面的優(yōu)勢，專注于真正的創(chuàng)新產(chǎn)品。這樣的角色分工可以加快創(chuàng)新產(chǎn)品上市

…”-

一家中國本土生物技術(shù)企業(yè)的CMO，2022年9月“…

在核心產(chǎn)品的商業(yè)化上，我們得以和一家頭部跨國藥企合作。基于我們先進(jìn)的創(chuàng)新研發(fā)能力以及合作伙伴廣泛的渠道網(wǎng)絡(luò)，這次合作既滿足了雙方公司的需求，又助力本土優(yōu)質(zhì)創(chuàng)新藥物惠及更多中國患者，實(shí)現(xiàn)了雙贏

…”-

一家中國本土生物技術(shù)企業(yè)的商業(yè)部門負(fù)責(zé)人，2021年3月投資回報(bào)率研發(fā)投入的總成本與未來收入的比較越來越關(guān)注更具商業(yè)吸引力的研發(fā)領(lǐng)域“…

較為有利的臨床試驗(yàn)監(jiān)管要求也是腫瘤這一疾病領(lǐng)域在未來仍具吸引力的原因之一，因?yàn)楸O(jiān)管機(jī)構(gòu)允許在一些特殊情況下使用單臂試驗(yàn)即可注冊上市，這可以極大降低臨床實(shí)驗(yàn)風(fēng)險(xiǎn)和成本，從而提高投資回報(bào)率…”-

一家中國本土生物制藥企業(yè)的CEO，2022年9月29|

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202229議程中國臨床開發(fā)的基本面未來中國臨床開發(fā)的主要戰(zhàn)略趨勢開發(fā)更具創(chuàng)新性和差異化的療法越來越關(guān)注更具商業(yè)吸引力的研發(fā)領(lǐng)域更智能化的臨床試驗(yàn)工具的應(yīng)用雙向奔赴：中國生物制藥公司的全球化以及跨國藥企在華研發(fā)戰(zhàn)略的不斷演進(jìn)下一步的問題資料來源關(guān)于作者大趨勢描述對臨床試驗(yàn)的影響和啟示技術(shù)/科學(xué)層面的復(fù)雜性加大研發(fā)投入，推動創(chuàng)新在利好政策以及解決未滿足臨床需求的療法的推動下，針對新靶點(diǎn)、藥物模式和特定疾病領(lǐng)域的投入不斷增加推動相關(guān)技術(shù)在特定患者群體中的應(yīng)用

(例如，生物模擬）適應(yīng)性臨床試驗(yàn)根據(jù)試驗(yàn)中的數(shù)據(jù)修改參數(shù)

(例如，劑量、終點(diǎn))，以產(chǎn)出更有臨床意義的結(jié)果參數(shù)更新和收集更多數(shù)據(jù)點(diǎn)的需求推動了數(shù)據(jù)管理工具的使用生物標(biāo)志物的使用利用生物標(biāo)志物對受試者進(jìn)行篩選和監(jiān)測，或作為替代終點(diǎn)臨床試驗(yàn)過程中要針對每個(gè)受試者付出額外的時(shí)間，開展更多檢測，臨床試驗(yàn)的復(fù)雜程度增加操作層面的復(fù)雜性對患者亞群的進(jìn)一步研究支付方和監(jiān)管機(jī)構(gòu)通常會要求進(jìn)一步獲得患者亞群的數(shù)據(jù)，或者進(jìn)行另外的橋接試驗(yàn)更有針對性地患者招募需求

(例如，基因分析、生物標(biāo)志物或比較診斷)

，需要更高效的患者招募工具對照研究設(shè)計(jì)臨床試驗(yàn)，將新藥與現(xiàn)有的標(biāo)準(zhǔn)治療方案進(jìn)行對照可能需要招募更多受試者以及在不同地區(qū)采用差異化的標(biāo)準(zhǔn)治療方案更多的臨床終點(diǎn)支付方和監(jiān)管機(jī)構(gòu)對安全性和療效的要求越來越高，要求提供更全面的的臨床數(shù)據(jù)終點(diǎn)臨床試驗(yàn)的復(fù)雜性增加新冠疫情的影響出行限制由于新冠疫情出行限制，患者招募難度增加通過去中性化

