腫瘤治療藥物產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動(dòng)指南

到2025年，主要經(jīng)濟(jì)指標(biāo)實(shí)現(xiàn)中高速增長(zhǎng)，前沿領(lǐng)域創(chuàng)新成果突出，創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)力增強(qiáng)，產(chǎn)業(yè)鏈現(xiàn)代化水平明顯提高，藥械供應(yīng)保障體系進(jìn)一步健全，國(guó)際化全面向高端邁進(jìn)。立足我國(guó)醫(yī)藥工業(yè)產(chǎn)品門類齊全、規(guī)模體量突出、產(chǎn)業(yè)配套完整等良好產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)，鼓勵(lì)企業(yè)進(jìn)一步開發(fā)應(yīng)用先進(jìn)制造技術(shù)和裝備，提升關(guān)鍵核心競(jìng)爭(zhēng)力，提高全要素生產(chǎn)效率，不斷強(qiáng)化體系化制造優(yōu)勢(shì)。鞏固原料藥制造優(yōu)勢(shì)，加快發(fā)展一批市場(chǎng)潛力大、技術(shù)門檻高的特色原料藥新品種以及核酸、多肽等新產(chǎn)品類型，大力發(fā)展專利藥原料藥合同生產(chǎn)業(yè)務(wù)，促進(jìn)原料藥產(chǎn)業(yè)向更高價(jià)值鏈延伸。依托原料藥基礎(chǔ)，打造原料藥+制劑一體化優(yōu)勢(shì)。鼓勵(lì)抗體藥物、新型疫苗等生物藥產(chǎn)業(yè)化技術(shù)開發(fā)，發(fā)展產(chǎn)業(yè)競(jìng)爭(zhēng)新優(yōu)勢(shì)。加快產(chǎn)品創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)化技術(shù)突破面向世界科技前沿、經(jīng)濟(jì)主戰(zhàn)場(chǎng)、國(guó)家重大需求和人民生命健康，瞄準(zhǔn)國(guó)際先進(jìn)技術(shù)水平，持續(xù)健全創(chuàng)新體系，完善產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新生態(tài)，大力推進(jìn)創(chuàng)新產(chǎn)品的開發(fā)和產(chǎn)業(yè)化，促進(jìn)醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展向創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)轉(zhuǎn)型。（一）強(qiáng)化關(guān)鍵核心技術(shù)攻關(guān)大力推動(dòng)創(chuàng)新產(chǎn)品研發(fā)。推動(dòng)企業(yè)圍繞尚未滿足的臨床需求，加大投入力度，開展創(chuàng)新產(chǎn)品的開發(fā)。支持企業(yè)立足本土資源和優(yōu)勢(shì)，面向全球市場(chǎng)，緊盯新靶點(diǎn)、新機(jī)制藥物開展研發(fā)布局，積極引領(lǐng)創(chuàng)新。推進(jìn)中藥守正創(chuàng)新，開發(fā)與中藥臨床定位相適應(yīng)、體現(xiàn)其作用特點(diǎn)和優(yōu)勢(shì)的中藥新藥。完善以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則，強(qiáng)化信息引導(dǎo)，促進(jìn)企業(yè)合理布局研發(fā)管線。（二）推動(dòng)創(chuàng)新藥和高端醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)化與應(yīng)用加快新產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程。持續(xù)完善審評(píng)審批政策，發(fā)展與技術(shù)創(chuàng)新相適應(yīng)的審評(píng)能力，健全以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的新藥評(píng)估機(jī)制，充實(shí)審評(píng)力量，建立研審聯(lián)動(dòng)工作機(jī)制，促進(jìn)臨床價(jià)值確定的創(chuàng)新產(chǎn)品加快上市。更好發(fā)揮新型工業(yè)化示范基地承載作用，支持建設(shè)一批高水平示范項(xiàng)目，促進(jìn)各類資源要素向創(chuàng)新產(chǎn)品產(chǎn)業(yè)化聚集。促進(jìn)創(chuàng)新產(chǎn)品推廣應(yīng)用。穩(wěn)步提升醫(yī)?；I資水平，持續(xù)推進(jìn)醫(yī)保目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整和準(zhǔn)入談判，健全新藥價(jià)格形成機(jī)制。