罕見(jiàn)病藥物短缺應(yīng)對(duì)策略研究演講人01罕見(jiàn)病藥物短缺應(yīng)對(duì)策略研究02引言：罕見(jiàn)病藥物短缺的現(xiàn)實(shí)困境與行業(yè)使命03罕見(jiàn)病藥物短缺的現(xiàn)狀掃描與多維影響04罕見(jiàn)病藥物短缺的成因解構(gòu)：從“單點(diǎn)失靈”到“系統(tǒng)失衡”目錄01罕見(jiàn)病藥物短缺應(yīng)對(duì)策略研究02引言：罕見(jiàn)病藥物短缺的現(xiàn)實(shí)困境與行業(yè)使命引言：罕見(jiàn)病藥物短缺的現(xiàn)實(shí)困境與行業(yè)使命作為一名深耕醫(yī)藥健康領(lǐng)域十余年的從業(yè)者，我曾在多個(gè)場(chǎng)合見(jiàn)證罕見(jiàn)病患者及其家庭的掙扎：患有戈謝病的女孩每月需依賴酶替代療法維持生命，卻因藥物斷供陷入呼吸困難；患有脊髓性肌萎縮癥（SMA）的嬰兒本可通過(guò)特效藥獲得生存希望，卻因“一藥難求”錯(cuò)失最佳治療時(shí)機(jī)……這些場(chǎng)景并非個(gè)例，而是全球罕見(jiàn)病領(lǐng)域共同面臨的嚴(yán)峻挑戰(zhàn)。據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）數(shù)據(jù)，全球已知罕見(jiàn)病約7000種，其中80%為遺傳性疾病，50%在兒童期發(fā)??；而我國(guó)《罕見(jiàn)病目錄》收錄的病種已達(dá)207種，患者總數(shù)超2000萬(wàn)。然而，與之形成鮮明對(duì)比的是，目前全球僅有約600款罕見(jiàn)病藥物獲批上市，不足所有藥物數(shù)量的1%，且其中超過(guò)60%曾在不同國(guó)家或地區(qū)經(jīng)歷過(guò)短缺。引言：罕見(jiàn)病藥物短缺的現(xiàn)實(shí)困境與行業(yè)使命罕見(jiàn)病藥物短缺不僅直接威脅患者生命健康，更折射出醫(yī)藥研發(fā)、生產(chǎn)、供應(yīng)鏈、政策保障等多環(huán)節(jié)的系統(tǒng)性矛盾。作為行業(yè)工作者，我們深知：罕見(jiàn)病藥物不僅是商品，更是患者的“生命線”；解決短缺問(wèn)題，既是技術(shù)命題，更是倫理責(zé)任?；诖?，本文將從現(xiàn)狀剖析、成因解構(gòu)、策略構(gòu)建三個(gè)維度，系統(tǒng)探討罕見(jiàn)病藥物短缺的應(yīng)對(duì)路徑，以期為行業(yè)實(shí)踐與政策制定提供參考。03罕見(jiàn)病藥物短缺的現(xiàn)狀掃描與多維影響短缺的表現(xiàn)形式：從“局部斷供”到“系統(tǒng)性危機(jī)”罕見(jiàn)病藥物短缺并非單一現(xiàn)象，而是呈現(xiàn)出多層次、多樣化的特征。從短缺時(shí)長(zhǎng)來(lái)看，可分為“短期突發(fā)性短缺”（如生產(chǎn)設(shè)施故障、原料藥臨時(shí)斷供導(dǎo)致的數(shù)周至數(shù)月斷檔）與“長(zhǎng)期結(jié)構(gòu)性短缺”（如因研發(fā)投入不足、市場(chǎng)機(jī)制失靈導(dǎo)致的持續(xù)性缺貨）；從影響范圍來(lái)看，涵蓋“區(qū)域型短缺”（特定國(guó)家或地區(qū)因政策、供應(yīng)鏈限制無(wú)法供應(yīng)）與“全球型短缺”（因?qū)＠麘已?、產(chǎn)能不足導(dǎo)致的跨國(guó)短缺）；從藥物類型來(lái)看，既有“成熟老藥短缺”（如治療苯丙酮尿癥的苯丙氨酸氨化酶因利潤(rùn)低、廠家停產(chǎn)斷供），也有“創(chuàng)新藥短缺”（如治療轉(zhuǎn)甲狀腺素淀粉樣變性（ATTR）的patisiran因產(chǎn)能爬坡緩慢無(wú)法滿足需求）。