/遠(yuǎn)程臨床試驗(yàn)減少患者通勤全球化臨床試驗(yàn)的全球化越來越多的藥企在全球范圍開展商業(yè)化，需在當(dāng)?shù)亻_展臨床試驗(yàn)以獲得相應(yīng)監(jiān)管機(jī)構(gòu)對產(chǎn)品的上市批準(zhǔn)熟悉跨地區(qū)監(jiān)管政策的人才更受青睞XX

智能化和數(shù)字化技術(shù)的需求

更智能化的臨床試驗(yàn)工具的應(yīng)用臨床試驗(yàn)復(fù)雜程度的提升是大勢所趨，因此，智能化和數(shù)字化技術(shù)工具的需求也與日俱增影響臨床試驗(yàn)的大趨勢臨床試驗(yàn)的數(shù)字化在過去7-8年經(jīng)歷了飛速發(fā)展，在進(jìn)一步提高臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)質(zhì)量和效率的背景下，對平臺和交互的需求正在不斷增長2015年以前2015-2019年2020及以后迅速增長NMPA對臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)質(zhì)量和管理的要求促進(jìn)了數(shù)字化工具的采用EDC開始被廣泛采用，其他數(shù)字化工具

(例如，CTMS、eTMF、IWRS和PVS)

開始興起興起臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)以手寫和紙質(zhì)材料為主20世紀(jì)末開始的大規(guī)模臨床試驗(yàn)導(dǎo)致了試驗(yàn)數(shù)據(jù)量的爆發(fā)，進(jìn)一步推動了數(shù)據(jù)管理需求的增長平臺和交互藥企和臨床試驗(yàn)申辦方對臨床試驗(yàn)效率的要求不斷提高，帶動了智能數(shù)字化平臺的需求，這些平臺同時(shí)融合了不同的數(shù)字化工具，能為用戶提供更好的交互體驗(yàn)中國臨床試驗(yàn)數(shù)字化發(fā)展時(shí)間線*2015年：《關(guān)于開展藥物臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)自查核查工作的公告》2016年：《藥物臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)管理工作技術(shù)指南》2016年：《藥物臨床試驗(yàn)的電子數(shù)據(jù)采集技術(shù)指導(dǎo)原則》2020年：新版《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》2020年：《新冠肺炎疫情期間藥物臨床試驗(yàn)管理指導(dǎo)原則》相應(yīng)政策：2003年：《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》2010年：《電子病歷基本規(guī)范》

更智能化的臨床試驗(yàn)工具的應(yīng)用電子化數(shù)據(jù)采集系統(tǒng)

(EDC)、臨床試驗(yàn)項(xiàng)目管理系統(tǒng)

(CTMS)、臨床試驗(yàn)主文檔管理系統(tǒng)

(eTMF)、藥物警戒系統(tǒng)

(PVS)

等技術(shù)已在中國臨床試驗(yàn)中得到廣泛應(yīng)用智能化和數(shù)字化臨床試驗(yàn)技術(shù)工具在藥企和CRO受訪者中的普及情況

*(N=93)使用以下技術(shù)的受訪者的比例76716355454334282523420204060100

80電子化數(shù)據(jù)采集系統(tǒng)

(EDC)臨床試驗(yàn)項(xiàng)目管理系統(tǒng)

(CTMS)臨床試驗(yàn)主文檔管理系統(tǒng)

(eTMF)藥物警戒系統(tǒng)

(PVS)藥物管理和隨機(jī)系統(tǒng)

(IWRS)患者報(bào)告結(jié)果

(ePRO)醫(yī)學(xué)影像閱片系統(tǒng)電子源數(shù)據(jù)系統(tǒng)

(eSource)遠(yuǎn)程臨床試驗(yàn)

(Virtual

Trials

/DCT)培訓(xùn)管理系統(tǒng)其他

(包括生物模擬,

人工智能和機(jī)器學(xué)習(xí)等)關(guān)鍵參與者使用的相關(guān)技術(shù)藥企

/申辦方醫(yī)院第三方服務(wù)商患者監(jiān)管機(jī)構(gòu)

登錄至

相應(yīng)系統(tǒng)

