1、1,治療藥物評價,山西醫(yī)科大學(xué)藥學(xué)院 王銳利,2,評價目的： 合理使用藥物 淘汰藥物 評價內(nèi)容： 有效性，安全性，經(jīng)濟性，方便性,3,一、治療藥物的有效性評價,藥效學(xué)評價： 研究藥物發(fā)揮作用的機理 用量效關(guān)系曲線描述藥物作用強度 藥動學(xué)評價： 用藥動學(xué)參數(shù)（t1/2，k，ka，AUC，F(xiàn)，Cmax，tmax）描述體內(nèi)過程及影響血藥濃度高低的因素。,4,藥劑學(xué)評價： 藥物劑型、給藥途徑對藥物療效的影響 臨床療效評價： 臨床試驗II、III、IV期。,5,二、治療藥物的安全性評價,1、必要性：世界上重大的不良反應(yīng)事件; 2、定義： 指為評價藥物的安全性,在實驗室條件下,用實驗系統(tǒng)進行的各種毒性試驗

2、。 3、評價內(nèi)容： 實驗室評價 臨床評價,6,實驗室評價 內(nèi)容：急毒，慢毒，特殊毒性； 結(jié)果： 明確藥物毒性的強弱，找出毒性反應(yīng)的 劑量 確定藥物安全劑量范圍。 尋找毒性作用的靶器官，損傷的性質(zhì)、 程度和可逆性。,7,臨床評價 必要性： 動物和人的種屬差異 研究階段與上市后的病例數(shù)差異 內(nèi)容：上市后的不良反應(yīng)監(jiān)察,8,安全性與有效性的關(guān)系： 安全性指讓病人承受最小治療風(fēng)險來獲得最大的治療效益。,9,三、治療藥物的經(jīng)濟性評價,20世紀(jì)7080年代開始提出藥物經(jīng)濟學(xué) 90年代初Principle of Pharmacoeconomics和藥物經(jīng)濟學(xué)雜志的出版，標(biāo)志著藥物經(jīng)濟學(xué)正式成為一門學(xué)科。 1

3、993年，我國開始介紹藥物經(jīng)濟學(xué)概念、原理和方法。 2005年底，已有935篇有關(guān)藥物經(jīng)濟學(xué)研究的論文發(fā)表。 2006年6月， 中國藥物經(jīng)濟學(xué)雜志創(chuàng)刊，進一步推動了藥物經(jīng)濟學(xué)在我國的展開和應(yīng)用。,10,藥物經(jīng)濟學(xué) ： 指應(yīng)用經(jīng)濟學(xué)的原理和方法對藥物治療方案的成本和效果進行全面的評價和分析，目的是尋找最經(jīng)濟的治療方案，促進臨床合理用藥。,11,作用： 優(yōu)化治療方案，為醫(yī)師的臨床決策提供依據(jù)； 制定藥品報銷目錄，利于衛(wèi)生資源合理分配； 控制藥品費用。,12,成本：社會在實施某一藥物治療方案或其它治療方案的整個過程中所投入的全部財力資源、物質(zhì)資源和人力資源。包括： 直接成本 間接成本 隱性成本,基本

4、概念,13,直接成本： 用于藥物治療所花費的代價 包括直接醫(yī)療成本（住院費、藥費、手術(shù)費、診療費等）和直接非醫(yī)療成本（病人的交通費、伙食費、家屬的探視路費等其他開支）。,14,間接成本： 由于傷病而喪失的資源 目前尚未標(biāo)準(zhǔn)化 它是指因病缺勤誤工、失去勞動能力等所損失的工資或由于病死所造成的損失等,15,隱性成本： 疾病引起的生活質(zhì)量的降低（疾病給病人或家屬帶來的精神和身體的痛苦等）;,16,基本概念,用藥結(jié)果：指某一特定方案或藥物治療的效果、產(chǎn)出或結(jié)果。 效果（effectiveness）：用客觀指標(biāo)表示，如治愈率、死亡率、不良反應(yīng)發(fā)生率等。 效用（utility）：主觀指標(biāo)表示用藥結(jié)果，滿意

5、程度、舒適程度、依從性、生活質(zhì)量提高程度。 效益（benefit）：貨幣形式表示用藥結(jié)果。,17,研究方法,最小成本法（CMA） 成本-效果法（CEA） 成本-效用法（CUA） 成本-效益法（CBA）,18,研究方法,最小成本法（ cost-minimization analysis CMA ） 比較兩種或兩種以上臨床效果基本相同的藥物治療方案中哪一種治療方案的成本最低，哪一種藥物療法就比較經(jīng)濟。 特點：臨床效果基本相同（療效、不良反應(yīng)、持續(xù)時間相同）,19,研究方法,成本-效果分析法 （cost- effectiveness analysis ，CEA） 適用于相同疾病的不同治療方案 特點：