短缺的表現(xiàn)形式：從“局部斷供”到“系統(tǒng)性危機(jī)”以我國(guó)為例，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）數(shù)據(jù)顯示，2020-2023年，我國(guó)罕見(jiàn)病藥物年申報(bào)數(shù)量從23個(gè)增至58個(gè)，但短缺報(bào)告數(shù)量同步增長(zhǎng)47%，涉及治療SMA、龐貝病、法布雷病等30余種疾病的50余款藥物。其中，部分藥物甚至出現(xiàn)“獲批即短缺”的怪象——如2022年國(guó)內(nèi)首款SMA治療劑諾西那生鈉獲批上市時(shí)，全國(guó)首年供應(yīng)量?jī)H夠200名患者使用，而當(dāng)時(shí)我國(guó)SMA患者預(yù)估超3萬(wàn)名。短缺的直接后果：患者生命權(quán)與健康權(quán)的雙重侵蝕罕見(jiàn)病藥物短缺最直接的受害者是患者。對(duì)于急性進(jìn)展型罕見(jiàn)病患者，藥物短缺可能導(dǎo)致病情迅速惡化甚至死亡。例如，治療黏多糖貯積癥Ⅰ型的拉羅尼酶需每周靜脈注射一次，若中斷治療3個(gè)月以上，患者可能出現(xiàn)肝脾腫大、關(guān)節(jié)畸形、心肺功能衰竭等不可逆損傷；對(duì)于慢性病患者，長(zhǎng)期藥物不足則會(huì)導(dǎo)致疾病反復(fù)發(fā)作、生活質(zhì)量驟降。據(jù)中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟調(diào)研，約68%的罕見(jiàn)病患者因藥物短缺出現(xiàn)過(guò)病情加重，其中31%的患者留下了終身殘疾。除健康損害外，藥物短缺還引發(fā)嚴(yán)峻的經(jīng)濟(jì)與社會(huì)問(wèn)題。一方面，家庭為“搶藥”需承擔(dān)高額成本：跨地區(qū)求藥、代購(gòu)“天價(jià)藥”、甚至參與“藥物眾籌”，不僅耗盡積蓄，還可能背負(fù)債務(wù)。數(shù)據(jù)顯示，罕見(jiàn)病家庭年均醫(yī)療支出占家庭總收入的比例高達(dá)73%，其中因藥物短缺導(dǎo)致的額外支出占比超40%。另一方面，社會(huì)醫(yī)療資源被擠占：患者因病情反復(fù)需頻繁急診、住院，進(jìn)一步加劇了醫(yī)療系統(tǒng)負(fù)擔(dān)。行業(yè)的連鎖反應(yīng)：創(chuàng)新動(dòng)力與市場(chǎng)信任的雙重考驗(yàn)罕見(jiàn)病藥物短缺對(duì)醫(yī)藥行業(yè)本身也造成深遠(yuǎn)沖擊。在研發(fā)端，若已上市藥物頻繁斷供，將嚴(yán)重打擊企業(yè)對(duì)罕見(jiàn)病領(lǐng)域的投入信心——畢竟，罕見(jiàn)病藥物研發(fā)本就面臨“高投入、高風(fēng)險(xiǎn)、長(zhǎng)周期”的挑戰(zhàn)，若無(wú)法保障上市后的穩(wěn)定供應(yīng)，企業(yè)研發(fā)動(dòng)力將進(jìn)一步削弱。在生產(chǎn)端，部分企業(yè)因利潤(rùn)微薄選擇減產(chǎn)或停產(chǎn)，形成“越缺藥越不愿生產(chǎn)”的惡性循環(huán)；在供應(yīng)鏈端，原料藥壟斷、物流中斷等問(wèn)題暴露出產(chǎn)業(yè)鏈的脆弱性，倒逼行業(yè)重新審視供應(yīng)鏈韌性建設(shè)。更值得警惕的是，藥物短缺會(huì)侵蝕公眾對(duì)醫(yī)藥行業(yè)的信任。當(dāng)患者無(wú)法通過(guò)正規(guī)渠道獲得救命藥時(shí)，可能轉(zhuǎn)向非法渠道或質(zhì)疑政策有效性，進(jìn)而影響整個(gè)行業(yè)的聲譽(yù)與社會(huì)形象。04罕見(jiàn)病藥物短缺的成因解構(gòu)：從“單點(diǎn)失靈”到“系統(tǒng)失衡”罕見(jiàn)病藥物短缺的成因解構(gòu)：從“單點(diǎn)失靈”到“系統(tǒng)失衡”罕見(jiàn)病藥物短缺并非偶然，而是研發(fā)、生產(chǎn)、政策、供應(yīng)鏈等多環(huán)節(jié)“系統(tǒng)失衡”的結(jié)果。