進(jìn)行核查

更智能化的臨床試驗(yàn)工具的應(yīng)用“…

數(shù)字化和智能化肯定會給臨床試驗(yàn)帶來革命性的改變，因?yàn)樗梢酝ㄟ^新興技術(shù)和應(yīng)用(如臨床試驗(yàn)文檔管理系統(tǒng)和AI監(jiān)控)

顯著提高試驗(yàn)的效率和數(shù)據(jù)質(zhì)量…”-

一家中國本土生物技術(shù)企業(yè)的CMO，2022年9月“…

我覺得目前大多數(shù)的數(shù)字技術(shù)已經(jīng)可以給臨床試驗(yàn)帶來增益，提升試驗(yàn)效率。我也希望在未來會有更多更先進(jìn)的技術(shù)工具，例如可以借助超級計(jì)算機(jī)，基于海量歷史數(shù)據(jù)，模擬臨床試驗(yàn)效果，進(jìn)而極大減少單次臨床試驗(yàn)所需的入組患者數(shù)量(例如從3萬人降低至2千人)

?！?

一家領(lǐng)先跨國制藥公司的研發(fā)負(fù)責(zé)人，2022年9月認(rèn)為，隨著試驗(yàn)數(shù)量、使用意識和使用意愿的上升，智能化臨床試驗(yàn)的需求將增加認(rèn)為，智能化和數(shù)字化將在未來10年內(nèi)給中國臨床試驗(yàn)帶來革命性的影響

更智能化的臨床試驗(yàn)工具的應(yīng)用大多數(shù)受訪者認(rèn)為，隨著未來智能化臨床試驗(yàn)需求的增加，智能化和數(shù)字化工具將不可或缺，33%的受訪者甚至認(rèn)為其將在未來10年內(nèi)帶來革命性的影響對臨床試驗(yàn)智能化和數(shù)字化的未來趨勢和影響的看法71%的受訪者*33%的受訪者**近一半的受訪者還認(rèn)為，未來數(shù)據(jù)交互需求將越來越多，更多新興智能臨床試驗(yàn)形式也將涌現(xiàn)對其他臨床試驗(yàn)智能化和數(shù)字化的未來趨勢的看法*

(N=101)受訪者比例”“

市場反饋“…

在未來，我認(rèn)為更多新的智能臨床試驗(yàn)形式可能會被采用。以可穿戴設(shè)備為例，與單純的現(xiàn)場數(shù)據(jù)記錄相比，它可以收集更多的患者數(shù)據(jù)，幫助我們更好地了解藥物的療效。此外，那些不方便去臨床試驗(yàn)場所的人也可以參與試驗(yàn)，使數(shù)據(jù)更加科學(xué)和可靠

…”-

一家領(lǐng)先跨國制藥公司的研發(fā)負(fù)責(zé)人，2022年9月“…

我們相信數(shù)字化將帶來革命性的變化，特別是去中心化臨床試驗(yàn)(DCT)

的推出。因此，需要盡快制定對DCT的明確監(jiān)管指導(dǎo)?？鐕居葹閾?dān)心當(dāng)前DCT實(shí)施的障礙可能導(dǎo)致中國在全球臨床試驗(yàn)中落后，因?yàn)槿绻衅渌貐^(qū)在多中心臨床試驗(yàn)項(xiàng)目中采用DCT，中國將被排除在外，進(jìn)而影響產(chǎn)品上市。因此，我們正在與監(jiān)管機(jī)構(gòu)密切溝通，希望盡快推動相關(guān)政策的出臺

…”-

一家領(lǐng)先跨國制藥公司的研發(fā)負(fù)責(zé)人，2022年9月

更智能化的臨床試驗(yàn)工具的應(yīng)用52463628020406080 100臨床試驗(yàn)相關(guān)方之間的數(shù)據(jù)交互需求不斷增加新的智能臨床試驗(yàn)形式的出現(xiàn)(例如可穿戴設(shè)備，遠(yuǎn)程臨床試驗(yàn))隨著國際化速度加快和行業(yè)進(jìn)步，中國數(shù)字化臨床的標(biāo)準(zhǔn)將逐步建立底層基礎(chǔ)技術(shù)的發(fā)展，例如人工智能等遠(yuǎn)程臨床試驗(yàn)