大力發(fā)展商業(yè)健康保險(xiǎn)，依法依規(guī)推動(dòng)健康數(shù)據(jù)獲取與利用，鼓勵(lì)將醫(yī)療新技術(shù)、新藥品、新器械納入保障范圍，促進(jìn)創(chuàng)新產(chǎn)品的市場(chǎng)化應(yīng)用。完善新審批上市藥品采購(gòu)政策，促進(jìn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)根據(jù)臨床需求合理使用。發(fā)展若干創(chuàng)新藥、新型醫(yī)療器械重磅產(chǎn)品，提高對(duì)行業(yè)增長(zhǎng)的貢獻(xiàn)率。（三）健全醫(yī)藥創(chuàng)新支撐體系加強(qiáng)產(chǎn)學(xué)研醫(yī)技術(shù)協(xié)作。支持醫(yī)藥創(chuàng)新領(lǐng)軍企業(yè)加強(qiáng)與國(guó)家實(shí)驗(yàn)室、國(guó)家科研機(jī)構(gòu)、高水平研究型大學(xué)等機(jī)構(gòu)的合作，共同打造生物醫(yī)藥領(lǐng)域國(guó)家戰(zhàn)略科技力量。以企業(yè)牽頭整合集聚創(chuàng)新資源，形成跨領(lǐng)域、大協(xié)作、高強(qiáng)度的創(chuàng)新基地，在重點(diǎn)細(xì)分領(lǐng)域布局建設(shè)國(guó)家制造業(yè)創(chuàng)新中心，支持建設(shè)省級(jí)醫(yī)藥制造業(yè)創(chuàng)新中心，加強(qiáng)行業(yè)關(guān)鍵共性技術(shù)攻關(guān)。提高專業(yè)化的研發(fā)服務(wù)能力。在新藥研發(fā)領(lǐng)域，支持發(fā)展可提供藥物發(fā)現(xiàn)、藥學(xué)研究、藥理毒理研究、臨床研究、檢驗(yàn)檢測(cè)等服務(wù)的高水平第三方機(jī)構(gòu)。圍繞醫(yī)療器械研發(fā)鏈條，支持建立可從事產(chǎn)品設(shè)計(jì)、技術(shù)開發(fā)、工裝開發(fā)、合同定制、質(zhì)量檢測(cè)的專業(yè)化服務(wù)機(jī)構(gòu)，提高醫(yī)療器械分工協(xié)作水平。支持建設(shè)管理規(guī)范、運(yùn)營(yíng)高效、創(chuàng)新轉(zhuǎn)化能力強(qiáng)的高水平臨床研究中心，發(fā)展研究型病房，提高臨床研究設(shè)計(jì)能力和研究服務(wù)能力。營(yíng)造激勵(lì)創(chuàng)新的良好環(huán)境。建立有效的科技成果轉(zhuǎn)化體系和激勵(lì)機(jī)制，激活高校、科研院所、醫(yī)療機(jī)構(gòu)的創(chuàng)新資源，提高科技成果轉(zhuǎn)化水平。健全藥品專利糾紛早期解決機(jī)制，制定相關(guān)配套措施，保障權(quán)利人合法權(quán)益。加大知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)力度，依法裁判賠償數(shù)額，對(duì)嚴(yán)重故意侵權(quán)行為實(shí)施懲罰性賠償，提高侵權(quán)違法成本。（四）提升產(chǎn)業(yè)鏈穩(wěn)定性和競(jìng)爭(zhēng)力堅(jiān)持穩(wěn)定可控、安全高效，做好醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈供應(yīng)鏈戰(zhàn)略設(shè)計(jì)和精準(zhǔn)施策，發(fā)揮好引導(dǎo)和企業(yè)市場(chǎng)主體作用，推動(dòng)全產(chǎn)業(yè)鏈優(yōu)化升級(jí)，維護(hù)產(chǎn)業(yè)鏈供應(yīng)鏈穩(wěn)定暢通。（五）補(bǔ)齊產(chǎn)業(yè)鏈短板對(duì)標(biāo)國(guó)際先進(jìn)水平，強(qiáng)化資源要素支撐，推動(dòng)產(chǎn)業(yè)鏈上下游企業(yè)和科研單位加強(qiáng)協(xié)作，開展關(guān)鍵技術(shù)產(chǎn)品攻關(guān)，補(bǔ)齊產(chǎn)業(yè)鏈關(guān)鍵短板。深入開展重點(diǎn)產(chǎn)品和工藝一條龍應(yīng)用示范，完善采購(gòu)、首臺(tái)（套）、首批次等政策，為關(guān)鍵技術(shù)產(chǎn)品擴(kuò)大應(yīng)用創(chuàng)造良好環(huán)境。（六）提升產(chǎn)業(yè)鏈優(yōu)勢(shì)立足我國(guó)醫(yī)藥工業(yè)產(chǎn)品門類齊全、規(guī)模體量突出、產(chǎn)業(yè)配套完整等良好產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)，鼓勵(lì)企業(yè)進(jìn)一步開發(fā)應(yīng)用先進(jìn)制造技術(shù)和裝備，提升關(guān)鍵核心競(jìng)爭(zhēng)力，提高全要素生產(chǎn)效率，不斷強(qiáng)化體系化制造優(yōu)勢(shì)。