深入剖析其成因，是制定有效應(yīng)對(duì)策略的前提。研發(fā)端：市場(chǎng)機(jī)制與倫理價(jià)值的沖突“孤兒藥困境”：成本與收益的失衡罕見(jiàn)病藥物研發(fā)面臨最核心的矛盾是“高成本”與“低市場(chǎng)”的沖突。據(jù)Tufts藥物研發(fā)中心統(tǒng)計(jì)，一款罕見(jiàn)病藥物從研發(fā)到上市的平均成本約需13億美元，是常見(jiàn)藥物的3-4倍；但由于患者人數(shù)少，全球銷售額往往難以覆蓋研發(fā)成本。例如，治療“原發(fā)性肺動(dòng)脈高壓”的波生坦，年研發(fā)費(fèi)用超20億美元，但全球年銷售額僅5億美元左右，企業(yè)長(zhǎng)期處于虧損狀態(tài)。這種“投入產(chǎn)出比”的失衡，導(dǎo)致許多企業(yè)對(duì)罕見(jiàn)病領(lǐng)域望而卻步，研發(fā)投入集中于“高回報(bào)”的常見(jiàn)病藥物。研發(fā)端：市場(chǎng)機(jī)制與倫理價(jià)值的沖突研發(fā)同質(zhì)化與創(chuàng)新不足當(dāng)前罕見(jiàn)病藥物研發(fā)存在“扎堆現(xiàn)象”：超過(guò)70%的在研藥物集中在血液瘤、神經(jīng)退行性疾病等熱門領(lǐng)域，而罕見(jiàn)感染病、遺傳代謝病等“冷門病種”的研發(fā)嚴(yán)重不足。此外，部分企業(yè)為降低風(fēng)險(xiǎn)，傾向于開(kāi)發(fā)“me-too藥物”（類似已上市藥物）而非“first-in-class藥物”（首創(chuàng)藥物），導(dǎo)致創(chuàng)新動(dòng)力不足。一旦某一領(lǐng)域出現(xiàn)“爆款藥物”，大量企業(yè)跟進(jìn)研發(fā)，最終因產(chǎn)能過(guò)?；蚴袌?chǎng)飽和而減產(chǎn)，引發(fā)短缺。生產(chǎn)端：利潤(rùn)驅(qū)動(dòng)與產(chǎn)能約束的矛盾“微利陷阱”與生產(chǎn)意愿低迷罕見(jiàn)病藥物多為小批量、多品種生產(chǎn)，生產(chǎn)成本遠(yuǎn)高于常見(jiàn)藥物。以治療“戈謝病”的伊米苷酸為例，其單支價(jià)格約1.5萬(wàn)元，但全球年需求量?jī)H數(shù)萬(wàn)支，企業(yè)利潤(rùn)空間極薄。部分企業(yè)因長(zhǎng)期虧損選擇停產(chǎn)或退出市場(chǎng)，導(dǎo)致藥物供應(yīng)“斷檔”。例如，2021年歐洲某企業(yè)因成本上漲停產(chǎn)治療“法布雷病”的阿加糖酶β，直接導(dǎo)致歐洲患者陷入無(wú)藥可用的境地。生產(chǎn)端：利潤(rùn)驅(qū)動(dòng)與產(chǎn)能約束的矛盾產(chǎn)能布局與需求的錯(cuò)配全球罕見(jiàn)病藥物產(chǎn)能高度集中：約80%的產(chǎn)能集中在歐美發(fā)達(dá)國(guó)家，而發(fā)展中國(guó)家因市場(chǎng)需求小、政策支持不足，產(chǎn)能幾乎空白。這種“產(chǎn)能分布不均”導(dǎo)致一旦歐美地區(qū)出現(xiàn)需求激增（如新藥獲批、患者人數(shù)預(yù)估上調(diào)），全球供應(yīng)鏈便會(huì)立即緊張。此外，部分企業(yè)采用“按需生產(chǎn)”模式，缺乏產(chǎn)能儲(chǔ)備，難以應(yīng)對(duì)突發(fā)需求增長(zhǎng)。政策端：激勵(lì)不足與監(jiān)管滯后的短板激勵(lì)政策“碎片化”與落地難雖然我國(guó)已出臺(tái)《罕見(jiàn)病藥品稅收優(yōu)惠問(wèn)題公告》《臨床急需藥品臨時(shí)進(jìn)口工作方案》等政策，但激勵(lì)力度仍顯不足。