/

去中心化臨床試驗(yàn)：遠(yuǎn)程臨床試驗(yàn)已經(jīng)成為一個(gè)熱門話題，近期也得到了監(jiān)管部門的關(guān)注在新冠肺炎疫情期間，雖然目前為止還沒有出臺關(guān)于遠(yuǎn)程臨床試驗(yàn)/

去中心化臨床試驗(yàn)的具體政策或指南，但監(jiān)管機(jī)構(gòu)已經(jīng)開始在以患者為中心的臨床試驗(yàn)的導(dǎo)向下將其納入政策制定的考量中2020年7月新冠肺炎疫情期間藥物臨床試驗(yàn)管理指導(dǎo)原則(試行)在疫情期間可以嘗試選擇遠(yuǎn)程智能臨床試驗(yàn)方法可以采用遠(yuǎn)程訪視、電子化患者招募、DTP藥物配送、通過傳感器進(jìn)行遠(yuǎn)程身體指標(biāo)采集等措施近期國家藥監(jiān)局藥品審評中心

(CDE)

對“遠(yuǎn)程臨床試驗(yàn)

/

去中心化臨床試驗(yàn)”的態(tài)度2021年11月以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則2022年8月以患者為中心的臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)技術(shù)指導(dǎo)原則(征求意見稿)2022年8月以患者為中心的臨床試驗(yàn)實(shí)施技術(shù)指導(dǎo)原則(征求意見稿)可以考慮加入去中心化臨床試驗(yàn)的設(shè)計(jì)元素來增加患者參與意愿和樣本覆蓋度鼓勵申辦方探索遠(yuǎn)程訪視、通過可穿戴設(shè)備進(jìn)行遠(yuǎn)程信息收集、DTP

藥物配送、遠(yuǎn)程成像讀片等措施臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)應(yīng)充分考慮受試者的感受可以采用新技術(shù)、新形式，優(yōu)化臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)

(例如遠(yuǎn)程訪視)改善受試者體驗(yàn)，減輕受試者負(fù)擔(dān)是以患者為中心的臨床試驗(yàn)的主要目標(biāo)之一，可以通過采用新技術(shù)和新形式（例如去中心化臨床試驗(yàn)）來實(shí)現(xiàn)

更智能化的臨床試驗(yàn)工具的應(yīng)用遠(yuǎn)程臨床試驗(yàn)

/

去中心化臨床試驗(yàn)：遠(yuǎn)程臨床試驗(yàn)未來的發(fā)展既面臨驅(qū)動力也有阻力，提高臨床試驗(yàn)效率是主要驅(qū)動力，而政策的不確定性則是主要的阻力驅(qū)動力阻力遠(yuǎn)程臨床實(shí)驗(yàn)未來滲透率的驅(qū)動力與阻力云計(jì)算、可穿戴設(shè)備和5G的發(fā)展將提升遠(yuǎn)程臨床試驗(yàn)的可行性持續(xù)進(jìn)步的遠(yuǎn)程醫(yī)療技術(shù)通過流程線上化，申辦方可以節(jié)省患者招募、試驗(yàn)中心場地和人力資源的成本更低的試驗(yàn)成本能夠從偏遠(yuǎn)地區(qū)招募患者，提高觸達(dá)多區(qū)域患者可能性更高的患者覆蓋度在遠(yuǎn)程試驗(yàn)中，患者可以減少前往線下試驗(yàn)中心的次數(shù)，有利于患者的留存更低的患者退出率如果沒有CDE下發(fā)的正式指南，申辦方擔(dān)心遠(yuǎn)程試驗(yàn)的結(jié)果可能不被監(jiān)管機(jī)構(gòu)認(rèn)可政策的不確定性部分病人對準(zhǔn)確規(guī)范填寫信息、服藥，以及自我監(jiān)測的意識不足患者意識不足不適用于疫苗、細(xì)胞和基因療法試驗(yàn)，因?yàn)檎畬σ呙绾瓦z傳物質(zhì)有嚴(yán)格管理療法的局限性遠(yuǎn)程實(shí)驗(yàn)在美國已經(jīng)發(fā)展了10年，但仍然沒有非常多成功案例國際成功案例較少遠(yuǎn)程試驗(yàn)給質(zhì)量控制帶來挑戰(zhàn)，包括藥物在患者家中的存放執(zhí)行的難度