鞏固原料藥制造優(yōu)勢(shì)，加快發(fā)展一批市場(chǎng)潛力大、技術(shù)門檻高的特色原料藥新品種以及核酸、多肽等新產(chǎn)品類型，大力發(fā)展專利藥原料藥合同生產(chǎn)業(yè)務(wù)，促進(jìn)原料藥產(chǎn)業(yè)向更高價(jià)值鏈延伸。依托原料藥基礎(chǔ)，打造原料藥+制劑一體化優(yōu)勢(shì)。鼓勵(lì)抗體藥物、新型疫苗等生物藥產(chǎn)業(yè)化技術(shù)開發(fā)，發(fā)展產(chǎn)業(yè)競(jìng)爭(zhēng)新優(yōu)勢(shì)。（七）分領(lǐng)域培育優(yōu)質(zhì)市場(chǎng)主體實(shí)施醫(yī)藥領(lǐng)航企業(yè)培育工程，推動(dòng)企業(yè)兼并重組和資源優(yōu)化配置，結(jié)合仿制藥一致性評(píng)價(jià)、帶量采購(gòu)等政策的實(shí)施，支持大型企業(yè)實(shí)施創(chuàng)新轉(zhuǎn)型，提升市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)力和可持續(xù)發(fā)展能力，形成一批國(guó)際化程度高、全球布局發(fā)展的大型制藥公司。培育產(chǎn)業(yè)發(fā)展新興力量，支持專注細(xì)分領(lǐng)域、專業(yè)化水平高、創(chuàng)新能力強(qiáng)的專精特新小巨人企業(yè)發(fā)展。充分發(fā)揮中小企業(yè)創(chuàng)新活力強(qiáng)、大型企業(yè)產(chǎn)業(yè)化體系健全的優(yōu)勢(shì)，推動(dòng)兩類企業(yè)在產(chǎn)品、技術(shù)、市場(chǎng)、資本等層面加強(qiáng)合作，促進(jìn)形成大中小企業(yè)協(xié)同發(fā)展的產(chǎn)業(yè)生態(tài)。創(chuàng)造國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)新優(yōu)勢(shì)堅(jiān)持開放發(fā)展、合作共贏，積極應(yīng)對(duì)全球醫(yī)藥創(chuàng)新鏈、產(chǎn)業(yè)鏈、供應(yīng)鏈重塑的新形勢(shì)，深化產(chǎn)業(yè)國(guó)際合作，加快培育競(jìng)爭(zhēng)新優(yōu)勢(shì)，更高水平融入全球創(chuàng)新網(wǎng)絡(luò)和產(chǎn)業(yè)體系。（一）吸引全球醫(yī)藥創(chuàng)新要素向國(guó)內(nèi)集聚立足國(guó)內(nèi)醫(yī)藥大市場(chǎng)，吸引全球創(chuàng)新藥品和醫(yī)療器械率先在我國(guó)注冊(cè)，整體縮短創(chuàng)新產(chǎn)品國(guó)內(nèi)外上市時(shí)間差。支持國(guó)內(nèi)臨床研究機(jī)構(gòu)積極參與和組織國(guó)際多中心臨床研究，提升臨床研究國(guó)際化水平。鼓勵(lì)跨國(guó)公司在華設(shè)立研發(fā)中心和創(chuàng)新藥生產(chǎn)基地。引導(dǎo)國(guó)內(nèi)企業(yè)通過合作開發(fā)、技術(shù)許可等方式引進(jìn)國(guó)外先進(jìn)技術(shù)，提高創(chuàng)新效率，縮小與國(guó)際先進(jìn)水平的差距。發(fā)揮海南自由貿(mào)易港政策優(yōu)勢(shì)，為國(guó)外已上市國(guó)內(nèi)未上市的臨床急需特許藥械提供便利。（二）推動(dòng)國(guó)內(nèi)醫(yī)藥企業(yè)更高水平進(jìn)入國(guó)際市場(chǎng)支持企業(yè)開展創(chuàng)新藥國(guó)內(nèi)外同步注冊(cè)，開展面向發(fā)達(dá)國(guó)家市場(chǎng)的全球多中心臨床研究，在更廣闊的空間實(shí)現(xiàn)創(chuàng)新藥價(jià)值。把握生物類似藥國(guó)際市場(chǎng)機(jī)遇，鼓勵(lì)疫苗生產(chǎn)企業(yè)開展國(guó)際認(rèn)證，按照國(guó)際疫苗采購(gòu)要求生產(chǎn)、出口疫苗。增加在發(fā)達(dá)國(guó)家仿制藥注冊(cè)數(shù)量，提高首仿藥、復(fù)雜制劑等高附加值產(chǎn)品比重。加快產(chǎn)業(yè)鏈全球布局，鼓勵(lì)企業(yè)提高國(guó)際市場(chǎng)運(yùn)營(yíng)能力，加強(qiáng)與共建一帶一路國(guó)家投資合作，積極開拓新興醫(yī)藥市場(chǎng)。（三）夯實(shí)國(guó)際醫(yī)藥合作基礎(chǔ)加強(qiáng)國(guó)際藥政合作，深入?yún)⑴c國(guó)際監(jiān)管協(xié)調(diào)機(jī)制，在國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)組織（ICH）相關(guān)指南的制定過程中發(fā)揮重要作用，積極推動(dòng)加入國(guó)際藥品檢查合作計(jì)劃（PIC/S），促進(jìn)國(guó)內(nèi)外法規(guī)接軌、標(biāo)準(zhǔn)互認(rèn)和質(zhì)量互信。