1、臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)方案的撰寫,鄧 偉 ,臨床試驗(yàn)方案設(shè)計(jì)的重要性,確保受試者的權(quán)益和確保臨床試驗(yàn)的科學(xué)性 試驗(yàn)?zāi)芊耥樌M(jìn)行 結(jié)果是否正確、結(jié)論是否可靠 獲得知情同意,臨床試驗(yàn)方案（Protocol）,詳細(xì)說明研究目的及如何進(jìn)行試驗(yàn) 科學(xué)設(shè)計(jì)部分:背景、目的、假設(shè)、所選設(shè)計(jì)等 操作部分：實(shí)驗(yàn)步驟的詳細(xì)說明 遵守赫爾辛基宣言原則，符合GCP要求和我國藥品監(jiān)督管理當(dāng)局有關(guān)法規(guī) 符合專業(yè)與統(tǒng)計(jì)學(xué)理論 符合倫理道德,三要素,實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的三要素 受試對(duì)象 處理因素 實(shí)驗(yàn)效應(yīng),受試對(duì)象,實(shí)驗(yàn)效應(yīng),處理因素,臨床試驗(yàn)方案（Protocol）,由申辦者（Sponsor）和主要研究者（PI）共同討論制定 編寫研究方案需要

2、較高的專業(yè)水平，由多方面的專家參加，其中統(tǒng)計(jì)學(xué)方面的專家尤為必要。 必須由參加臨床試驗(yàn)的主要研究者、其所在單位以及申辦者簽章并注明日期 GCP 規(guī)定了臨床試驗(yàn)方案應(yīng)包括的內(nèi)容,臨床試驗(yàn)研究方案的內(nèi)容 （I）,臨床試驗(yàn)的題目(首頁） 方案內(nèi)容摘要 研究背景 試驗(yàn)的目的 試驗(yàn)的總體設(shè)計(jì) 受試者的入選標(biāo)準(zhǔn)、排除標(biāo)準(zhǔn)、退出試驗(yàn)的標(biāo)準(zhǔn),臨床試驗(yàn)研究方案的內(nèi)容 （II）,治療方案 臨床試驗(yàn)的實(shí)施步驟 臨床試驗(yàn)療效評(píng)價(jià) 臨床試驗(yàn)安全性評(píng)價(jià) 統(tǒng)計(jì)分析 質(zhì)量控制和保證,臨床試驗(yàn)研究方案的內(nèi)容 （III）,倫理學(xué)要求 數(shù)據(jù)管理、資料的保存 臨床試驗(yàn)預(yù)期的進(jìn)度和完成日期 各方承擔(dān)的職責(zé)和論文發(fā)表等規(guī)定 主要研究者簽

3、名和日期 附錄 參考文獻(xiàn),1. 首頁,題目:簡明扼要準(zhǔn)確地概括 試驗(yàn)藥物、疾病 方法：隨機(jī)、對(duì)照、盲法，多中心 目標(biāo)：療效評(píng)價(jià)、安全性評(píng)價(jià) 如：評(píng)價(jià)沙美特羅/丙酸氟替卡松復(fù)合干粉劑對(duì)照布地奈德都保干粉吸入劑治療成人哮喘的臨床有效性和安全性研究-一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、開放、平行對(duì)照臨床試驗(yàn) A Phase I, Single Center, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Study to Investigate the Safety, Tolerability and Pharmacokinetics of Oral * Tablets

4、Once Daily for 6 Days in Healthy Chinese vVolunteers. 方案號(hào)、版本號(hào)、日期 PI（研究單位）、申辦者、CRO,2.方案摘要,題目 試驗(yàn)分期 研究目的 研究對(duì)象、樣本數(shù)、中心數(shù) 研究設(shè)計(jì) 試驗(yàn)藥物名稱、劑型、劑量：治療組和對(duì)照組 療程,3.背景,試驗(yàn)的意義 疾病負(fù)擔(dān)、發(fā)生率、發(fā)病因素、對(duì)病人的影響 目前主要治療方法，優(yōu)缺點(diǎn) 該藥物的作用機(jī)理、已有的臨床研究結(jié)果 可能的副作用和療效,4.試驗(yàn)?zāi)康?試驗(yàn)?zāi)康臎Q定了： 試驗(yàn)設(shè)計(jì) 數(shù)據(jù)收集 分析方法 結(jié)論、解釋 所以必需十分明確,4.試驗(yàn)?zāi)康?目的：評(píng)價(jià)、估計(jì)、比較. 試驗(yàn)用藥的名稱、劑量、方法、給藥

5、途徑 疾病名稱 病人類型：病情、分型 總體目標(biāo)：安全性、有效性 如：沙美特羅/丙酸氟替卡松復(fù)合干粉劑50/100ug/泡/次，每日兩次吸入，對(duì)照普米克都保(布地奈德)400ug/次，每日兩次吸入，評(píng)估其治療成人輕、中度哮喘病人的臨床有效性和安全性 To evaluate the safety, tolerability and PK profile of * 10 mg tablets administered orally once a day for 6 days in Chinese male and female volunteers,5.試驗(yàn)設(shè)計(jì),隨機(jī)、對(duì)照、盲法 研究期間：沖洗期、

6、安慰劑導(dǎo)入期、治療期 樣本量、中心數(shù),6. 研究對(duì)象的選擇（受試對(duì)象的確定）,診斷正確：診斷方法、診斷標(biāo)準(zhǔn) 病情、病理類型等要有明確的規(guī)定 納入標(biāo)準(zhǔn) 排除標(biāo)準(zhǔn) 退出試驗(yàn)的標(biāo)準(zhǔn),6.1 納入標(biāo)準(zhǔn),年齡、性別 診斷 分型、嚴(yán)重程度 知情同意,病例入選標(biāo)準(zhǔn)（例）, 年齡1865歲； 確診為類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎； 入選前1周未用影響本試驗(yàn)觀察的藥物，如非甾體抗炎藥、甾體抗炎藥、免疫抑制劑、抗?jié)兯幍龋?無嚴(yán)重心、肝、腎及血液系統(tǒng)等重要臟器疾??； 病人已簽署知情同意書；,6.2 排除標(biāo)準(zhǔn),疾病類型、嚴(yán)重程度、診斷 嚴(yán)重心、肝、腎疾病患者 妊娠或哺乳病人 嚴(yán)重的合并癥、并發(fā)癥 試驗(yàn)藥物禁忌癥、過敏 最近3個(gè)月參加過其他臨床試驗(yàn) 不具有法律能力或法律能力受到限制 研究者認(rèn)為不適合參加該試驗(yàn)的任何其他情況,排除標(biāo)準(zhǔn)（例）, 患有器質(zhì)性消化道疾病，如消化性潰瘍、消化道腫瘤、炎癥性腸病等； 患有嚴(yán)重心、肝、腎功能不全、糖尿病等其他疾病者； 患有精神疾病，包括嚴(yán)重的癔癥；