更智能化的臨床試驗(yàn)工具的應(yīng)用遠(yuǎn)程臨床試驗(yàn)

/

去中心化臨床試驗(yàn)：受訪者對未來在中國開展遠(yuǎn)程臨床試驗(yàn)的可能性也表現(xiàn)出截然不同的態(tài)度，其中，愿意開展的主要原因是遠(yuǎn)程臨床試驗(yàn)可實(shí)時(shí)監(jiān)測患者數(shù)據(jù)藥企近2-3年在中國開展遠(yuǎn)程臨床試驗(yàn)的可能性*

(N=72)受訪者比例795042382525215350433330272020020406080 100愿意

/

不愿意開展遠(yuǎn)程臨床試驗(yàn)的原因**受訪者比例實(shí)時(shí)訪問數(shù)據(jù)和監(jiān)查的能力規(guī)避疫情帶來的臨床試驗(yàn)進(jìn)度風(fēng)險(xiǎn)減少臨床試驗(yàn)成本能為受試患者提供便利和舒適性更快招募受試患者試驗(yàn)過程中能保留更多有效受試患者招募更多樣的受試患者樣本NMPA或者CDE缺少相關(guān)的遠(yuǎn)程臨床試驗(yàn)指南臨床試驗(yàn)質(zhì)量把控存在風(fēng)險(xiǎn)和挑戰(zhàn)遠(yuǎn)程臨床試驗(yàn)的試驗(yàn)數(shù)據(jù)存在不被認(rèn)可的風(fēng)險(xiǎn)患者的依從性較差國際上仍然缺乏成功的遠(yuǎn)程臨床試驗(yàn)案例可穿戴設(shè)備或者其他數(shù)字化和智能化硬件設(shè)施不足以支持遠(yuǎn)程臨床試驗(yàn)的開展適用的產(chǎn)品類型較為有限缺乏遠(yuǎn)程臨床試驗(yàn)相關(guān)的支持性產(chǎn)業(yè)，例如藥品配送等N=30N=24

更智能化的臨床試驗(yàn)工具的應(yīng)用10%32%25%31%020406080100

可能性較低

所有制藥公司

完全不可能

3%可能性較高不確定非?？赡?8|

Confidential?L.E.K.ConsultingLimited

202238議程中國臨床開發(fā)的基本面未來中國臨床開發(fā)的主要戰(zhàn)略趨勢開發(fā)更具創(chuàng)新性和差異化的療法越來越關(guān)注更具商業(yè)吸引力的研發(fā)領(lǐng)域更智能化的臨床試驗(yàn)工具的應(yīng)用雙向奔赴：中國生物制藥公司的全球化以及跨國藥企在華研發(fā)戰(zhàn)略的不斷演進(jìn)下一步的問題資料來源關(guān)于作者中國生物制藥企業(yè)的全球化和跨國藥企在華研發(fā)戰(zhàn)略的不斷演進(jìn)也是兩個(gè)值得關(guān)注的中國臨床開發(fā)趨勢雙向奔赴：中國生物制藥公司的全球化以及跨國藥企在華研發(fā)戰(zhàn)略的不斷演進(jìn)跨國藥企中國生物制藥公司中國本土生物制藥企業(yè)正在積極走向世界，尋求收入提升和全球認(rèn)可跨國藥企正在積極收購中國資產(chǎn)，并通過加強(qiáng)本土合作對早期創(chuàng)新進(jìn)行投資中國生物制藥公司和跨國藥企的“雙向奔赴”全球化對于中國本土生物制藥公司而言愈發(fā)重要，95%的受訪者表示已開展或有意愿開展海外臨床試驗(yàn)中國本土生物制藥公司的全球化36%36%23%5%020406080100有意愿開展海外臨床試驗(yàn)，且積極準(zhǔn)備中中國本土生物制藥公司對開展海外臨床試驗(yàn)的態(tài)度*