通過推動(dòng)與重點(diǎn)區(qū)域的藥品監(jiān)管合作與互認(rèn)，為醫(yī)藥產(chǎn)品更便捷走向國(guó)際市場(chǎng)創(chuàng)造條件。加強(qiáng)與國(guó)際草藥監(jiān)管合作組織（IRCH）的交流合作，發(fā)揮中藥標(biāo)準(zhǔn)全球引領(lǐng)作用。推動(dòng)國(guó)內(nèi)外行業(yè)組織在貿(mào)易促進(jìn)、信息交流、行業(yè)自律、應(yīng)對(duì)摩擦等方面加強(qiáng)交流合作，搭建醫(yī)藥國(guó)際合作公共服務(wù)平臺(tái)。醫(yī)藥工業(yè)邁向新發(fā)展階段經(jīng)過五年發(fā)展，醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展基礎(chǔ)更加堅(jiān)實(shí)，發(fā)展動(dòng)力更加強(qiáng)勁。十四五期間，醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展環(huán)境和發(fā)展條件面臨深刻變化，將進(jìn)入加快創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)發(fā)展、推動(dòng)產(chǎn)業(yè)鏈現(xiàn)代化、更高水平融入全球產(chǎn)業(yè)體系的高質(zhì)量發(fā)展新階段。醫(yī)藥行業(yè)整體發(fā)展情況及未來發(fā)展趨勢(shì)醫(yī)藥行業(yè)是指生物藥、化學(xué)藥、中醫(yī)藥等醫(yī)藥產(chǎn)品的研發(fā)、生產(chǎn)及銷售。醫(yī)藥行業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈上游參與者為醫(yī)藥原材料生產(chǎn)商；產(chǎn)業(yè)鏈中游環(huán)節(jié)主體為醫(yī)藥研發(fā)、生產(chǎn)及銷售企業(yè)；產(chǎn)業(yè)鏈下游涉及醫(yī)藥的銷售終端，包括公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)、健康服務(wù)機(jī)構(gòu)及零售藥店等，最后達(dá)到終端消費(fèi)者。醫(yī)藥企業(yè)自產(chǎn)業(yè)鏈上游企業(yè)采購(gòu)原材料進(jìn)行生產(chǎn)和研發(fā)；經(jīng)過研發(fā)和生產(chǎn)之后，銷售給產(chǎn)業(yè)鏈下游的醫(yī)藥終端。醫(yī)藥研發(fā)、生產(chǎn)及銷售企業(yè)是醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展的基礎(chǔ)，創(chuàng)新藥的研發(fā)更是醫(yī)藥行業(yè)高速發(fā)展的驅(qū)動(dòng)因素。醫(yī)藥行業(yè)關(guān)系到國(guó)計(jì)民生，一般不具有行業(yè)周期性。我國(guó)醫(yī)藥行業(yè)處于行業(yè)發(fā)展的成熟期。醫(yī)藥行業(yè)具有較高的準(zhǔn)入壁壘、技術(shù)壁壘、資金壁壘以及人才壁壘。準(zhǔn)入壁壘：藥品安全事關(guān)國(guó)計(jì)民生，國(guó)家在醫(yī)藥行業(yè)的準(zhǔn)入、生產(chǎn)、經(jīng)營(yíng)、銷售等方面制定了一系列的法律、法規(guī)，以加強(qiáng)對(duì)醫(yī)藥行業(yè)的規(guī)范和監(jiān)管。技術(shù)壁壘：研發(fā)能力是醫(yī)藥制造企業(yè)的核心競(jìng)爭(zhēng)能力，對(duì)企業(yè)的發(fā)展起著決定性的作用。醫(yī)藥制造行業(yè)具有跨專業(yè)應(yīng)用、多技術(shù)融合、技術(shù)更新快等特點(diǎn)，是醫(yī)藥制造企業(yè)生存發(fā)展的關(guān)鍵。醫(yī)藥企業(yè)若想在市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)中保持優(yōu)勢(shì)并實(shí)現(xiàn)可持續(xù)發(fā)展，必須具備雄厚的技術(shù)實(shí)力和豐富的經(jīng)驗(yàn)儲(chǔ)備。對(duì)于新進(jìn)入企業(yè)而言，一般難以在短期內(nèi)掌握相關(guān)的研發(fā)技術(shù)和生產(chǎn)工藝。行業(yè)具有較高的技術(shù)壁壘。資金壁壘：醫(yī)藥產(chǎn)品具有產(chǎn)品研發(fā)周期長(zhǎng)、資金投入高、失敗風(fēng)險(xiǎn)大等特點(diǎn)，同時(shí)藥品研發(fā)及生產(chǎn)專用設(shè)施復(fù)雜、價(jià)值昂貴。