例如，孤兒藥研發(fā)稅收優(yōu)惠僅為企業(yè)所得稅減免15%，而美國(guó)對(duì)孤兒藥研發(fā)費(fèi)用給予50%的稅收抵免；快速審批通道雖縮短了上市時(shí)間，但上市后的市場(chǎng)獨(dú)占期（如美國(guó)為7年）較短，企業(yè)難以通過(guò)市場(chǎng)獨(dú)占期收回成本。此外，地方政策與國(guó)家政策缺乏協(xié)同，部分地區(qū)因醫(yī)保支付能力不足，將罕見(jiàn)病藥物排除在報(bào)銷目錄外，進(jìn)一步降低了企業(yè)生產(chǎn)意愿。政策端：激勵(lì)不足與監(jiān)管滯后的短板短缺預(yù)警與應(yīng)急機(jī)制不健全目前我國(guó)尚未建立全國(guó)統(tǒng)一的罕見(jiàn)病藥物短缺監(jiān)測(cè)平臺(tái)，企業(yè)主動(dòng)報(bào)告率低，醫(yī)療機(jī)構(gòu)信息反饋滯后，導(dǎo)致短缺問(wèn)題往往在“患者無(wú)藥可用”時(shí)才暴露。應(yīng)急機(jī)制方面，雖然允許“臨時(shí)進(jìn)口”“境外臨床急需藥品使用”，但流程繁瑣、審批時(shí)間長(zhǎng)（平均需3-6個(gè)月），遠(yuǎn)不能滿足患者“救命藥”的迫切需求。供應(yīng)鏈端：原料藥壟斷與物流脆弱的挑戰(zhàn)原料藥“卡脖子”問(wèn)題突出罕見(jiàn)病藥物原料藥多為“小品種、高技術(shù)”產(chǎn)品，全球供應(yīng)商僅1-3家，易形成壟斷。例如，治療“SMA”的諾西那生鈉核心原料藥“鞘氨醇”由德國(guó)某企業(yè)獨(dú)家供應(yīng)，一旦該企業(yè)因檢修、環(huán)保問(wèn)題停產(chǎn)，全球供應(yīng)鏈便會(huì)中斷。據(jù)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)數(shù)據(jù)，約60%的罕見(jiàn)病藥物短缺與原料藥供應(yīng)直接相關(guān)。供應(yīng)鏈端：原料藥壟斷與物流脆弱的挑戰(zhàn)供應(yīng)鏈彈性不足與物流風(fēng)險(xiǎn)罕見(jiàn)病藥物多為冷鏈運(yùn)輸（如酶替代療法需2-8℃保存），對(duì)物流條件要求極高。然而，我國(guó)冷鏈物流網(wǎng)絡(luò)尚不完善，偏遠(yuǎn)地區(qū)配送能力薄弱，一旦遇到極端天氣（如暴雨、疫情封控），藥物運(yùn)輸便可能中斷。此外，全球供應(yīng)鏈“去全球化”趨勢(shì)下，部分國(guó)家推行“原料藥本土化”政策，進(jìn)一步加劇了原料藥供應(yīng)的緊張局勢(shì)。四、罕見(jiàn)病藥物短缺應(yīng)對(duì)策略的多維構(gòu)建：從“單點(diǎn)突破”到“系統(tǒng)協(xié)同”解決罕見(jiàn)病藥物短缺問(wèn)題，需要政府、企業(yè)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、社會(huì)組織、患者等多方主體協(xié)同發(fā)力，構(gòu)建“政策引導(dǎo)、市場(chǎng)激勵(lì)、供應(yīng)鏈保障、國(guó)際合作、患者支持”五位一體的應(yīng)對(duì)體系。政策端：強(qiáng)化頂層設(shè)計(jì)，完善激勵(lì)與保障機(jī)制構(gòu)建“全生命周期”激勵(lì)政策體系-研發(fā)端：設(shè)立罕見(jiàn)病藥物研發(fā)專項(xiàng)基金，對(duì)開(kāi)展first-in-class藥物研發(fā)的企業(yè)給予最高30%的研發(fā)費(fèi)用補(bǔ)貼；延長(zhǎng)孤兒藥市場(chǎng)獨(dú)占期至10年，允許企業(yè)在獨(dú)占期內(nèi)自主定價(jià)；探索“研發(fā)成功獎(jiǎng)勵(lì)+銷售分成”模式，對(duì)研發(fā)成功的罕見(jiàn)病藥物給予一次性5000萬(wàn)-1億元獎(jiǎng)勵(lì)。