(N=56)受訪者比例沒有意愿開展海外臨床試驗(yàn)有意愿開展海外臨床試驗(yàn)，但尚無任何計(jì)劃已開展海外臨床試驗(yàn)海外市場空間大且利潤豐厚，創(chuàng)新回報(bào)高(例如，美國)參與制度最規(guī)范、競爭最激烈的市場能夠促進(jìn)自身能力的提升全球的認(rèn)可和市值的提升海外市場機(jī)遇綜合考慮跨國藥企合作、臨床試驗(yàn)時(shí)間和產(chǎn)品上市速度等因素，受訪的中國本土生物制藥公司認(rèn)為，美國、澳大利亞和歐洲是開展海外臨床試驗(yàn)最具吸引力的地區(qū)中國本土生物制藥公司的全球化注釋： *問題

(針對中國本土生物制藥公司)：請?jiān)谝韵聡?地區(qū)中，選擇開展海外臨床試驗(yàn)最具吸引力的國家，并對國家的吸引力進(jìn)行排序：請將最具吸引力的排在第一位，其次具有吸引力的排在第二位，以此類推。**問題

(針對中國本土生物制藥公司)：您在選擇上題中吸引力第1的國家時(shí)，主要考慮因素有哪些？資料來源： 問卷調(diào)查與分析6455454225940 20 406080 100能促進(jìn)和跨國藥企的深度合作臨床試驗(yàn)成本臨床試驗(yàn)時(shí)間/藥品上市速度產(chǎn)品適應(yīng)癥符合所選國家的患者/流行病學(xué)特點(diǎn)對產(chǎn)品療效等方面有足夠的信心其他

(包括臨床試驗(yàn)政策和對外授權(quán)時(shí)的數(shù)據(jù)認(rèn)可程度等)臨床藥理/毒理要求選擇開展海外臨床試驗(yàn)的國家時(shí)的關(guān)鍵考量因素**

(N=53)受訪者比例開展海外臨床試驗(yàn)的國家的吸引力評估*

(N=53)受訪者比例美國澳大利亞歐洲東盟國家日本30韓國南美洲816653151360 20 40 60 80 100Top

1 Top

2 Top

3為了成功開展海外臨床試驗(yàn)，謹(jǐn)慎選擇目的地國家、在當(dāng)?shù)亟⒀邪l(fā)團(tuán)隊(duì)、與當(dāng)?shù)乇O(jiān)管機(jī)構(gòu)積極溝通，是目前藥企們主要考量的因素中國本土生物制藥公司的全球化謹(jǐn)慎選擇目的地國家“公司應(yīng)該更謹(jǐn)慎地選擇海外臨床試驗(yàn)地目的地?；颊邤?shù)量、監(jiān)管政策、地緣政治、和商業(yè)潛力等眾多影響因素應(yīng)被納入到考量范圍內(nèi)。”-一家中國本土生物技術(shù)公司的CEO兼CMO，2022年11月建立當(dāng)?shù)匮邪l(fā)團(tuán)隊(duì)“我們將研發(fā)中心設(shè)在了美國，這樣一方面可以幫助我們?nèi)グl(fā)現(xiàn)在國外有初步進(jìn)展但是在國內(nèi)還沒有被一窩蜂炒熱的化合物，另一方面海外研發(fā)中心也可以幫助我們更好接觸當(dāng)?shù)厥袌?，去發(fā)現(xiàn)潛在的license-in機(jī)會?！?一家中國本土生物技術(shù)公司的

CEO兼CMO，2022年11月與當(dāng)?shù)乇O(jiān)管機(jī)構(gòu)積極溝通“美國FDA決定是否批準(zhǔn)一個(gè)藥物，主要還是看臨床試驗(yàn)的設(shè)計(jì)以及臨床試驗(yàn)的結(jié)果。我與美國FDA打過多年交道，他們的效率很高。企業(yè)應(yīng)該在設(shè)計(jì)臨床試驗(yàn)方案時(shí)候就提前與FDA溝通，而且FDA的專家效率高且耐心，可以幫助企業(yè)少走彎路。”-