另外，為滿足各國(guó)監(jiān)管部門和客戶的要求，企業(yè)還需要在安全、環(huán)保、廠房建設(shè)等方面持續(xù)、大量的投入資金。因此，對(duì)于新進(jìn)入企業(yè)而言，面臨較高的資金壁壘。人才壁壘：醫(yī)藥研發(fā)、生產(chǎn)需要較高的技術(shù)水平，且醫(yī)藥行業(yè)人才需具備例如醫(yī)學(xué)、生物學(xué)、化學(xué)、藥學(xué)等多學(xué)科交叉融合背景，因此對(duì)于相關(guān)的人才要求較高。（一）醫(yī)藥行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模及成長(zhǎng)性近年來，隨著人口老齡化以及全球各國(guó)對(duì)于醫(yī)療的重視，全球醫(yī)藥市場(chǎng)穩(wěn)步增長(zhǎng)。2021年化學(xué)藥和生物藥的市場(chǎng)規(guī)模分別為10，670億美元和3，260億美元，從收入構(gòu)成來看，化學(xué)藥仍是全球醫(yī)藥市場(chǎng)最主要的組成部分，約占76．6%；生物藥增長(zhǎng)迅速，2021年到2030年，生物藥年均復(fù)合增長(zhǎng)率達(dá)7．9%。人口老齡化和醫(yī)療衛(wèi)生支出總額的上升是驅(qū)動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥市場(chǎng)發(fā)展的關(guān)鍵，2021年中國(guó)醫(yī)藥市場(chǎng)規(guī)模為1．7萬億元，未來將以5．8%的年復(fù)合增長(zhǎng)率于2030年達(dá)到2．9萬億元。在我國(guó)，化學(xué)藥占我國(guó)2021年藥品市場(chǎng)的54．5%；生物藥起步較晚，但由于其更好的安全性、有效性和依從性滿足了化學(xué)藥和中藥未能滿足的臨床需求，生物藥市場(chǎng)規(guī)模的增速遠(yuǎn)快于中國(guó)整體醫(yī)藥市場(chǎng)與其他細(xì)分市場(chǎng)，預(yù)計(jì)2021年-2030年年復(fù)合增長(zhǎng)率達(dá)14．4%。從藥品治療領(lǐng)域來看，2021年全球總體藥物市場(chǎng)以抗腫瘤和免疫調(diào)節(jié)劑為主，2021年抗腫瘤和免疫調(diào)節(jié)劑市場(chǎng)規(guī)模為2，950億美元，約占整體藥品市場(chǎng)的21．2%。消化道和代謝、全身抗感染、疼痛神經(jīng)病學(xué)藥物的市場(chǎng)規(guī)模也相對(duì)較大，2021年的市場(chǎng)份額分別為14．9%、12．2%和9．3%。（二）化學(xué)藥物概況及發(fā)展趨勢(shì)作為傳統(tǒng)的藥物形式，化學(xué)藥物一直是藥物研究的重要組成部分，有著不可替代的地位。近四年來，NMPA批準(zhǔn)的1類創(chuàng)新藥NDA品種數(shù)量呈現(xiàn)波動(dòng)上升趨勢(shì)，于2018-2021年分別批準(zhǔn)的1類化學(xué)創(chuàng)新藥NDA品種數(shù)量為6個(gè)、8個(gè)、14個(gè)、24個(gè)，同期FDA批準(zhǔn)的化藥新分子實(shí)體數(shù)量分別為42個(gè)、38個(gè)、40個(gè)、36個(gè)。相對(duì)大分子抗體藥物等生物藥，小分子化學(xué)藥物具有以下優(yōu)勢(shì)：①大部分小分子藥物可以口服，給藥方便，因此患者依從性好；②小分子藥物能更好地作用于細(xì)胞內(nèi)甚至細(xì)胞核內(nèi)靶點(diǎn)；③部分小分子藥物能通過血腦屏障，可用于腦部疾病治療；④小分子藥物對(duì)儲(chǔ)存環(huán)境的敏感性相對(duì)較低，儲(chǔ)存運(yùn)輸方便；⑤制備工藝相對(duì)于抗體藥物較為簡(jiǎn)單，生產(chǎn)成本較低。小分子藥物根據(jù)靶點(diǎn)種類不同，可分為酶的抑制劑，受體的激動(dòng)劑、拮抗劑和離子通道阻滯劑等。目前小分子藥物發(fā)現(xiàn)已進(jìn)入基于靶點(diǎn)的藥物設(shè)計(jì)的時(shí)代，隨著對(duì)細(xì)胞及靶點(diǎn)研究的逐漸深入，新型靶點(diǎn)以及作用機(jī)制的發(fā)現(xiàn)會(huì)激發(fā)更多小分子藥物的產(chǎn)生，如小分子誘導(dǎo)的蛋白降解技術(shù)，可利用細(xì)胞自身的蛋白質(zhì)降解機(jī)制來降解那些不具成藥的靶點(diǎn)，有望解決成藥性難題；小分子藥物與新型療法的結(jié)合，如與免疫療法結(jié)合等，也將使小分子藥物煥發(fā)新的活力。小分子藥物擁有諸多優(yōu)點(diǎn)，且存在巨大的創(chuàng)新研發(fā)空間，具有廣闊的市場(chǎng)前景。根據(jù)數(shù)據(jù)，2021年中國(guó)小分子藥物的市場(chǎng)規(guī)模約9，480億元人民幣，預(yù)計(jì)將增長(zhǎng)至2030年的10，660億元人民幣。