基因治療生物醫(yī)學(xué)工程二班陳可意姬宇程盧帆彭樹悅朱前鋒1943年美國學(xué)者艾弗瑞(Avery)等人證明DNA是生命的遺傳物質(zhì),開創(chuàng)了生命科學(xué)的新紀元上世紀70、80年代基因克隆技術(shù)誕生1990年，在亞香提身上進行的SCID基因治療取得成功1999年9月17日美國青年杰西?格爾辛基不幸成為第一例基因治療死亡病例，基因治療研究陷入低谷低谷追溯基因治療概念策略過程現(xiàn)狀展望基因治療狹義的概念指用具有正常功能的基因置換或增補患者體內(nèi)有缺陷的基因，因而達到治療疾病的目的廣義的概念指把某些遺傳物質(zhì)轉(zhuǎn)移到患者體內(nèi)，使其在體內(nèi)表達，最終達到治療某種疾病的方法。基因治療的概念基因治療的策略用正常的外源基因替換產(chǎn)生疾病的基因，使致病基因得到永久地更正。這是最理想的基因治療方法?；蛑脫Q將目的基因?qū)氩∽兗毎蚱渌毎?，目的基因的表達產(chǎn)物可以補償致病基因的功能，致病基因本身并沒有得到改變。由于已經(jīng)發(fā)展了許多有效的方法可以將目的基因?qū)胝婧思毎?，并獲得表達，因而是目前較為成熟的方法?；蛐揎棇?dǎo)入外源基因去干擾，抑制有害基因的表達。以mRNA為靶分子，用特定的可與靶分子互補的DNA或RNA分子與mRNA形成雙鏈，從而改變RNA的剪接方式，阻斷翻譯甚至摧毀異常RNA，在剪接或翻譯水平上調(diào)節(jié)基因的表達。

基因封閉基因抑制基因治療的現(xiàn)狀利用凝血因子Ⅷ基因療法治療血友病，將荷載凝血因子Ⅷ基因的病毒載體注射入血友病人血液中，可持續(xù)表達凝血因子Ⅷ，以達到治療血友病的效果。一些基因病中，基因治療的應(yīng)用已經(jīng)相當成熟了目前有治療價值的基因太少。以惡性腫瘤為例，能抑制腫瘤生長的基因為數(shù)不多；遺傳病中多基因疾病的基因尚不清楚，因此難以達到治療目的。目前,我國已有6個基因治療方案進入或即將進入臨床試驗。目前導(dǎo)入基因的手段不理想?；蛑委煹幕?qū)胧侄我笫歉咝?dǎo)入，而且能定向地導(dǎo)入體內(nèi)某種細胞。已有手段均屬低效和無導(dǎo)向性。因此，效果也會大受影響。

基因治療的現(xiàn)狀導(dǎo)入的基因缺乏可控性這種治療改變了人類的遺傳特征，治療風(fēng)險和效果難以預(yù)測，對人類長期以來形成的倫理習(xí)慣和傳統(tǒng)形成了巨大的沖擊，因此有能力開展相關(guān)研究的國家對此均持謹慎的保守態(tài)度，而且在法律法規(guī)中做出了明確的限制性規(guī)定。如奧地利和瑞典就立法明文禁止，而歐美則通過立法以外的方式進行管制。我國在《人的體細胞治療申報臨床試驗指導(dǎo)原則》中也明文規(guī)定：“基因治療目前不用于生殖細胞?！被蛑委煹默F(xiàn)狀基因治療的展望過去數(shù)十年間，我們見證了基因治療的成長。它給我們帶來了數(shù)不清的希望與挫折?；蛑委煹臐摿€遠在我們視線所及之外。我們需要遺傳學(xué)家鑒定出更多有針對性的治療基因，需要病毒學(xué)家構(gòu)建出更加安全有效的病毒載體，需要分子生物學(xué)家設(shè)計出更具細胞和組織靶向性的基因?qū)敕桨?，需要免疫學(xué)家避免那些不期而至的過度免疫反應(yīng)，需要細胞生物學(xué)家能讓基因更方便的進入各種各樣的機體組織，需要臨床醫(yī)生們運用這些研究成果謹慎的進行臨床試驗。除了科學(xué)家的努力之外，倫理問題