一家中國本土生物制藥公司的創(chuàng)始人，2022年5月開展海外臨床試驗(yàn)的考量因素本土創(chuàng)新藥正在獲得國際市場的認(rèn)可，其全球權(quán)益正不斷被海外企業(yè)收購051015201120122013201420152016201720182019202020212022Q1Q1Q1Q1Q1Q1Q1Q1Q1Q1Q1Q1中國本土生物制藥和生物技術(shù)企業(yè)的對外授權(quán)交易*(2011Q1-22

Q3)季度交易數(shù)量20注釋：

*Cortellis篩選標(biāo)準(zhǔn)：制藥企業(yè)和生物科技公司的對外授權(quán)交易，項(xiàng)目授權(quán)方總部位于中國大陸，被授權(quán)方總部位于中國大陸外，非終止交易

(正在進(jìn)行、已完成或待定)，以及合約類型為：公司-合資，公司-并購，藥品-資產(chǎn)剝離，藥品-商業(yè)化許可，開發(fā)/

藥品-商業(yè)化許可跨國藥企在華研發(fā)戰(zhàn)略的不斷演進(jìn)

許可區(qū)域

時(shí)間

授權(quán)方

引入方

產(chǎn)品

交易額

(百萬美元)*大中華區(qū)以外地區(qū)2022年5月Biomacromoleculeoncological

product1,363大中華區(qū)和韓國以外地區(qū)2022年5月LM-304

(ADC)~1,000大中華區(qū)以外地區(qū)2022年5月Nav1.8

blocker17

(首付款)全球區(qū)域 2022年4月HBM7022(HBICE-based

bispecificantibody)350大中華區(qū)、亞洲

(不包括日本和新加

2021年8月Disitamabvedotin

(ADC)2,600加拿大、歐盟、英國、美國、日本 2021年1月Pamiparib,Tislelizumab,

Zanubrutinib2,200加拿大,阿聯(lián)酋2021年2月JS-006,JS018-1,

Toripalimab1,110大中華區(qū)以外地區(qū)2021年6月Alflutinib

mesylate805大中華區(qū)以外地區(qū)2020年9月Lemzoparlimab(CD47),andtwo

additionallemzoparlimab-basedbispecific

antibodies2,940大中華區(qū)以外地區(qū)2020年10月CS1003,

CS10011,300中國以外地區(qū)2020年8月Sintilimab1,025大中華區(qū)以外地區(qū)注釋 包括首付款和里程碑付款2020年10月FCN-338440坡)

以外地區(qū)等6個(gè)市場中國本土藥企對外授權(quán)案例

(2020-2022年8月)非窮盡跨國藥企在華研發(fā)戰(zhàn)略的不斷演進(jìn)其中，領(lǐng)先的跨國藥企正在積極授權(quán)引入中國的創(chuàng)新資產(chǎn)跨國藥企正從建立中國研發(fā)中心轉(zhuǎn)向建立中國合作伙伴中心或孵化中心，以促進(jìn)與中國本土生物制藥公司的合作建立中國合作伙伴中心和孵化中心的跨國藥企成立JLABS，孵化制藥、醫(yī)療設(shè)備、健康科技等領(lǐng)域的企業(yè)202020212022成立無錫國際生命科學(xué)創(chuàng)新園

(I·Campus)在上海成立BI-ATLATL實(shí)驗(yàn)室，與本土生物技術(shù)公司建立研發(fā)合作建立羅氏中國加速器，更好地支持本土的初創(chuàng)企業(yè)/生物技術(shù)公司2019在上海建立禮來中國創(chuàng)新合作中心張江催化器，以深化與本土創(chuàng)新者的合作跨國藥企在華研發(fā)戰(zhàn)略的不斷演進(jìn)非窮盡跨國藥企在華研發(fā)戰(zhàn)略的不斷演進(jìn)大多數(shù)受訪者認(rèn)為跨國藥企未來將通過投資和孵化的方式來進(jìn)一步強(qiáng)化與中國本土企業(yè)的合作關(guān)系“市場反饋“…

過去有許多跨國公司在中國建立了研發(fā)中心；然而這些中心由于數(shù)據(jù)保護(hù)等監(jiān)管原因?qū)е伦罱K投資回報(bào)率較低，影響了研發(fā)成果的產(chǎn)出。因此我認(rèn)為在中國的跨國公司應(yīng)該更發(fā)揮其長處，為本土創(chuàng)新公司留出一定空間。這種共存模式將更具可持續(xù)性