（三）抗體藥物概況及發(fā)展趨勢(shì)抗體藥物可特異性結(jié)合相關(guān)抗原，在體內(nèi)靶向性分布，選擇性殺傷靶細(xì)胞或利用高親和力阻止靶點(diǎn)抗原與其它受體的結(jié)合，且一般相較于小分子藥物體內(nèi)半衰期長(zhǎng)。憑借高特異性和確切的療效，單克隆抗體藥物已經(jīng)在腫瘤、自身免疫、代謝、病毒感染等領(lǐng)域發(fā)揮著難以替代的作用?？贵w藥物主要包括單克隆抗體、雙（多）特異性抗體、抗體藥物偶聯(lián)物和基因工程抗體四種類型。雙特異性抗體是近幾年的研究熱點(diǎn)，能夠同時(shí)作用于靶細(xì)胞或微環(huán)境中的兩個(gè)表位，相比傳統(tǒng)的單克隆抗體實(shí)現(xiàn)了更高的靶向性和更低的毒性?？贵w藥物偶聯(lián)物是單克隆抗體藥物的一類重要衍生品，由單克隆抗體、連接子和細(xì)胞毒性小分子共同構(gòu)成，通過化學(xué)交聯(lián)實(shí)現(xiàn)偶聯(lián)?；蚬こ炭贵w是指通過基因工程，在基因水平上將抗體片段和目的基因融合，進(jìn)而表達(dá)出具備目的基因功能的蛋白，能夠延長(zhǎng)蛋白類藥物的半衰期，降低藥物免疫原性，且兼具引起ADCC、ADCP、CDC等作用的抗體性質(zhì)。糖基化修飾會(huì)影響蛋白的性能，如構(gòu)象、穩(wěn)定性、溶解度、藥物代謝動(dòng)力學(xué)、活性及免疫原性等，糖基化修飾是基因工程抗體的重要發(fā)展方向。針對(duì)抗體藥物的研發(fā)，呈現(xiàn)從單克隆抗體向抗體編輯技術(shù)下的新型抗體藥物發(fā)展的趨勢(shì)。近四年來，NMPA批準(zhǔn)的生物創(chuàng)新藥NDA品種數(shù)量呈現(xiàn)波動(dòng)上升趨勢(shì)，于2018-2021年分別為3個(gè)、2個(gè)、2個(gè)、12個(gè)，同期FDA批準(zhǔn)的生物創(chuàng)新藥分子實(shí)體數(shù)量分別為17個(gè)、10個(gè)、13個(gè)、14個(gè)，中美之間差距逐漸縮小。隨著對(duì)疾病發(fā)病機(jī)制及其相關(guān)蛋白質(zhì)或分子的深入研究，抗體藥物的研究空間將更為廣闊；通過對(duì)抗體的額外修飾，由單克隆抗體拓展至雙特異性抗體及抗體偶聯(lián)物等，可提高抗體藥物的治療價(jià)值；生產(chǎn)技術(shù)的改進(jìn)使生產(chǎn)成本的下降，可進(jìn)一步提高患者的可及率，使藥物使用的滲透率進(jìn)一步提高；抗體藥物與化療藥物、放療及其他生物藥的聯(lián)用也將大大有利于抗體療法的進(jìn)一步發(fā)展。目前，全球大型醫(yī)藥企業(yè)在抗體藥物領(lǐng)域不斷發(fā)展，品種不斷增加，可以預(yù)見抗體藥物市場(chǎng)規(guī)模會(huì)繼續(xù)攀升。中國(guó)抗體藥物市場(chǎng)規(guī)模在過去五年經(jīng)歷了快速增長(zhǎng)，從2015年的128億元增長(zhǎng)至2021年的705億元，年復(fù)合增長(zhǎng)率為32．9%，并預(yù)計(jì)持續(xù)增長(zhǎng)至2030年超2，000億元，預(yù)計(jì)2021年-2030年的年復(fù)合增長(zhǎng)率為超12．3%?？贵w的Fc區(qū)域可與免疫細(xì)胞上的Fc受體結(jié)合，啟動(dòng)免疫細(xì)胞的應(yīng)答功能，如吞噬及細(xì)胞毒性殺傷，對(duì)侵染源進(jìn)行破壞清除。通過對(duì)抗體Fc區(qū)域的改造，比如通過部分或全面敲除抗體中糖基的巖藻糖，形成糖工程抗體，可提高Fc與Fc受體的親和力，從而可以加強(qiáng)ADCC活性或者ADCP的效應(yīng)。優(yōu)化產(chǎn)業(yè)鏈區(qū)域布局落實(shí)京津冀協(xié)同發(fā)展、長(zhǎng)江經(jīng)濟(jì)帶發(fā)展、粵港澳大灣區(qū)建設(shè)、長(zhǎng)三角一體化發(fā)展等國(guó)家重大戰(zhàn)略，促進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)在全國(guó)范圍內(nèi)合理布局和有序轉(zhuǎn)移。打造醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新高地，重點(diǎn)支持10個(gè)左右醫(yī)藥創(chuàng)新基礎(chǔ)好、科技資源集中的城市，對(duì)接國(guó)際創(chuàng)新資源，吸引創(chuàng)新型企業(yè)集聚，發(fā)展成為產(chǎn)業(yè)新動(dòng)能的主要引擎。發(fā)揮創(chuàng)新高地的技術(shù)溢出效應(yīng)，帶動(dòng)周邊區(qū)域協(xié)同發(fā)展，形成區(qū)域資源互補(bǔ)、產(chǎn)業(yè)鏈深度融合的高水平醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)集聚區(qū)。