6、 成本用貨幣單位，而效果用生物學(xué)指標(biāo)(存活時間、治愈病例數(shù)、生命年等)。,20,成本效果分析評價指標(biāo),用效果成本比指標(biāo)對多個備選方案進行兩兩方案評價比較時，可能面臨的比較結(jié)果如下： 1成本相同，效果不同； 2成本不同，效果相同； 3成本較低，效果較好； 4成本較低，效果較差； 5成本較高，效果較好； 6成本較高，效果較差。 如果出現(xiàn)第1、2、3、6種情況，則無須做進一步的評價、比較即可判斷方案的經(jīng)濟性；如果出現(xiàn)第4、5種情況，則需要進一步比較。,21,評價方法： 成本效果比：每產(chǎn)生一個效果所消耗的成本 ，C/E 增量成本效果比：每增加一個單位的效果所增加的成本， C/ E,22,ICER =

7、CA-CB/EA-EB = C /E,23,優(yōu)點：結(jié)果采用客觀的指標(biāo)表示，指標(biāo)容易獲得，具有直觀性，且容易定性和定量。 缺點： 未考慮病人的生命質(zhì)量，對那些既影響生存又影響生命質(zhì)量的藥物時有局限性。,24,研究方法,成本-效用分析法（cost- utility analysis CUA） 將預(yù)防、診治或干預(yù)項目的成本以貨幣形態(tài)計量，收益則以效用指標(biāo)來描述，并對成本和收益進行比較，進而對備選方案的經(jīng)濟性進行比選的方法。,25,效用指標(biāo)：質(zhì)量校正生命年（QALY） QALY=延長生命年數(shù)健康效用值 健康效用值：指某個健康狀態(tài)相對于完全健康的生命質(zhì)量，表明評價者對某種健康狀況滿意程度的多維主觀判斷，

8、通常以01表明死亡狀態(tài)到完全健康狀態(tài)。,26,特點： 1、可用于不用疾病間的比較; 2、同時考慮了病人的生存期和生命質(zhì)量的優(yōu)點。特別對于疾病明顯影響病人的生命質(zhì)量的慢性疾病的藥物的評價（類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎的藥物治療） 缺點：健康效用值得測定缺乏統(tǒng)一的標(biāo)準(zhǔn)。,27,研究方法,成本-效益分析法（ cost- benefit analysis CBA） 特點： 成本和效果均用貨幣來表示。 可用于不同疾病間，疾病治療與其它的衛(wèi)生投資間等; 不足： 健康效果轉(zhuǎn)化為貨幣價值有難度; 醫(yī)務(wù)人員和公眾很難接受以貨幣來衡量生命 和健康的價值。,28,藥物經(jīng)濟學(xué)研究方法比較,29,舉例說明 A、B兩種治療呼吸道感染的

9、藥物，A藥的治愈率時75%，B藥的治愈率為70%，試采用適宜的方法作藥物經(jīng)濟學(xué)分析。,30,實驗設(shè)計,前瞻性隨機臨床試驗（ Randomized controlled trial RCT） 以某個時間點為起點向前進行研究，將所有實驗對象隨機分配到實驗組和對照組。 優(yōu)點：1、同時獲得經(jīng)濟學(xué)資料、臨床資料 2、隨機設(shè)計沒有選擇性偏倚，可靠性強 缺點：費用昂貴,31,回顧性研究（ Retrospective study ） 對已有的資料進行回顧性整理分析，是一種省時省錢的藥物經(jīng)濟學(xué)研究方法。 優(yōu)點：1、有關(guān)數(shù)據(jù)可以直接獲得，成本較低，研 究 時限比較短。 2、在病例數(shù)較多、資料相對較全的情況 下，仍不失為一種可取的研究設(shè)計方法 缺點： 藥物經(jīng)濟學(xué)評價與臨床治療沒有結(jié)合在一起，因此實驗組和對照組病例的選擇中容易產(chǎn)生偏倚，生命質(zhì)量（健康狀況）、效用指標(biāo)、成本（費用）等資料可能記錄不全、標(biāo)準(zhǔn)不一或不易獲得。,32,研究步驟,確定研究目的,確定評價方法,成本的計算,效果的計算,經(jīng)濟性評價,推廣及應(yīng)用價值,33,實際應(yīng)用