-生產(chǎn)端：對(duì)罕見(jiàn)病生產(chǎn)企業(yè)實(shí)行增值稅即征即退政策，企業(yè)所得稅減免至10%；建立“罕見(jiàn)病藥物生產(chǎn)儲(chǔ)備金”，由政府與企業(yè)按比例出資，對(duì)因成本上漲而減產(chǎn)的企業(yè)給予補(bǔ)貼，保障產(chǎn)能穩(wěn)定。-支付端：將所有罕見(jiàn)病藥物納入國(guó)家醫(yī)保目錄，建立“動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制”，對(duì)新上市的罕見(jiàn)病藥物實(shí)行“當(dāng)年申報(bào)、當(dāng)年納入”；探索“按療效付費(fèi)”模式，對(duì)治療有效的藥物醫(yī)保支付，無(wú)效則由企業(yè)承擔(dān)費(fèi)用，降低患者用藥風(fēng)險(xiǎn)。政策端：強(qiáng)化頂層設(shè)計(jì)，完善激勵(lì)與保障機(jī)制健全短缺監(jiān)測(cè)與應(yīng)急響應(yīng)機(jī)制-建立全國(guó)統(tǒng)一監(jiān)測(cè)平臺(tái)：要求罕見(jiàn)病生產(chǎn)企業(yè)實(shí)時(shí)上報(bào)生產(chǎn)、庫(kù)存、銷售數(shù)據(jù)，醫(yī)療機(jī)構(gòu)定期反饋患者用藥需求，利用大數(shù)據(jù)技術(shù)預(yù)測(cè)短缺風(fēng)險(xiǎn)，實(shí)現(xiàn)“早發(fā)現(xiàn)、早預(yù)警”。-簡(jiǎn)化應(yīng)急審批流程：對(duì)臨床急需的短缺藥物，開(kāi)通“綠色通道”，境外藥品上市許可申請(qǐng)審批時(shí)限縮短至30天，臨時(shí)進(jìn)口審批時(shí)限縮短至15天；建立“罕見(jiàn)病藥物應(yīng)急儲(chǔ)備庫(kù)”，由政府主導(dǎo)采購(gòu)一定數(shù)量藥物，應(yīng)對(duì)突發(fā)短缺。（二）研發(fā)與生產(chǎn)端：平衡市場(chǎng)機(jī)制與社會(huì)價(jià)值，提升創(chuàng)新與供給能力政策端：強(qiáng)化頂層設(shè)計(jì)，完善激勵(lì)與保障機(jī)制引導(dǎo)企業(yè)差異化研發(fā)，避免同質(zhì)化競(jìng)爭(zhēng)-政府發(fā)布《罕見(jiàn)病研發(fā)優(yōu)先目錄》，對(duì)治療需求未滿足的“冷門病種”（如罕見(jiàn)遺傳代謝病、罕見(jiàn)兒科疾病）給予更高研發(fā)補(bǔ)貼；建立“罕見(jiàn)病研發(fā)信息共享平臺(tái)”，避免企業(yè)重復(fù)研發(fā)，集中資源攻克關(guān)鍵技術(shù)。-鼓勵(lì)企業(yè)開(kāi)展“老藥新用”研究，對(duì)已上市藥物用于罕見(jiàn)病治療的，給予3年市場(chǎng)獨(dú)占期和專利延長(zhǎng)保護(hù)，降低研發(fā)成本。例如，沙利度胺原為鎮(zhèn)靜劑，后被發(fā)現(xiàn)可治療多發(fā)性骨髓瘤，通過(guò)“老藥新用”快速滿足了患者需求。政策端：強(qiáng)化頂層設(shè)計(jì)，完善激勵(lì)與保障機(jī)制推動(dòng)產(chǎn)能本土化與全球化布局-支持企業(yè)在我國(guó)建立罕見(jiàn)病藥物生產(chǎn)基地，對(duì)進(jìn)口原料藥實(shí)施“國(guó)產(chǎn)化替代”獎(jiǎng)勵(lì)，成功替代的企業(yè)給予最高500萬(wàn)元獎(jiǎng)勵(lì)；建立“罕見(jiàn)病藥物原料戰(zhàn)略儲(chǔ)備”，對(duì)壟斷性原料藥實(shí)行國(guó)家儲(chǔ)備，保障供應(yīng)鏈安全。