鼓勵(lì)中西部和東北地區(qū)發(fā)揮自身優(yōu)勢(shì)，在嚴(yán)格環(huán)保、安全準(zhǔn)入的基礎(chǔ)上，因地制宜承接?xùn)|部地區(qū)產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)移。支持脫貧地區(qū)發(fā)展中藥飲片加工等產(chǎn)業(yè)，持續(xù)推進(jìn)鄉(xiāng)村振興。重點(diǎn)支持7個(gè)左右民族地區(qū)開發(fā)利用傳統(tǒng)民族醫(yī)藥資源，大力發(fā)展民族藥產(chǎn)業(yè)。醫(yī)藥行業(yè)面臨的機(jī)遇與挑戰(zhàn)（一）醫(yī)藥行業(yè)面臨的機(jī)遇1、我國(guó)醫(yī)療衛(wèi)生總支出的不斷提升2020年中國(guó)衛(wèi)生總費(fèi)用預(yù)計(jì)達(dá)72，306．4億元，人均衛(wèi)生總費(fèi)用5，146元，而2015年中國(guó)衛(wèi)生總費(fèi)用為40，587．7億元，人均衛(wèi)生總費(fèi)用2，952元，2015年到2020年中國(guó)衛(wèi)生總費(fèi)用年復(fù)合增長(zhǎng)率為12．2%。2020年我國(guó)衛(wèi)生總費(fèi)用占GDP百分比為7．1%，這一比例在2015年為6．0%，增速加快。美國(guó)2020年衛(wèi)生費(fèi)用占GDP比重約18%，是我國(guó)衛(wèi)生費(fèi)用占GDP比值的2．5倍，對(duì)比歐美等發(fā)達(dá)國(guó)家，我國(guó)衛(wèi)生費(fèi)用占GDP比重依然有較大上升空間。預(yù)計(jì)隨著醫(yī)療升級(jí)需求的增長(zhǎng)，我國(guó)衛(wèi)生費(fèi)用占GDP比重將繼續(xù)按照當(dāng)前的發(fā)展趨勢(shì)進(jìn)一步提升。我國(guó)將繼續(xù)推進(jìn)醫(yī)療改革，加大對(duì)醫(yī)藥衛(wèi)生行業(yè)的財(cái)政支出比例，醫(yī)藥行業(yè)面臨巨大的機(jī)遇。2、國(guó)家鼓勵(lì)創(chuàng)新藥CFDA于2013年2月22日出臺(tái)《國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局關(guān)于深化藥品審評(píng)審批改革進(jìn)一步鼓勵(lì)藥物創(chuàng)新的意見》，將對(duì)重大疾病具有更好治療作用、具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)和列入國(guó)家科技計(jì)劃重大專項(xiàng)的創(chuàng)新藥物注冊(cè)申請(qǐng)，給予加快審評(píng)；通過調(diào)整創(chuàng)新藥物臨床試驗(yàn)申請(qǐng)的審評(píng)策略，推動(dòng)創(chuàng)新藥物加快取得臨床驗(yàn)證結(jié)果。CFDA于2017年12月28日出臺(tái)《關(guān)于鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見》，對(duì)于未在中國(guó)境內(nèi)外銷售的創(chuàng)新藥注冊(cè)申請(qǐng)、列入國(guó)家科技重大專項(xiàng)、國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃的新藥注冊(cè)申請(qǐng)等給與優(yōu)先審評(píng)審批。政策鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新，防治惡性腫瘤、重大傳染病和罕見病等疾病的創(chuàng)新藥列入了優(yōu)先審評(píng)審批范圍，為國(guó)內(nèi)創(chuàng)新藥研發(fā)企業(yè)提供了利好，激勵(lì)和保障創(chuàng)新藥研發(fā)。3、醫(yī)藥行業(yè)靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)和技術(shù)提升近年來，全球創(chuàng)新靶點(diǎn)數(shù)量持續(xù)增長(zhǎng)。新靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)和開發(fā)是生物創(chuàng)新藥開發(fā)的核心，新靶點(diǎn)將豐富創(chuàng)新生物藥產(chǎn)品管線，同時(shí)給藥企以巨大的發(fā)展空間。創(chuàng)新藥物如小分子酪氨酸激酶、融合蛋白、單克隆抗體等具有靶向性、特異性的特點(diǎn)，能夠有針對(duì)性地結(jié)合指定靶向分子，在治療過去缺乏有效治療方法的多種疾病方面均有良好的臨床效果。隨著研發(fā)的不斷深入，將會(huì)有更多新型靶點(diǎn)或新作用機(jī)制的創(chuàng)新藥物造福病患，這將極大地刺激創(chuàng)新藥物的臨床需求，并推動(dòng)市場(chǎng)增長(zhǎng)。