…”-

一家領(lǐng)先跨國制藥公司的研發(fā)負(fù)責(zé)人，2022年9月注釋： *問卷問題：以下對于外資制藥公司的未來5年內(nèi)的臨床策略的描述，您最認(rèn)同哪個(gè)觀點(diǎn)？資料來源：L.E.K.問卷調(diào)查、訪談與分析對于跨國藥企未來臨床研發(fā)策略的看法*

(N=81)受訪者比例“…

在一個(gè)健康的產(chǎn)業(yè)生態(tài)系統(tǒng)中，不同的參與者可以發(fā)揮自己獨(dú)特的作用。本土公司的創(chuàng)新對跨國公司來說是有很大價(jià)值的，因?yàn)樗麄兊谋就两?jīng)驗(yàn)和在特點(diǎn)領(lǐng)域的研發(fā)能力可以與我們形成互補(bǔ)，從而實(shí)現(xiàn)雙贏

…”-

一家領(lǐng)先跨國制藥公司的研發(fā)負(fù)責(zé)人，2022年9月”7%58%35%7%58%35%020406080100受到中國政策和經(jīng)濟(jì)環(huán)境的影響，外資制藥公司對在華研發(fā)投資將持觀望態(tài)度，除正在投資的研發(fā)項(xiàng)目以外，將不再額外增加在華研發(fā)投入外資制藥公司將越來越多地和中國本土企業(yè)進(jìn)行合作，通過投資或者孵化合作的方式，獲取中國本土的創(chuàng)新研發(fā)能力外資制藥公司將會持續(xù)在中國加強(qiáng)建設(shè)研發(fā)中心47|

Confidential?L.E.K.ConsultingLimited

202247議程中國臨床開發(fā)的基本面未來中國臨床開發(fā)的主要戰(zhàn)略趨勢下一步的問題資料來源關(guān)于作者行業(yè)參與者能夠支持和引領(lǐng)中國臨床試驗(yàn)的轉(zhuǎn)型對于中國本土企業(yè)如何在中國市場保持競爭力，同時(shí)充分利用國內(nèi)的資源成為地區(qū)/全球的行業(yè)領(lǐng)導(dǎo)者？如何找到適合公司的發(fā)展領(lǐng)域，同時(shí)避免同質(zhì)化競爭？如何更好擁抱智能化臨床試驗(yàn)趨勢？從哪里開始著手？走向全球時(shí)如何選擇臨床試驗(yàn)?zāi)康牡?，并與監(jiān)管機(jī)構(gòu)進(jìn)行有效溝通？生物技術(shù)公司應(yīng)該如何在早期創(chuàng)新、臨床試驗(yàn)、市場準(zhǔn)入和商業(yè)化方面與中國本土生物制藥公司以及跨國公司更好地展開合作？對于跨國企業(yè)如何加快在中國的臨床開發(fā)和注冊進(jìn)程以領(lǐng)先其他競爭對手？如何更好地與監(jiān)管機(jī)構(gòu)合作，推動智能化臨床試驗(yàn)

(尤其是遠(yuǎn)程臨床試驗(yàn)/去中心化臨床試驗(yàn))

在中國的發(fā)展？取得成功需要哪些資源的支持？如果需要合作伙伴，理想的合作伙伴關(guān)系是什么樣的？49|

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202249議程中國臨床開發(fā)的基本面未來中國臨床開發(fā)的主要戰(zhàn)略趨勢下一步的問題資料來源關(guān)于作者該報(bào)告結(jié)合了對研發(fā)負(fù)責(zé)人和企業(yè)管理層的深度訪談，以及在2022年10月對101名中國醫(yī)藥市場參與者的問卷調(diào)查問卷調(diào)查受訪者構(gòu)成受訪者比例

(N=101)020406080100醫(yī)學(xué)部門(N=18)醫(yī)藥研發(fā)合同外包服務(wù)機(jī)構(gòu)(N=21)跨國藥企(N=16)中國本土生物制藥