-鼓勵(lì)企業(yè)通過(guò)“海外建廠+技術(shù)合作”模式布局全球產(chǎn)能，例如在“一帶一路”沿線國(guó)家共建原料藥生產(chǎn)基地，降低對(duì)單一地區(qū)的依賴。供應(yīng)鏈端：強(qiáng)化全鏈條管控，提升供應(yīng)鏈韌性構(gòu)建“原料藥-制劑”一體化供應(yīng)鏈-支持罕見(jiàn)病企業(yè)與原料藥生產(chǎn)企業(yè)開(kāi)展戰(zhàn)略合作，通過(guò)“參股、控股、長(zhǎng)期協(xié)議”等方式綁定利益，保障原料藥穩(wěn)定供應(yīng)；鼓勵(lì)企業(yè)自建原料藥生產(chǎn)線，對(duì)自產(chǎn)原料藥的企業(yè)給予稅收優(yōu)惠。-建立“原料藥供應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)預(yù)警系統(tǒng)”，實(shí)時(shí)監(jiān)測(cè)全球原料藥價(jià)格、產(chǎn)能、政策變化，對(duì)斷供風(fēng)險(xiǎn)高的原料藥啟動(dòng)“替代研發(fā)”預(yù)案。供應(yīng)鏈端：強(qiáng)化全鏈條管控，提升供應(yīng)鏈韌性完善冷鏈物流網(wǎng)絡(luò)與應(yīng)急配送體系-政府主導(dǎo)建設(shè)“罕見(jiàn)病藥物冷鏈物流中心”，在重點(diǎn)城市布局倉(cāng)儲(chǔ)設(shè)施，配備專業(yè)冷鏈運(yùn)輸車輛；對(duì)參與罕見(jiàn)病藥物配送的物流企業(yè)給予運(yùn)營(yíng)補(bǔ)貼，降低配送成本。-建立“區(qū)域應(yīng)急配送聯(lián)盟”，整合醫(yī)療機(jī)構(gòu)、藥企、物流企業(yè)資源，在突發(fā)情況下實(shí)現(xiàn)“跨區(qū)域、點(diǎn)對(duì)點(diǎn)”藥物配送，確保偏遠(yuǎn)地區(qū)患者用藥可及。國(guó)際合作端：構(gòu)建全球罕見(jiàn)病治理共同體，共享資源與經(jīng)驗(yàn)參與國(guó)際罕見(jiàn)病藥物研發(fā)合作-加入國(guó)際罕見(jiàn)病研究聯(lián)盟（IRDiRC），共享研發(fā)數(shù)據(jù)、臨床試驗(yàn)資源；推動(dòng)“多中心臨床試驗(yàn)”，加速罕見(jiàn)病藥物在全球的研發(fā)與審批，縮短患者等待時(shí)間。-建立“罕見(jiàn)病藥物國(guó)際采購(gòu)聯(lián)盟”，通過(guò)聯(lián)合采購(gòu)降低藥物價(jià)格，例如北歐五國(guó)通過(guò)聯(lián)合采購(gòu)，將某罕見(jiàn)病藥物價(jià)格降低了40%。國(guó)際合作端：構(gòu)建全球罕見(jiàn)病治理共同體，共享資源與經(jīng)驗(yàn)推動(dòng)“藥物可及性”全球倡議-支持國(guó)內(nèi)企業(yè)向發(fā)展中國(guó)家出口罕見(jiàn)病藥物，對(duì)出口企業(yè)給予關(guān)稅減免和出口信貸；參與WHO“罕見(jiàn)病藥物預(yù)認(rèn)證”項(xiàng)目，推動(dòng)我國(guó)生產(chǎn)的罕見(jiàn)病藥物進(jìn)入國(guó)際市場(chǎng)，提升全球供應(yīng)能力?；颊咧С侄耍簶?gòu)建全周期服務(wù)體系，保障患者權(quán)益加強(qiáng)患者教育與信息溝通-建立“罕見(jiàn)病患者信息中心”，為患者提供疾病知識(shí)、藥物信息、用藥指導(dǎo)等服務(wù)；開(kāi)發(fā)“罕見(jiàn)病藥物供需對(duì)接平臺(tái)”，實(shí)現(xiàn)患者需求與藥物供應(yīng)的實(shí)時(shí)匹配?；颊咧С侄耍簶?gòu)建全周期服務(wù)體系，保障患者權(quán)益完善患