4、醫(yī)藥行業(yè)支持資本投入創(chuàng)新企業(yè)2021年3月國(guó)家出臺(tái)十四五規(guī)劃，提出一系列具體創(chuàng)新目標(biāo)：全社會(huì)研發(fā)經(jīng)費(fèi)投入年均增長(zhǎng)7%以上、基礎(chǔ)研究經(jīng)費(fèi)投入占比提高到8%以上、戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)增加值占GDP的比重超過17%等。此外，2021年4月，國(guó)家發(fā)改委發(fā)布《創(chuàng)業(yè)投資主體劃型辦法（征求意見稿）》，提出充分發(fā)揮創(chuàng)業(yè)投資對(duì)創(chuàng)業(yè)創(chuàng)新創(chuàng)造的支持作用，增加經(jīng)濟(jì)內(nèi)生動(dòng)力，服務(wù)經(jīng)濟(jì)高質(zhì)量發(fā)展。資本的助力是生物醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展的重要推手，促進(jìn)優(yōu)質(zhì)的創(chuàng)新型生物醫(yī)藥企業(yè)發(fā)展。（二）醫(yī)藥行業(yè)面臨的挑戰(zhàn)1、醫(yī)藥行業(yè)新藥研發(fā)難度更大，失敗風(fēng)險(xiǎn)高創(chuàng)新藥的研發(fā)包括藥物靶點(diǎn)的確認(rèn)、藥物結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)、藥物篩選以及臨床研究等流程，技術(shù)要求高，研發(fā)所需時(shí)間較長(zhǎng)，研發(fā)投入資金大，為行業(yè)帶來了較大挑戰(zhàn)。由于新藥研發(fā)是一個(gè)長(zhǎng)周期的過程，從理論研究到新靶點(diǎn)的出現(xiàn)和選擇，到臨床試驗(yàn)，再到最后走向市場(chǎng)需要幾年甚至更長(zhǎng)時(shí)間，存在較高的失敗風(fēng)險(xiǎn)。2、醫(yī)藥行業(yè)國(guó)產(chǎn)藥物創(chuàng)新力和競(jìng)爭(zhēng)力待提高我國(guó)醫(yī)藥行業(yè)起步較晚，企業(yè)對(duì)新藥研發(fā)的投入和創(chuàng)新能力較弱，我國(guó)的生物制藥企業(yè)對(duì)創(chuàng)新研發(fā)重要性認(rèn)識(shí)仍待提高，對(duì)高端人才及產(chǎn)品研發(fā)資金投入不足。在一些生物技術(shù)應(yīng)用的熱點(diǎn)領(lǐng)域，理論基礎(chǔ)研究積累相對(duì)薄弱，對(duì)應(yīng)用基礎(chǔ)研究布局不足，新靶點(diǎn)、新機(jī)制和新方法等基礎(chǔ)研究成果缺乏；同時(shí)也缺乏新藥成果導(dǎo)向的串聯(lián)基礎(chǔ)研究與應(yīng)用基礎(chǔ)研究?；A(chǔ)生物科學(xué)的研究水平以及研發(fā)成果轉(zhuǎn)化都有待提高。3、醫(yī)藥行業(yè)部分藥物面臨降價(jià)壓力為規(guī)范市場(chǎng)價(jià)格秩序和控制藥品價(jià)格，國(guó)家發(fā)改委多次降低了政府定價(jià)藥品的零售價(jià)格。近年來，隨著國(guó)家醫(yī)保藥物談判、藥品價(jià)格改革、帶量采購(gòu)等一系列藥品價(jià)格調(diào)控政策的出臺(tái)，納入醫(yī)保范圍的競(jìng)品數(shù)量增多，藥品市場(chǎng)整體價(jià)格水平呈下降趨勢(shì)。醫(yī)?？刭M(fèi)，兩票制、藥占比等行業(yè)政策也給予醫(yī)藥行業(yè)較大壓力，在一定程度上影響了我國(guó)醫(yī)藥生產(chǎn)企業(yè)的盈利能力。4、醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新藥物可及性待提高新藥受制于藥物可及性和醫(yī)保方面的政策，許多藥物在獲得批準(zhǔn)后仍只能覆蓋潛在病患的一小部分，病人用不到、用不起的問題仍較為突出。在提高創(chuàng)新藥品可及性的角度上，基本醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄的動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制、醫(yī)保目錄談判、集中帶量采購(gòu)等改革措施，將促進(jìn)藥品保障升級(jí)換代，更好的惠及百姓，但這需要一定的時(shí)間持續(xù)改革和發(fā)展，以實(shí)現(xiàn)更大范圍的覆蓋。發(fā)展基礎(chǔ)（一）整體發(fā)展水平跨上新臺(tái)階十三五期間，規(guī)模以上醫(yī)藥工業(yè)增加值年均增長(zhǎng)9．5%，高出工業(yè)整體增速4．2個(gè)百分點(diǎn)，占全部工業(yè)增加值的比重從3．0%提高至3．9%；規(guī)模以上企業(yè)營(yíng)業(yè)收入、